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Acúmulo de Tau de imagem PET em FTLD e Alzheimer atípico usando PI-2620

3 de novembro de 2025 atualizado por: University of Pennsylvania

Acúmulo de Tau por imagem em FTLD e doença de Alzheimer atípica usando o ligante PET PI-2620

Os pesquisadores compararão as varreduras de PI-2620 tau PET de pacientes com degeneração lobar frontotemporal (FTLD), pacientes com apresentações não amnésticas da doença de Alzheimer (naAD) e idosos cognitivamente normais demograficamente pareados.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

O estudo atual é um estudo de imagem complementar ao IRB# 842873, "Repositório Centralizado de Pesquisa Observacional da Universidade da Pensilvânia sobre Doenças Neurodegenerativas" (UNICORN). O UNICORN é um estudo observacional que visa coletar e armazenar dados transversais e longitudinais de imagens cerebrais, avaliação clínica e neuropsicológica, ensaios de biomarcadores e testes genéticos de participantes para melhorar a avaliação clínica e a compreensão científica básica de múltiplas condições neurodegenerativas. A coorte UNICORN inclui pacientes com doenças neurodegenerativas que foram avaliados por neurologistas treinados na Penn Cognitive Neurology Clinic de acordo com critérios de diagnóstico de pesquisa clínica publicados e revisados ​​em uma conferência de consenso multidisciplinar semanal; bem como indivíduos com cognição normal recrutados na comunidade em geral ou entre cuidadores/familiares de pacientes participantes da pesquisa. Como parte do estudo UNICORN, os participantes são submetidos a exames periódicos (normalmente anuais) de ressonância magnética (MRI) e avaliação clínica/neuropsicológica. Os participantes também podem ser solicitados a passar por testes genéticos para detectar variantes conhecidas associadas ao aumento do risco de doenças neurodegenerativas. Os participantes do UNICORN também são submetidos a uma única punção lombar para avaliar os níveis de proteína do líquido cefalorraquidiano, incluindo amilóide-ß1-42, um biomarcador estabelecido para a alteração neuropatológica da doença de Alzheimer (DA). Como um método alternativo de avaliação do status amiloide, alguns participantes do UNICORN podem optar por se submeter a um exame PET de [18F] florbetaben amilóide sob o protocolo #824869.

Todos os participantes no estudo atual devem estar inscritos simultaneamente no UNICORN. O estudo atual compreende uma visita de recrutamento/triagem e uma única varredura de imagem PET usando o marcador PI-2620. As hipóteses centrais são 1) que PI-2620 PET irá distinguir a tauopatia da doença de Alzheimer (AD) ou degeneração lobar frontotemporal (FTLD) dos cérebros de idosos saudáveis ​​e pacientes com FTLD devido ao acúmulo de proteína de ligação ao DNA de resposta transativa 43 kDA (TDP -43); e 2) que nas tauopatias FTLD e AD, o PI-2620 estará associado ao comprometimento cognitivo, motor e funcional atual e futuro dos pacientes.

Os participantes serão selecionados de acordo com os critérios de seleção do estudo, com base em autorrelato, informações fornecidas pelos cuidadores e histórico médico disponível por meio do PennChart ou do banco de dados de doenças neurodegenerativas integrativas (INDD). Durante a visita de recrutamento/triagem, os participantes fornecerão consentimento informado por escrito para este protocolo antes de iniciar qualquer procedimento do estudo. Os participantes devem satisfazer todos os critérios de elegibilidade e consentir com a imagem PI-2620 PET para serem incluídos no estudo. Os participantes serão divididos em um dos 6 grupos, incluindo idosos cognitiva e neurologicamente normais (CN; inscrição planejada de n = 12), DA não amnéstica (naAD, n = 12), degeneração lobar frontotemporal (FTLD) devido a tauopatia (FTLD -tau, n=12), FTLD devido a TDP-43 (n=12), FTLD-tau devido a uma mutação genética conhecida no gene MAPT (FTLD-tau genético, n=3) e FTLD-TDP devido a uma mutação conhecida no gene GRN ou quadro de leitura aberta 72 do cromossomo 9 (C9orf72) (FTLD-TDP genético, n=3). A inscrição total planejada é, portanto, de 54 participantes; recrutamento e aquisição de dados para o estudo são projetados para levar aproximadamente 3 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

72

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Perelman Center for Advance Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David J Irwin, MD
        • Investigador principal:
          • Jeffrey S Philiips, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

45 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Grupo 1: idosos cognitiva e neurologicamente normais (CN, n=12)

    a) Homem ou mulher ≥ 45 anos de idade atualmente matriculados no UNICORN (IRB #842873) b) Se mulher, pós-menopausa ou cirurgicamente estéril (ou seja, incapaz de ter filhos devido a histerectomia, remoção das trompas de Falópio, laqueadura, ou cirurgia similar).

    c) Cognitiva e neurologicamente normal de acordo com um dos seguintes critérios: i) Mini-Exame do Estado Mental (MEEM; Folstein et al., 1975) pontuação > 27, OU ii) Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA; Carson et al., 2017 ; Nasreddine et al., 2005) pontuação > 25, OU iii) Classificação Clínica Global de Demência de 0), OU iv) Avaliação por um clínico treinado d) Não clinicamente deprimido, de acordo com um dos seguintes critérios: i) Escala de Depressão Geriátrica ≤ 6 (avaliado ≤ 6 meses antes da inscrição no estudo), OU ii) Avaliação por um clínico treinado e) Sem história de doença neurodegenerativa de início precoce em irmãos biológicos ou pais, com base na avaliação dos investigadores da família autodeclarada dos participantes história.

  2. Grupo 2: doença de Alzheimer não amnéstica (naAD, n=12)

    1. Homem ou mulher ≥ 45 anos de idade atualmente matriculados no UNICORN (IRB #842873)
    2. Se for do sexo feminino, pós-menopausa ou cirurgicamente estéril (ou seja, incapaz de ter filhos devido a histerectomia, remoção das trompas de Falópio, ligadura das trompas ou cirurgia semelhante).
    3. Clinicamente diagnosticado por um neurologista treinado como tendo afasia progressiva primária variante logopênica (lvPPA) ou atrofia cortical posterior (PCA).
    4. Não clinicamente deprimido, de acordo com um dos seguintes critérios:

    i) Escala de Depressão Geriátrica ≤ 6 (avaliada ≤ 6 meses antes da inscrição no estudo), OU ii) Avaliação por um clínico treinado e) Ter um parceiro de estudo ou representante legalmente autorizado que possa acompanhar o participante em todas as atividades de triagem e estudo.

  3. Grupo 3: FTLD devido a tau (FTLD-tau, n=12)

    a) Homem ou mulher ≥ 45 anos de idade atualmente matriculados no UNICORN (IRB #842873) b) Se mulher, pós-menopausa ou cirurgicamente estéril (ou seja, incapaz de ter filhos devido a histerectomia, remoção das trompas de Falópio, laqueadura, ou cirurgia similar).

    c) Diagnosticado clinicamente por um neurologista treinado como tendo paralisia supranuclear progressiva (PSP), afasia progressiva primária agramática não fluente (naPPA) ou demência frontotemporal variante comportamental (bvFTD) consistente com a doença de Pick.

    d) Não clinicamente deprimido, de acordo com um dos seguintes critérios: i) Escala de Depressão Geriátrica ≤ 6 (avaliada ≤ 6 meses antes da inscrição no estudo), OU ii) Avaliação por um clínico treinado e) Ter um parceiro de estudo ou representante legalmente autorizado que pode acompanhar o participante em todas as atividades de triagem e estudo.

  4. Grupo 4: FTLD devido a TDP-43 (FTLD-TDP, n=12)

    1. Homem ou mulher ≥ 45 anos de idade atualmente matriculados no UNICORN (IRB #842873)
    2. Se for do sexo feminino, pós-menopausa ou cirurgicamente estéril (ou seja, incapaz de ter filhos devido a histerectomia, remoção das trompas de Falópio, ligadura das trompas ou cirurgia semelhante).
    3. Clinicamente diagnosticado por um neurologista treinado como tendo esclerose lateral amiotrópica com demência frontotemporal (ALS-FTD) ou afasia progressiva primária de variante semântica (svPPA)
    4. Não clinicamente deprimido, de acordo com um dos seguintes critérios:

    i) Escala de Depressão Geriátrica ≤ 6 (avaliada ≤ 6 meses antes da inscrição no estudo), OU ii) Avaliação por um clínico treinado e) Ter um parceiro de estudo ou representante legalmente autorizado que possa acompanhar o participante em todas as atividades de triagem e estudo.

  5. Grupo 5: FTLD-tau devido a uma mutação genética conhecida (FTLD-tau genética, n=3)

    a) Homem ou mulher ≥ 45 anos de idade b) Atualmente matriculado no UNICORN (IRB #842873) com um resultado de teste genético indicando uma mutação no gene MAPT.

    c) Se for do sexo feminino, pós-menopausa ou cirurgicamente estéril (ou seja, incapaz de ter filhos devido a histerectomia, remoção das trompas de Falópio, laqueadura ou cirurgia semelhante).

    d) Clinicamente diagnosticado por um neurologista treinado como tendo paralisia supranuclear progressiva (PSP), afasia progressiva primária agramática não fluente (naPPA) ou demência frontotemporal variante comportamental (bvFTD) consistente com a doença de Pick.

    e) Não clinicamente deprimido, de acordo com um dos seguintes critérios: i) Escala de Depressão Geriátrica ≤ 6 (avaliada ≤ 6 meses antes da inscrição no estudo), OU ii) Avaliação por um clínico treinado f) Ter um parceiro de estudo ou representante legalmente autorizado que pode acompanhar o participante em todas as atividades de triagem e estudo.

  6. Grupo 6: FTLD-TDP devido a uma mutação genética conhecida (FTLD-TDP genético, n=3)

    a) Homem ou mulher ≥ 45 anos de idade b) Atualmente matriculado no UNICORN (IRB #842873) com um resultado de teste genético indicando uma mutação no gene GRN ou no quadro de leitura aberta 72 do cromossomo 9 (C9orf72).

    c) Se for do sexo feminino, pós-menopausa ou cirurgicamente estéril (ou seja, incapaz de ter filhos devido a histerectomia, remoção das trompas de Falópio, laqueadura ou cirurgia semelhante).

    d) Diagnosticado clinicamente por um neurologista treinado como portador de esclerose lateral amiotrópica com demência frontotemporal (ALS-FTD) ou afasia progressiva primária de variante semântica (svPPA) e) Não clinicamente deprimido, de acordo com um dos seguintes critérios: i) Escala de depressão geriátrica ≤ 6 (avaliado ≤ 6 meses antes da inscrição no estudo), OU ii) Avaliação por um clínico treinado f) Ter um parceiro de estudo ou representante legalmente autorizado que possa acompanhar o participante em todas as atividades de triagem e estudo.

Critério de exclusão:

  1. O participante tem quaisquer condições médicas ou psiquiátricas que, na opinião do investigador, possam comprometer a segurança do participante ou a participação bem-sucedida no estudo.
  2. Os investigadores do UNICORN (IRB #842873) determinaram que o participante tem evidências de anormalidades estruturais, como um grande acidente vascular cerebral ou massa na ressonância magnética, que provavelmente interferem na análise do PET.
  3. O participante é incapaz de tolerar ou tem contra-indicação para procedimentos de imagem na opinião de um investigador.
  4. O participante tem um histórico de abuso significativo ou contínuo de álcool ou abuso de substâncias, ou dependência com base na revisão do prontuário médico ou auto-relatado.
  5. O participante está inscrito em um ensaio clínico para um tratamento que visa sua doença neurodegenerativa.

Os critérios de inclusão/exclusão serão determinados por auto-relato em conjunto com qualquer histórico médico disponível nos registros médicos ou de pesquisa do participante (EPIC ou banco de dados INDD).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Adultos cognitiva e neurologicamente normais (CN)
Um exame de imagem PET com o marcador [18F]-PI-2620
Radiotraçador
Experimental: Doença de Alzheimer (DA) não amnéstica
Uma tomografia por PET utilizando o radiotraçador [18F]-PI-2620
Radiotraçador
Experimental: Degeneração lobar frontotemporal por tauopatia (FLTD-tau)
Uma tomografia por PET utilizando o marcador [18F]-PI-2620
Radiotraçador
Experimental: Degeneração lobar frontotemporal por TDP-43 (FLTD-TDP)
Uma tomografia por PET utilizando o marcador [18F]-PI-2620
Radiotraçador
Experimental: Degeneração lobar frontotemporal por mutação no gene MAPT (FLTD-tau genética)
Uma tomografia por PET utilizando o marcador [18F]-PI-2620
Radiotraçador
Experimental: Degeneração lobar frontotemporal por mutação no gene GRN ou quadro 72 do cromossoma 9
Uma tomografia por PET utilizando o marcador [18F]-PI-2620
Radiotraçador
Experimental: Comprometimento Cognitivo Ligeiro Amnéstico da Doença de Alzheimer (MCI/aAD)
Um exame de imagem PET utilizando o marcador [18F]-PI-2620
Radiotraçador

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cérebro inteiro SUVR
Prazo: Uma vez durante única PET CT
Razão de valor de absorção padronizada (SUVR) de todo o cérebro e regionalmente específica calculada durante um período de imagem de 30 minutos começando 45 minutos (grupos 1, 2, 4, 6 e 7) após a injeção do traçador
Uma vez durante única PET CT
SUVR cerebral regional
Prazo: Uma vez durante única PET CT
Razão de valor de absorção padronizada regionalmente específica (SUVR) calculada durante um período de 30 minutos começando em 30 minutos (grupos 3 e 5 mais metade do grupo 1) ou 45 minutos (grupos 2, 4 e 6 e 7 mais metade do grupo 1) após a injeção do traçador de imagem PET.
Uma vez durante única PET CT

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey S Phillips, University of Pennsylvania

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de setembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

13 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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