CHAMP-studien: The CHemopreventive Effect of Lithium in familial adenomatous polyposis (Lithium in FAP)

För denna studie begärdes övervakning från Clinical Monitoring Center (CMC). Efter godkännande av METC kommer ett övervakningsintagsbesök att planeras för att upprätta en övervakningsplan.

I denna studie kommer ingen randomisering att ske, alla deltagare får samma behandling.

Alla kryptoanalysdata och adenomantal kommer att bedömas blindt.

Patienter kommer att rekryteras från den stora kohorten av FAP-patienter vid den ärftliga GI-cancerkliniken vid Amsterdam UMC. Före deras rutinmässiga övervakningskoloskopi kommer patienter att bjudas in att delta av en medlem av studieteamet. Totalt kommer 12 patienter att inkluderas i denna studie.

Adenomatös vävnad som samlats in endoskopiskt, som en del av rutinvården, kommer att förvaras enligt föreskrifter från avdelningen för patologi i AMC. Normal tarmslemhinna insamlad endoskopiskt, som en del av studiematerial för att bedöma NOTUMs distributionsstorlek, kommer att analyseras i Centrum för experimentell och molekylär medicin (CEMM). Källdokument och CRF:er kommer att lagras av projektledaren i 15 år efter att försöket avslutats. Insamlade prover kommer att lagras i 5 år. Vid informerat samtycke för deltagande i biobank kommer prover att lagras i 15 år. Data om ämnena kommer att kodas i ordningsföljd för deltagande. Koden och data lagras på olika platser. Koden kan bara ses av utredarna. Kvalificerade myndigheter kan få insyn i koden och data, men endast i sällskap av utredarna. Formular för informerat samtycke förvaras i separata filer för att säkerställa datasäkerheten. Hanteringen av personuppgifter kommer att följa den nederländska lagen om skydd av personuppgifter.

Eftersom denna studie ännu inte har utförts på människor med FAP kommer denna studie att vara en pilotstudie. Vi tror att ett antal av 12 patienter är tillräckligt för det explorativa syftet med denna studie. Genom att utföra en parad analys kommer effekten av variation mellan individer att minska, och vi förväntar oss tillräcklig kraft för att dra betydande resultat. För att upptäcka en minskning på 50 % (effektstat. 80%, p=0,05) i kondition hos APC-mutanta celler, måste vi analysera storlekar på APC-mutantkloner inom 11 delvis befolkade krypter. För att säkerställa tillräckligt med material behöver vi 840 krypter per patient och tidpunkt. En typisk biopsi ger 100-250 krypter, därför kommer vi att utföra 12 biopsier totalt (2 biopsier per segment, 6 segment) per patient och tidpunkt. På så sätt kommer tillräckliga data att erhållas för att bekräfta eller motbevisa studiens hypotes.

Försökspersoner som drar sig ur prövningen efter start av litiumkarbonat kommer inte att ersättas.

För att beskriva studiepopulationen, baslinjekarakteristika och förändringar i utfallsparametrar under uppföljningen kommer beskrivande statistik att användas i denna studie. SPSS för Windows-programvara (Chicago, IL, USA) version 26.0 kommer att användas för dessa analyser. Om annan statistisk analys kommer att användas kommer detta att nämnas i studieuppsatsen.

Primär analys för den primära utfallsparametern kommer att göras genom att analysera data med hjälp av tvåsidiga elevs t-test. kommer utföras. Gränsen för den statistiska signifikansen kommer att fastställas till p < 0,05 med ett konfidensintervall på 95 %.

Beskrivande statistik kommer att användas för att beskriva förändringarna i utfallsmått under uppföljningen.