El impacto de la amiloidosis de la cadena ligera sistémica en los ojos (Amyloidosis)
El impacto de la amiloidosis de la cadena ligera sistémica en los ojos y sus apéndices
Propósito y principio del estudio: la amiloidosis es un grupo de enfermedades caracterizadas por la deposición de proteínas amiloides en tejidos y órganos en todo el cuerpo, con órganos afectados comunes que incluyen riñones, corazón, sistema nervioso, tracto gastrointestinal e hígado. Hoy en día, se ha encontrado que casi 40 proteínas diferentes forman fibrillas amiloides en el cuerpo, entre las cuales la amiloidosis de la cadena ligera sistémica (Al) es el tipo más común de amiloidosis sistémica. La amiloidosis de Al es un trastorno de células plasmáticas, con su proteína precursora que se origina en cadenas de luz libres producidas por clones anormales de células plasmáticas, que forman sustancias amiloides que se depositan en tejidos y órganos que causan lesiones. En términos de incidencia, la incidencia de la amiloidosis de Al es de 8-10 casos por millón de personas años en los Estados Unidos y se considera una enfermedad rara en nuestro país. La amiloidosis de Al tiene un inicio insidioso, diversas manifestaciones clínicas, y es propenso al diagnóstico erróneo y se pierde el diagnóstico en la práctica clínica. El pronóstico también tiene una fuerte heterogeneidad y está estrechamente relacionado con el alcance de la afectación de los órganos en el momento del diagnóstico. En el pasado, la incidencia de afectación ocular en pacientes sistémicos de amiloidosis de Al era baja, con diversas manifestaciones, solo se informó como informes de casos, y no seguidos regularmente con tratamiento sistémico. En base a esto, este proyecto tiene como objetivo evaluar la participación de los ojos y sus apéndices en pacientes con diferentes etapas de amiloidosis de la cadena ligera sistémica, con el objetivo de aclarar las manifestaciones oculares de esta enfermedad sistémica y explorar indicadores diagnósticos tempranos para el ojo.
Objetivo primario: evaluar la participación del segmento anterior del ojo, así como los tejidos y músculos blandos extraoculares, en pacientes con amiloidosis de cadena ligera sistémica.
Objetivo secundario: evaluar las manifestaciones neurooftálmicas y los cambios en el flujo sanguíneo coroideo retiniano en pacientes con amiloidosis de cadena ligera sistémica.
Diseño del estudio: estudio observacional.
Población de estudio e inscripción esperada: 80 pacientes con amiloidosis de cadena ligera sistémica, 50 controles normales.
Duración del estudio: Seis meses de seguimiento después del último sujeto es diagnosticado e inscrito.
Intervención: Grupo experimental: pacientes con amiloidosis de cadena ligera sistémica; Grupo de control: sujetos sin enfermedades sistémicas.
Descripción general del estudio
Estado
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Minglu Ma, Doctor
- Número de teléfono: 86-13547891481
- Correo electrónico: mingluma@126.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: yanjie yan
- Número de teléfono: 020-66610729
- Correo electrónico: iacuc@gzzoc.com
Ubicaciones de estudio
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Reclutamiento
- Zhongshan Opthalmic Center
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Contacto:
- yanjie yan
- Número de teléfono: 020-66610729
- Correo electrónico: iacuc@gzzoc.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Fuente y método de selección del grupo de casos: pacientes diagnosticados con "amiloidosis de la cadena ligera sistémica" o sospechosos de tener "amiloidosis de cadena ligera sistémica" y tratados de acuerdo con los estándares de diagnóstico y tratamiento relevantes en los hospitales terciarios. Se planean someterse a una detección ocular en el Centro Oftálmico de Zhongshan de la Universidad Sun Yat-Sen para excluir las complicaciones oculares y anexicas. Se espera que 80 casos de amiloidosis de cadena ligera sistémica participen en este estudio.
Método de origen y selección del grupo de control: los sujetos de grupo de control provienen del Departamento de Overpatismo del Centro Oftálmico de Zhongshan de la Universidad Sun Yat-Sen. Se espera que 50 casos de pacientes con síndrome de ojo seco/cataratas participen en este estudio.
Descripción
Grupo de casos
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados con "amiloidosis de cadena ligera sistémica";
- No hay otras enfermedades subyacentes sistémicas graves que afecten el examen;
- Los sujetos participan voluntariamente en este estudio, firman el formulario de consentimiento informado;
- Edad entre 18 y 80 años, sin restricciones de género.
Criterios de exclusión:
- Pacientes con enfermedades oculares de causas claras como tumores malignos de superficie ocular, perforación corneal, trauma ocular severo, etc.;
- Pacientes con nistagmo;
- Enfermedades graves de la cicatriz ocular; cicatrices conjuntivales con acortamiento de fornix;
- Signos actuales de infección, incluida la fiebre y el tratamiento con antibióticos;
- Anormalidades mentales;
- Mujeres embarazadas o lactantes, o mujeres que planean quedar embarazadas en 2 años;
- NYHA Clase IV: los pacientes con enfermedad cardíaca no pueden participar en ninguna actividad física, con síntomas de insuficiencia cardíaca incluso en reposo y empeorando con actividad física;
- Nt-proBnp> 8,500 ng/l.
