Protocolo de tratamiento: población de pacientes de tamaño intermedio Acceso ampliado

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico confirmado de EM (según los criterios de McDonald de 2010).
• Edad de 25 a 75 años.
• Diagnóstico clínico de SPM no activos, según lo definido por la ausencia de recaídas durante 2 años.
• Imágenes de resonancia magnética consistente con un diagnóstico de EM en cualquier momento.
• Puntaje en la Escala de estado de discapacidad expandida (EDSS) de 2.5-7.5.
• Han fallado en el tratamiento estándar de atención y continuó disminuyendo clínicamente durante al menos 6 meses.

• Parámetros hematológicos adecuados sin soporte de transfusión continua:

  1. Hemoglobina (Hb) ≥ 9 g/dl
  2. Plaquetas ≥ 100 x 109 células/l
• Creatinina ≤ 1.5 x El límite superior de la normalidad (ULN), o espacio de creatinina calculado ≥ 60 ml/minuto x 1.73 m2 según la fórmula Cockcroft-Gault.
• Bilirrubina total ≤ 2 veces el límite superior de lo normal (ULN) a menos que se deba a la enfermedad de Gilbert.
• Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) ≤ 2.5 veces Uln.
• Intervalo QT corregido para la tasa (QTCF) ≤ 470 ms para mujeres y ≤ 450 ms para hombres en el ECG obtenido en la detección
• Prueba negativa de embarazo de orina dentro de los 7 días previos a la primera dosis de terapia de estudio para mujeres de potencial de soporte infantil (WCBP), definido como una mujer sexualmente madura que no ha sufrido una histerectomía o que no ha sido naturalmente posmenopáusica durante al menos 24 consecutivos meses (es decir, que ha tenido menstruaciones en cualquier momento en los 24 meses consecutivos anteriores). Los pacientes con WCBP y masculinos sexualmente activos deben acordar utilizar métodos altamente efectivos para evitar el embarazo (anticonceptivo hormonal oral, inyectable o implantable; ligadura tubárica; dispositivo intrauterino; anticonceptivo de barrera con espermicida; o pareja vasectomizada) a lo largo del estudio y durante 90 días Después de la finalización del tratamiento del estudio.
• Los pacientes cuyas inmunizaciones están completamente actualizadas en la detección, según la evaluación de su médico y neurólogo de atención primaria.
• Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito.

Criterios de exclusión:

• Necesidad de tratamiento con corticosteroides (oral o intravenoso) en los últimos 30 días o la necesidad anticipada dentro de los 30 días posteriores al inicio de la terapia de foralumab.
• Tratamiento con Ocrevus® (ocrelizumab), Rituxun® (Rituximab), Kesimpta® (Ofatumumab), Truxima® (Rituximab-Abbs) en los últimos 90 días.
• Tratamiento con Lemtrada® (Alemtuzumab) y Mavenclad® (cladribina) en el último 1 año.
• Tratamiento con inmunosupresores crónicos como interferón, acetato de glatiramer, fingolimod, siPonimod, dimetil fumarato o natalizumab en los últimos 90 días.
• Incapacidad para tolerar medicamentos administrados nasalmente.
• Los corticosteroides nasales, los antihistamínicos nasales, la dosis de gripe nasal en los últimos 30 días, o necesidad anticipada durante el estudio.
• Rinitis crónica, tabique desviado, pólipos nasales, antecedentes de sinusitis tratados en los últimos 8 meses.
• Enfermedad activa Covid-19.
• Covid-19 vacuna en los últimos 10 días o cualquier otra vacuna en los últimos 7 días (en la dosificación).
• Paciente femenina que está embarazada, lactante, amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio.
• Las pacientes femeninas de edad fértil se someterán a una prueba de embarazo y se excluirán del estudio si es positivo.
• Malignidad activa dentro de 5 años.
• Enfermedad inflamatoria intestinal, artritis reumatoide, lupus eritematoso sistémico, asma o diabetes tipo 1.
• Neutropenia o un recuento absoluto de neutrófilos de <1,000 células/ml u otros indicadores de inmunosupresión severa.
• Pacientes con antecedentes de alergia al gadolinio.
• Laboratorios de detección fuera del rango normal; Los pacientes positivos con IgM EBV con signos clínicos no recibirán fármaco de estudio.
• Condición cardíaca grave en los últimos 6 meses, como arritmia no controlada, infarto de miocardio, angina inestable o enfermedad cardíaca definida por la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) Clase III o el síndrome de QT largo de clase IV o hereditario.
• Medicación (s) concomitante que pueden causar prolongación de QTC o inducir torsades de puntos, excepto los antimicrobianos que se utilizan como estándar de atención para prevenir o tratar infecciones y otros medicamentos que el investigador considere esencial para la atención del paciente.
• Los pacientes que dan positivo por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el antígeno superficial del virus de la hepatitis B (HBSAG) o el virus de la hepatitis C (VHC) en la visita de detección.
• Una infección activa clínicamente significativa clínicamente significativa que requiere tratamiento con antibióticos u otros agentes antiinfecciosos en los últimos 15 días.
• Los pacientes cuyas inmunizaciones no están completamente actualizadas en la visita de detección, según lo evaluado por su médico y neurólogo de atención primaria.
• Cualquier otra intervención médica u otra condición que, en opinión del investigador principal, pueda comprometer la adherencia a los requisitos del estudio o confundir la interpretación de los resultados del estudio.
• Incapaz o no estar dispuesto a cumplir con los requisitos de protocolo.