Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udforskning af resultater og karakteristika ved Myasthenia Gravis 2 (EXPLORE-MG2)

4. december 2024 opdateret af: Richard Nowak, Yale University
Målet med denne prospektive observationsundersøgelse er at skabe et netværksdepot af kliniske data og biologiske prøver for at hjælpe forskere med at lære mere om myasthenia gravis.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

EXPLORE-MG2 (Udforske resultater og karakteristika ved Myasthenia Gravis 2) er et multicenter naturhistorisk studie af myasthenia gravis (MG), en sjælden autoimmun sygdom karakteriseret ved svaghed i de frivillige muskler. MG har en prævalens på cirka 14-40 pr. 100.000 mennesker i USA. Der er ingen kur mod MG, men forståelsen af ​​sygdommen er afgørende for at bane vejen for udvikling af nye terapier og en dybere mekanistisk forståelse for at forbedre patienternes resultater. EXPLORE-MG2 sigter således mod at opnå omfattende klinisk fænotyping forbundet med bio-prøveindsamling i et forsøg på bedre at forstå sygdomskarakteristika og identificere behandlingsforudsigende og responsive biomarkører. Det primære formål med dette projekt er at skabe et netværksdepot af data og biologiske prøver for at hjælpe forskere med at lære mere om myasthenia gravis.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

400

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California-Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner vil være 18 år eller ældre med en klinisk diagnose af en Myasthenia Gravis.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med MG baseret på klinisk præsentation og seropositivitet for MG-associerede autoantistoffer (AChR-binding, MuSK eller LRP4-antistoffer) og/eller en dekrementel respons på gentagen nervestimulering, positiv enkeltfiberelektromyografi (EMG) eller positiv edrofoniumtest. Tegn og symptomer bør ikke bedre forklares af en anden sygdomsproces.
  • A) Diagnosticeret med MG inden for 2 år efter tilmelding til undersøgelsen og med tilstrækkelige optegnelser til at dokumentere MG-historie (f.eks. debut, MG-medicin) før tilmelding efter investigatorens skøn.

eller B) MuSK-antistof, LRP4-antistof eller thymoma-associeret MG på et hvilket som helst tidspunkt i sygdomsforløbet. Patienter med diagnosen MG mere end 2 år før det første studiebesøg, som forventes at gennemgå en thymektomi, kan også indskrives.

  • Deltageren har kapacitet til at forstå og underskrive en skriftlig informeret samtykkeerklæring.
  • Deltageren skal være villig til at gennemføre undersøgelsen og vende tilbage til opfølgende besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • En historie med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse, bortset fra MG, som kan forårsage svaghed eller træthed, der ville forvirre vurderinger af resultatmål eller enhver lidelse, der forstyrrer deltagelse i denne protokol.
  • Deltageren er ude af stand til eller uvillig til at overholde undersøgelsesprocedurerne.

  • Behandling med ethvert forsøgsmiddel inden for 4 uger efter baselinebesøget eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst).

    1. Deltagelse i andre observationsstudier er ikke udelukkende
    2. Det forventes, at nogle deltagere, der er tilmeldt EXPLORE-MG2, kan blive tilmeldt fremtidige interventionelle forsøg, mens de er aktive i EXPLORE-MG2. Dette er acceptabelt. Udelukkelsen gælder kun for start af EXPLORE-MG2, når deltagelse i et interventionsstudie er nært forestående eller aktiv.
    3. Hvis en EXPLORE-MG2-deltager senere bliver tilmeldt et interventionsforsøg, vil det være efter investigatorens skøn, om han vil fortsætte med at indsamle bioprøver, mens patienten deltager i det interventionelle forsøg. Indsamling af naturhistoriske data bør fortsætte.
  • Kendt aktiv malignitet ved indskrivning bortset fra hudkræft, lavgradig prostatacancer eller livmoderhalskræft in situ. Thymom er ikke inkluderet i disse eksklusionskriterier.
  • Enhver anden sygdom, metabolisk dysfunktion, fysisk undersøgelse eller klinisk laboratoriefund, der giver begrundet mistanke om en sygdom eller tilstand, der kontraindikerer eller kan påvirke fortolkningen af ​​resultaterne eller gøre deltageren til ikke en passende forsøgsdeltager.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Neurologiske ambulatorier
Deltagere i denne gruppe vil blive rekrutteret fra den ambulante kliniske population på MGNet-deltagende steder. Behandlende læger vil foretage den indledende bestemmelse af patienters potentielle berettigelse til at deltage i undersøgelsen.
Andet: Blodprøve
Hvert blodudtag vil involvere fjernelse af cirka 75 ml (5 spiseskefulde) blod

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antallet af tilmeldte deltagere og serieblod rapporteret ved afslutningen af ​​tilmeldingsperioden.
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yale University

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Richard Nowak, MD, Yale University
  • Ledende efterforsker: Vern Juel, MD, Duke University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. januar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2023

Først opslået (Faktiske)

21. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

10. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2000026920
  • 1U54NS115054-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Blodprøve

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner