Udforskning af resultater og karakteristika ved Myasthenia Gravis 2 (EXPLORE-MG2)

Inklusionskriterier:

• Diagnosticeret med MG baseret på klinisk præsentation og seropositivitet for MG-associerede autoantistoffer (AChR-binding, MuSK eller LRP4-antistoffer) og/eller en dekrementel respons på gentagen nervestimulering, positiv enkeltfiberelektromyografi (EMG) eller positiv edrofoniumtest. Tegn og symptomer bør ikke bedre forklares af en anden sygdomsproces.
• A) Diagnosticeret med MG inden for 2 år efter tilmelding til undersøgelsen og med tilstrækkelige optegnelser til at dokumentere MG-historie (f.eks. debut, MG-medicin) før tilmelding efter investigatorens skøn.

eller B) MuSK-antistof, LRP4-antistof eller thymoma-associeret MG på et hvilket som helst tidspunkt i sygdomsforløbet. Patienter med diagnosen MG mere end 2 år før det første studiebesøg, som forventes at gennemgå en thymektomi, kan også indskrives.

• Deltageren har kapacitet til at forstå og underskrive en skriftlig informeret samtykkeerklæring.
• Deltageren skal være villig til at gennemføre undersøgelsen og vende tilbage til opfølgende besøg.

Ekskluderingskriterier:

• En historie med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse, bortset fra MG, som kan forårsage svaghed eller træthed, der ville forvirre vurderinger af resultatmål eller enhver lidelse, der forstyrrer deltagelse i denne protokol.
• Deltageren er ude af stand til eller uvillig til at overholde undersøgelsesprocedurerne.

• Behandling med ethvert forsøgsmiddel inden for 4 uger efter baselinebesøget eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst).

  1. Deltagelse i andre observationsstudier er ikke udelukkende
  2. Det forventes, at nogle deltagere, der er tilmeldt EXPLORE-MG2, kan blive tilmeldt fremtidige interventionelle forsøg, mens de er aktive i EXPLORE-MG2. Dette er acceptabelt. Udelukkelsen gælder kun for start af EXPLORE-MG2, når deltagelse i et interventionsstudie er nært forestående eller aktiv.
  3. Hvis en EXPLORE-MG2-deltager senere bliver tilmeldt et interventionsforsøg, vil det være efter investigatorens skøn, om han vil fortsætte med at indsamle bioprøver, mens patienten deltager i det interventionelle forsøg. Indsamling af naturhistoriske data bør fortsætte.
• Kendt aktiv malignitet ved indskrivning bortset fra hudkræft, lavgradig prostatacancer eller livmoderhalskræft in situ. Thymom er ikke inkluderet i disse eksklusionskriterier.
• Enhver anden sygdom, metabolisk dysfunktion, fysisk undersøgelse eller klinisk laboratoriefund, der giver begrundet mistanke om en sygdom eller tilstand, der kontraindikerer eller kan påvirke fortolkningen af ​​resultaterne eller gøre deltageren til ikke en passende forsøgsdeltager.