L'impatto dell'amiloidosi della catena leggera sistemica sugli occhi (Amyloidosis)
L'impatto dell'amiloidosi della catena leggera sistemica sugli occhi e le sue appendici
Scopo e principio dello studio: l'amiloidosi è un gruppo di malattie caratterizzate dalla deposizione di proteine amiloide nei tessuti e negli organi in tutto il corpo, con organi interessati comuni tra cui reni, cuore, sistema nervoso, tratto gastrointestinale e fegato. Al giorno d'oggi, si è scoperto che quasi 40 diverse proteine formano fibrille amiloide nel corpo, tra cui l'amiloidosi della catena leggera sistemica (AL) è il tipo più comune di amiloidosi sistemica. L'amiloidosi è un disturbo delle cellule plasmatiche, con la sua proteina precursore originata da catene di luce libera prodotte da cloni di cellule plasmatiche anormali, che formano sostanze amiloide che si depositano in tessuti e organi che causano lesioni. In termini di incidenza, l'incidenza dell'amiloidosi dell'AL è di 8-10 casi per milione di persone anni negli Stati Uniti ed è considerata una malattia rara nel nostro paese. L'amiloidosi Al ha un insorgenza insidiosa, diverse manifestazioni cliniche ed è soggetta a diagnosi errata e diagnosi mancata nella pratica clinica. La prognosi ha anche una forte eterogeneità ed è strettamente correlata all'entità del coinvolgimento degli organi al momento della diagnosi. In passato, l'incidenza del coinvolgimento degli occhi nei pazienti con amiloidosi sistemica era bassa, con varie manifestazioni, riportate solo come casi clinici e non regolarmente seguita da un trattamento sistemico. Sulla base di questo, questo progetto mira a valutare il coinvolgimento degli occhi e delle sue appendici nei pazienti con diverse fasi di amiloidosi della catena leggera sistemica, con l'obiettivo di chiarire le manifestazioni oculari di questa malattia sistemica ed esplorare gli indicatori diagnostici precoci per l'occhio.
Obiettivo primario: valutare il coinvolgimento del segmento anteriore dell'occhio, nonché i tessuti molli e i muscoli extraoculari, nei pazienti con amiloidosi a catena leggera sistemica.
Obiettivo secondario: valutare le manifestazioni neurooftalmiche e i cambiamenti nel flusso sanguigno coroidale retinico in pazienti con amiloidosi a catena leggera sistemica.
Progettazione dello studio: studio osservazionale.
Popolazione dello studio e iscrizione prevista: 80 pazienti con amiloidosi a catena leggera sistemica, 50 controlli normali.
Durata dello studio: sei mesi di follow-up dopo la diagnosi e l'iscrizione dell'ultimo soggetto.
Intervento: gruppo sperimentale: pazienti con amiloidosi a catena leggera sistemica; Gruppo di controllo: soggetti senza malattie sistemiche.
Panoramica dello studio
Stato
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Minglu Ma, Doctor
- Numero di telefono: 86-13547891481
- Email: mingluma@126.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: yanjie yan
- Numero di telefono: 020-66610729
- Email: iacuc@gzzoc.com
Luoghi di studio
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina
- Reclutamento
- Zhongshan Opthalmic Center
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Contatto:
- yanjie yan
- Numero di telefono: 020-66610729
- Email: iacuc@gzzoc.com
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Source e metodo di selezione del gruppo di casi: pazienti con diagnosi di "amiloidosi a catena leggera sistemica" o sospettati di avere "amiloidosi della catena leggera sistemica" e trattati secondo gli standard diagnostici e di trattamento rilevanti negli ospedali terziari. Sono in programma di sottoporsi a screening oculare presso il Centro oftalmico di Zhongshan dell'Università Sun Yat-Sen per escludere complicanze oculari e annesse. Si prevede che 80 casi di amiloidosi a catena leggera sistemica parteciperanno a questo studio.
Fonte e metodo di selezione del gruppo di controllo: i soggetti del gruppo di controllo provengono tutti dal dipartimento ambulatoriale del centro oftalmico di Zhongshan dell'Università Sun Yat-Sen. Si prevede che 50 casi di sindrome da occhio secco/pazienti con cataratta parteciperanno a questo studio.
Descrizione
Gruppo di casi
Criteri di inclusione:
- Pazienti con diagnosi di "amiloidosi della catena leggera sistemica";
- Nessun altro grave malattie sottostanti sistemiche che influisce sull'esame;
- I soggetti partecipano volontariamente a questo studio, firmano il modulo di consenso informato;
- Età compresa tra 18 e 80 anni, nessuna restrizione di genere.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con malattie oculari di cause chiare come tumori maligni della superficie oculare, perforazione corneale, grave trauma oculare, ecc.;
- Pazienti con nistagmo;
- Gravi malattie della cicatrice oculare; cicatrici congiuntivali con accorciamento di fornix;
- Segni attuali di infezione, compresa la febbre e sottoposti a trattamento antibiotico;
- Anomalie mentali;
- Donne incinte o allattanti o donne che intendono rimanere incinta entro 2 anni;
- NYHA Classe IV: i pazienti con malattie cardiache non possono impegnarsi in alcuna attività fisica, con sintomi di insufficienza cardiaca anche a riposo e peggiorare con l'attività fisica;
- NT-PROBNP> 8.500 ng/L.
Gruppo di controllo
Criteri di inclusione:
- Condizione generale stabile, non pazienti con "amiloidosi a catena leggera sistemica";
- Nessun altro grave malattie sottostanti sistemiche che influisce sull'esame;
- I soggetti partecipano volontariamente a questo studio, firmano il modulo di consenso informato;
- Età compresa tra 18 e 80 anni, nessuna restrizione di genere.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con malattie oculari di cause chiare come tumori maligni della superficie oculare, perforazione corneale, grave trauma oculare, ecc.;
- Pazienti con nistagmo;
- Gravi malattie della cicatrice oculare; cicatrici congiuntivali con accorciamento di fornix;
- Segni attuali di infezione, compresa la febbre e sottoposti a trattamento antibiotico;
- Anomalie mentali;
- Le donne incinte o allattate o le donne che intendono rimanere incinte entro 2 anni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Gruppo esposto
Gruppo esposto: complicanze oculari della catena leggera sistemica amiloidosi.
Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Gruppo non esposto
Gruppo non esposto: pazienti senza amiloidosi a catena leggera sistemica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Massa congiuntivale
Lasso di tempo: Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Massa congiuntivale: la dimensione della massa cerosa rosa giallastra sul bulbare o congiuntiva palpebrale (se presente, viene eseguita un esame aggiuntivo di microscopia confocale congiuntivale per chiarire la morfologia microscopica della massa).
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Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Classificazione emorragia subcongiuntivale
Lasso di tempo: Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Emorragia subcongiuntivale: nessuna congestione congiuntivale è valutata 0; La congestione congiuntivale diffusa lieve viene valutata 1; La congestione congiuntivale diffusa moderata, con una congestione evidente vicino alle forze, è valutata 2; Una grave congestione congiuntivale diffusa con emorragia subcongiuntivale viene valutata 3.
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Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Purpura perioculare
Lasso di tempo: Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Macule e papule rosso viola sulla pelle intorno all'orbita.
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Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Ptosi
Lasso di tempo: Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Misura il grado in cui il margine della palpebra superiore copre la cornea quando entrambi gli occhi sono aperti e si guardano dritti.
È classificato in base al grado di copertura: lieve: copertura ≤4 mm, con una quantità di caduta di ≤2 mm; Moderato: copertura> 4 ～ ≤6 mm, quantità di caduta> 2 ～ ≤4 mm; Grave: copertura> 6 mm, raggiungendo la parte centrale della pupilla, con un importo cadente> 4 mm.
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Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Opacità vitrea
Lasso di tempo: Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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La fotografia di fondo registra la morfologia dell'opacità vitrea, come Weiss Ring, flocculento, denso membrano, punteggiato fine, filamentoso, reticolare, ecc.
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Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Rapporto Cup-Disc (C/D)
Lasso di tempo: Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Dopo MyDriasi (pupilla> 6 mm), in una stanza buia, un tecnico professionale qualificato utilizza una fotocamera di fondo digitale per regolare l'altezza della macchina, la posizione della testa del soggetto e i posti a sedere.
Il soggetto è incaricato di aprire gli occhi e concentrarsi sul cursore all'interno della macchina e due fotografie di fondo direzionali sono scattate per ogni occhio (centrati sulla macula e sul disco ottico, rispettivamente).
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Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Campo visivo
Lasso di tempo: Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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L'entità dei difetti del campo visivo viene valutata secondo il metodo di stadiazione del campo visivo internazionale HPA (Humphrey perimetria).
Una deviazione media di <-6db è considerata lieve, -6db ≤ deviazione media ≤ -12db è moderata e una deviazione media> -12db è grave.
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Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Microvascolatura retinica
Lasso di tempo: Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Misurazione OCTA della densità della nave retinica superficiale nel centro foveale (3 mm)
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Ogni paziente con amiloidosi a catena leggera del sistema verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Spessore dello strato di fibra nervosa retinica
Lasso di tempo: Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Misurazione OCT di Heidelberg dello spessore dello strato di fibra nervosa della retina nel centro foveale (6 mm)
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Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Spessore coroidale
Lasso di tempo: Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Heidelberg OCT Misurazione dello spessore coroidale nel centro foveale (6 mm)
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Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Cornea
Lasso di tempo: Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Dystrophy corneale: distrofia della goccia mucosa e distrofia reticolare della cornea.
Se presente, il segmento anteriore OCT (tomografia a coerenza ottica) viene eseguito per aiutare a determinare la profondità dell'opacità corneale e della deposizione.
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Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Acuità visiva
Lasso di tempo: Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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L'acuità visiva distante non corretta viene valutata usando un grafico Snellen.
Se l'acuità visiva a distanza non corretta è inferiore a 1,0, vengono eseguiti test aggiuntivi tra cui rifrazione computerizzata e acuità visiva distante corretta.
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Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Pressione intraoculare senza contatto
Lasso di tempo: Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Il tometro misura la pressione intraoculare e mostra il risultato sullo schermo, prendendo tre misurazioni consecutive.
Se viene rilevato un valore errato, il soggetto poggia e si regola per 1 minuto prima di ripetere tre volte la misurazione della pressione intraoculare per registrare i dati accurati.
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Ogni paziente verrà seguito una volta ogni 2 mesi, per un totale di 4 follow-up, per un periodo di 6 mesi, per osservare eventuali complicanze e progressione oculari.
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: chang he, Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2024KYPJ080
- 82322016 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Natural Science Foundation of China Outstanding Young Scientists Fund Program)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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