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Exploración de resultados y características de la miastenia gravis 2 (EXPLORE-MG2)

9 de junio de 2026 actualizado por: Richard Nowak, Yale University
El objetivo de este estudio observacional prospectivo es crear un depósito en red de datos clínicos y muestras biológicas para ayudar a los investigadores a obtener más información sobre la miastenia grave.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio EXPLORE-MG2 (EXPLoring Outcomes and chaRactEristics of Myasthenia Gravis 2) es un estudio multicéntrico de la historia natural de la miastenia grave (MG), una rara enfermedad autoinmune caracterizada por debilidad de los músculos voluntarios. La MG tiene una prevalencia de aproximadamente 14 a 40 por cada 100 000 personas en los Estados Unidos. No existe una cura para la MG, sin embargo, comprender la enfermedad es crucial para allanar el camino para el desarrollo de nuevas terapias y una comprensión más profunda de los mecanismos para mejorar los resultados de los pacientes. Por lo tanto, EXPLORE-MG2 tiene como objetivo lograr un fenotipado clínico integral vinculado a la recolección de muestras biológicas en un esfuerzo por comprender mejor las características de la enfermedad e identificar biomarcadores predictivos y de respuesta al tratamiento. El objetivo principal de este proyecto es crear un depósito en red de datos y muestras biológicas para ayudar a los investigadores a obtener más información sobre la miastenia grave.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

311

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California-Irvine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los sujetos tendrán 18 años de edad o más con un diagnóstico clínico de miastenia grave.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con MG en base a la presentación clínica y la seropositividad para autoanticuerpos asociados a MG (anticuerpos de unión a AChR, MuSK o LRP4), y/o una respuesta decreciente a la estimulación nerviosa repetitiva, electromiografía de fibra única (EMG) positiva o prueba de edrofonio positiva. Los signos y síntomas no deberían explicarse mejor por otro proceso patológico.
  • A) Diagnosticado con MG dentro de los 2 años posteriores a la inscripción en el estudio y con registros adecuados para documentar el historial de MG (p. ej., inicio, medicamentos para MG) antes de la inscripción a discreción del investigador.

o B) anticuerpo MuSK, anticuerpo LRP4 o MG asociada a timoma en cualquier punto del curso de la enfermedad. También se pueden inscribir pacientes con un diagnóstico de MG más de 2 años antes de la primera visita del estudio que se espera que se sometan a una timectomía.

  • El participante tiene la capacidad de comprender y firmar un formulario de consentimiento informado por escrito.
  • El participante debe estar dispuesto a completar el estudio y regresar para las visitas de seguimiento.

Criterio de exclusión:

  • Un historial de trastorno degenerativo crónico, psiquiátrico o neurológico que no sea MG que pueda producir debilidad o fatiga que podría confundir las evaluaciones de medidas de resultado o cualquier trastorno que interfiera con la participación en este protocolo.
  • El participante no puede o no quiere cumplir con los procedimientos del estudio.

  • Tratamiento con cualquier agente en investigación dentro de las 4 semanas de la visita inicial o 5 semividas del fármaco en investigación (lo que sea más largo).

    1. La participación en otros estudios observacionales no es excluyente
    2. Se prevé que algunos participantes inscritos en EXPLORE-MG2 puedan participar en futuros ensayos de intervención mientras estén activos en EXPLORE-MG2. Esto es aceptable. La exclusión solo se aplica al inicio de EXPLORE-MG2 cuando la participación en un ensayo de intervención es inminente o está activa.
    3. Si un participante de EXPLORE-MG2 se inscribe más adelante en un ensayo de intervención, quedará a discreción del investigador continuar recolectando muestras biológicas mientras el paciente participa en el ensayo de intervención. La recopilación de datos de historia natural debe continuar.
  • Neoplasia maligna activa conocida en el momento de la inscripción que no sea cáncer de piel, cáncer de próstata de bajo grado o cáncer de cuello uterino in situ. El timoma no está incluido en este criterio de exclusión.
  • Cualquier otra enfermedad, disfunción metabólica, hallazgo de examen físico o hallazgo de laboratorio clínico que dé sospecha razonable de una enfermedad o afección que contraindique o que pueda afectar la interpretación de los resultados o hacer que el participante no sea un participante adecuado del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes ambulatorios neurológicos
Los participantes en este grupo serán reclutados de la población clínica de pacientes ambulatorios en los sitios participantes de MGNet. Los médicos tratantes tomarán la determinación inicial de la elegibilidad potencial de los pacientes para participar en el estudio.
Otro: Muestra de sangre
Cada extracción de sangre implicará extraer aproximadamente 75 ml (5 cucharadas) de sangre

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El número de participantes inscritos y la sangre en serie informada al final del período de inscripción.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Yale University

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Investigadores

  • Investigador principal: Richard Nowak, MD, Yale University
  • Investigador principal: Vern Juel, MD, Duke University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de enero de 2021

Finalización primaria (Actual)

31 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

31 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

21 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2000026920
  • 1U54NS115054-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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