Un estudio de LCAR-AIO en sujetos con enfermedades autoinmunes recurrentes/refractarias
2 de julio de 2025 actualizado por: Nanjing Legend Biotech Co.
Un estudio clínico abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de LCAR-AIO para el tratamiento de enfermedades autoinmunes recurrentes/refractarias (R/R Aid)
Este es un estudio clínico prospectivo, de un solo brazo, abierto, de exploración de dosis y expansión de LCAR-AIO en sujetos adultos con enfermedades autoinmunes recurrentes/refractarias.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio clínico exploratorio prospectivo, de un solo brazo, abierto para evaluar los perfiles de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de LCAR-AIO, una terapia de células de receptor de antígeno quimérico (CAR) -T en sujetos con enfermedades autoinmunes relevantes/refractarias.
Los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad recibirán infusión LCAR-AIO.
El estudio incluirá las siguientes etapas secuenciales: detección, aféresis, pretratamiento (preparación del producto celular: quimioterapia con lyphodepleting), tratamiento (infusión LCAR AIO) y seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hefei, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)
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Nanjing, Porcelana
- Jiangsu Province Hospital
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Wenzhou, Porcelana
- The 1st Affiliated Hospital of WHU
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Xuzhou, Porcelana
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos participan voluntariamente en la investigación clínica.
- Edad de 18 a 65 años.
- Función de órganos adecuados en la detección.
- Los valores de laboratorio clínico cumplen con los criterios en la detección.
LES:
- Han sido diagnosticados de LES al menos 6 meses antes de la detección.
- En la detección, el anticuerpo antinuclear y/o el anticuerpo anti-ADNmt, y/o el anticuerpo anti-Smith deben ser positivos.
- Cumplir condiciones de LES recurrentes/refractarias.
AAV:
- Han sido diagnosticados de AAV antes de la detección.
- Prueba positiva para anticuerpos anti-PR3 o anti-MPO en la detección.
- Cumplir condiciones de AAV recurrentes/refractarias.
SSC:
- Han sido diagnosticados de SSC antes de la detección.
- En la detección, la SRSS es superior a 10.
- Cumplir condiciones de SSC recurrentes/refractarias.
IIM:
- Han sido diagnosticados de IIM antes de la detección.
- Prueba positiva para anticuerpos asociados a la miositis o anticuerpos específicos de miositis en el examen.
- Cumplir las condiciones IIM recurrentes/refractarias.
Criterios de exclusión:
- Infecciones activas como la hepatitis y la tuberculosis.
- Otras enfermedades autoinmunes.
- Enfermedades subyacentes graves como tumor, diabetes no controlada.
- Las femeninas que estaban embarazadas, amamantando o planean quedar embarazadas mientras participaban en este estudio o dentro del 1 año posterior a recibir el tratamiento con LCAR-AIO.
- Participó en otros ensayos clínicos dentro de las 4 semanas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células T receptor de antígeno quimérico (LCAR-AIO)
Cada sujeto recibirá una infusión de células LCAR-AIO de dosis única en cada nivel de dosis
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Antes del tratamiento con células T LCAR-AIO, los sujetos recibirán un régimen de acondicionamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el índice de actividad de la enfermedad de lupus eritematoso sistémico 2000 (SLEDAI-2K) desde la línea de base hasta 104 semanas
Periodo de tiempo: Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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• La escala SLEDAI-2K es un índice acumulativo y ponderado utilizado para evaluar la actividad de la enfermedad en 24 descriptores de enfermedad diferentes en pacientes con LES.
Una puntuación total puede caer entre 0 y 105, con un puntaje más alto que representa un grado más significativo de actividad de la enfermedad.
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Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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Cambio en la puntuación de actividad de vasculitis de Birmingham (BVAS) desde el inicio hasta las 104 semanas
Periodo de tiempo: Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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• El BVAS es un índice acumulativo y ponderado utilizado para evaluar la actividad de la enfermedad en 9 sistemas de órganos en pacientes con AAV.
Una puntuación total puede caer entre 0 y 64, con un puntaje más alto que representa un grado más significativo de actividad de la enfermedad.
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Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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Cambio en la puntuación de la piel Rodnan modificada (MRSS) desde la línea de base hasta 104 semanas
Periodo de tiempo: Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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• El MRSS es una escala utilizada para evaluar el grosor de la piel y el alcance de los pacientes con SSC evaluando físicamente 17 posiciones.
Una puntuación total puede caer entre 0 y 51, con un puntaje más alto que representa un grado más significativo de participación en la piel.
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Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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Cambio en la puntuación de pruebas musculares manuales (MMT-8) desde la línea de base hasta 104 semanas
Periodo de tiempo: Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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• Esta herramienta validada evalúa la fuerza muscular a través de las pruebas musculares de un grupo abreviado de 8 músculos proximales, distales y axiales en pacientes con IIM.
Una puntuación total puede caer entre 0 y 150, con una puntuación más baja que representa un grado más significativo de participación muscular.
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Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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Cambio en los puntajes de la evaluación global del médico (PGA) desde el inicio hasta las 104 semanas
Periodo de tiempo: Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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• El médico evaluará la actividad global de los pacientes de ayuda colocando una línea vertical en una escala analógica visual de 100 mm en la que el límite de la izquierda representa "sin actividad", y el límite de la mano derecha representa "la actividad más grave".
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Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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Cambios desde el inicio en marcadores inmunológicos e inmunogenicidad (anticuerpo antidrogas) desde el inicio hasta las 104 semanas
Periodo de tiempo: Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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• Detección de inmunoglobulinas, autoanticuerpos (anticuerpo anti-dsDNA, anticuerpo anti-Smith, etc.) y anticuerpo antidrogas.
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Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia, gravedad y tipo de eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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• Un evento adverso se refiere a cualquier ocurrencia médica desagradable en un sujeto de investigación clínica que administró un producto farmacéutico (en investigación o no investigacional), que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento.
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Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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Incidencia de toxicidad limitante de la dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 30 días después de la infusión LCAR-AIO (día 1)
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• Los DLT son eventos adversos severos se refieren a cualquier médico desagradable que ocurriera en un sujeto participó en una investigación clínica, que tienen una relación causal con el tratamiento y limitará la escalada de dosis.
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30 días después de la infusión LCAR-AIO (día 1)
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Farmacocinética en sangre periférica
Periodo de tiempo: Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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• Niveles positivos de células T positivas en sangre periférica después de la infusión LCAR-AIO.
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Mínimo 104 semanas después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
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Hallazgo del régimen de dosis recomendado
Periodo de tiempo: Máximo 104 semanas después de la infusión LCAR-AIO (día 1)
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Régimen de dosis recomendado establecido a través de la dosis exploratoria.
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Máximo 104 semanas después de la infusión LCAR-AIO (día 1)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de junio de 2025
Finalización primaria (Actual)
17 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
17 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de marzo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
10 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
8 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LB2305-0002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .