- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06455319
Administración de precisión de globulina antitimocítica con o sin verapamilo
20 de noviembre de 2025 actualizado por: University of Florida
Administración de precisión de globulina antitimocítica con o sin verapamilo en adolescentes y adultos jóvenes con diabetes tipo 1
Se ha demostrado que la terapia dirigida por células T, la globulina antitimocítica (ATG), en dosis bajas, reduce la HbA1c y preserva la producción endógena de insulina (medida por el péptido C) en personas con diabetes tipo 1 (DT1) recientemente diagnosticada.
Sin embargo, no todos los individuos que recibieron ATG respondieron a la terapia (es decir, los que no respondieron).
Además, el uso de ATG por sí solo no aborda el estrés inherente de las células beta.
Un bloqueador de los canales de calcio, el verapamilo, ha demostrado la preservación del péptido C en la diabetes Tipo 1 recién diagnosticada.
Los investigadores identificarán aquellos con mayor probabilidad de responder a ATG utilizando un biomarcador predictivo de respuesta a ATG ex vivo.
Además, los investigadores utilizarán terapias secuenciales para aumentar la eficacia (ATG seguida de verapamilo) y explorar mecanismos sinérgicos.
Esto evaluará con inmunofenotipado en profundidad y cuantificará biomarcadores de estrés de células beta, muerte celular y procesamiento anormal de prohormonas.
Finalmente, se evaluará la capacidad de los nuevos criterios de valoración de ensayos clínicos para predecir la eficacia del tratamiento antes que el criterio de valoración estándar al año.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores llevarán a cabo un ensayo de fase 2 1:1, aleatorizado, controlado y ciego en el Objetivo 1 comparando el péptido C estimulado (y otras medidas) entre los tratados con dosis bajas de ATG y los tratados con placebo.
Los criterios de valoración coprimarios incluyen la diferencia entre los valores medios de ATG y placebo de la prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT) de 2 horas estimulada por el área bajo la curva (AUC) del péptido C a los 12 meses (medida estándar del ensayo de diabetes tipo 1) y la diferencia entre el cambio en la misma medida durante los primeros 6 meses.
Los participantes serán estratificados según su firma de respuesta inmune ex vivo para permitir un número igual de "respondedores" y "no respondedores" en ambos brazos de tratamiento.
Una vez que cada participante complete este ensayo controlado aleatorio (ECA) de 1 año, ingresarán al Objetivo 2 y serán nuevamente aleatorizados para recibir verapamilo o no en una extensión abierta de 1 año donde se explorarán criterios de valoración mecanicistas relacionados con inmunofenotipado, expresión genética, Metilación del ADN y marcadores de células beta, incluidos marcadores de estrés y muerte de células beta, así como marcadores de procesamiento anormal de prohormonas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jennifer L Hosford, MPH
- Número de teléfono: 352-294-5760
- Correo electrónico: jennifer.hosford@peds.ufl.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Barbara Davis Center for Diabetes
-
Contacto:
- Kimber Simmons, MD
- Número de teléfono: 303-724-1055
- Correo electrónico: kimber.simmons@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Reclutamiento
- University of Florida
-
Contacto:
- Jennifer L Hosford, MPH
- Número de teléfono: 352-294-5760
- Correo electrónico: jennifer.hosford@peds.ufl.edu
-
Investigador principal:
- Laura M Jacobsen, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener >= 6 años <= 35
- Debe tener un diagnóstico de diabetes tipo 1 durante menos de 100 días en el momento de la aleatorización.
- Dispuesto a brindar consentimiento informado o a que un padre o tutor legal proporcione consentimiento informado si el sujeto tiene <18 años de edad.
- Positivo para al menos un autoanticuerpo de células de los islotes; GAD65A, mIAA, si se obtiene dentro de los 10 días posteriores al inicio de la terapia con insulina, IA-2A, ICA o ZnT8A
- Debe haber estimulado niveles de péptido C de 0,2 pmol/ml medidos durante una prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT) realizada al menos 21 días después del diagnóstico de diabetes. La aleatorización debe ocurrir dentro de un mes (37 días) del MMTT.
- Los sujetos que sean seronegativos para el VEB en el momento de la selección deben tener una PCR del VEB negativa dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización y no pueden haber tenido signos o síntomas de una enfermedad compatible con el VEB que dure más de 7 días dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización.
- Tener al menos 6 semanas desde la última vacunación viva.
- Los participantes deben recibir la vacuna contra la influenza muerta al menos 2 semanas antes de la aleatorización cuando esté disponible la vacuna para la temporada de influenza actual o próxima.
- Estar dispuesto a renunciar a las vacunas vivas durante el período de tratamiento y durante los 3 meses posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
- Estar dispuesto a cumplir con el control intensivo de la diabetes.
Criterio de exclusión:
- Ser inmunodeficiente o tener linfopenia crónica clínicamente significativa: (leucopenia (< 3000 leucocitos/μL), neutropenia (<1500 neutrófilos/μL), linfopenia (<800 linfocitos/μL) o trombocitopenia (<100 000 plaquetas/μL).
- Tener signos o síntomas activos de infección aguda en el momento de la aleatorización.
- Tener evidencia de infección tuberculosa previa o actual según lo evaluado por PPD, ensayo de liberación de interferón gamma o por antecedentes
- Estar actualmente embarazada o amamantando, o anticipar quedar embarazada dentro del período de estudio de dos años.
- Requiere el uso de otros agentes inmunosupresores, incluido el uso crónico de esteroides sistémicos.
- Tiene evidencia de infección actual o pasada por VIH, hepatitis B o hepatitis C.
- Tiene algún problema médico complicado o resultados anormales de laboratorio clínico que puedan interferir con la realización del estudio o causar un mayor riesgo que incluya enfermedad cardíaca preexistente, EPOC, anemia de células falciformes, anomalías neurológicas o en el recuento sanguíneo.
- Tiene antecedentes de otras neoplasias malignas además de la piel.
- Evidencia de disfunción hepática con AST o ALT superiores a 3 veces los límites superiores de lo normal
- Evidencia de disfunción renal con creatinina superior a 1,5 veces el límite superior normal
- Vacunación con virus vivo en las últimas 6 semanas.
- Uso actual o continuo de productos farmacéuticos distintos de la insulina que afectan el control glucémico dentro de los 7 días anteriores a la evaluación.
- Participación activa en otro estudio de tratamiento de diabetes Tipo 1 en los 30 días anteriores.
- Tratamiento previo con cualquier agente en investigación para retrasar la pérdida de células beta en la diabetes tipo 1
- Alergia conocida a ATG o Verapamilo
- Tratamiento previo con ATG, Verapamilo o alergia conocida a productos derivados del conejo.
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, pueda afectar negativamente la participación en el estudio o pueda comprometer los resultados del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Infusión intravenosa de globulina antitimocitos (ATG)
ATG (nombre comercial Thymoglobulin) una preparación de anticuerpos policlonales de células T.
Se administrará en dosis bajas (0,5 mg/kg el día 1 y luego 2 mg/kg el día 2).
|
ATG (nombre comercial Thymoglobulin) una preparación de anticuerpos policlonales de células T.
Se administrará en dosis bajas (0,5 mg/kg el día 1 y luego 2 mg/kg el día 2).
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Placebo-ATG
Placebo salino
|
I.V. Salina
|
|
Experimental: verapamilo cápsula de liberación prolongada
Administración abierta a 120, 240 o 360 mg al día según el peso y los hallazgos del ECG
|
Administración abierta a 120, 240 o 360 mg al día según el peso y los hallazgos del ECG
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
AUC del péptido C entre los valores de ATG y placebo
Periodo de tiempo: 12 meses
|
diferencia media entre los valores de ATG y placebo de la prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT) de 2 horas estimulada por el área bajo la curva (AUC) del péptido C a los 12 meses
|
12 meses
|
|
Cambio en el péptido C AUC MMTT de 2 horas
Periodo de tiempo: 6 meses
|
diferencia media entre el cambio en el péptido C AUC estimulado por MMTT de 2 horas
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Análisis mecanísticos de células inmunes y beta.