Grupo de control
Criterios de inclusión:
- Condición general estable, no pacientes con "amiloidosis de cadena ligera sistémica";
- No hay otras enfermedades subyacentes sistémicas graves que afecten el examen;
- Los sujetos participan voluntariamente en este estudio, firman el formulario de consentimiento informado;
- Edad entre 18 y 80 años, sin restricciones de género.
Criterios de exclusión:
- Pacientes con enfermedades oculares de causas claras como tumores malignos de superficie ocular, perforación corneal, trauma ocular severo, etc.;
- Pacientes con nistagmo;
- Enfermedades graves de la cicatriz ocular; cicatrices conjuntivales con acortamiento de fornix;
- Signos actuales de infección, incluida la fiebre y el tratamiento con antibióticos;
- Anormalidades mentales;
- Mujeres embarazadas o lactantes, o mujeres que planean quedar embarazadas en 2 años.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Grupo expuesto
Grupo expuesto: complicaciones oculares de la amiloidosis de la cadena ligera sistémica.
Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Grupo no expuesto
Grupo no expuesto: pacientes sin amiloidosis de cadena ligera sistémica
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Masa conjuntival
Periodo de tiempo: Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Masa conjuntival: el tamaño de la masa cera de color rosa amarillento en el bulbar o la conjuntiva palpebral (si está presente, se realiza un examen de microscopía confocal conjuntival adicional para aclarar la morfología microscópica de la masa).
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Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Calificación de hemorragia subconjuntival
Periodo de tiempo: Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Hemorragia subconjuntival: no se califica la congestión conjuntival 0; La congestión conjuntival difusa leve se califica 1; La congestión conjuntival difusa moderada, con una congestión notable cerca de las fornices, se califica 2; La congestión conjuntival difusa severa con hemorragia subconjuntival se puntúa 3.
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Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Purpura periocular
Periodo de tiempo: Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Mácules rojos morados y pápulas en la piel alrededor de la órbita.
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Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Ptosis
Periodo de tiempo: Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Mida el grado en que el margen del párpado superior cubre la córnea cuando ambos ojos están abiertos y miran hacia adelante.
Se clasifica en función del grado de cobertura: leve: cobertura ≤4 mm, con una cantidad caída de ≤2 mm; Moderado: cobertura> 4 ～ ≤6 mm, cantidad caída> 2 ～ ≤4 mm; Severo: cobertura> 6 mm, llegando a la parte central de la pupila, con una cantidad caída> 4 mm.
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Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Opacidad vítrea
Periodo de tiempo: Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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La fotografía del fondo registra la morfología de la opacidad vítrea, como el anillo de Weiss, floculento, denso membranoso, fino punteado, filamentoso, reticular, etc.
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Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Relación copa-disco (C/D)
Periodo de tiempo: Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Después de la mydriasis (pupila> 6 mm), en una habitación oscura, un técnico profesional experto utiliza una cámara de fondo digital para ajustar la altura de la máquina, la posición de la cabeza del sujeto y los asientos.
Se instruye al sujeto para abrir los ojos y centrarse en el cursor dentro de la máquina, y se toman dos fotografías de fondo direccionales para cada ojo (centrado en la mácula y el disco óptico, respectivamente).
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Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Campo visual
Periodo de tiempo: Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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El alcance de los defectos del campo visual se evalúa de acuerdo con el método de estadificación internacional del campo visual de HPA (Humphrey Perimetry Analysis).
Una desviación promedio de <-6dB se considera leve, -6dB ≤ desviación promedio ≤ -12dB es moderada y una desviación promedio> -12dB es severa.
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Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Microvasculatura retiniana
Periodo de tiempo: Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Medición de octa de la densidad de vaso de retina superficial en el centro foveal (3 mm)
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Cada paciente de amiloidosis de cadena ligera del sistema será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Espesor de la capa de fibra nerviosa retiniana
Periodo de tiempo: Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Heidelberg OCT Medición del espesor de la capa de fibra nerviosa retiniana en el centro foveal (6 mm)
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Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Espesor coroideo
Periodo de tiempo: Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Heidelberg OCT Medición del grosor coroideo en el centro foveal (6 mm)
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Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Córnea
Periodo de tiempo: Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Distrofia corneal: distrofia de gota mucosa y distrofia en red de la córnea.
Si está presente, el segmento anterior OCT (tomografía de coherencia óptica) se realiza para ayudar a determinar la profundidad de la opacidad y deposición corneal.
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Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Agudeza visual
Periodo de tiempo: Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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La agudeza visual distante no corregida se evalúa utilizando un gráfico Snellen.
Si la agudeza visual distante no corregida es inferior a 1.0, se realizan pruebas adicionales que incluyen refracción computarizada y agudeza visual distante corregida.
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Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Presión intraocular sin contacto
Periodo de tiempo: Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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El tonómetro mide la presión intraocular y muestra el resultado en la pantalla, tomando tres medidas consecutivas.
Si se detecta un valor erróneo, el sujeto descansa y se ajusta durante 1 minuto antes de repetir la medición de la presión intraocular tres veces para registrar los datos precisos.
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Cada paciente será seguido una vez cada 2 meses, durante un total de 4 seguimientos, durante un período de 6 meses, para observar cualquier complicación ocular y progresión.
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: chang he, Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2024KYPJ080
- 82322016 (Otro número de subvención/financiamiento: National Natural Science Foundation of China Outstanding Young Scientists Fund Program)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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