Lo studio CHAMP: L'effetto emopreventivo del litio nella poliposi adenomatosa familiare (Lithium in FAP)

Per questo studio è stato richiesto il monitoraggio al Centro di monitoraggio clinico (CMC). Dopo l'approvazione da parte del METC, sarà programmata una visita di monitoraggio per impostare un piano di monitoraggio.

In questo studio non avrà luogo alcuna randomizzazione, ogni partecipante riceve lo stesso trattamento.

Tutti i dati di analisi delle cripte e i conteggi degli adenomi verranno valutati alla cieca.

I pazienti saranno reclutati dall'ampia coorte di pazienti con FAP presso la clinica ereditaria del cancro gastrointestinale presso l'UMC di Amsterdam. Prima della colonscopia di sorveglianza di routine, i pazienti saranno invitati a partecipare da un membro del team di studio. In totale 12 pazienti saranno inclusi in questo studio.

Il tessuto adenomatoso prelevato per via endoscopica, come parte delle cure di routine, sarà conservato secondo le normative del dipartimento di patologia dell'AMC. La mucosa intestinale normale raccolta endoscopicamente, come parte del materiale di studio per valutare la dimensione della distribuzione di NOTUM, ad esempio, sarà analizzata presso il Centro di medicina sperimentale e molecolare (CEMM). I documenti di origine e le CRF saranno conservati dal responsabile del progetto per 15 anni dopo la chiusura della sperimentazione. I campioni raccolti saranno conservati per 5 anni. In caso di consenso informato alla partecipazione a una biobanca, i campioni saranno conservati per 15 anni. I dati dei soggetti saranno codificati in ordine di partecipazione. Il codice e i dati sono memorizzati in posizioni diverse. Il codice può essere visto solo dagli investigatori. Le autorità qualificate possono ottenere informazioni sul codice e sui dati, ma solo se accompagnate dagli investigatori. I moduli di consenso informato sono conservati in archivi separati, per garantire la sicurezza dei dati. Il trattamento dei dati personali sarà conforme alla legge olandese sulla protezione dei dati personali.

Poiché questo studio non è ancora stato eseguito negli esseri umani con FAP, questo studio sarà uno studio pilota. Riteniamo che un numero di 12 pazienti sia sufficiente per lo scopo esplorativo di questo studio. Eseguendo un'analisi accoppiata, l'effetto della variazione tra gli individui sarà ridotto e ci aspettiamo una potenza sufficiente per ottenere risultati significativi. Per rilevare una riduzione del 50% (power stat. 80%, p = 0,05) nell'idoneità delle cellule mutanti APC, dobbiamo analizzare le dimensioni dei cloni mutanti APC all'interno di 11 cripte parzialmente popolate. Per garantire materiale sufficiente abbiamo bisogno di 840 cripte per paziente per punto temporale. Una tipica biopsia produce 100-250 cripte, pertanto eseguiremo 12 biopsie in totale (2 biopsie per segmento, 6 segmenti) per paziente per punto temporale. In tal modo si otterranno dati sufficienti per confermare o confutare l'ipotesi di studio.

I soggetti che si ritirano dalla sperimentazione dopo l'inizio del Litiocarbonato non verranno sostituiti.

Per descrivere la popolazione dello studio, le caratteristiche di base e i cambiamenti nei parametri di esito durante il follow-up, in questo studio verranno utilizzate statistiche descrittive. Per queste analisi verrà utilizzato il software SPSS per Windows (Chicago, IL, USA) versione 26.0. Se verranno utilizzate altre analisi statistiche, ciò sarà menzionato nel documento di studio.

L'analisi primaria per il parametro di esito primario verrà effettuata analizzando i dati utilizzando il test t di Student a due code. sarà eseguita. Il limite per la significatività statistica sarà stabilito a p<0.05 con un intervallo di confidenza del 95%.

Verranno utilizzate statistiche descrittive per descrivere i cambiamenti nelle misure di esito durante il follow-up.