El estudio CHAMP: El efecto quimiopreventivo del litio en la poliposis adenomatosa familiar (Lithium in FAP)

Para este estudio se solicitó seguimiento al Centro de Monitoreo Clínico (CMC). Después de la aprobación por parte del METC, se programará una visita de seguimiento para establecer un plan de seguimiento.

En este estudio, no se realizará aleatorización, todos los participantes reciben el mismo tratamiento.

Todos los datos de análisis de criptas y recuentos de adenomas se calificarán a ciegas.

Los pacientes serán reclutados de la gran cohorte de pacientes con FAP en la clínica de cáncer gastrointestinal hereditario en el Amsterdam UMC. Antes de su colonoscopia de vigilancia de rutina, un miembro del equipo del estudio invitará a los pacientes a participar. En total, se incluirán 12 pacientes en este ensayo.

El tejido adenomatoso recolectado por vía endoscópica, como parte de la atención de rutina, se almacenará de acuerdo con las normas del departamento de patología del AMC. La mucosa intestinal normal recolectada por endoscopia, como parte del material de estudio para evaluar el tamaño de distribución de NOTUM, por ejemplo, se analizará en el Centro de Medicina Experimental y Molecular (CEMM). El líder del proyecto almacenará los documentos fuente y los CRF durante 15 años después del cierre de la prueba. Las muestras recolectadas se almacenarán durante 5 años. En caso de obtener el consentimiento informado para la participación en un biobanco, las muestras se conservarán durante 15 años. Los datos de los sujetos se codificarán por orden de participación. El código y los datos se almacenan en diferentes ubicaciones. El código solo puede ser visto por los investigadores. Las autoridades calificadas pueden obtener información sobre el código y los datos, pero solo cuando están acompañadas por los investigadores. Los formularios de consentimiento informado se mantienen en archivos separados, para garantizar la seguridad de los datos. El manejo de datos personales cumplirá con la Ley holandesa de protección de datos personales.

Dado que este estudio aún no se ha realizado en humanos con FAP, este estudio será un estudio piloto. Creemos que un número de 12 pacientes es suficiente para el propósito exploratorio de este estudio. Al realizar un análisis por pares, se reducirá el efecto de la variación entre los individuos y esperamos poder suficiente para obtener resultados significativos. Para detectar una reducción del 50% (power stat. 80%, p = 0.05) en la aptitud de las células mutantes APC, necesitamos analizar los tamaños de los clones mutantes APC dentro de 11 criptas parcialmente pobladas. Para asegurar suficiente material, necesitamos 840 criptas por paciente por punto de tiempo. Una biopsia típica produce de 100 a 250 criptas, por lo tanto, realizaremos 12 biopsias en total (2 biopsias por segmento, 6 segmentos) por paciente por punto de tiempo. De esa forma, se obtendrán datos suficientes para confirmar o refutar la hipótesis del estudio.

Los sujetos que se retiren del ensayo después del inicio de Carbonato de litio no serán reemplazados.

Para describir la población de estudio, las características iniciales y los cambios en los parámetros de resultado durante el seguimiento, en este estudio se utilizarán estadísticas descriptivas. Se utilizará el software SPSS para Windows (Chicago, IL, EE. UU.) versión 26.0 para estos análisis. Si se va a utilizar otro análisis estadístico, esto se mencionará en el documento de estudio.

El análisis primario para el parámetro de resultado primario se realizará mediante el análisis de los datos mediante la prueba t de Student bilateral. será realizado. El límite para la significancia estadística se establecerá en p < 0,05 con un intervalo de confianza del 95%.

Se utilizarán estadísticas descriptivas para describir los cambios en las medidas de resultado durante el seguimiento.