Profilaxis con Letermovir en Niños con Enfermedad Linfoproliferativa de Células T/NK Positiva para EBV y Linfohistiocitosis Hemofagocítica Asociada a EBV Refractaria/Recurrente
18 de marzo de 2026 actualizado por: Jun Yang, Beijing Children's Hospital
Impacto de la profilaxis con letermovir en infecciones virales tras trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en niños con enfermedad linfoproliferativa de células T/NK positiva para VEB y linfohistiocitosis hemofagocítica asociada a VEB refractaria/recurrente
Este estudio investiga el impacto de la profilaxis con letermovir en infecciones virales (incluyendo CMV, EBV, BKV, HHV-6/7, VSR, ADV, VHS, etc.) después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pacientes pediátricos con enfermedades linfoproliferativas de células T/NK asociadas a EBV y linfohistiocitosis hemofagocítica relacionada con EBV refractaria/recidivante.
Además, examinamos sus efectos en otras complicaciones del trasplante, incluyendo fallo de injerto, enfermedad de injerto contra huésped (EICH), recaída de la enfermedad, microangiopatía trombótica (MAT), supervivencia global (SG), incidencia de trastorno linfoproliferativo postrasplante (TLPT) y reconstitución inmunológica.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
80
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jun Yang, Doctor
- Número de teléfono: +86 13699293825
- Correo electrónico: yangjundabby@outlook.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100032
- Reclutamiento
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Contacto:
- Jun Yang
- Número de teléfono: +86 13699293825
- Correo electrónico: yangjundabby@outlook.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado de enfermedad linfoproliferativa T/NK positiva para VEB (EBV-T/NK LPD) según los criterios de la CCI 2022, o diagnosticado de linfohistiocitosis hemofagocítica asociada a VEB (EBV-HLH) refractaria/recaída según los criterios diagnósticos de HLH-2004;
- Sometido al primer trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TACH) en el centro del estudio;
- Edad < 18 años;
- Seropositividad para CMV (IgG+) antes del trasplante;
- Presencia de al menos un factor de alto riesgo para infección por CMV: trasplante haploidéntico, trasplante con incompatibilidad HLA, recepción de ATG (incluyendo ATLG/ALG) en el acondicionamiento, uso continuado de corticosteroides tras el acondicionamiento, discordancia de seroestatus CMV donante/receptor, o resultado positivo de NGS antes del trasplante.
Criterios de exclusión:
- Antecedentes de enfermedad por CMV en órgano diana en los 6 meses previos a la inclusión;
- Disfunción hepática grave (definida como Clase C de Child-Pugh);
- Insuficiencia renal terminal con aclaramiento de creatinina < 10 mL/min (calculado mediante la ecuación de Cockcroft-Gault);
- Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas previo;
- Supervivencia esperada ≤ 3 meses;
- Recibido radioterapia durante el acondicionamiento;
- Inicio de profilaxis con letermovir después del día 28 postrasplante;
- Dosis o administración de letermovir no conforme a la información de prescripción;
- Ausencia de consentimiento informado firmado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Niños con letermovir para profilaxis de citomegalovirus tras HSCT
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Brazo 1 (Profilaxis con Letermovir): Los pacientes pediátricos reciben letermovir oral una vez al día desde el día 0 hasta el día 100 postrasplante. La profilaxis puede extenderse hasta el día 200 si persisten factores de alto riesgo (uso de esteroides, reconstitución inmune deficiente). Dosificación: 480mg (≥30kg), 240mg (15-30kg), 120mg (7,5-15kg), 80mg (6-7,5kg); reducida a la mitad si se coadministra con ciclosporina. Brazo 2 (Control): Cohorte de control histórico (2018-2023) que no recibe profilaxis rutinaria para CMV; terapia preemptiva con ganciclovir/foscarnet iniciada solo cuando la PCR en plasma supera el umbral. |
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Sin intervención: Niños con terapia preemptiva, sin Letermovir para la profilaxis del citomegalovirus después del trasplante de células madre hematopoyéticas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de Infección por CMV Clínicamente Significativa (cs-CMVi) e Infección por EBV Clínicamente Significativa (cs-EBVi)
Periodo de tiempo: Hasta 180 días y 360 días después del trasplante
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Para evaluar la incidencia de infecciones clínicamente significativas por CMV y EBV en pacientes pediátricos después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH) con o sin profilaxis con letermovir.
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Hasta 180 días y 360 días después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de otras infecciones virales y complicaciones relacionadas con el trasplante
Periodo de tiempo: Hasta 100, 180, 270 y 360 días después del trasplante
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Para evaluar la incidencia de otras infecciones virales (por ejemplo, BKV, HHV-6/7, VRS, ADV, VHS), enfermedad de injerto contra huésped (EICH), trastorno linfoproliferativo postrasplante (TLPT), microangiopatía trombótica (MAT), fallo del injerto, recaída, supervivencia global (SG) y reconstitución inmunitaria (recuentos y función de células T/B/NK).
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Hasta 100, 180, 270 y 360 días después del trasplante
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y Tolerabilidad de Letermovir en Receptores Pediátricos de Trasplante Alogénico de Células Progenitoras Hematopoyéticas (alo-HSCT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de letermovir (días 0-28 postrasplante) hasta 30 días después de la interrupción (hasta aproximadamente 360 días postrasplante)
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Para monitorizar eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) relacionados con la profilaxis con letermovir, incluidos síntomas gastrointestinales, anomalías de la función hepática, eventos cardíacos y otros EA emergentes del tratamiento.
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Desde el inicio de letermovir (días 0-28 postrasplante) hasta 30 días después de la interrupción (hasta aproximadamente 360 días postrasplante)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- [2025]-Y-242-D
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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