Eine Studie zu VV-14305 zur Behandlung der endokrinen Orbitopathie (RECLAIM)

Einschlusskriterien:

1. Muss zum Zeitpunkt des Screenings zwischen 18 und 80 Jahren alt sein (einschließlich).
2. Body-Mass-Index (BMI) von 19 bis 34 kg/m2 (einschließlich).
3. Muss euthyreot sein (definiert als normaler Thyreoidea-stimulierender Hormonwert) oder leichte Hyper- oder Hypothyreose aufweisen (die behandelt wird, um einen euthyreoten Zustand zu erreichen).
4. Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) von 20/60 oder besser beim Screening ohne Verschlechterung in den 3 Monaten vor dem Screening.
5. Muss bereit und in der Lage sein, die Anwendung von nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs), Medikamenten oder pflanzlichen Nahrungsergänzungsmitteln, Vitaminen oder Multivitaminen mit thrombozytenaggregationshemmenden/antikoagulierenden Eigenschaften vor der VV-14305- (oder Schein-) peribulbären Injektion einzustellen.
6. Das Studienauge und das Partnerauge müssen innerhalb des vordefinierten Grades an Proptose und klinischem Aktivitätsscore (CAS) liegen, gemessen beim Screening.
7. Teilnehmer müssen vor dem Screening mit TED diagnostiziert worden sein und beim Screening mit Morbus Basedow und progressiver mittelschwerer bis schwerer TED diagnostiziert werden.

Ausschlusskriterien:

1. Vorgeschichte schwerwiegender Augenerkrankungen außer TED, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Uveitis, trockene altersbedingte Makuladegeneration (AMD) und feuchte AMD; andere orbitale oder ophthalmologische Erkrankungen, einschließlich Entzündungen, Optikusneuropathie, Tumore, Glaukom mit Gesichtsfelddefekt oder Gesichtsfeldverlust, die nach Meinung des Prüfarztes und/oder des medizinischen Monitors klinisch signifikant sind.
2. Jede medizinische, kognitive oder psychiatrische Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Anwendung des Prüfpräparats kontraindiziert, eine konsistente Studienbewertung und Nachbeobachtung über den 12-monatigen Nachbeobachtungszeitraum unwahrscheinlich macht oder den Teilnehmer zu einem unsicheren Studienkandidaten machen würde.
3. Diagnose Diabetes (HbA1c ≥6,5%).
4. Vorgeschichte von Malignomen, die in den 12 Monaten vor dem Screening eine Chemotherapie und/oder Strahlentherapie erforderten, außer erfolgreich behandelten nichtmelanozytären Hautkrebsarten (z.B. Basalzell-, Plattenepithelkarzinome), zervikaler intraepithelialer Neoplasie und lokalisiertem Prostatakrebs.
5. Bekannte Allergie oder Erkrankung, die die Anwendung der erforderlichen Studienmedikamente kontraindizieren würde.
6. Jede Screening-Untersuchung oder Laborwert, die nach Meinung des Prüfarztes und/oder des medizinischen Monitors klinisch signifikant ist und den Probanden für die Studienteilnahme ungeeignet macht.
7. Jede Impfung oder geplante Impfung 30 Tage vor der Dosierung, 4 Wochen nach der Dosierung oder während der Immunsuppressionsphase.
8. Der Teilnehmer benötigt oder benötigt nach Meinung des Prüfarztes wahrscheinlich eine sofortige chirurgische ophthalmologische/orbitale Intervention oder Bestrahlung eines Auges; Hatte zuvor eine Operation für TED, einschließlich Orbitadekompression, Strabismusoperation und jegliche Lidoperation an einem Auge.
9. Frühere Teilnahme an anderen Gentherapie-, Prüfpräparat-, Biologika- oder Gerätestudien innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.