Un estudio de primera vez en humanos (FIH), de Fase 1 de ML261, una terapia con células T con CAR anti-DLL3 autóloga de potencia mejorada, en participantes con CPCP R/R o NEC seleccionados (SPECTRAL-1) (SPECTRAL-1)
21 de agosto de 2026 actualizado por: Moonlight Bio, Inc
Un Estudio de Fase 1 en Humanos (Primer Estudio en Humanos) para Investigar la Seguridad, Farmacocinética y Eficacia Preliminar de ML261, una Terapia Celular T con CAR Anti-DLL3 Autólogo + Fusión CARD11-PIK3R3, en Participantes con Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas Recaído/Refractario o Carcinomas Neuroendocrinos Seleccionados
Este es un estudio de Fase 1, abierto y de primera administración en humanos (FIH), diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética (PK) y la eficacia preliminar de ML261, una terapia con células T CAR anti-DLL3 potenciadas autólogas, en participantes con cáncer de pulmón de células pequeñas recidivante o refractario (R/R SCLC) o neoplasias endocrinas seleccionadas (NECs).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
110
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Moonlight Bio Clinical Team
- Número de teléfono: 206-647-6168
- Correo electrónico: MLTrials@moonlightbio.us
Ubicaciones de estudio
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Reclutamiento
- Washington University Medicine
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Investigador principal:
- Jeff Ward, MD
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Reclutamiento
- Hackensack University Medical Center
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Investigador principal:
- Martin Gutierrez, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Reclutamiento
- NYU Langone Health
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Investigador principal:
- Salman Punekar, MD
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Reclutamiento
- Sarah Cannon Research Institute (SCRI)
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Investigador principal:
- Melissa Johnson, MD
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Reclutamiento
- UT Southwestern Medical Center
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Investigador principal:
- Ben Drapkin, MD
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- MD Anderson Cancer Center
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Investigador principal:
- Ecaterina Dumbrava, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- ≥18 años de edad en el momento de firmar el CIF
- Haber recibido tratamiento previo con al menos una línea de terapia sistémica estándar de atención (SOC) contra el cáncer para su indicación oncológica respectiva. Se excluirán los participantes con enfermedad localmente avanzada que sean elegibles para resección curativa.
- Tener documentada progresión/recidiva radiológica de la enfermedad durante o después de su línea más reciente de terapia contra el cáncer, con enfermedad medible en imágenes, según lo evaluado por RECIST v1.1
- Tener diagnóstico histológico y/o citológico confirmado de malignidad de tumor sólido avanzado o metastásico R/R seleccionado en uno de los siguientes: R/R CPCP, R/R GEP-NEC, R/R NEPC de alto grado, R/R epNEC con expresión de DLL3 documentada por biopsia en tejido archivado o biopsia fresca mediante evaluación local o central. Se excluye NEC del SNC. Los participantes con histologías mixtas para cualquiera de estas indicaciones califican si el porcentaje de células tumorales de células pequeñas/neuroendocrinas es >50%, excepto para NEPC de alto grado donde el componente neuroendocrino debe ser >20%.
- Puntuación de estado funcional (PS) del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 o 1
- Expectativa de vida ≥12 semanas
- Tener función hematológica y de órganos terminales adecuada
Criterios de exclusión:
- Terapias sistémicas previas contra el cáncer dentro de los plazos especificados en el protocolo.
- Exposición/tratamiento previo con terapia CAR T dirigida a DLL3 o cualquier otra terapia de células T adoptivas genéticamente modificadas.
- Trasplante de órgano alogénico previo (incluyendo trasplante de médula ósea alogénico).
- Procedimiento quirúrgico mayor dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis de cualquier fármaco del estudio o se anticipa que necesitará un procedimiento quirúrgico mayor durante el curso del estudio.
- Participantes con toxicidades (como resultado de terapia previa contra el cáncer) que no se han recuperado hasta el valor basal o CTCAE v5.0 <Grado 2, excepto para eventos adversos (EA) no considerados un riesgo probable de seguridad: (p. ej., alopecia, neuropatía, anomalías de laboratorio no clínicamente relevantes).
- Ascitis sintomática o derrames (pleural o pericárdico) que requieran drenaje intermitente.
- Antecedentes de cualquier otra malignidad conocida como activa, con la excepción de neoplasia intraepitelial cervical in situ completamente extirpada, cáncer de piel no melanoma, carcinoma ductal in situ, cáncer de próstata en etapa temprana que ha sido tratado adecuadamente, y otros cánceres de los cuales el participante ha estado libre de enfermedad durante 3 años o más o no requiere tratamiento y, en opinión del investigador después de discutir con el monitor médico, no es probable que afecten la expectativa de vida del paciente.
- Uno o más de los siguientes criterios cardíacos: Angina inestable, Infarto de miocardio dentro de los 6 meses previos al cribado, Insuficiencia cardíaca de la Clase III a IV de la New York Heart Association, anomalías clínicamente importantes en el ritmo, conducción o morfología del ECG en reposo (p. ej., bloqueo de rama izquierda completo o bloqueo cardíaco de tercer grado)
- Tromboembolismo venoso (TEV) agudo. Se permiten TEV sin compromiso hemodinámico, tratados con dosis estables de anticoagulantes.
Presencia de patología del SNC clínicamente significativa:
- trastorno convulsivo, afasia, accidente cerebrovascular, lesiones cerebrales graves, demencia, enfermedad de Parkinson o enfermedad cerebelosa. Los antecedentes de estos trastornos requieren discusión con el monitor médico.
- Presencia de psicosis clínicamente activa.
- Metástasis cerebrales conocidas a menos que sean asintomáticas y no requieran esteroides durante al menos 2 semanas antes de la primera dosis de cualquier fármaco del estudio.
- Enfermedad autoinmune sistémica activa o cualquier otra condición que requiera, o se anticipe que requerirá, tratamiento sistémico con esteroides u otros agentes inmunosupresores sistémicos, o participantes que hayan recibido dichos agentes dentro de las 4 semanas previas a la leucaféresis y la administración de ML261 (se proporcionan más detalles en el cuerpo del protocolo).
- Evidencia de enfermedad pulmonar intersticial (como fibrosis pulmonar idiopática) o neumonitis activa de cualquier etiología que requiera tratamiento.
- Cualquier infección activa (definida como síntomas, signos o radiográfica) de etiología bacteriana, viral, fúngica o desconocida que requiera terapia sistémica dentro de los 14 días previos a la leucaféresis. Se excluirán los participantes con evidencia clínica y/o de laboratorio de infección persistente.
- Condición médica, psicológica/psiquiátrica o social no controlada que interferiría con la participación del participante o comprometería los objetivos del estudio en opinión del Investigador y/o del Patrocinador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ML261
Células T con Receptor de Antígeno Quimérico (CAR T) Dirigidas contra DLL3
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Células T con receptor de antígeno quimérico autólogas dirigidas a DLL3
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT) enumeradas durante el periodo de observación de DLT
Periodo de tiempo: 28 días
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Clasificado según los criterios de la Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) o los criterios de la Sociedad Americana de Trasplante y Terapia Celular (ASTCT)
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28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), EAET de grado ≥3, eventos adversos graves (EAG) y eventos adversos de interés especial (EAIE). Anomalías de laboratorio clínicamente significativas / cambios desde el valor basal en los resultados de las pruebas de laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio; hasta 2 años
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Clasificado según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE v5.0) o los criterios de la Sociedad Americana de Trasplante y Terapia Celular (ASTCT) (para la clasificación de CRS e ICANS)
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Hasta la finalización del estudio; hasta 2 años
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Caracterizar el perfil farmacocinético (PK) molecular de ML261 tras la administración
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio; hasta 2 años
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Medición del número de copias del vector asociado a ML261 (VCN) en sangre periférica a lo largo del tiempo
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Hasta la finalización del estudio; hasta 2 años
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Evaluar la eficacia preliminar de ML261 después de la administración
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio; hasta 2 años
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Medido mediante los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST v1.1)
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Hasta la finalización del estudio; hasta 2 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la inmunogenicidad de ML261 después de la administración
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio; hasta 2 años
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Número de participantes con presencia de anticuerpos anti-ML261 a lo largo del tiempo
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Hasta la finalización del estudio; hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de junio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades pulmonares
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Adenocarcinoma
- Neoplasias de las vías respiratorias
- Neoplasias torácicas
- Neoplasias Pulmonares
- Carcinoma
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Carcinoma Broncogénico
- Neoplasias Bronquiales
- Tumores neuroendocrinos
- Carcinoma de pulmón de células pequeñas
- Carcinoma Neuroendocrino
Otros números de identificación del estudio
- ML261-101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .