- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05456503
PET képalkotó Tau felhalmozódása FTLD-ben és atipikus Alzheimer-kórban PI-2620 használatával
Tau felhalmozódásának leképezése FTLD-ben és atipikus Alzheimer-kórban a PI-2620 PET-ligandum segítségével
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A jelenlegi tanulmány az IRB# 842873, "University of Pennsylvania Centralized Observational Research Repository on Neurodegenerative Disease" (UNICORN) kísérő képalkotó vizsgálata. Az UNICORN egy megfigyeléses vizsgálat, amelynek célja az agyi képalkotásból, klinikai és neuropszichológiai értékelésből, biomarker vizsgálatokból és genetikai tesztelésből származó keresztmetszeti és longitudinális adatok gyűjtése és tárolása a résztvevők klinikai értékelésének és alapvető tudományos megértésének javítása érdekében a több neurodegeneratív állapotról. Az UNICORN kohorszba olyan neurodegeneratív betegségben szenvedő betegek tartoznak, akiket a Penn Cognitive Neurology Clinic képzett neurológusai értékeltek ki a publikált klinikai kutatási diagnosztikai kritériumok szerint, és egy heti multidiszciplináris konszenzuskonferencián értékelték őket; valamint a normál kognícióval rendelkező egyének, akiket az általános közösségből vagy a kutatásban részt vevő betegek gondozói/rokonai közül toboroztak. Az UNICORN vizsgálat részeként a résztvevőket rendszeres (jellemzően évente) mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) és klinikai/neuropszichológiai értékelésen kérik. A résztvevőket arra is felkérhetik, hogy végezzenek genetikai vizsgálatot a megnövekedett neurodegeneratív betegségek kockázatával kapcsolatos ismert változatok kimutatására. A UNICORN résztvevőit egyszeri lumbálpunkciónak is megkérik, hogy felmérjék a cerebrospinális folyadék fehérjeszintjét, beleértve az amiloid-ß1-42-t, amely az Alzheimer-kór (AD) neuropatológiai változásának ismert biomarkere. Az amiloid státusz értékelésének alternatív módszereként egyes UNICORN résztvevők dönthetnek úgy, hogy [18F] florbetaben amiloid PET-vizsgálatot végeznek a 824869. számú protokoll szerint.
A jelenlegi vizsgálat minden résztvevőjének egyidejűleg be kell jelentkeznie a UNICORN-ba. A jelenlegi vizsgálat egy toborzási/szűrési látogatásból és egy PET-képalkotásból áll a PI-2620 nyomjelző segítségével. A központi hipotézisek az 1.), hogy a PI-2620 PET megkülönbözteti az Alzheimer-kórt (AD) vagy a frontotemporális lebeny degenerációt (FTLD) az egészséges idősek és az FTLD-ben szenvedő betegek agyától a 43 kDA (TDP) transzaktív válaszreakciós DNS-kötő fehérje felhalmozódása miatt. -43); és 2) az FTLD és AD tauopathiákban a PI-2620 összefüggésbe hozható a betegek jelenlegi és jövőbeli kognitív, motoros és funkcionális károsodásával.
