Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Toleranssin, imetyksen ja ruoan saannin arviointi oksitosiinin toistuvien nenäannostelun jälkeen PWS-vauvoilla (OTBB2)

torstai 25. tammikuuta 2024 päivittänyt: University Hospital, Toulouse
Prader-Willin oireyhtymä (PWS) sisältää vakavan vastasyntyneen hypotonia, johon liittyy imetyksen heikkeneminen, mikä johtaa menestymisen epäonnistumiseen vaikeimmissa tapauksissa, mitä seuraa sairaalloisen liikalihavuuden varhainen puhkeaminen, johon liittyy hyperfagiaa ja kylläisyyden puutetta, yhdistettynä muihin hormonaalisiin toimintahäiriöihin, jotka todennäköisesti johtuvat hypotalamuksen toimintahäiriö. PWS:n kahden tärkeimmän ravitsemusvaiheen patofysiologista mekanismia ei tunneta. Swaab ilmoitti näiden potilaiden aivojen paraventrikulaarisen ytimen oksitosiinia (OT) tuottavien hermosolujen puutteesta. Tunnetun anoreksigeenisen vaikutuksensa lisäksi OT osallistuu sosiaalisten koodien luomiseen ja ylläpitämiseen. Lisäksi MAGEL2 KO -geenistä generoidussa PWS-hiirimallissa yksittäinen OT-injektio 5 tunnin kohdalla estää 50 %:lla vastasyntyneistä hiiristä havaitun varhaisen kuoleman palauttamalla normaalin imetyksen. Mielenkiintoista on, että tätä vaikutusta ei enää havaita, jos OT-injektio tapahtuu myöhemmin. Hypoteesimme on, että OT:n varhainen antaminen vauvoilla, joilla on PWS, voi parantaa imetystä ja mahdollisesti vauvan ja äidin vuorovaikutusta. Äskettäisessä tutkimuksessamme (käsikirjoitus valmisteilla) olemme osoittaneet, että yksi intranasaalinen OT-annostelu on hyvin siedetty. Tämä nousevan annoksen tutkimus on suunniteltu arvioimaan OT:n toistuvan intranasaalisen annon sietokykyä kolmessa vaiheessa (4 IU joka toinen päivä, 4 IU päivittäin, 4 IU kahdesti päivässä) alle 5 kuukauden ikäisillä vauvoilla, joilla on PWS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Prader-Willin oireyhtymä (PWS) on harvinainen, monimutkainen monisysteeminen geneettinen häiriö, joka johtuu isältä perittyjen geenien ilmentymisen puutteesta kromosomissa 15q11-q13. Oireyhtymään kuuluu vakava vastasyntyneen hypotonia, johon liittyy imetyksen heikkeneminen, mikä johtaa menestymisen epäonnistumiseen vaikeimmissa tapauksissa, mitä seuraa sairaalloisen liikalihavuuden varhainen puhkeaminen, johon liittyy hyperfagia ja kylläisyyden puute, yhdistettynä muihin endokriinisiin toimintahäiriöihin, jotka todennäköisesti johtuvat hypotalamuksen toimintahäiriöstä. PWS:n kahden tärkeimmän ravitsemusvaiheen patofysiologista mekanismia ei tunneta. Swaab ilmoitti näiden potilaiden aivojen paraventrikulaarisen ytimen oksitosiinia (OT) tuottavien hermosolujen puutteesta. Tunnetun anoreksigeenisen vaikutuksensa lisäksi OT osallistuu sosiaalisten koodien luomiseen ja ylläpitämiseen. Lisäksi MAGEL2 KO -geenistä generoidussa PWS-hiirimallissa yksittäinen OT-injektio 5 tunnin kohdalla estää 50 %:lla vastasyntyneistä hiiristä havaitun varhaisen kuoleman palauttamalla normaalin imetyksen. Mielenkiintoista on, että tätä vaikutusta ei enää havaita, jos OT-injektio tapahtuu myöhemmin. Hypoteesimme on, että OT:n varhainen antaminen vauvoilla, joilla on PWS, voi parantaa imetystä ja mahdollisesti vauvan ja äidin vuorovaikutusta. Äskettäisessä tutkimuksessamme (käsikirjoitus valmisteilla) olemme osoittaneet, että yksi intranasaalinen OT-annostelu on hyvin siedetty. Tämä nousevan annoksen tutkimus on suunniteltu arvioimaan OT:n toistuvan intranasaalisen annon sietokykyä kolmessa vaiheessa (4 IU joka toinen päivä, 4 IU päivittäin, 4 IU kahdesti päivässä) alle 5 kuukauden ikäisillä vauvoilla, joilla on PWS.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset, joilla on geneettisesti vahvistettu PWS
  • Alle 5 kuukauden ikäinen

Poissulkemiskriteerit:

  • Pikkulapset, joilla on maksan vajaatoiminta
  • Pikkulapset, joilla on munuaisten vajaatoiminta
  • Vauvat, joilla on epänormaali EKG

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: ensimmäinen käsi
4 IU oksitosiinia joka toinen päivä
Lääke: oksitosiini
Intranasaalinen anto
Muut nimet:
  • Oksitosiini (Syntocinon)
Active Comparator: toinen käsi
4 IU oksitosiinia päivässä
Lääke: oksitosiini
Intranasaalinen anto
Muut nimet:
  • Oksitosiini (Syntocinon)
Active Comparator: kolmas käsi
4 IU oksitosiinia kahdesti päivässä
Lääke: oksitosiini
Intranasaalinen anto
Muut nimet:
  • Oksitosiini (Syntocinon)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtuman esiintyminen
Aikaikkuna: päivään 8 asti (käynti 8)
Haittavaikutusten esiintyminen, niiden vakavuuden kuvaus ja kvantifiointi, syynä toistuvaan intranasaaliseen OT-antoon (4 IU joka toinen päivä, 4 IU päivittäin, 4 IU kahdesti vuorokaudessa) ensimmäisen annon jälkeisten 7 päivän aikana.
päivään 8 asti (käynti 8)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NOMAS Pisteet
Aikaikkuna: Ennen ja jälkeen 7 päivän hoidon
NOMAS-pisteet arvioivat imeväisten imemis-/nielemiskykyjä ruokinnan aikana; päätepiste on niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka saavuttivat NOMAS-pisteen <= 10 (normaali pistemäärä)
Ennen ja jälkeen 7 päivän hoidon
Nielemispisteiden videofluoroskopia
Aikaikkuna: ennen ja jälkeen 7 päivän hoidon
Nielemispisteiden videofluoroskopia (VFSS-pisteet)
ennen ja jälkeen 7 päivän hoidon

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettinen tutkimus
Aikaikkuna: Päivänä 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
Farmakokineettinen tutkimus: verenkierron oksitosiinitasojen mittaus ennen antoa ja 48 tunnin välein.
Päivänä 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Tutkijat

  • Päätutkija: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 31. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 12 391 02
  • 1239102 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Toulouse University Hospital Funding)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader Willin oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Russia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa