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Administración de precisión de globulina antitimocítica con o sin verapamilo

20 de noviembre de 2025 actualizado por: University of Florida

Administración de precisión de globulina antitimocítica con o sin verapamilo en adolescentes y adultos jóvenes con diabetes tipo 1

Se ha demostrado que la terapia dirigida por células T, la globulina antitimocítica (ATG), en dosis bajas, reduce la HbA1c y preserva la producción endógena de insulina (medida por el péptido C) en personas con diabetes tipo 1 (DT1) recientemente diagnosticada. Sin embargo, no todos los individuos que recibieron ATG respondieron a la terapia (es decir, los que no respondieron). Además, el uso de ATG por sí solo no aborda el estrés inherente de las células beta. Un bloqueador de los canales de calcio, el verapamilo, ha demostrado la preservación del péptido C en la diabetes Tipo 1 recién diagnosticada. Los investigadores identificarán aquellos con mayor probabilidad de responder a ATG utilizando un biomarcador predictivo de respuesta a ATG ex vivo. Además, los investigadores utilizarán terapias secuenciales para aumentar la eficacia (ATG seguida de verapamilo) y explorar mecanismos sinérgicos. Esto evaluará con inmunofenotipado en profundidad y cuantificará biomarcadores de estrés de células beta, muerte celular y procesamiento anormal de prohormonas. Finalmente, se evaluará la capacidad de los nuevos criterios de valoración de ensayos clínicos para predecir la eficacia del tratamiento antes que el criterio de valoración estándar al año.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Los investigadores llevarán a cabo un ensayo de fase 2 1:1, aleatorizado, controlado y ciego en el Objetivo 1 comparando el péptido C estimulado (y otras medidas) entre los tratados con dosis bajas de ATG y los tratados con placebo. Los criterios de valoración coprimarios incluyen la diferencia entre los valores medios de ATG y placebo de la prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT) de 2 horas estimulada por el área bajo la curva (AUC) del péptido C a los 12 meses (medida estándar del ensayo de diabetes tipo 1) y la diferencia entre el cambio en la misma medida durante los primeros 6 meses. Los participantes serán estratificados según su firma de respuesta inmune ex vivo para permitir un número igual de "respondedores" y "no respondedores" en ambos brazos de tratamiento. Una vez que cada participante complete este ensayo controlado aleatorio (ECA) de 1 año, ingresarán al Objetivo 2 y serán nuevamente aleatorizados para recibir verapamilo o no en una extensión abierta de 1 año donde se explorarán criterios de valoración mecanicistas relacionados con inmunofenotipado, expresión genética, Metilación del ADN y marcadores de células beta, incluidos marcadores de estrés y muerte de células beta, así como marcadores de procesamiento anormal de prohormonas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Barbara Davis Center for Diabetes
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Laura M Jacobsen, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Debe tener >= 6 años <= 35
  2. Debe tener un diagnóstico de diabetes tipo 1 durante menos de 100 días en el momento de la aleatorización.
  3. Dispuesto a brindar consentimiento informado o a que un padre o tutor legal proporcione consentimiento informado si el sujeto tiene <18 años de edad.
  4. Positivo para al menos un autoanticuerpo de células de los islotes; GAD65A, mIAA, si se obtiene dentro de los 10 días posteriores al inicio de la terapia con insulina, IA-2A, ICA o ZnT8A
  5. Debe haber estimulado niveles de péptido C de 0,2 pmol/ml medidos durante una prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT) realizada al menos 21 días después del diagnóstico de diabetes. La aleatorización debe ocurrir dentro de un mes (37 días) del MMTT.
  6. Los sujetos que sean seronegativos para el VEB en el momento de la selección deben tener una PCR del VEB negativa dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización y no pueden haber tenido signos o síntomas de una enfermedad compatible con el VEB que dure más de 7 días dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización.
  7. Tener al menos 6 semanas desde la última vacunación viva.
  8. Los participantes deben recibir la vacuna contra la influenza muerta al menos 2 semanas antes de la aleatorización cuando esté disponible la vacuna para la temporada de influenza actual o próxima.
  9. Estar dispuesto a renunciar a las vacunas vivas durante el período de tratamiento y durante los 3 meses posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
  10. Estar dispuesto a cumplir con el control intensivo de la diabetes.

Criterio de exclusión:

  1. Ser inmunodeficiente o tener linfopenia crónica clínicamente significativa: (leucopenia (< 3000 leucocitos/μL), neutropenia (<1500 neutrófilos/μL), linfopenia (<800 linfocitos/μL) o trombocitopenia (<100 000 plaquetas/μL).
  2. Tener signos o síntomas activos de infección aguda en el momento de la aleatorización.
  3. Tener evidencia de infección tuberculosa previa o actual según lo evaluado por PPD, ensayo de liberación de interferón gamma o por antecedentes
  4. Estar actualmente embarazada o amamantando, o anticipar quedar embarazada dentro del período de estudio de dos años.
  5. Requiere el uso de otros agentes inmunosupresores, incluido el uso crónico de esteroides sistémicos.
  6. Tiene evidencia de infección actual o pasada por VIH, hepatitis B o hepatitis C.
  7. Tiene algún problema médico complicado o resultados anormales de laboratorio clínico que puedan interferir con la realización del estudio o causar un mayor riesgo que incluya enfermedad cardíaca preexistente, EPOC, anemia de células falciformes, anomalías neurológicas o en el recuento sanguíneo.
  8. Tiene antecedentes de otras neoplasias malignas además de la piel.
  9. Evidencia de disfunción hepática con AST o ALT superiores a 3 veces los límites superiores de lo normal
  10. Evidencia de disfunción renal con creatinina superior a 1,5 veces el límite superior normal
  11. Vacunación con virus vivo en las últimas 6 semanas.
  12. Uso actual o continuo de productos farmacéuticos distintos de la insulina que afectan el control glucémico dentro de los 7 días anteriores a la evaluación.
  13. Participación activa en otro estudio de tratamiento de diabetes Tipo 1 en los 30 días anteriores.
  14. Tratamiento previo con cualquier agente en investigación para retrasar la pérdida de células beta en la diabetes tipo 1
  15. Alergia conocida a ATG o Verapamilo
  16. Tratamiento previo con ATG, Verapamilo o alergia conocida a productos derivados del conejo.
  17. Cualquier condición que, en opinión del investigador, pueda afectar negativamente la participación en el estudio o pueda comprometer los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Infusión intravenosa de globulina antitimocitos (ATG)
ATG (nombre comercial Thymoglobulin) una preparación de anticuerpos policlonales de células T. Se administrará en dosis bajas (0,5 mg/kg el día 1 y luego 2 mg/kg el día 2).
ATG (nombre comercial Thymoglobulin) una preparación de anticuerpos policlonales de células T. Se administrará en dosis bajas (0,5 mg/kg el día 1 y luego 2 mg/kg el día 2).
Otros nombres:
  • Timoglobulina
Comparador de placebos: Placebo-ATG
Placebo salino
I.V. Salina
Experimental: verapamilo cápsula de liberación prolongada
Administración abierta a 120, 240 o 360 mg al día según el peso y los hallazgos del ECG
Administración abierta a 120, 240 o 360 mg al día según el peso y los hallazgos del ECG
Otros nombres:
  • Calan
  • Isoptina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
AUC del péptido C entre los valores de ATG y placebo
Periodo de tiempo: 12 meses
diferencia media entre los valores de ATG y placebo de la prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT) de 2 horas estimulada por el área bajo la curva (AUC) del péptido C a los 12 meses
12 meses
Cambio en el péptido C AUC MMTT de 2 horas
Periodo de tiempo: 6 meses
diferencia media entre el cambio en el péptido C AUC estimulado por MMTT de 2 horas
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Análisis mecanísticos de células inmunes y beta.
Periodo de tiempo: 6, 12, 18, 24 meses
Explorar los mecanismos de sinergia entre el ATG recibido en el año 1 y la adición de verapamilo de etiqueta abierta en el año 2.
6, 12, 18, 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Laura M Jacobsen, MD, University of Florida

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de noviembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

12 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los recursos generados por esta propuesta se pondrán a disposición de la comunidad científica en general a través de su publicación en revistas revisadas por pares y su presentación en reuniones nacionales/internacionales. Se generarán datos genómicos en forma de datos transcriptómicos, epigenómicos y de expresión génica. Esta propuesta incluye <60 muestras humanas. No obstante, prepararé los datos para enviarlos a los repositorios públicos apropiados. Estos incluyen 1) el Centro Nacional de Información Biotecnológica (NCBI, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/) Gene Expression Omnibus (GEO, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/geo) para datos genómicos funcionales, 2) Encyclopedia of DNA Elements (ENCODE) para datos transcripcionales y epigenéticos, y 3) inmuneACCESS (https:/ /clients.adaptivebiotech.com/immuneaccess) para datos del repertorio inmunológico. Seguiré la estandarización de estas organizaciones para proporcionar datos valiosos que permitan resultados reproducibles siguiendo los principios FAIR (Encontrable, Accesible, Interoperable, Reutilizable).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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