Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utforske resultater og kjennetegn ved Myasthenia Gravis 2 (EXPLORE-MG2)

28. august 2023 oppdatert av: Richard Nowak, Yale University
Målet med denne prospektive observasjonsstudien er å lage et nettverksdepot av kliniske data og biologiske prøver for å hjelpe forskere med å lære mer om myasthenia gravis.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

EXPLORE-MG2 (EXPLoring Outcomes and CharactEristics of Myasthenia Gravis 2) er en multisenter naturhistoriestudie av myasthenia gravis (MG), en sjelden autoimmun sykdom karakterisert ved svakhet i de frivillige musklene. MG har en prevalens på omtrent 14-40 per 100 000 mennesker i USA. Det finnes ingen kur for MG, men forståelse av sykdommen er avgjørende for å bane vei for utvikling av nye terapier og en dypere mekanistisk forståelse for å forbedre pasientresultatene. Dermed har EXPLORE-MG2 som mål å oppnå omfattende klinisk fenotyping knyttet til bio-prøvesamling i et forsøk på å bedre forstå sykdomskarakteristikker og identifisere behandlingsprediktive og responsive biomarkører. Hovedformålet med dette prosjektet er å lage et nettverkslager av data og biologiske prøver for å hjelpe forskere med å lære mer om myasthenia gravis.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California-Irvine
        • Hovedetterforsker:
          • Ali Habib, MD
        • Ta kontakt med:
          • Ali Habib, MD
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Richard Lewis, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Lewis, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • Rekruttering
        • George Washington University
        • Ta kontakt med:
          • Henry Kaminski, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Henry Kaminski, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Betty Soliven, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Betty Soliven, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Amanda Guidon, MD, MPH
        • Hovedetterforsker:
          • Amanda Guidon, MD, MPH
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Vern Juel, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Vern Juel, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest University
        • Ta kontakt med:
          • Rachana Mehta, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Rachana Mehta, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ta kontakt med:
          • Katherine Ruzhansky, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Katherine Ruzhansky, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Forsøkspersonene vil være 18 år eller eldre med en klinisk diagnose Myasthenia Gravis.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med MG basert på klinisk presentasjon og seropositivitet for MG-assosierte autoantistoffer (AChR-binding, MuSK eller LRP4-antistoffer), og/eller en dekrementell respons på repeterende nervestimulering, positiv enkeltfiberelektromyografi (EMG) eller positiv edrofoniumtest. Tegn og symptomer bør ikke forklares bedre av en annen sykdomsprosess.
  • A) Diagnostisert med MG innen 2 år etter studieregistrering og med tilstrekkelige journaler for å dokumentere MG-historie (f.eks. debut, MG-medisiner) før påmelding etter etterforskerens skjønn.

eller B) MuSK-antistoff, LRP4-antistoff eller tymomassosiert MG når som helst i sykdomsforløpet. Pasienter med diagnosen MG mer enn 2 år før det første studiebesøket som forventes å gjennomgå en tymektomi kan også bli registrert.

  • Deltakeren har kapasitet til å forstå og signere et skriftlig informert samtykkeskjema.
  • Deltakeren må være villig til å fullføre studien og returnere for oppfølgingsbesøk.

Ekskluderingskriterier:

  • En historie med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller nevrologisk lidelse annen enn MG som kan gi svakhet eller tretthet som kan forvirre vurderinger av utfallsmål eller enhver lidelse som forstyrrer deltakelse i denne protokollen.
  • Deltakeren er ikke i stand til eller vil ikke overholde studieprosedyrene.

  • Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 4 uker etter baseline-besøket eller 5 halveringstider av undersøkelseslegemidlet (avhengig av hva som er lengst).

    1. Deltakelse i andre observasjonsstudier er ikke utelukkende
    2. Det er forventet at noen deltakere som er registrert i EXPLORE-MG2 kan bli registrert i fremtidige intervensjonsforsøk mens de er aktive i EXPLORE-MG2. Dette er akseptabelt. Utelukkelsen gjelder kun for å starte EXPLORE-MG2 når deltakelse i en intervensjonsstudie er nært forestående eller aktiv.
    3. Hvis en EXPLORE-MG2-deltaker senere blir registrert i en intervensjonsstudie, vil det være etter utforskerens skjønn om han vil fortsette å samle bioprøver mens pasienten deltar i intervensjonsforsøket. Innsamling av naturhistoriske data bør fortsette.
  • Kjent aktiv malignitet ved påmelding annet enn hudkreft, lavgradig prostatakreft eller livmorhalskreft in situ. Thymoma er ikke inkludert i disse eksklusjonskriteriene.
  • Enhver annen sykdom, metabolsk dysfunksjon, funn av fysisk undersøkelse eller klinisk laboratoriefunn som gir rimelig mistanke om en sykdom eller tilstand som kontraindikerer eller kan påvirke tolkningen av resultatene eller gjøre deltakeren til ikke en passende studiedeltaker.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Nevrologiske polikliniske pasienter
Deltakere i denne gruppen vil bli rekruttert fra den polikliniske populasjonen ved MGNet deltakende nettsteder. Behandlende leger vil foreta den første avgjørelsen av pasientenes potensielle kvalifikasjon til å delta i studien.
Annen: Blodprøve
Hver blodprøve vil innebære fjerning av omtrent 75 ml (5 spiseskjeer) blod

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall påmeldte deltakere og serieblod rapportert ved slutten av påmeldingsperioden.
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yale University

Samarbeidspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Richard Nowak, MD, Yale University
  • Hovedetterforsker: Vern Juel, MD, Duke University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. januar 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

21. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2000026920
  • 1U54NS115054-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis

Kliniske studier på Blodprøve

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere