O impacto da amiloidose sistêmica da cadeia leve nos olhos (Amyloidosis)
O impacto da amiloidose sistêmica da cadeia de luz nos olhos e seus apêndices
Objetivo e princípio do estudo: a amiloidose é um grupo de doenças caracterizadas pela deposição de proteínas amilóides em tecidos e órgãos em todo o corpo, com órgãos afetados comuns, incluindo rins, coração, sistema nervoso, trato gastrointestinal e fígado. Atualmente, quase 40 proteínas diferentes formaram fibrilas amilóides no corpo, entre as quais a amiloidose sistêmica da cadeia leve (AL) é o tipo mais comum de amiloidose sistêmica. Al amiloidose é um distúrbio de células plasmáticas, com sua proteína precursora originária de cadeias leves livres produzidas por clones de células plasmáticas anormais, que formam substâncias amilóides que depositam em tecidos e órgãos que causam lesões. Em termos de incidência, a incidência de amiloidose Al é de 8 a 10 casos por milhão de pessoas-ano nos Estados Unidos e é considerada uma doença rara em nosso país. Al amiloidose tem um início insidioso, diversas manifestações clínicas e é propenso a diagnóstico incorreto e diagnóstico perdido na prática clínica. O prognóstico também possui forte heterogeneidade e está intimamente relacionado à extensão do envolvimento dos órgãos no momento do diagnóstico. No passado, a incidência de envolvimento ocular em pacientes sistêmicos de amiloidose de AL era baixa, com várias manifestações, relatadas apenas como relatos de casos, e não seguidas regularmente com o tratamento sistêmico. Com base nisso, este projeto visa avaliar o envolvimento dos olhos e seus apêndices em pacientes com diferentes estágios da amiloidose sistêmica da cadeia leve, com o objetivo de esclarecer as manifestações oculares dessa doença sistêmica e explorar indicadores de diagnóstico precoces para os olhos.
Objetivo Primário: Avaliar o envolvimento do segmento anterior do olho, bem como os tecidos moles e músculos extraoculares, em pacientes com amiloidose sistêmica da cadeia leve.
Objetivo secundário: avaliar as manifestações neuro-oftálmicas e as alterações no fluxo sanguíneo coroidal da retina em pacientes com amiloidose sistêmica da cadeia leve.
Desenho do estudo: Estudo observacional.
População do estudo e inscrição esperada: 80 pacientes com amiloidose sistêmica da cadeia leve, 50 controles normais.
Duração do estudo: seis meses de acompanhamento após o último sujeito são diagnosticados e inscritos.
Intervenção: grupo experimental: pacientes com amiloidose sistêmica da cadeia leve; Grupo de controle: indivíduos sem doenças sistêmicas.
Visão geral do estudo
Status
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Minglu Ma, Doctor
- Número de telefone: 86-13547891481
- E-mail: mingluma@126.com
Estude backup de contato
- Nome: yanjie yan
- Número de telefone: 020-66610729
- E-mail: iacuc@gzzoc.com
Locais de estudo
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China
- Recrutamento
- Zhongshan Opthalmic Center
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Contato:
- yanjie yan
- Número de telefone: 020-66610729
- E-mail: iacuc@gzzoc.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Método de origem e seleção do grupo de casos: pacientes diagnosticados com "amiloidose sistêmica da cadeia leve" ou suspeitos de ter "amiloidose sistêmica da cadeia leve" e tratados de acordo com os padrões de diagnóstico e tratamento relevantes em hospitais terciários. Eles estão planejados para passar por triagem ocular no Centro Oftálmico Zhongshan da Universidade Sun Yat-Sen para excluir complicações oculares e anexais. Espera -se que 80 casos de amiloidose sistêmica da cadeia leve participem deste estudo.
Método de origem e seleção do grupo controle: os sujeitos do grupo controle são todos provenientes do Departamento Ambulatorial do Centro Oftálmico Zhongshan da Universidade Sun Yat-Sen. Espera -se que 50 casos de síndrome do olho seco/pacientes de catarata participem deste estudo.
Descrição
Grupo de casos
Critérios de inclusão:
- Pacientes diagnosticados com "amiloidose sistêmica da cadeia leve";
- Nenhuma outra doenças subjacentes sistêmicas graves que afetam o exame;
- Os sujeitos participam voluntariamente deste estudo, assinam o formulário de consentimento informado;
- Idade entre 18 e 80 anos, sem restrições de gênero.
Critérios de exclusão:
- Pacientes com doenças oculares de causas claras, como tumores malignos da superfície ocular, perfuração da córnea, trauma ocular grave, etc.;
- Pacientes com nistagmo;
- Doenças de cicatrizes oculares graves; cicatrizes conjuntivais com encurtamento de fornix;
- Sinais atuais de infecção, incluindo febre e tratamento de antibióticos;
- Anormalidades mentais;
- Mulheres grávidas ou amamentando, ou mulheres que planejam engravidar dentro de 2 anos;
- NYHA Classe IV: Os pacientes com doença cardíaca não podem se envolver em nenhuma atividade física, com sintomas de insuficiência cardíaca, mesmo em repouso e agravando com a atividade física;
- Nt-probnp> 8.500 ng/l.
Grupo de controle
Critérios de inclusão:
- Condição geral estável, não pacientes com "amiloidose sistêmica da cadeia leve";
- Nenhuma outra doenças subjacentes sistêmicas graves que afetam o exame;
- Os sujeitos participam voluntariamente deste estudo, assinam o formulário de consentimento informado;
- Idade entre 18 e 80 anos, sem restrições de gênero.
Critérios de exclusão:
- Pacientes com doenças oculares de causas claras, como tumores malignos da superfície ocular, perfuração da córnea, trauma ocular grave, etc.;
- Pacientes com nistagmo;
- Doenças de cicatrizes oculares graves; cicatrizes conjuntivais com encurtamento de fornix;
- Sinais atuais de infecção, incluindo febre e tratamento de antibióticos;
- Anormalidades mentais;
- Mulheres grávidas ou amamentando, ou mulheres que planejam engravidar em 2 anos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Grupo exposto
Grupo exposto: complicações oculares da amiloidose sistêmica da cadeia leve.
Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Grupo não exposto
Grupo não exposto: pacientes sem amiloidose sistêmica da cadeia leve
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Massa conjuntival
Prazo: Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Massa conjuntival: o tamanho da massa cerosa rosa amarelada na conjuntiva bulbar ou palpebral (se presente, o exame de microscopia confocal conjuntival adicional é realizada para esclarecer a morfologia microscópica da massa).
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Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Classificação de hemorragia subconjuntival
Prazo: Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Hemorragia subconjuntival: Nenhuma congestão conjuntival é pontuada 0; O congestionamento conjuntival difuso leve é pontuado 1; O congestionamento conjuntival difuso moderado, com congestão perceptível perto dos fornos, é pontuada 2; Congestão conjuntival difusa severa com hemorragia subconjuntival é pontuada 3.
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Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Purpura periocular
Prazo: Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Mâncias e pápulas roxas vermelhas roxas na pele ao redor da órbita.
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Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Ptose
Prazo: Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Meça o grau em que a margem da pálpebra superior cobre a córnea quando os dois olhos estiverem abertos e olhando para frente.
É classificado com base no grau de cobertura: leve: cobertura ≤4 mm, com uma quantidade caída de ≤2 mm; Moderado: Cobertura> 4 ～ ≤6 mm, quantidade caída> 2 ～ ≤4 mm; Severo: cobertura> 6 mm, atingindo a parte central da pupila, com uma quantidade caída> 4 mm.
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Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Opacidade vítrea
Prazo: Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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A fotografia do fundo registra a morfologia da opacidade vítrea, como anel de Weiss, floculenta, membranosa densa, pontuada fina, filamentosa, reticular, etc.
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Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Proporção de copo-ou disco (C/D)
Prazo: Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Após a midríase (aluno> 6 mm), em uma sala escura, um técnico profissional qualificado usa uma câmera de fundo digital para ajustar a altura da máquina, a posição da cabeça do sujeito e os assentos.
O assunto é instruído a abrir os olhos e se concentrar no cursor dentro da máquina, e duas fotografias direcionais do fundo são tiradas para cada olho (centralizado na mácula e no disco óptico, respectivamente).
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Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Campo visual
Prazo: Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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A extensão dos defeitos do campo visual é avaliada de acordo com o método internacional de estadiamento de campo visual da HPA (Humphrey Perimetria).
Um desvio médio de <-6dB é considerado leve, -6db ≤ desvio médio ≤ -12db é moderado e um desvio médio> -12db é grave.
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Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Microvasculatura da retina
Prazo: Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Medição do oca da densidade superficial da vaso da retina no centro foveal (3 mm)
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Cada paciente com amiloidose de amiloidose de cadeia leve do sistema será acompanhada uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Espessura da camada de fibra nervosa da retina
Prazo: Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Heidelberg OCT Medição da espessura da camada de fibra nervosa da retina no centro foveal (6mm)
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Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Espessura coroidal
Prazo: Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Heidelberg OCT Medição da espessura coroidal no centro foveal (6mm)
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Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Córnea
Prazo: Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Distrofia da córnea: distrofia de queda mucosa e distrofia de treliça da córnea.
Se presente, o segmento anterior OCT (tomografia óptica de coerência) é realizada para ajudar na determinação da profundidade da opacidade e deposição da córnea.
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Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Acuidade visual
Prazo: Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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A acuidade visual distante não corrigida é avaliada usando um gráfico Snellen.
Se a acuidade visual distante não corrigida for menor que 1,0, testes adicionais, incluindo refração computadorizada e acuidade visual distante corrigida.
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Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Pressão intra-ocular sem contato
Prazo: Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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O tonométer mede a pressão intra -ocular e exibe o resultado na tela, fazendo três medidas consecutivas.
Se um valor errôneo for detectado, o sujeito repousa e se ajusta por 1 minuto antes de repetir a medição de pressão intra -ocular três vezes para registrar os dados precisos.
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Cada paciente será acompanhado uma vez a cada 2 meses, para um total de 4 acompanhamentos, durante um período de 6 meses, para observar qualquer complicações e progressão oculares.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: chang he, Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2024KYPJ080
- 82322016 (Número de outro subsídio/financiamento: National Natural Science Foundation of China Outstanding Young Scientists Fund Program)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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