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Un estudio de VV-14305 para el tratamiento de la enfermedad ocular tiroidea (RECLAIM)

25 de agosto de 2026 actualizado por: Kriya Therapeutics, Inc.

Un estudio adaptativo de fase 1/2 multicéntrico que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de VV-14305 administrado mediante inyección peribulbar en pacientes con enfermedad ocular tiroidea de moderada a grave (el estudio RECLAIM)

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de KRIYA-586 (VV-14305) en el tratamiento de la oftalmopatía tiroidea (TED).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

135

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Estados Unidos, 48152
        • Reclutamiento
        • Kriya Clinical Trial Site
        • Contacto:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Reclutamiento
        • Kriya Clinical Trial Site
        • Contacto:
    • Pennsylvania
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • Kriya Clinical Trial Site
        • Contacto:
      • Wellington, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • Kriya Clinical Trial Site
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Debe tener entre 18 y 80 años de edad (inclusive) en el Cribado.
  2. Índice de Masa Corporal (IMC) de 19 a 34 kg/m² (inclusive).
  3. Debe ser eutiroideo (definido como hormona estimulante de la tiroides normal) o tener hiper- o hipotiroidismo leve (que se esté manejando para llevarlo a un estado eutiroideo).
  4. Puntuación de Agudeza Visual Mejor Corregida (AVMC) de 20/60 o mejor en el Cribado, sin historial de deterioro observado en los 3 meses previos al Cribado.
  5. Debe estar dispuesto y ser capaz de suspender el uso de productos antes de la inyección peribulbar de VV-14305 (o simulado) si utiliza medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINEs), medicamentos o cualquier suplemento herbal, vitaminas o multivitaminas con propiedades antiplaquetarias/anticoagulantes.
  6. El ojo de estudio y el ojo contralateral deben estar dentro del grado predefinido de proptosis y puntuación de actividad clínica (CAS) medidos en el Cribado.
  7. Los participantes deben haber sido diagnosticados con ODT antes del Cribado y ser diagnosticados con enfermedad de Graves y ODT progresiva de moderada a grave en el Cribado.

Criterios de exclusión:

