Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přípravku VV-14305 pro léčbu tyreoidální orbitopatie (RECLAIM)

25. srpna 2026 aktualizováno: Kriya Therapeutics, Inc.

Adaptivní multicentrická studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a účinnost přípravku VV-14305 podávaného peribulbární injekcí u pacientů se středně těžkou až těžkou endokrinní orbitopatií (studie RECLAIM)

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku KRIYA-586 (VV-14305) při léčbě onemocnění očních víček štítné žlázy (TED).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

135

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Kriya Clinical Trial Site
        • Kontakt:
      • Wellington, Nový Zéland
        • Nábor
        • Kriya Clinical Trial Site
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Spojené státy, 48152
        • Nábor
        • Kriya Clinical Trial Site
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
        • Nábor
        • Kriya Clinical Trial Site
        • Kontakt:
    • Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  1. Musí být ve věku 18 až 80 let (včetně) při screeningu.
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) 19 až 34 kg/m² (včetně).
  3. Musí být euthyroidní (definováno jako normální tyreotropní hormon) nebo mít mírnou hypertyreózu či hypotyreózu (která je léčena za účelem dosažení euthyroidního stavu).
  4. Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) 20/60 nebo lepší při screeningu bez zaznamenané historie zhoršení v 3 měsících před screeningem.
  5. Musí být ochotni a schopni přestat užívat produkt před peribulbární injekcí VV-14305 (nebo placeba), pokud užívají nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID), léky nebo jakékoli bylinné doplňky, vitamíny nebo multivitamíny s antiagregačními/antikoagulačními vlastnostmi.
  6. Studované oko a druhé oko musí spadat do předem definovaného stupně proptózy a klinického aktivačního skóre (CAS) měřeného při screeningu.
  7. Účastníci musí mít diagnostikovanou TED před screeningem a mít diagnostikovanou Gravesovu chorobu a progresivní středně těžkou až těžkou TED při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  1. Historie závažného očního onemocnění jiného než TED, včetně, ale nejen, uveitidy, suché věkem podmíněné makulární degenerace (AMD) a vlhké AMD; jiná orbitální nebo oftalmologická onemocnění, včetně zánětlivých stavů, optické neuropatie, nádorů, glaukomu s defektem zorného pole nebo ztrátou zorného pole, které jsou podle názoru vyšetřujícího lékaře a/nebo lékařského monitora klinicky významné.
  2. Jakýkoli zdravotní, kognitivní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru vyšetřujícího lékaře mohl kontraindikovat použití zkoumaného léčiva, znemožňoval konzistentní hodnocení studie a sledování během 12měsíčního období sledování po léčbě, nebo by účastníka činil nevhodným kandidátem pro studii.
  3. Diagnostikován diabetes (HbA1c ≥6,5 %).
  4. Historie malignity vyžadující chemoterapii a/nebo radiační léčbu v 12 měsících před screeningem, kromě úspěšně léčených nemelanomových kožních karcinomů (např. bazocelulární, dlaždicobuněčný karcinom), cervikální intraepiteliální neoplazie a lokalizovaného karcinomu prostaty.
  5. Známá alergie nebo stav, který by kontraindikoval použití požadovaných studijních léků.
  6. Jakékoli screeningové vyšetření nebo laboratorní hodnota, která je podle názoru vyšetřujícího lékaře a/nebo lékařského monitora klinicky významná a činí subjekt nevhodným pro účast ve studii.
  7. Jakékoliv očkování nebo plánované očkování 30 dní před podáním, 4 týdny po podání nebo během období imunosuprese.
  8. Účastník vyžaduje nebo podle názoru vyšetřujícího lékaře pravděpodobně bude vyžadovat okamžitý chirurgický oftalmologický/orbitální zákrok nebo ozáření kteréhokoli oka; měl jakýkoli předchozí chirurgický zákrok pro TED, včetně orbitální dekomprese, chirurgie strabismu a jakékoli chirurgie očních víček na kterémkoli oku.
  9. Předchozí účast v jiných klinických studiích genové terapie, zkoumaného léčiva, biologického přípravku nebo přístroje do 30 dnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Part 1 Cohort 1, dose #1
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genetický: VV-14305
VV-14305 bude aplikován pomocí peribulbární injekce.
Experimentální: Part 1 Cohort 2, dose #2
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genetický: VV-14305
VV-14305 bude aplikován pomocí peribulbární injekce.
Experimentální: Part 1 Cohort 3, dose #3
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genetický: VV-14305
VV-14305 bude aplikován pomocí peribulbární injekce.
Experimentální: Part 1 Cohort 4, dose #4
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genetický: VV-14305
VV-14305 bude aplikován pomocí peribulbární injekce.
Experimentální: Part 1 Cohort 5, dose #5
A single dose of VV-14305 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genetický: VV-14305
VV-14305 bude aplikován pomocí peribulbární injekce.
Experimentální: Part 1 Optional Cohort 6, Part 2 dose
A single dose of VV-14305 determined from Cohorts 1 to 5 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genetický: VV-14305
VV-14305 bude aplikován pomocí peribulbární injekce.
Experimentální: Part 2 Treatment Arm
A single dose of VV-14305 determined from Cohorts 1 to 5 will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after VV-14305.
Genetický: VV-14305
VV-14305 bude aplikován pomocí peribulbární injekce.
Experimentální: Part 2 Sham Arm
A single sham injection will be administered. In addition, prednisone will be administered prior to and after the sham injection
Jiný: Sham (Bez Léčby)
Placebo, jako je fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Bezpečnost a snášenlivost přípravku VV-14305 u účastníků s TED
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt a závažnost očních a mimookulárních nežádoucích účinků, klinické laboratorní hodnoty, fyzikální vyšetření, vitální funkce a oftalmologická vyšetření
52 týdnů
Část 2: Účinnost přípravku VV-14305 u účastníků s TED ve srovnání se simulovanou léčbou
Časové okno: 36 týdnů
Procento účastníků se snížením proptózy ve studovaném oku měřené exoftalmometrem
36 týdnů
Part 2: Safety of VV-14305 in Participants with TED Compared to Sham
Časové okno: 52 Weeks
Incidence and severity of ocular and non-ocular adverse events, clinical laboratory values, physical examinations, vital signs, and ophthalmic examinations
52 Weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Part 1: Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED
Časové okno: 36 Weeks
Percentage of participants with reduction in proptosis in the study eye as measured by exophthalmometer
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Časové okno: 36 Weeks
Percentage of participants with Baseline diplopia >0 who have a ≥1 grade reduction
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Časové okno: 36 Weeks
Mean change from Baseline in extraocular muscle (EOM) volume within the study eye
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Časové okno: 36 Weeks
Mean change from Baseline in EOM inflammation within the study eye
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Časové okno: 36 Weeks
Mean change from Baseline in orbital fat volume (FV) within the study eye
36 Weeks
Efficacy associated with VV-14305 in participants with TED (as compared to Sham for Part 2)
Časové okno: 36 Weeks
Percentage of participants with a Clinical Activity Score (CAS) of 0 or 1 in the study eye
36 Weeks
Effect of VV-14305 on quality of life (as compared to Sham for Part 2)
Časové okno: 12, 24, 36, and 52 Weeks
Mean change from Baseline in overall score in the Graves Orbitopathy Quality of Life (GO-QoL) questionnaire, which includes two subscales: Visual Functioning and Appearance (scale range 0-100), where higher scores indicate better quality of life
12, 24, 36, and 52 Weeks
Pharmacokinetics (PK) of VV-14305 transgene product
Časové okno: 12, 24, 36, and 52 Weeks
Peak and steady-state concentrations of adeno-associated virus (AAV) vector-mediated transgene product in serum
12, 24, 36, and 52 Weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kriya Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

11. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KRIYA-586-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit