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Esplorare gli esiti e le caratteristiche della miastenia grave 2 (EXPLORE-MG2)

4 dicembre 2024 aggiornato da: Richard Nowak, Yale University
L'obiettivo di questo studio osservazionale prospettico è creare un archivio di rete di dati clinici e campioni biologici per aiutare i ricercatori a saperne di più sulla miastenia grave.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio EXPLORE-MG2 (EXPLoring Outcomes and chaRactEristics of Myasthenia Gravis 2) è uno studio multicentrico sulla storia naturale della miastenia grave (MG), una rara malattia autoimmune caratterizzata dalla debolezza dei muscoli volontari. MG ha una prevalenza di circa 14-40 per 100.000 persone negli Stati Uniti. Non esiste una cura per la MG, tuttavia, la comprensione della malattia è fondamentale per aprire la strada allo sviluppo di nuove terapie e una più profonda comprensione meccanicistica per migliorare i risultati dei pazienti. Pertanto, EXPLORE-MG2 mira a realizzare una fenotipizzazione clinica completa collegata alla raccolta di campioni biologici nel tentativo di comprendere meglio le caratteristiche della malattia e identificare biomarcatori predittivi e reattivi al trattamento. Lo scopo principale di questo progetto è creare un archivio di rete di dati e campioni biologici per aiutare i ricercatori a saperne di più sulla miastenia grave.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

400

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California-Irvine
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I soggetti avranno almeno 18 anni di età con una diagnosi clinica di Miastenia Gravis.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MG sulla base della presentazione clinica e della sieropositività per gli autoanticorpi associati alla MG (anticorpi leganti AChR, MuSK o LRP4) e/o una risposta decrementale alla stimolazione nervosa ripetitiva, elettromiografia a singola fibra positiva (EMG) o test all'edrofonio positivo. Segni e sintomi non dovrebbero essere meglio spiegati da un altro processo patologico.
  • A) Diagnosi di MG entro 2 anni dall'arruolamento nello studio e con registrazioni adeguate per documentare la storia della MG (ad esempio, insorgenza, farmaci per MG) prima dell'arruolamento a discrezione dello sperimentatore.

oppure B) anticorpo MuSK, anticorpo LRP4 o MG associata a timoma in qualsiasi momento del decorso della malattia. Possono essere arruolati anche pazienti con una diagnosi di MG più di 2 anni prima della prima visita di studio che dovrebbero essere sottoposti a timectomia.

  • Il partecipante ha la capacità di comprendere e firmare un modulo di consenso informato scritto.
  • Il partecipante deve essere disposto a completare lo studio e tornare per le visite di follow-up.

Criteri di esclusione:

  • Una storia di disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico diverso dalla MG che può produrre debolezza o affaticamento che confonderebbero le valutazioni delle misure di esito o qualsiasi disturbo che interferisca con la partecipazione a questo protocollo.
  • Il partecipante non è in grado o non vuole rispettare le procedure dello studio.

  • Trattamento con qualsiasi agente sperimentale entro 4 settimane dalla visita basale o 5 emivite del farmaco sperimentale (a seconda di quale sia il più lungo).

    1. La partecipazione ad altri studi osservazionali non è esclusiva
    2. Si prevede che alcuni partecipanti iscritti a EXPLORE-MG2 possano essere arruolati in futuri studi interventistici mentre sono attivi in ​​EXPLORE-MG2. Questo è accettabile. L'esclusione si applica solo all'avvio di EXPLORE-MG2 quando la partecipazione a uno studio interventistico è imminente o attiva.
    3. Se un partecipante EXPLORE-MG2 viene successivamente arruolato in uno studio interventistico, sarà a discrezione dello sperimentatore se continuare a raccogliere campioni biologici mentre il paziente partecipa allo studio interventistico. La raccolta di dati di storia naturale dovrebbe continuare.
  • Malignità attiva nota all'arruolamento diversa dal cancro della pelle, dal cancro alla prostata di basso grado o dal cancro cervicale in situ. Il timoma non è incluso in questo criterio di esclusione.
  • Qualsiasi altra malattia, disfunzione metabolica, risultato dell'esame fisico o risultato di laboratorio clinico che dia ragionevole sospetto di una malattia o condizione che controindica o che può influenzare l'interpretazione dei risultati o rendere il partecipante non un partecipante allo studio appropriato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Ambulatori neurologici
I partecipanti a questo gruppo saranno reclutati dalla popolazione clinica ambulatoriale presso i siti partecipanti a MGNet. I medici curanti effettueranno la determinazione iniziale della potenziale ammissibilità dei pazienti a partecipare allo studio.
Altro: Campione di sangue
Ogni prelievo di sangue comporterà la rimozione di circa 75 ml (5 cucchiai) di sangue

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il numero di partecipanti arruolati e sangue seriale riportato al termine del periodo di iscrizione.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yale University

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard Nowak, MD, Yale University
  • Investigatore principale: Vern Juel, MD, Duke University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 gennaio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

10 dicembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2000026920
  • 1U54NS115054-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

Prove cliniche su Campione di sangue

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