Periodo de tiempo: 6, 12, 18, 24 meses
|
Explorar los mecanismos de sinergia entre el ATG recibido en el año 1 y la adición de verapamilo de etiqueta abierta en el año 2.
|
6, 12, 18, 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Laura M Jacobsen, MD, University of Florida
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Haller MJ, Schatz DA, Skyler JS, Krischer JP, Bundy BN, Miller JL, Atkinson MA, Becker DJ, Baidal D, DiMeglio LA, Gitelman SE, Goland R, Gottlieb PA, Herold KC, Marks JB, Moran A, Rodriguez H, Russell W, Wilson DM, Greenbaum CJ; Type 1 Diabetes TrialNet ATG-GCSF Study Group. Low-Dose Anti-Thymocyte Globulin (ATG) Preserves beta-Cell Function and Improves HbA1c in New-Onset Type 1 Diabetes. Diabetes Care. 2018 Sep;41(9):1917-1925. doi: 10.2337/dc18-0494. Epub 2018 Jul 16.
- Foster TP, Jacobsen LM, Bruggeman B, Salmon C, Hosford J, Chen A, Cintron M, Mathews CE, Wasserfall C, Brusko MA, Brusko TM, Atkinson MA, Schatz DA, Haller MJ. Low-Dose Antithymocyte Globulin: A Pragmatic Approach to Treating Stage 2 Type 1 Diabetes. Diabetes Care. 2024 Feb 1;47(2):285-289. doi: 10.2337/dc23-1750.
- Lin A, Mack JA, Bruggeman B, Jacobsen LM, Posgai AL, Wasserfall CH, Brusko TM, Atkinson MA, Gitelman SE, Gottlieb PA, Gurka MJ, Mathews CE, Schatz DA, Haller MJ. Low-Dose ATG/GCSF in Established Type 1 Diabetes: A Five-Year Follow-up Report. Diabetes. 2021 May;70(5):1123-1129. doi: 10.2337/db20-1103. Epub 2021 Feb 25.
- Ovalle F, Grimes T, Xu G, Patel AJ, Grayson TB, Thielen LA, Li P, Shalev A. Verapamil and beta cell function in adults with recent-onset type 1 diabetes. Nat Med. 2018 Aug;24(8):1108-1112. doi: 10.1038/s41591-018-0089-4. Epub 2018 Jul 9.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de noviembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Diabetes mellitus
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Diabetes Mellitus, Tipo 1
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Químicos orgánicos
- Amina
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoproteínas
- Proteínas de la sangre
- Globulinas séricas
- Globulinas
- Fenetilaminas
- Etilaminas
- Productos biológicos
- Mezclas complejas
- Suero inmune
- Suero antilinfocitos
- Verapamilo
- timoglobulina
Otros números de identificación del estudio
- IRB202400422
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los recursos generados por esta propuesta se pondrán a disposición de la comunidad científica en general a través de su publicación en revistas revisadas por pares y su presentación en reuniones nacionales/internacionales.
Se generarán datos genómicos en forma de datos transcriptómicos, epigenómicos y de expresión génica.
Esta propuesta incluye <60 muestras humanas.
No obstante, prepararé los datos para enviarlos a los repositorios públicos apropiados.
Estos incluyen 1) el Centro Nacional de Información Biotecnológica (NCBI, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/)
Gene Expression Omnibus (GEO, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/geo) para datos genómicos funcionales, 2) Encyclopedia of DNA Elements (ENCODE) para datos transcripcionales y epigenéticos, y 3) inmuneACCESS (https:/ /clients.adaptivebiotech.com/immuneaccess)
para datos del repertorio inmunológico.
Seguiré la estandarización de estas organizaciones para proporcionar datos valiosos que permitan resultados reproducibles siguiendo los principios FAIR (Encontrable, Accesible, Interoperable, Reutilizable).
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .