Uno studio su VV-14305 per il trattamento dell'oftalmopatia tiroidea (RECLAIM)

Criteri di inclusione:

1. Deve avere un'età compresa tra 18 e 80 anni (inclusi) allo Screening.
2. Indice di Massa Corporea (BMI) compreso tra 19 e 34 kg/m² (inclusi).
3. Deve essere eutiroideo (definito come ormone tireostimolante normale) o avere un lieve ipertiroidismo o ipotiroidismo (gestito per portarli a uno stato eutiroideo).
4. Punteggio di Acutezza Visiva Miglior Corretta (BCVA) di 20/60 o migliore allo Screening senza storia di deterioramento notato nei 3 mesi precedenti lo Screening.
5. Deve essere disposto e in grado di interrompere l'uso del prodotto prima dell'iniezione peribulbare di VV-14305 (o sham) se utilizza farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), farmaci o qualsiasi integratore erboristico, vitamine o multivitaminici con proprietà antiaggreganti/anticoagulanti.
6. L'occhio dello studio e l'occhio controlaterale devono rientrare nel grado predefinito di proptosi e punteggio di attività clinica (CAS) misurati allo Screening.
7. I partecipanti devono essere diagnosticati con TED prima dello Screening e diagnosticati con malattia di Graves' e TED progressivo da moderato a severo allo Screening.

Criteri di esclusione:

1. Storia di condizioni oculari gravi diverse dal TED, incluse ma non limitate a uveite, degenerazione maculare senile secca (AMD) e AMD umida; Altre malattie orbitali o oftalmiche, incluse condizioni infiammatorie, neuropatia ottica, tumori, glaucoma con difetto del campo visivo o perdita del campo visivo, che secondo l'opinione dello Sperimentatore e/o del Monitor Medico sono clinicamente significative.
2. Qualsiasi condizione medica, cognitiva o psichiatrica che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe controindicare l'uso del farmaco sperimentale, rendere improbabile una valutazione dello studio coerente e un follow-up durante il Periodo di Follow-up Post-Trattamento di 12 mesi, o rendere il partecipante un candidato non sicuro per lo studio.
3. Diagnosticato con diabete (HbA1c ≥6,5%).
4. Storia di neoplasia maligna che ha richiesto chemioterapia e/o radioterapia nei 12 mesi precedenti lo Screening, eccetto per carcinomi cutanei non melanoma trattati con successo (ad es., carcinomi a cellule basali, carcinomi a cellule squamose), neoplasia intraepiteliale cervicale e cancro alla prostata localizzato.
5. Allergia nota o condizione che controindicherebbe l'uso dei farmaci di studio richiesti.
6. Qualsiasi valutazione di Screening o valore di laboratorio che, secondo l'opinione dello Sperimentatore e/o del Monitor Medico, è clinicamente significativo e rende il soggetto non idoneo alla partecipazione allo studio.
7. Qualsiasi vaccinazione o vaccinazione pianificata 30 giorni prima della somministrazione, 4 settimane dopo la somministrazione o durante il periodo di immunosoppressione.
8. Il partecipante richiede o, secondo l'opinione dello Sperimentatore, è probabile che richieda un intervento chirurgico oftalmologico/orbitale immediato o irradiazione di entrambi gli occhi; Ha avuto qualsiasi precedente chirurgia per TED inclusa decompressione orbitale, chirurgia dello strabismo e qualsiasi chirurgia palpebrale su entrambi gli occhi.
9. Precedente partecipazione ad altre terapie geniche, farmaci sperimentali, biologici o studi clinici di dispositivi entro 30 giorni prima dello Screening.