  1. Historial de afección(es) ocular(es) grave(s) distintas de la ODT, incluyendo pero no limitado a uveítis, degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca y DMAE húmeda; otras enfermedades orbitarias u oftálmicas, incluyendo afecciones inflamatorias, neuropatía óptica, tumores, glaucoma con defecto del campo visual o pérdida del campo visual, que en opinión del Investigador y/o Monitor Médico sean clínicamente significativas.
  2. Cualquier condición médica, cognitiva o psiquiátrica que, en opinión del Investigador, pueda contraindicar el uso del fármaco en investigación, haga improbable una evaluación y seguimiento consistentes del estudio durante el Período de Seguimiento Posterior al Tratamiento de 12 meses, o haga que el participante sea un candidato inseguro para el estudio.
  3. Diagnosticado con diabetes (HbA1c ≥6,5%).
  4. Historial de malignidad que requirió quimioterapia y/o radiación en los 12 meses previos al Cribado, excepto por cánceres de piel no melanoma tratados con éxito (p. ej., carcinomas de células basales, carcinomas de células escamosas), neoplasia intraepitelial cervical y cáncer de próstata localizado.
  5. Alergia conocida o condición que contraindique el uso de los medicamentos del estudio requeridos.
  6. Cualquier evaluación de Cribado o valor de laboratorio que, en opinión del Investigador y/o Monitor Médico, sea clínicamente significativo y haga que el sujeto no sea apto para participar en el estudio.
  7. Cualquier vacunación o vacunación planificada 30 días antes de la dosificación, 4 semanas después de la dosificación o durante el período de inmunosupresión.
  8. El participante requiere o, en opinión del Investigador, es probable que requiera intervención quirúrgica oftalmológica/orbitaria inmediata o irradiación de cualquiera de los ojos; ha tenido cualquier cirugía previa para ODT, incluyendo descompresión orbitaria, cirugía de estrabismo y cualquier cirugía de párpados en cualquiera de los ojos.
  9. Participación previa en otros ensayos clínicos de terapia génica, fármacos en investigación, biológicos o dispositivos dentro de los 30 días previos al Cribado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Part 1 Cohort 1, dose #1
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genético: VV-14305
VV-14305 se administrará mediante inyección peribulbar.
Experimental: Part 1 Cohort 2, dose #2
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genético: VV-14305
VV-14305 se administrará mediante inyección peribulbar.
Experimental: Part 1 Cohort 3, dose #3
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genético: VV-14305
VV-14305 se administrará mediante inyección peribulbar.
Experimental: Part 1 Cohort 4, dose #4
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genético: VV-14305
VV-14305 se administrará mediante inyección peribulbar.
Experimental: Part 1 Cohort 5, dose #5
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genético: VV-14305
VV-14305 se administrará mediante inyección peribulbar.
Experimental: Part 1 Optional Cohort 6, Part 2 dose
A single dose of VV-14305 determined from Cohorts 1 to 5 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genético: VV-14305
VV-14305 se administrará mediante inyección peribulbar.
Experimental: Part 2 Treatment Arm
A single dose of VV-14305 determined from Cohorts 1 to 5 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genético: VV-14305
VV-14305 se administrará mediante inyección peribulbar.
Experimental: Part 2 Sham Arm
A single sham injection will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after the sham injection
Otro: Sham (Sin Tratamiento)
Solución simulada como Salina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Seguridad y tolerabilidad de VV-14305 en participantes con TED
Periodo de tiempo: 52 semanas
Incidencia y gravedad de eventos adversos oculares y no oculares, valores de laboratorio clínico, exámenes físicos, signos vitales y exámenes oftálmicos
52 semanas
Parte 2: Eficacia de VV-14305 en participantes con TED en comparación con Sham
Periodo de tiempo: 36 semanas
Porcentaje de participantes con reducción de proptosis en el ojo del estudio medido con exoftalmómetro
36 semanas
Part 2: Safety of VV-14305 in Participants with TED Compared to Sham
Periodo de tiempo: 52 Weeks
Incidence and severity of ocular and non-ocular adverse events, clinical laboratory values, physical examinations, vital signs, and ophthalmic examinations
52 Weeks

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Part 1: Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED
Periodo de tiempo: 36 Weeks
Percentage of participants with reduction in proptosis in the study eye as measured by exophthalmometer
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Periodo de tiempo: 36 Weeks
Percentage of participants with Baseline diplopia >0 who have a ≥1 grade reduction
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Periodo de tiempo: 36 Weeks
Mean change from Baseline in extraocular muscle (EOM) volume within the study eye
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Periodo de tiempo: 36 Weeks
Mean change from Baseline in EOM inflammation within the study eye
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Periodo de tiempo: 36 Weeks
Mean change from Baseline in orbital fat volume (FV) within the study eye
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Periodo de tiempo: 36 Weeks
Percentage of participants with a Clinical Activity Score (CAS) of 0 or 1 in the study eye
36 Weeks
Effect of VV-14305 on quality of life (as compared to Sham for Part 2)
Periodo de tiempo: 12, 24, 36, and 52 Weeks
Mean change from Baseline in overall score in the Graves Orbitopathy Quality of Life (GO-QoL) questionnaire, which includes two subscales: Visual Functioning and Appearance (scale range 0-100), where higher scores indicate better quality of life
12, 24, 36, and 52 Weeks
Pharmacokinetics (PK) of VV-14305 transgene product
Periodo de tiempo: 12, 24, 36, and 52 Weeks
Peak and steady-state concentrations of adeno-associated virus (AAV) vector-mediated transgene product in serum
12, 24, 36, and 52 Weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kriya Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

11 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KRIYA-586-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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