A résztvevőket a vizsgálat kiválasztási kritériumai szerint szűrik, az önbevallás, a gondozók által szolgáltatott információk és a PennChart vagy az Integrative Neurodegenerative Disease Database (INDD) kórtörténete alapján. A toborzási/szűrési látogatás során a résztvevőknek írásos beleegyezést kell adniuk ehhez a protokollhoz, mielőtt bármilyen vizsgálati eljárást elkezdenének. A résztvevőknek meg kell felelniük az összes alkalmassági feltételnek, és bele kell járulniuk a PI-2620 PET képalkotáshoz, hogy részt vehessenek a vizsgálatban. A résztvevőket 6 csoport egyikébe sorolják be, beleértve a kognitív és neurológiailag normális időseket (CN; tervezett beiratkozás n=12), nem amnesztikus AD (naAD, n=12), tauopathia miatti frontotemporális lebeny degeneráció (FTLD) (FTLD) -tau, n=12), FTLD a TDP-43 miatt (n=12), FTLD-tau a MAPT gén ismert genetikai mutációja miatt (genetikus FTLD-tau, n=3), és FTLD-TDP a MAPT génben ismert mutáció a GRN génben vagy a 9. kromoszóma (C9orf72) 72. nyitott leolvasási keretében (genetikai FTLD-TDP, n=3). A tervezett teljes beiratkozás így 54 résztvevő; a vizsgálathoz szükséges toborzás és adatgyűjtés az előrejelzések szerint körülbelül 3 évet vesz igénybe.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: David J Irwin, MD
- Telefonszám: 215-662-3361
- E-mail: dirwin@pennmedicine.upenn.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Jeffrey S Phillips, PhD
- Telefonszám: 215-349-5863
- E-mail: jefphi@pennmedicine.upenn.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Perelman Center for Advance Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Dahlia Kamel
- Telefonszám: 215-662-6134
- E-mail: kamel.dahlia@pennmedicine.upenn.edu
-
Kutatásvezető:
- David J Irwin, MD
-
Kutatásvezető:
- Jeffrey S Philiips, PhD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. csoport: kognitív és neurológiailag normális idősek (CN, n=12)
a) Férfi vagy nő ≥ 45 éves, jelenleg UNICORN-ban (IRB #842873) b) Ha nő, posztmenopauzás vagy műtétileg steril (azaz nem tud gyermeket vállalni méheltávolítás, petevezeték eltávolítása, petevezetékek lekötése miatt, vagy hasonló műtét).
c) Kognitív és neurológiailag normális a következő kritériumok egyike szerint: i) Mini-Mental Status Exam (MMSE; Folstein et al., 1975) pontszám > 27, VAGY ii) Montreal Cognitive Assessment (MoCA; Carson et al., 2017) Nasreddine et al., 2005) pontszám > 25, VAGY iii) Globális klinikai demencia értékelés 0), VAGY iv) képzett klinikus értékelése d) Klinikailag nem depressziós, a következő kritériumok egyike szerint: i) Geriátriai depresszió skála ≤ 6 (kiértékelése ≤ 6 hónappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt), VAGY ii) Képzett klinikus értékelése e) Nem szerepelt korai kezdetű neurodegeneratív betegség biológiai testvéreknél vagy szülőknél, a résztvevők saját bevallása szerinti családjának értékelése alapján. történelem.
2. csoport: nem amnesztiás Alzheimer-kór (naAD, n=12)
- Férfi vagy nő ≥ 45 éves, jelenleg beiratkozott az UNICORN-ba (IRB #842873)
- Ha nő, menopauza utáni vagy műtétileg steril (azaz nem tud gyermeket vállalni méheltávolítás, petevezeték eltávolítása, petevezeték lekötése vagy hasonló műtét miatt).
- Klinikailag képzett neurológus diagnosztizálta logopenikus variáns primer progresszív afáziával (lvPPA) vagy hátsó kérgi atrófiával (PCA).
- Nem klinikailag depressziós, a következő kritériumok egyike szerint:
i) Geriátriai depresszió skála ≤ 6 (értékelés ≤ 6 hónappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt), VAGY ii) Képzett klinikus által végzett értékelés e) Rendelkezik egy vizsgálati partnerrel vagy törvényesen meghatalmazott képviselővel, aki el tudja kísérni a résztvevőt az összes szűrési és vizsgálati tevékenységhez.
3. csoport: FTLD a tau miatt (FTLD-tau, n=12)
a) Férfi vagy nő ≥ 45 éves, jelenleg UNICORN-ban (IRB #842873) b) Ha nő, posztmenopauzás vagy műtétileg steril (azaz nem tud gyermeket vállalni méheltávolítás, petevezeték eltávolítása, petevezetékek lekötése miatt, vagy hasonló műtét).
c) Klinikailag képzett neurológus által diagnosztizált progresszív supranuclearis bénulás (PSP), nem fluens agrammatikus primer progresszív afázia (naPPA) vagy viselkedési variáns frontotemporális demencia (bvFTD), amely megfelel a Pick-kórnak.
d) Nem klinikailag depressziós, a következő kritériumok egyike szerint: i) Geriátriai depresszió skála ≤ 6 (értéke ≤ 6 hónappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt), VAGY ii) Képzett klinikus értékelése e) Tanulmányi partnerrel vagy törvényes képviselővel kell rendelkeznie. aki minden szűrési és tanulmányi tevékenységre elkísérheti a résztvevőt.
4. csoport: FTLD a TDP-43 miatt (FTLD-TDP, n=12)
- Férfi vagy nő ≥ 45 éves, jelenleg beiratkozott az UNICORN-ba (IRB #842873)
- Ha nő, menopauza utáni vagy műtétileg steril (azaz nem tud gyermeket vállalni méheltávolítás, petevezeték eltávolítása, petevezeték lekötése vagy hasonló műtét miatt).
- Klinikailag képzett neurológus által diagnosztizált amiotróp laterális szklerózis frontotemporális demenciával (ALS-FTD) vagy szemantikai variáns primer progresszív afáziával (svPPA) szenved.
- Nem klinikailag depressziós, a következő kritériumok egyike szerint:
i) Geriátriai depresszió skála ≤ 6 (értékelés ≤ 6 hónappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt), VAGY ii) Képzett klinikus által végzett értékelés e) Rendelkezik egy vizsgálati partnerrel vagy törvényesen meghatalmazott képviselővel, aki el tudja kísérni a résztvevőt az összes szűrési és vizsgálati tevékenységhez.
5. csoport: FTLD-tau ismert genetikai mutáció miatt (genetikus FTLD-tau, n=3)
a) Férfi vagy nő ≥ 45 éves b) Jelenleg beiratkozott az UNICORN-ba (IRB #842873), a genetikai vizsgálat eredménye a MAPT gén mutációjára utal.
c) Ha nő, menopauza után vagy műtétileg steril (azaz nem tud gyermeket vállalni méheltávolítás, petevezeték eltávolítása, petevezeték lekötése vagy hasonló műtét miatt).
d) Klinikailag képzett neurológus által diagnosztizált progresszív supranuclearis bénulás (PSP), nem fluens agrammatikus primer progresszív afázia (naPPA) vagy viselkedési variáns frontotemporális demencia (bvFTD), amely megfelel a Pick-kórnak.
e) Nem klinikailag depressziós, a következő kritériumok egyike szerint: i) Geriátriai depresszió skála ≤ 6 (értéke ≤ 6 hónappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt), VAGY ii) Képzett klinikus által végzett értékelés f) Tanulmányi partnerrel vagy törvényes képviselővel rendelkezik. aki minden szűrési és tanulmányi tevékenységre elkísérheti a résztvevőt.
6. csoport: FTLD-TDP egy ismert genetikai mutáció miatt (genetikai FTLD-TDP, n=3)
a) Férfi vagy nő ≥ 45 éves b) Jelenleg be van írva az UNICORN-ba (IRB #842873), a genetikai vizsgálat eredménye a GRN gén mutációjára utal, vagy a 9. kromoszóma (C9orf72) 72. nyitott leolvasási keretében.
c) Ha nő, menopauza után vagy műtétileg steril (azaz nem tud gyermeket vállalni méheltávolítás, petevezeték eltávolítása, petevezeték lekötése vagy hasonló műtét miatt).
d) Klinikailag képzett neurológus által diagnosztizált amiotróp laterális szklerózisban szenved frontotemporális demenciával (ALS-FTD) vagy szemantikai variáns primer progresszív afáziával (svPPA) e) Klinikailag nem depressziós, a következő kritériumok egyike szerint: i) Geriátriai depresszió skála ≤ 6 (kiértékelve ≤ 6 hónappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt), VAGY ii) Képzett klinikus által végzett értékelés f) Legyen vizsgálati partnere vagy törvényes képviselője, aki el tudja kísérni a résztvevőt az összes szűrési és vizsgálati tevékenység során.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnek olyan egészségügyi vagy pszichiátriai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a résztvevő biztonságát vagy a vizsgálatban való sikeres részvételét.
