- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06940193
Se ha desarrollado un sistema de monitoreo de fenilalanina en sangre de uso doméstico de autocomprobación bajo el sistema EGOO PHE de la marca se ha desarrollado para la medición de fenilalanina (PHE) en individuos diagnosticados con fenilcetonuria (PKU): el propósito del estudio es evaluar la precisión y la usabilidad
Sistema EGOO PHE: un sistema de medición de autoevaluación de fenilalanina en la sangre
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El sistema EGOO PHE está destinado a ser utilizado por profesionales de la salud en el hospital, para pruebas casi pacientes en el hogar de los pacientes con PKU, y para la autoevaluación guiada por las instrucciones del fabricante para el uso y después de ser capacitado por profesionales de la salud.
Actualmente, no existe un método en el hogar para el monitoreo conveniente y oportuno de los niveles de fenilalanina en la sangre (PHE). La práctica estándar es que los pacientes recolecten sus propias muestras de sangre en un papel de filtro de recolección de muestra. Estas muestras de manchas de sangre secas se publican en el hospital. Los laboratorios dan los resultados a los dietistas dentro de los 2 días hábiles. Los dietistas informan los resultados a los cuidadores de los pacientes el mismo día en que los resultados están disponibles. Sin embargo, el proceso puede tomar cualquier cosa de 3 a 7 días, dependiendo de la confiabilidad del sistema postal. Este retraso en la retroalimentación previene el ajuste oportuno del tratamiento dietético.
Los estudios de investigación, las pautas clínicas y las organizaciones de pacientes de PKU han destacado la necesidad de pruebas de PHE en sangre más frecuentes y resultados más oportunos/en tiempo real para el mejor manejo y tratamiento de PKU. Muchos de estos estudios e informes han esbozado la necesidad crítica de un método simple, rápido y preciso para monitorear los niveles sanguíneos de PHE, especialmente durante los primeros años de vida. Varios de estos estudios también han indicado que un monitor en el hogar podría hacer que la gestión de la condición sea más fácil y efectiva. En particular, la retroalimentación inmediata y posiblemente diaria suministrada por dicho monitor permitiría mejores ajustes dietéticos para que los niveles sanguíneos de PHE pudieran mantenerse más consistentemente. Una encuesta de pacientes con PKU y sus cuidadores principales han destacado la utilidad potencial de un monitor en el hogar en el manejo de PKU. Una gran mayoría de los encuestados creía que un monitor en el hogar facilitaría una mejor gestión de PKU a través de comentarios más regulares y oportunos. Por lo tanto, un método más accesible y conveniente para probar y monitorear los niveles de PHE en sangre en un horario regular con resultados inmediatos en el hogar mejoraría en gran medida el manejo de PKU.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todas las personas con PKU de 3 años o más
- Sujetos con un diagnóstico confirmado de PKU detectado de la detección de recién nacidos
- Voluntarios para adultos sanos (> 18 años de edad) sin PKU
- Los sujetos masculinos y femeninos se incluirán en este estudio.
Criterios de exclusión:
- Niños menores de 3 años
- Individuos con fobia con aguja
- Pacientes con comorbilidades que pueden afectar la tolerancia al muestreo de sangre, p. autismo u otros trastornos de neurodiversidad
- Pacientes con enfermedad aguda, p. varicela, amigdalitis que requiere antibióticos
- Pacientes con enfermedades crónicas y tomando medicamentos a largo plazo, p. diabetes.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La medida de resultado primaria es la fenilalanina en la sangre.
Periodo de tiempo: Monitoreo de los niveles de fenilalanina del paciente durante 6 meses.
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El paciente recoge una gota de sangre (40UL) utilizando un dispositivo de prueba de hogar LED LED (dispositivo de estudio).
El resultado se compara con una muestra de sangre recolectada paralela en una tarjeta de mancha de sangre seca (DBS) que se analiza en un laboratorio utilizando espectrometría de masas en tándem (práctica estándar).
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Monitoreo de los niveles de fenilalanina del paciente durante 6 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- IRAS ID 350589
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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