Badanie preparatu VV-14305 w leczeniu choroby oczu tarczycowych (RECLAIM)

Kryteria włączenia:

1. Wiek w momencie badania przesiewowego musi wynosić od 18 do 80 lat (włącznie).
2. Wskaźnik masy ciała (BMI) od 19 do 34 kg/m² (włącznie).
3. Musi być eutyreotyczny (określony jako prawidłowe stężenie hormonu tyreotropowego) lub mieć łagodną nadczynność lub niedoczynność tarczycy (stabilizowaną do stanu eutyreozy).
4. Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) wynosząca 20/60 lub lepiej w badaniu przesiewowym, bez stwierdzonego pogorszenia w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
5. Musi być gotów i zdolny do zaprzestania stosowania produktu przed okołogałkowym wstrzyknięciem preparatu VV-14305 (lub placebo), jeśli stosuje niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ), leki lub jakiekolwiek suplementy ziołowe, witaminy lub multiwitaminy o właściwościach przeciwpłytkowych/przeciwzakrzepowych.
6. Oko badane i oko towarzyszące muszą mieścić się w zdefiniowanym zakresie wytrzeszczu i klinicznego wskaźnika aktywności (CAS) zmierzonych w badaniu przesiewowym.
7. Uczestnicy muszą mieć rozpoznaną TED przed badaniem przesiewowym oraz rozpoznaną chorobę Gravesa-Basedowa i postępującą umiarkowaną do ciężkiej TED w badaniu przesiewowym.

Kryteria wykluczenia:

1. W wywiadzie poważne schorzenie(-a) oczne inne niż TED, w tym, ale nie ograniczając się do: zapalenia błony naczyniowej, suchej zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD) i wysiękowej AMD; inne choroby oczodołowe lub okulistyczne, w tym stany zapalne, neuropatia nerwu wzrokowego, guzy, jaskra z ubytkiem pola widzenia lub utratą pola widzenia, które zdaniem Badacza i/lub Monitora Medycznego są istotne klinicznie.
2. Jakikolwiek stan medyczny, poznawczy lub psychiatryczny, który zdaniem Badacza mógłby być przeciwwskazaniem do stosowania leku badawczego, uniemożliwiałby konsekwentną ocenę badania i obserwację w ciągu 12-miesięcznego okresu obserwacji po leczeniu lub czyniłby uczestnika niebezpiecznym kandydatem do badania.
3. Rozpoznana cukrzyca (HbA1c ≥6,5%).
4. W wywiadzie nowotwór wymagający chemioterapii i/lub radioterapii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem skutecznie leczonych nieczerniakowych nowotworów skóry (np. rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy), śródnabłonkowej neoplazji szyjki macicy i zlokalizowanego raka prostaty.
5. Znana alergia lub stan, który byłby przeciwwskazaniem do stosowania wymaganych leków w badaniu.
6. Jakakolwiek ocena przesiewowa lub wartość laboratoryjna, która zdaniem Badacza i/lub Monitora Medycznego jest istotna klinicznie i dyskwalifikuje badanego z udziału w badaniu.
7. Jakakolwiek szczepienie lub planowane szczepienie 30 dni przed podaniem dawki, 4 tygodnie po podaniu dawki lub w okresie immunosupresji.
8. Uczestnik wymaga lub, zdaniem Badacza, prawdopodobnie będzie wymagał natychmiastowej chirurgicznej interwencji okulistycznej/oczodołowej lub napromieniania któregokolwiek oka; miał w przeszłości jakąkolwiek operację z powodu TED, w tym dekompresję oczodołu, operację zeza i jakąkolwiek operację powiek na którymkolwiek oku.
9. Wcześniejszy udział w innych badaniach klinicznych terapii genowej, leku badawczego, produktu biologicznego lub urządzenia w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.