- Az UNICORN (IRB #842873) kutatói megállapították, hogy a résztvevőnél olyan szerkezeti rendellenességekre utaló jelek vannak, mint például súlyos stroke vagy tömeges MRI, amelyek valószínűleg megzavarják a PET-vizsgálat elemzését.
- A résztvevő a vizsgálatot végző személy véleménye szerint képalkotó eljárásokat nem tolerál, vagy ellenjavallt.
- A résztvevőnek jelentős vagy folyamatos alkohol- vagy kábítószer-fogyasztása vagy függősége van az orvosi feljegyzések áttekintése alapján vagy saját bevallása alapján.
- A résztvevőt egy olyan kezelés klinikai vizsgálatába írják be, amely az ő neurodegeneratív betegségét célozza meg.
A felvételi/kizárási kritériumokat önbevallás útján állapítják meg, a résztvevő orvosi vagy kutatási feljegyzésein (EPIC vagy INDD adatbázis) keresztül elérhető bármely kórtörténettel együtt.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Diagnosztikai
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kognitívan és neurológiailag egészséges felnőttek (CN)
Egy PET képalkotó vizsgálat a [18F]-PI-2620 nyomkövetővel
|
Rádiójelző
|
|
Kísérleti: Nem-amnésziás Alzheimer-kór
Egy PET képalkotó vizsgálat a [18F]-PI-2620 nyomkövetővel
|
Rádiójelző
|
|
Kísérleti: Frontotemporális lebeny-degeneráció tauopátiából (FLTD-tau)
Egy PET képi vizsgálat a [18F]-PI-2620 nyomkövetővel
|
Rádiójelző
|
|
Kísérleti: Frontotemporális lebeny degeneráció TDP-43-tól (FLTD-TDP)
Egy PET képalkotó vizsgálat a [18F]-PI-2620 nyomkövetővel
|
Rádiójelző
|
|
Kísérleti: Frontotemporális lebeny-degeneráció a MAPT gén mutációjából (genetikus FLTD-tau)
Egy PET képalkotó vizsgálat a [18F]-PI-2620 nyomkövetővel
|
Rádiójelző
|
|
Kísérleti: Frontotemporális lebeny-degeneráció a GRN gén mutációjából vagy a 9. kromoszóma 72. keretéből
Egy PET képalkotó vizsgálat a [18F]-PI-2620 nyomkövetővel
|
Rádiójelző
|
|
Kísérleti: Amnesztiás Enyhe Kognitív Károsodás Alzheimer-kór (MCI/aAD)
Egy PET képalkotó vizsgálat a [18F]-PI-2620 nyomkövetővel
|
Rádiójelző
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egész agy SUV
Időkeret: Egyszer az egyszeri PET CT során
|
A teljes agyra és regionálisan specifikus standardizált felvételi érték arány (SUVR) egy 30 perces képalkotási periódusra számítva, amely 45 perccel kezdődik (1., 2., 4., 6. és 7. csoport) a nyomjelző injekció beadása után
|
Egyszer az egyszeri PET CT során
|
|
Regionális agyi SUVR
Időkeret: Egyszer az egyszeri PET CT során
|
Regionálisan specifikus szabványosított felvételi értékarány (SUVR), 30 perces periódusra számítva, amely 30 perctől (3. és 5. csoport plusz az 1. csoport fele) vagy 45 perctől (2., 4. és 6. és 7. csoport plusz az 1. csoport fele) kezdődik. PET képalkotó nyomjelző injekció után.
|
Egyszer az egyszeri PET CT során
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jeffrey S Phillips, University of Pennsylvania
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Mentális zavarok
- Anyagcsere-betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Elmebaj
- Tauopathies
- Neurodegeneratív betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Alzheimer-kór
- Frontotemporális lebeny degeneráció
- ((18) f) PI-2620
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 849866
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .