Estudio de ONC206 (JZP3507) en Feocromocitoma y Paraganglioma Avanzados

Criterios de inclusión:

1. Tiene feocromocitoma o paraganglioma histológicamente confirmado que es irresecable según lo determinado por el Investigador.
2. Ha fracasado, no es candidato o ha rechazado el tratamiento estándar para PCPG. No hay límite en el número de terapias sistémicas previas.
3. Debe tener enfermedad medible según RECIST v1.1, evaluada por el Investigador.
4. Tiene la presión arterial adecuadamente controlada, definida como presión arterial ≤150/90 mmHg y sin cambios en los medicamentos antihipertensivos (para participantes con hipertensión concomitante) durante al menos 14 días antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.
5. Tiene ≥18 años de edad.
6. Es capaz de tragar comprimidos orales.
7. Tiene un estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 2, evaluado dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
8. Tiene resultados de pruebas de laboratorio que cumplen los siguientes parámetros dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
9. Tiene una esperanza de vida de al menos 12 semanas, según lo predicho por el médico.
10. Tiene control farmacológico de los síntomas asociados a catecolaminas si el participante tiene enfermedad funcional.

Criterios de exclusión:

1. Tiene hipersensibilidad conocida a ONC206 o cualquier excipiente utilizado en la formulación del tratamiento del estudio ONC206.

2. Tiene enfermedad/afección cardíaca activa, incluyendo cualquiera de las siguientes:

   1. Intervalo QT corregido (QTc) >480 mseg (basado en la media de electrocardiogramas triplicados [ECG] realizados durante el cribado).
   2. Antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva documentada (clasificación funcional de la New York Heart Association III-IV).
   3. Angina inestable, infarto agudo de miocardio, o derivación arterial o angioplastia coronaria transluminal percutánea dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
3. Ha tenido exposición previa a ONC206 o dordaviprona (ONC201) de cualquier fuente.
4. Tiene un tumor maligno adicional conocido que está progresando o ha requerido tratamiento activo en los últimos 2 años. Las excepciones incluyen participantes con carcinoma de células basales de la piel, carcinoma de células escamosas de la piel que ha sido sometido a terapia potencialmente curativa o cáncer cervical in situ, o tumores asociados a la enfermedad de Von Hippel-Lindau que no requieren cirugía o intervención inmediata.

5. Ha recibido cualquiera de las siguientes intervenciones dentro de los períodos de tiempo especificados antes de la primera dosis del tratamiento del estudio o planea recibir cualquiera de las siguientes intervenciones durante la participación en el estudio:

   • a. Cualquier terapia anticancerosa previa o agentes de investigación dentro de 4 semanas o 5 vidas medias, lo que sea más corto. Nota: Denosumab y ácido zoledrónico están permitidos.

     **i. Cualquier tratamiento con análogo de somatostatina o lanreótido dentro de los 21 días anteriores al escáner de Tomografía por Emisión de Positrones (PET) basal.

   • b. Inhibidores fuertes del citocromo P450 (CYP) dentro de 14 días. c. Inductores fuertes del CYP dentro de 14 días. d. Cualquier radioterapia dentro de 14 días. e. Cualquier cirugía mayor, biopsia abierta o lesión traumática significativa dentro de 1 mes (30 días).
6. Está embarazada, amamantando o planea quedar embarazada mientras recibe el tratamiento del estudio o dentro de los 3 meses posteriores a la última dosis.
7. Tiene enfermedad intercurrente no controlada o cualquier otra condición médica, psiquiátrica o social que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la seguridad del participante o la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio.
8. Tiene toxicidades no resueltas de terapias previas locorregionales, sistémicas o cualquier otra, definidas como toxicidades (distintas de neuropatía de Grado ≤2 o alopecia) que aún no se han resuelto hasta el Grado ≤1 según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer, o basal y consideradas clínicamente significativas; consultar con el Monitor Médico.
9. Tiene una infección activa que requiere terapia sistémica.