Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utforska resultat och egenskaper hos Myasthenia Gravis 2 (EXPLORE-MG2)

28 augusti 2023 uppdaterad av: Richard Nowak, Yale University
Målet med denna prospektiva observationsstudie är att skapa ett nätverksförråd av kliniska data och biologiska prover för att hjälpa forskare att lära sig mer om myasthenia gravis.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

EXPLORE-MG2-studien (Utforska resultat och egenskaper hos Myasthenia Gravis 2) är en multicenter naturhistorisk studie av myasthenia gravis (MG), en sällsynt autoimmun sjukdom som kännetecknas av svaghet i de frivilliga musklerna. MG har en prevalens på cirka 14-40 per 100 000 personer i USA. Det finns inget botemedel mot MG, men att förstå sjukdomen är avgörande för att bana väg för utveckling av nya terapier och en djupare mekanistisk förståelse för att förbättra patienternas resultat. Därför syftar EXPLORE-MG2 till att åstadkomma omfattande klinisk fenotypning kopplad till bio-provinsamling i ett försök att bättre förstå sjukdomsegenskaper och identifiera behandlingsprediktiva och responsiva biomarkörer. Det primära syftet med detta projekt är att skapa ett nätverksarkiv av data och biologiska prover för att hjälpa forskare att lära sig mer om myasthenia gravis.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

400

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • Rekrytering
        • University of California-Irvine
        • Huvudutredare:
          • Ali Habib, MD
        • Kontakt:
          • Ali Habib, MD
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Rekrytering
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Richard Lewis, MD
        • Huvudutredare:
          • Richard Lewis, MD
    • Connecticut
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • Rekrytering
        • George Washington University
        • Kontakt:
          • Henry Kaminski, MD
        • Huvudutredare:
          • Henry Kaminski, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Rekrytering
        • University of Chicago
        • Kontakt:
          • Betty Soliven, MD
        • Huvudutredare:
          • Betty Soliven, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
          • Amanda Guidon, MD, MPH
        • Huvudutredare:
          • Amanda Guidon, MD, MPH
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
          • Vern Juel, MD
        • Huvudutredare:
          • Vern Juel, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Rekrytering
        • Wake Forest University
        • Kontakt:
          • Rachana Mehta, MD
        • Huvudutredare:
          • Rachana Mehta, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
          • Katherine Ruzhansky, MD
        • Huvudutredare:
          • Katherine Ruzhansky, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Försökspersoner kommer att vara 18 år eller äldre med en klinisk diagnos av Myasthenia Gravis.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med MG baserat på klinisk presentation och seropositivitet för MG-associerade autoantikroppar (AChR-bindande, MuSK- eller LRP4-antikroppar) och/eller ett dekrementellt svar på repetitiv nervstimulering, positiv enkelfiberelektromyografi (EMG) eller positivt edrofoniumtest. Tecken och symtom bör inte bättre förklaras av en annan sjukdomsprocess.
  • A) Diagnostiserats med MG inom 2 år efter studieregistreringen och med adekvata register för att dokumentera MG-historia (t.ex. debut, MG-mediciner) före inskrivningen enligt utredarens gottfinnande.

eller B) MuSK-antikropp, LRP4-antikropp eller tymomassocierad MG när som helst i sjukdomsförloppet. Patienter med diagnosen MG mer än 2 år före det första studiebesöket som förväntas genomgå en tymektomi kan också inkluderas.

  • Deltagaren har förmågan att förstå och underteckna ett skriftligt informerat samtycke.
  • Deltagaren måste vara villig att slutföra studien och återvända för uppföljningsbesök.

Exklusions kriterier:

  • En historia av kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk störning annan än MG som kan orsaka svaghet eller trötthet som skulle förvirra bedömningar av resultatmått eller någon störning som stör deltagandet i detta protokoll.
  • Deltagaren är oförmögen eller ovillig att följa studieprocedurerna.

  • Behandling med valfritt prövningsmedel inom 4 veckor efter baslinjebesöket eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlet (beroende på vilket som är längre).

    1. Deltagande i andra observationsstudier är inte uteslutande
    2. Det förväntas att vissa deltagare som är inskrivna i EXPLORE-MG2 kan bli inskrivna i framtida interventionsstudier medan de är aktiva i EXPLORE-MG2. Detta är acceptabelt. Undantaget gäller endast för att starta EXPLORE-MG2 när deltagande i en interventionell prövning är nära förestående eller aktiv.
    3. Om en EXPLORE-MG2-deltagare senare skrivs in i en interventionell prövning, kommer det att vara upp till utredarens gottfinnande om den ska fortsätta att samla in bioprov medan patienten deltar i den interventionella prövningen. Insamlingen av naturhistoriska data bör fortsätta.
  • Känd aktiv malignitet vid inskrivning annan än hudcancer, låggradig prostatacancer eller livmoderhalscancer in situ. Thymom ingår inte i dessa uteslutningskriterier.
  • Alla andra sjukdomar, metabolisk dysfunktion, fynd av fysisk undersökning eller kliniska laboratoriefynd som ger rimliga misstankar om en sjukdom eller tillstånd som kontraindikerar eller som kan påverka tolkningen av resultaten eller göra deltagaren inte till en lämplig studiedeltagare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Neurologiska öppenvårdspatienter
Deltagare i denna grupp kommer att rekryteras från den polikliniska populationen vid MGNet deltagande platser. Behandlande läkare kommer att göra den första bedömningen av patienternas potentiella behörighet att delta i studien.
Övrig: Blodprov
Varje blodtagning innebär att cirka 75 ml (5 matskedar) blod tas bort

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antalet inskrivna deltagare och serieblod rapporterades vid slutet av registreringsperioden.
Tidsram: 5 år
5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Yale University

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Utredare

  • Huvudutredare: Richard Nowak, MD, Yale University
  • Huvudutredare: Vern Juel, MD, Duke University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 januari 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

21 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2000026920
  • 1U54NS115054-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myasthenia Gravis

Kliniska prövningar på Blodprov

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera