O estudo CHAMP: O efeito CHemopreventivo do lítio na polipose adenomatosa familiar (Lithium in FAP)

Para este estudo, o acompanhamento foi solicitado ao Centro de Monitoramento Clínico (CMC). Após a aprovação do METC, será agendada uma visita de monitoramento para estabelecer um plano de monitoramento.

Neste estudo, não haverá randomização, todos os participantes recebem o mesmo tratamento.

Todos os dados de análise de cripta e contagens de adenoma serão pontuados cegamente.

Os pacientes serão recrutados da grande coorte de pacientes com PAF na clínica de câncer GI hereditário do UMC de Amsterdã. Antes da colonoscopia de vigilância de rotina, os pacientes serão convidados a participar por um membro da equipe do estudo. No total, 12 pacientes serão incluídos neste estudo.

O tecido adenomatoso coletado por via endoscópica, como parte dos cuidados de rotina, será armazenado de acordo com as normas do departamento de patologia do AMC. A mucosa intestinal normal coletada por endoscopia, como parte do material de estudo para avaliar o tamanho da distribuição do NOTUM, por exemplo, será analisada no Centro de Medicina Experimental e Molecular (CEMM). Os documentos de origem e CRFs serão armazenados pelo líder do projeto por 15 anos após o encerramento do julgamento. As amostras coletadas serão armazenadas por 5 anos. Em caso de consentimento informado para participação em um biobanco, as amostras serão armazenadas por 15 anos. Os dados dos sujeitos serão codificados por ordem de participação. O código e os dados são armazenados em locais diferentes. O código só pode ser visto pelos investigadores. As autoridades qualificadas podem obter informações sobre o código e os dados, mas apenas quando acompanhadas pelos investigadores. Os formulários de consentimento informado são mantidos em arquivos separados, para garantir a segurança dos dados. O tratamento de dados pessoais estará em conformidade com a Lei Holandesa de Proteção de Dados Pessoais.

Uma vez que este estudo ainda não foi realizado em humanos com PAF, este estudo será um estudo piloto. Acreditamos que um número de 12 pacientes é suficiente para o propósito exploratório deste estudo. Ao realizar uma análise pareada, o efeito da variação entre os indivíduos será reduzido e esperamos poder suficiente para obter resultados significativos. Para detectar uma redução de 50% (potência stat. 80%, p = 0,05) na adequação das células mutantes APC, precisamos analisar tamanhos de clones mutantes APC dentro de 11 criptas parcialmente povoadas. Para garantir material suficiente, precisamos de 840 criptas por paciente por ponto de tempo. Uma biópsia típica produz 100-250 criptas, portanto, realizaremos 12 biópsias no total (2 biópsias por segmento, 6 segmentos) por paciente por ponto de tempo. Dessa forma, serão obtidos dados suficientes para confirmar ou refutar a hipótese do estudo.

Os indivíduos que desistirem do estudo após o início do carbonato de lítio não serão substituídos.

Para descrever a população do estudo, as características basais e as mudanças nos parâmetros dos resultados durante o acompanhamento, a estatística descritiva será usada neste estudo. O software SPSS para Windows (Chicago, IL, EUA) versão 26.0 será usado para essas análises. Se outra análise estatística for usada, isso será mencionado no trabalho de estudo.

A análise primária para o parâmetro de resultado primário será feita analisando os dados usando o teste t de Student bilateral. será realizado. O limite para significância estatística será estabelecido em p < 0,05 com intervalo de confiança de 95%.

Estatísticas descritivas serão usadas para descrever as mudanças nas medidas de resultado durante o acompanhamento.