- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06940193
Un sistema di monitoraggio della fenilalanina ematica per uso domestico autotest sotto il marchio è stato sviluppato il sistema Egoo PHE per la misurazione della fenilalanina (PHE) negli individui diagnosticati con fenilchetonuria (PKU): lo scopo dello studio è valutare l'accuratezza e l'usabilità
Sistema Egoo Phe - Un sistema di misurazione autotest di fenilalanina nel sangue
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Il sistema Egoo PHE è destinato a essere utilizzato dagli operatori sanitari in ospedale, per i test quasi pazienti nella casa dei pazienti PKU e per l'auto-test guidata dalle istruzioni del produttore per l'uso e dopo essere stato addestrato da operatori sanitari.
Attualmente, non esiste un metodo a domicilio per il monitoraggio conveniente e tempestivo dei livelli di fenilalanina nel sangue (PHE). La pratica standard è per i pazienti di raccogliere i propri campioni di sangue su una carta da filtro di raccolta di campioni. Questi campioni di spot di sangue secchi sono pubblicati in ospedale. I laboratori forniscono quindi i risultati ai dietisti entro 2 giorni lavorativi. I dietisti riportano i risultati ai caregiver dei pazienti lo stesso giorno in cui i risultati diventano disponibili. Tuttavia, il processo può richiedere qualsiasi cosa da 3 a 7 giorni, dipendente dall'affidabilità del sistema postale. Questo ritardo nel feedback impedisce l'adattamento tempestivo del trattamento dietetico.
Studi di ricerca, linee guida cliniche e organizzazioni dei pazienti PKU hanno evidenziato la necessità di test PHE nel sangue più frequenti e risultati più tempestivi/in tempo reale per la migliore gestione e il trattamento della PKU. Molti di questi studi e report hanno delineato la necessità critica di un metodo semplice, rapido e accurato per monitorare i livelli ematici PHE, specialmente durante i primi anni di vita. Numerosi di questi studi hanno anche indicato che un monitor domestico potrebbe rendere la gestione della condizione più semplice ed efficace. In particolare, il feedback immediato e possibilmente quotidiano fornito da un tale monitor consentirebbe migliori aggiustamenti dietetici in modo che i livelli ematici PHE possano essere mantenuti in modo più coerente. Un sondaggio tra i pazienti con PKU e i loro caregiver primari hanno messo in evidenza la potenziale utilità di un monitor domestico nella gestione della PKU. Una grande maggioranza degli intervistati riteneva che un monitor domestico avrebbe facilitato una migliore gestione di PKU attraverso un feedback più regolare e tempestivo. Pertanto, un metodo più accessibile e conveniente per testare e monitorare i livelli di PHE nel sangue su un programma regolare con risultati immediati a casa migliorerebbe notevolmente la gestione della PKU.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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-
Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Tutti gli individui con PKU di età pari o superiore a 3 anni
- Soggetti con diagnosi confermata di PKU rilevata dallo screening neonato
- Volontari per adulti sani (> 18 anni) senza PKU
- I soggetti maschili e femminili saranno inclusi in questo studio.
Criteri di esclusione:
- Bambini di età inferiore ai 3 anni
- Individui con fobia ad ago
- I pazienti con comorbilità che possono influire sulla tolleranza al campionamento del sangue, ad es. autismo o altri disturbi della neurodiversità
- Pazienti con malattia acuta, ad es. Pox di pollo, tonsillite che richiede antibiotici
- Pazienti con malattia cronica e assumendo farmaci a lungo termine, ad es. diabete.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'outcome primario è la fenilalanina nel sangue.
Lasso di tempo: Monitoraggio dei livelli di fenilalanina del paziente per 6 mesi.
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Una goccia di sangue (40ul) viene raccolta dal paziente utilizzando un dispositivo di test a domicilio a LED del paziente (dispositivo di studio).
Il risultato viene confrontato con un campione di sangue raccolto parallela su una scheda DBS (DBS) analizzata in un laboratorio usando la spettrometria di massa tandem (pratica standard).
|
Monitoraggio dei livelli di fenilalanina del paziente per 6 mesi.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRAS ID 350589
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su Fenilchetonuria (PKU)
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Nutricia ResearchCompletato
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University of GuelphMcMaster University; Laval UniversityCompletatoDisturbo autosomico recessivo (portatori genetici di PKU)Canada
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University of GuelphMcMaster UniversityCompletatoDisturbo autosomico recessivo (portatori genetici di PKU)Canada
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University Hospital, ToursReclutamentoFenilchetonuria (PKU)Francia
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Central Hospital, Nancy, FranceNon ancora reclutamentoFenilchetonuria (PKU)
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Gritgen Therapeutics Co., Ltd.Non ancora reclutamentoFenilchetonuria (PKU)Cina
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Sohag UniversityAttivo, non reclutante
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Central Hospital, Nancy, FranceHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; Centre Hospitalier... e altri collaboratoriCompletato
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Nutricia UK LtdCompletatoPKU | TirosinemiaRegno Unito