OFSEP Cohorte de Muy Alta Definición (VHD cohort)
Cohorte de muy alta definición: evaluación de nuevos biomarcadores pronósticos de empeoramiento de la discapacidad en una cohorte multicéntrica de pacientes con EM mediante imágenes, tomografía de coherencia óptica y biología
La esclerosis múltiple (EM) es la enfermedad neurológica adquirida más común que provoca discapacidad en adultos jóvenes. La EM a menudo conduce al desarrollo de un deterioro físico y/o cognitivo que incapacita a los pacientes en su vida diaria. Por lo tanto, es esencial el uso temprano de tratamientos modificadores de la enfermedad para pacientes con riesgo de desarrollar discapacidad.
Sin embargo, la progresión de la discapacidad es muy heterogénea entre pacientes y actualmente imposible de predecir a nivel individual. Así, numerosos estudios, especialmente epidemiológicos y de imagen, han identificado factores pronósticos para el desarrollo de discapacidad como la edad, el sexo, el número de recaídas durante los primeros años de la enfermedad, la existencia de una discapacidad residual tras una primera recaída, el número de gadolinio -lesiones que realzan en la resonancia magnética inicial, lesiones tempranas del tronco encefálico y de la médula espinal. Sin embargo, estos diferentes factores solo explican de forma incompleta la progresión de la discapacidad física o cognitiva en pacientes con EM. En concreto, algunos componentes de la fisiopatología de la EM, más relacionados con el desarrollo progresivo de la discapacidad, como la degeneración axonal o la existencia de inflamación crónica del sistema nervioso central (SNC), no suelen ser medidos por estos biomarcadores.
En este proyecto de investigación, los investigadores probarán biomarcadores prometedores, centrados en estos componentes de la enfermedad, en una gran cohorte de pacientes en un entorno multicéntrico, con el fin de evaluar su valor añadido para predecir la progresión de la discapacidad, en comparación con biomarcadores más clásicos como como características clínicas, y carga lesional cerebral y medular.
En particular, los investigadores probarán:
- Biomarcadores de imagen extraídos de cerebro y médula espinal MP2RAGE, cerebro y médula espinal QSM, relaxometría de cerebro y médula espinal, difusión cerebral y secuencias de transferencia de magnetización de la médula espinal
- Biomarcadores extraídos de tomografía de coherencia óptica (OCT)
- Biomarcadores biológicos (cadena ligera de neurofilamentos séricos (NFL) y proteína ácida fibrilar glial (GFAP))
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Lyon, Francia
- CHU de Lyon
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Nancy, Francia
- CHU de Nancy
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Nîmes, Francia
- CHU de Nîmes
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Rennes, Francia
- CHU de Rennes
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Strasbourg, Francia
- CHU de Strasbourg
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Para pacientes con EM:
Criterios de inclusión:
- El paciente ya debe estar incluido en la cohorte OFSEP High Definition (NCT03603457).
- El paciente debe haber dado su consentimiento informado y firmado para la inclusión en la cohorte VHD.
- El paciente debe estar asegurado o ser beneficiario de un plan de seguro de salud.
Criterio de exclusión:
- El paciente se encuentra bajo protección judicial.
- El paciente se niega a firmar el consentimiento.
- Imposibilidad de informar correctamente al paciente (Incapacidad para comprender el estudio, problema de lenguaje).
- El paciente ha experimentado una recaída en los últimos 3 meses.
- La paciente está embarazada o amamantando (la resonancia magnética está contraindicada).
- Paciente con contraindicaciones de RM (paciente con marcapasos, clip vascular ferromagnético, bomba de infusión, neuroestimulador, implante coclear o en quien se sospeche cuerpo extraño metálico).
- El paciente tiene una enfermedad psiquiátrica grave.
- El paciente tiene alcoholismo crónico severo.
Para sujetos sanos:
Criterios de inclusión:
- El sujeto sano debe ser mayor de 18 años.
- El sujeto sano debe haber dado su consentimiento informado y firmado para la inclusión en la cohorte VHD.
- El sujeto sano debe estar asegurado o ser beneficiario de un plan de seguro de salud.
Criterio de exclusión:
- El sujeto sano está bajo protección judicial.
- Imposibilidad de informar correctamente al sujeto sano (Incapacidad para comprender el estudio, problema de lenguaje).
- El sujeto sano está embarazada o amamantando (MRI contraindicada).
- El sujeto sano tiene contraindicaciones en la RM (marcapasos, clip vascular ferromagnético, bomba de infusión, neuroestimulador, implante coclear o en quien se sospeche cuerpo extraño metálico).
- El sujeto sano tiene antecedentes de enfermedad que puede afectar al sistema nervioso central.
- El sujeto sano tiene antecedentes familiares de EM.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con EM
250 pacientes con resonancia magnética, OCT y biomuestra
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Comparación entre grupos
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Sujetos sanos
50 sujetos sanos con resonancia magnética
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Comparación entre grupos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Progresión global de la discapacidad
Periodo de tiempo: 2 años
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La progresión de la discapacidad global se calificará mediante el sistema de puntaje de discapacidad ampliado (EDSS).
La progresión de la discapacidad se definirá como un aumento en el EDSS de al menos 1 punto si el EDSS inicial era 5,5 o menos, o 0,5 puntos si el EDSS inicial era
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntaje compuesto de progresión de la discapacidad
Periodo de tiempo: 2 años
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Una puntuación compuesta de progresión de la discapacidad se definirá como un aumento en la puntuación EDSS, o un aumento en el tiempo para realizar la caminata cronometrada de 25 pies ≥ 20 %, o un aumento en el tiempo para completar la prueba de clavija de 9 hoyos ≥ 20 % a los 2 años en comparación con el valor inicial
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2 años
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Cambio en el puntaje de la Prueba de Modalidades de Dígitos de Símbolos
Periodo de tiempo: 2 años
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Cambio en la puntuación de la prueba de modalidades de dígitos simbólicos (SDMT) desde el inicio hasta los 2 años
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2 años
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Cambio en la subpuntuación motora de la Asociación Estadounidense de Lesiones de la Médula Espinal
Periodo de tiempo: 2 años
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Cambio en la subpuntuación motora de la Asociación Estadounidense de Lesiones de la Médula Espinal (ASIA) desde el inicio hasta los 2 años
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2 años
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Actividad inflamatoria focal
Periodo de tiempo: 2 años
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La actividad inflamatoria focal a los 2 años se definirá por la aparición de una recaída clínica y/o actividad de RM (nueva lesión T2)
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2 años
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Sin evidencia de actividad de la enfermedad 3
Periodo de tiempo: 2 años
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Sin evidencia de actividad de la enfermedad (NEDA) 3 a los 2 años se definirá como sin evidencia de progresión de la discapacidad puntuada por el EDSS, recaída, actividad de MRI
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2 años
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Coeficiente de variación entre sujetos, entre centros y entre sesiones de medidas extraídas de RM cuantitativa
Periodo de tiempo: En la inclusión
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Coeficiente de variación (en porcentaje) entre sujetos, entre centros y entre sesiones de las mediciones extraídas de la IRM cuantitativa del cerebro y la médula espinal (T1, fracción de agua de mielina, relación de transferencia de magnetización, parámetros extraídos de imágenes de difusión)
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En la inclusión
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Número de lesiones cerebrales y de la médula espinal detectadas utilizando la secuencia 3D MP2RAGE y las secuencias OFSEP clásicas al inicio y a los 2 años
Periodo de tiempo: A la inclusión y 2 años
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A la inclusión y 2 años
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Número de nuevas lesiones cerebrales y medulares detectadas a los 2 años utilizando la secuencia 3DMP2RAGE y las secuencias OFSEP clásicas
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Número de lesiones cerebrales y de la médula espinal detectadas por paciente y por experto con y sin la herramienta automática al inicio y a los 2 años
Periodo de tiempo: Al inicio y 2 años
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Al inicio y 2 años
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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