Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkoumání výsledků a charakteristik Myasthenia Gravis 2 (EXPLORE-MG2)

4. prosince 2024 aktualizováno: Richard Nowak, Yale University
Cílem této prospektivní pozorovací studie je vytvořit síťové úložiště klinických dat a biologických vzorků, které výzkumníkům pomůže dozvědět se více o myasthenia gravis.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie EXPLORE-MG2 (EXPLoring Outcomes and chaRactEristics of Myasthenia Gravis 2) je multicentrická přírodovědná studie myasthenia gravis (MG), vzácného autoimunitního onemocnění charakterizovaného slabostí volních svalů. MG má prevalenci přibližně 14-40 na 100 000 lidí ve Spojených státech. Neexistuje žádný lék na MG, nicméně pochopení nemoci je zásadní pro vydláždění cesty pro vývoj nových terapií a hlubší porozumění mechanismu pro zlepšení výsledků pacientů. Cílem EXPLORE-MG2 je tedy dosáhnout komplexního klinického fenotypování spojeného s odběrem biovzorků ve snaze lépe porozumět charakteristikám onemocnění a identifikovat biomarkery prediktivní a reagující na léčbu. Primárním účelem tohoto projektu je vytvořit síťové úložiště dat a biologických vzorků, které výzkumníkům pomůže dozvědět se více o myasthenia gravis.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

400

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California-Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty budou ve věku 18 let nebo starší s klinickou diagnózou Myasthenia Gravis.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno pomocí MG na základě klinické prezentace a séropozitivity na autoprotilátky spojené s MG (vazba AChR, protilátky proti MuSK nebo LRP4) a/nebo dekrementální odpověď na opakovanou nervovou stimulaci, pozitivní elektromyografii jednoho vlákna (EMG) nebo pozitivní edrofoniový test. Příznaky a symptomy by neměly být lépe vysvětleny jiným chorobným procesem.
  • A) Diagnostikována s MG do 2 let od zařazení do studie a s adekvátními záznamy pro dokumentaci MG historie (např. nástup, MG léky) před zařazením podle uvážení zkoušejícího.

nebo B) protilátka MuSK, protilátka LRP4 nebo MG asociovaná s thymomem v jakémkoli bodě průběhu onemocnění. Mohou být také zařazeni pacienti s diagnózou MG více než 2 roky před první studijní návštěvou, u kterých se očekává, že podstoupí tymektomii.

  • Účastník je schopen porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas.
  • Účastník musí být ochoten dokončit studii a vrátit se na následné návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza chronické degenerativní, psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG, která může způsobit slabost nebo únavu, která by zmátla hodnocení výsledků měření, nebo jakákoli porucha, která narušuje účast v tomto protokolu.
  • Účastník není schopen nebo ochoten dodržovat studijní postupy.

  • Léčba jakýmkoliv hodnoceným činidlem do 4 týdnů od základní návštěvy nebo 5 poločasů hodnoceného léku (podle toho, co je delší).

    1. Účast v jiných observačních studiích není vylučující
    2. Předpokládá se, že někteří účastníci zařazení do EXPLORE-MG2 mohou být zařazeni do budoucích intervenčních studií, zatímco budou aktivní v EXPLORE-MG2. To je přijatelné. Vyloučení se vztahuje pouze na zahájení EXPLORE-MG2, pokud je účast v intervenční studii bezprostřední nebo aktivní.
    3. Pokud bude účastník EXPLORE-MG2 později zařazen do intervenční studie, bude na zvážení zkoušejícího, zda bude pokračovat v odběru biologických vzorků, zatímco se pacient účastní intervenční studie. Sběr přírodopisných dat by měl pokračovat.
  • Známá aktivní malignita při zařazení jiná než rakovina kůže, rakovina prostaty nízkého stupně nebo rakovina děložního čípku in situ. Tymom není zahrnut do těchto vylučovacích kritérií.
  • Jakékoli jiné onemocnění, metabolická dysfunkce, nález fyzikálního vyšetření nebo klinický laboratorní nález poskytující důvodné podezření na onemocnění nebo stav, který kontraindikuje nebo může ovlivnit interpretaci výsledků nebo způsobit, že účastník není vhodným účastníkem studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Neurologické ambulance
Účastníci této skupiny se budou rekrutovat z ambulantní klinické populace na účastnících se místech MGNet. Ošetřující lékaři provedou počáteční stanovení potenciální způsobilosti pacientů k účasti ve studii.
Jiný: Krevní vzorek
Každý odběr krve bude zahrnovat odebrání přibližně 75 ml (5 polévkových lžic) krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet zapsaných účastníků a sériová krev hlášená na konci období pro zápis.
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yale University

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Nowak, MD, Yale University
  • Vrchní vyšetřovatel: Vern Juel, MD, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. ledna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

21. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

10. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2000026920
  • 1U54NS115054-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na Krevní vzorek

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit