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PET Imaging Tau Acumulación en FTLD y Alzheimer atípico usando PI-2620

3 de noviembre de 2025 actualizado por: University of Pennsylvania

Obtención de imágenes de la acumulación de Tau en FTLD y enfermedad de Alzheimer atípica utilizando el ligando PET PI-2620

Los investigadores compararán exploraciones PET con tau PI-2620 de pacientes con degeneración lobular frontotemporal (FTLD), pacientes con presentaciones no amnésicas de la enfermedad de Alzheimer (naAD) y personas mayores cognitivamente normales demográficamente emparejadas.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

El estudio actual es un estudio complementario de imágenes del IRB n.º 842873, "Repositorio de investigación observacional centralizado de la Universidad de Pensilvania sobre enfermedades neurodegenerativas" (UNICORN). UNICORN es un estudio observacional que tiene como objetivo recopilar y almacenar datos transversales y longitudinales de imágenes cerebrales, evaluación clínica y neuropsicológica, ensayos de biomarcadores y pruebas genéticas de los participantes para mejorar la evaluación clínica y la comprensión científica básica de múltiples afecciones neurodegenerativas. La cohorte UNICORN incluye pacientes con enfermedades neurodegenerativas que han sido evaluados por neurólogos capacitados en la Clínica de Neurología Cognitiva de Penn de acuerdo con los criterios de diagnóstico de investigación clínica publicados y revisados ​​en una conferencia de consenso multidisciplinaria semanal; así como individuos con cognición normal reclutados de la comunidad general o entre los cuidadores/familiares de los pacientes que participan en la investigación. Como parte del estudio UNICORN, se pide a los participantes que se sometan a una resonancia magnética nuclear (RMN) y una evaluación clínica/neuropsicológica periódicas (generalmente anuales). También se les puede pedir a los participantes que se sometan a pruebas genéticas para detectar variantes conocidas asociadas con un mayor riesgo de enfermedades neurodegenerativas. A los participantes de UNICORN también se les pide que se sometan a una punción lumbar única para evaluar los niveles de proteína en el líquido cefalorraquídeo, incluido el amiloide-ß1-42, un biomarcador establecido para el cambio neuropatológico de la enfermedad de Alzheimer (EA). Como método alternativo para evaluar el estado de amiloide, algunos participantes de UNICORN pueden optar por someterse a una tomografía por emisión de positrones de amiloide [18F] florbetaben según el protocolo n.º 824869.

Todos los participantes en el estudio actual deben estar inscritos simultáneamente en UNICORN. El estudio actual comprende una visita de reclutamiento/selección y una sola exploración de imágenes PET con el trazador PI-2620. Las hipótesis centrales son 1) que la PET con PI-2620 distinguirá la tauopatía de la enfermedad de Alzheimer (EA) o la degeneración lobar frontotemporal (FTLD) de los cerebros de adultos mayores sanos y pacientes con FTLD debido a la acumulación de la proteína de unión al ADN de respuesta transactiva de 43 kDA (TDP -43); y 2) que en las tauopatías FTLD y AD, PI-2620 se asociará con el deterioro cognitivo, motor y funcional actual y futuro de los pacientes.

Los participantes serán evaluados de acuerdo con los criterios de selección del estudio, en función del autoinforme, la información proporcionada por los cuidadores y el historial médico disponible a través de PennChart o a través de la Base de datos integradora de enfermedades neurodegenerativas (INDD). Durante la visita de reclutamiento/selección, los participantes darán su consentimiento informado por escrito para este protocolo antes de comenzar cualquier procedimiento del estudio. Los participantes deben cumplir con todos los criterios de elegibilidad y dar su consentimiento para las imágenes PET PI-2620 para inscribirse en el estudio. Los participantes serán asignados a uno de 6 grupos, que incluyen adultos mayores cognitiva y neurológicamente normales (CN; inscripción planificada de n = 12), EA no amnésico (naAD, n = 12), degeneración lobar frontotemporal (FTLD) debido a tauopatía (FTLD -tau, n=12), FTLD por TDP-43 (n=12), FTLD-tau por mutación genética conocida en el gen MAPT (genético FTLD-tau, n=3) y FTLD-TDP por una mutación conocida en el gen GRN o marco de lectura abierto 72 del cromosoma 9 (C9orf72) (genético FTLD-TDP, n=3). La inscripción total prevista es, por lo tanto, de 54 participantes; Se prevé que el reclutamiento y la adquisición de datos para el estudio tomen aproximadamente 3 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

72

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Perelman Center for Advance Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David J Irwin, MD
        • Investigador principal:
          • Jeffrey S Philiips, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

45 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Grupo 1: adultos mayores cognitiva y neurológicamente normales (CN, n=12)

    a) Hombre o mujer ≥ 45 años actualmente inscrito en UNICORN (IRB #842873) b) Si es mujer, posmenopáusica o quirúrgicamente estéril (es decir, incapaz de tener hijos debido a histerectomía, extirpación de las trompas de Falopio, ligadura de trompas, o cirugía similar).

    c) Cognitiva y neurológicamente normal de acuerdo con uno de los siguientes criterios: i) Puntaje > 27 del Mini-Mental Status Exam (MMSE; Folstein et al., 1975), O ii) Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA; Carson et al., 2017) ; Nasreddine et al., 2005) puntuación > 25, O iii) Calificación clínica global de demencia de 0), O iv) Evaluación por un médico capacitado d) No clínicamente deprimido, de acuerdo con uno de los siguientes criterios: i) Escala de depresión geriátrica ≤ 6 (evaluado ≤ 6 meses antes de la inscripción en el estudio), O ii) Evaluación por un médico capacitado e) Sin antecedentes de enfermedad neurodegenerativa de aparición temprana en hermanos biológicos o padres, según la evaluación de los investigadores de la familia autoinformada de los participantes historia.

  2. Grupo 2: enfermedad de Alzheimer no amnésica (NAAD, n=12)

    1. Hombre o mujer ≥ 45 años de edad actualmente inscrito en UNICORN (IRB #842873)
    2. Si es mujer, posmenopáusica o quirúrgicamente estéril (es decir, incapaz de tener hijos debido a una histerectomía, extirpación de las trompas de Falopio, ligadura de trompas o cirugía similar).
    3. Diagnosticado clínicamente por un neurólogo capacitado con afasia progresiva primaria variante logopénica (lvPPA) o atrofia cortical posterior (PCA).
    4. No estar clínicamente deprimido, de acuerdo con uno de los siguientes criterios:

    i) Escala de depresión geriátrica ≤ 6 (evaluada ≤ 6 meses antes de la inscripción en el estudio), O ii) Evaluación por un médico capacitado e) Tener un compañero de estudio o un representante legalmente autorizado que pueda acompañar al participante en todas las actividades de detección y estudio.

  3. Grupo 3: FTLD por tau (FTLD-tau, n=12)

    a) Hombre o mujer ≥ 45 años actualmente inscrito en UNICORN (IRB #842873) b) Si es mujer, posmenopáusica o quirúrgicamente estéril (es decir, incapaz de tener hijos debido a histerectomía, extirpación de las trompas de Falopio, ligadura de trompas, o cirugía similar).

    c) Diagnosticado clínicamente por un neurólogo capacitado con parálisis supranuclear progresiva (PSP), afasia progresiva primaria agramática no fluida (naPPA) o demencia frontotemporal con variante conductual (bvFTD) compatible con la enfermedad de Pick.

    d) No estar clínicamente deprimido, de acuerdo con uno de los siguientes criterios: i) Escala de depresión geriátrica ≤ 6 (evaluada ≤ 6 meses antes de la inscripción en el estudio), O ii) Evaluación realizada por un médico capacitado e) Tener un socio en el estudio o un representante legalmente autorizado que puede acompañar al participante en todas las actividades de detección y estudio.

  4. Grupo 4: FTLD por TDP-43 (FTLD-TDP, n=12)

    1. Hombre o mujer ≥ 45 años de edad actualmente inscrito en UNICORN (IRB #842873)
    2. Si es mujer, posmenopáusica o quirúrgicamente estéril (es decir, incapaz de tener hijos debido a una histerectomía, extirpación de las trompas de Falopio, ligadura de trompas o cirugía similar).
    3. Diagnosticado clínicamente por un neurólogo capacitado con esclerosis lateral amiotrópica con demencia frontotemporal (ALS-FTD) o afasia primaria progresiva variante semántica (svPPA)
    4. No estar clínicamente deprimido, de acuerdo con uno de los siguientes criterios:

    i) Escala de depresión geriátrica ≤ 6 (evaluada ≤ 6 meses antes de la inscripción en el estudio), O ii) Evaluación por un médico capacitado e) Tener un compañero de estudio o un representante legalmente autorizado que pueda acompañar al participante en todas las actividades de detección y estudio.

  5. Grupo 5: FTLD-tau debido a una mutación genética conocida (genético FTLD-tau, n=3)

    a) Hombre o mujer ≥ 45 años de edad b) Actualmente inscrito en UNICORN (IRB #842873) con un resultado de prueba genética que indica una mutación en el gen MAPT.

    c) Si es mujer, posmenopáusica o quirúrgicamente estéril (es decir, incapaz de tener hijos debido a una histerectomía, extirpación de las trompas de Falopio, ligadura de trompas o cirugía similar).

    d) Diagnosticado clínicamente por un neurólogo capacitado con parálisis supranuclear progresiva (PSP), afasia progresiva primaria agramática no fluida (naPPA) o demencia frontotemporal con variante conductual (bvFTD) compatible con la enfermedad de Pick.

    e) No estar clínicamente deprimido, de acuerdo con uno de los siguientes criterios: i) Escala de depresión geriátrica ≤ 6 (evaluada ≤ 6 meses antes de la inscripción en el estudio), O ii) Evaluación realizada por un médico capacitado f) Tener un socio en el estudio o un representante legalmente autorizado que puede acompañar al participante en todas las actividades de detección y estudio.

  6. Grupo 6: FTLD-TDP por mutación genética conocida (genético FTLD-TDP, n=3)

    a) Hombre o mujer ≥ 45 años de edad b) Actualmente inscrito en UNICORN (IRB #842873) con resultado de prueba genética que indica una mutación en el gen GRN o en el marco de lectura abierto 72 del cromosoma 9 (C9orf72).

    c) Si es mujer, posmenopáusica o quirúrgicamente estéril (es decir, incapaz de tener hijos debido a una histerectomía, extirpación de las trompas de Falopio, ligadura de trompas o cirugía similar).

    d) Diagnosticado clínicamente por un neurólogo capacitado de tener esclerosis lateral amiotrópica con demencia frontotemporal (ALS-FTD) o afasia primaria progresiva variante semántica (svPPA) e) No estar clínicamente deprimido, de acuerdo con uno de los siguientes criterios: i) Escala de depresión geriátrica ≤ 6 (evaluado ≤ 6 meses antes de la inscripción en el estudio), O ii) Evaluación por un médico capacitado f) Tener un compañero de estudio o un representante legalmente autorizado que pueda acompañar al participante en todas las actividades de detección y estudio.

Criterio de exclusión:

  1. El participante tiene cualquier condición médica o psiquiátrica que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del participante o su participación exitosa en el estudio.
  2. Los investigadores de UNICORN (IRB n.º 842873) han determinado que el participante tiene evidencia de anomalías estructurales, como un accidente cerebrovascular importante o una masa en la resonancia magnética, que probablemente interfiera con el análisis de la exploración PET.
  3. El participante es incapaz de tolerar o tiene una contraindicación para los procedimientos de imagen según la opinión de un investigador.
  4. El participante tiene un historial de abuso de alcohol o abuso de sustancias significativo o continuo, o dependencia basada en la revisión de registros médicos o autoinformada.
  5. El participante está inscrito en un ensayo clínico para un tratamiento que se dirige a su enfermedad neurodegenerativa.

Los criterios de inclusión/exclusión se determinarán a través de un autoinforme junto con cualquier historial médico disponible a través de los registros médicos o de investigación del participante (EPIC o la base de datos INDD).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Adultos cognitiva y neurológicamente normales (CN)
Una exploración de imagen por PET utilizando el trazador [18F]-PI-2620
Radiotrazador
Experimental: Enfermedad de Alzheimer (EA) no amnésica
Un estudio de imagen PET utilizando el trazador [18F]-PI-2620
Radiotrazador
Experimental: Degeneración lobular frontotemporal por tauopatía (FLTD-tau)
Una exploración de imagen por PET utilizando el trazador [18F]-PI-2620
Radiotrazador
Experimental: Degeneración lobular frontotemporal por TDP-43 (FLTD-TDP)
Un escáner de imagen por PET utilizando el trazador [18F]-PI-2620
Radiotrazador
Experimental: Degeneración lobular frontotemporal por mutación en el gen MAPT (DFTL genética-tau)
Un estudio de imagen por PET utilizando el trazador [18F]-PI-2620
Radiotrazador
Experimental: Degeneración lobular frontotemporal por mutación en el gen GRN o marco 72 del cromosoma 9
Una exploración de imagen por PET utilizando el trazador [18F]-PI-2620
Radiotrazador
Experimental: Deterioro Cognitivo Leve Amnésico de la Enfermedad de Alzheimer (DCL/aEA)
Un examen de imagen por PET utilizando el trazador [18F]-PI-2620
Radiotrazador

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
SUVR de todo el cerebro
Periodo de tiempo: Una vez durante una sola PET CT
Índice de valor de captación estandarizado (SUVR) de todo el cerebro y regionalmente específico calculado durante un período de imágenes de 30 minutos que comienza 45 minutos (grupos 1, 2, 4, 6 y 7) después de la inyección del marcador
Una vez durante una sola PET CT
SUVR cerebral regional
Periodo de tiempo: Una vez durante una sola PET CT
Relación de valor de captación estandarizada (SUVR) específica de la región calculada durante un período de 30 minutos que comienza en 30 minutos (grupos 3 y 5 más la mitad del grupo 1) o 45 minutos (grupos 2, 4 y 6 y 7 más la mitad del grupo 1) después de la inyección del trazador de imágenes PET.
Una vez durante una sola PET CT

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey S Phillips, University of Pennsylvania

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de septiembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

13 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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