- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03114215
MD1003:n vaikutus amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (MD1003-ALS)
maanantai 3. kesäkuuta 2019 päivittänyt: MedDay Pharmaceuticals SA
MD1003:n vaikutus amyotrofiseen lateraaliskleroosiin: satunnaistettu kaksoissokko lumekontrolloitu pilottitutkimus
Tämä on 6 kuukauden kaksoissokkoutettu satunnaistettu 2:1 lumekontrolloitu tutkimus kahdella haaralla (plasebo, biotiini 300 mg/vrk).
Tutkimusta seuraa 6 kuukauden jatkovaihe, jonka aikana kaikki potilaat saavat biotiinia 300 mg/vrk.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34000
- Hopital Gui de Chauliac
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
25 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä: 25-80 vuotta, mukaan lukien
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on todennäköinen tai vahvistettu ALS (tarkistetut kansainväliset El Escorial -kriteerit, Forbes et al., 2001).
- Potilaat, joilla on ensimmäinen ALS:n aiheuttama motorinen vajaatoiminta enintään kolmen vuoden ajan ensimmäisellä konsultaatiolla ALS-keskuksessa.
- Potilaat, joita on seurattu vähintään 6 kuukautta ALS-keskuksessa tai joille on saatavilla aikaisemmat seurantaparametrit (paitsi MIP ja SNIP).
- Potilaat, jotka ovat menettäneet vähintään 5 pistettä ALSFRS-R (ALS-toiminnallinen arviointiasteikko) viimeisen 12 kuukauden aikana tai vähintään 2 pistettä edellisten 6 kuukauden aikana
- Potilaat, joita on hoidettu rilutsolilla vähintään 3 kuukauden ajan vakaalla annoksella. Jos he eivät siedä tätä tuotetta tai hylätään tästä hoidosta, potilaat, joita ei ole hoidettu rilutsolilla vähintään 1 kuukauden ajan ennen sisällyttämistä
- Potilailla, joilla on selkäydinmuoto (raajoihin vaikuttava sairaus) tai hengityselinten muoto, hidas vitaalikapasiteetti > 60 % ennustetusta arvosta.
- Potilailla, joilla on bulbaarimuoto, hidas vitaalikapasiteetti > 60 % teoreettisesta arvosta tai, jos spirometriaa ei voida arvioida (vaikea bulbaarivamma), potilaalla ei pitäisi olla merkittäviä poikkeavuuksia yöllisen kapnografian ja yön oksimetrian suhteen (mediaani pCO2 (hiilidioksidin osapaine) < 52 mmHg, SaO2 (valtimoiden happisaturaatio) < 90 % alle 5 % ajasta yöllä) alle 3 kuukautta ennen sisällyttämistä.
- Potilaat, jotka ovat valmiita antamaan kirjallisen suostumuksen (tai suullisen suostumuksen luotetun henkilön läsnä ollessa, jos potilas ei enää osaa kirjoittaa)
- Potilaat, jotka todennäköisesti pystyvät osallistumaan kaikkiin suunniteltuihin arviointeihin ja suorittamaan kaikki vaaditut tutkimustoimenpiteet (lukuun ottamatta spirometriaa bulbaaripotilailla, joilla on vaikea vamma).
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka saavat noninvasiivista ventilaatiota ALS:n aiheuttaman hengitysvajauksen vuoksi yli 10 tuntia päivässä
- Potilaat, joiden ALSFRS-R-pisteet mukaan lukien < 20 (maksimipistemäärä ilman vammaisuutta = 48)
- Potilaat, jotka ovat menettäneet alle 5 pistettä ALSFRS-R:stä viimeisen vuoden aikana tai vähemmän kuin 2 pistettä edellisten 6 kuukauden aikana
- Potilaat, joilla on gastrostomia
- Potilaat, jotka ovat menettäneet yli 15 % vertailupainostaan (määritelty painona ennen taudin alkamista)
- Potilas, jolla on hengenahdistusta levossa tai vähiten vaivannäössä (pistemäärä < 3 ALSFRS-R:n hengenahdistuskohdassa)
- Potilaat, joilla on dementia
- Potilas, jolla on vaikea tai nopeasti etenevä ALS-muoto, jonka elinajanodote tutkija arvioi alle 3 kuukautta
- Potilaat, joilla on toinen etenevä sairaus, jota ei ole stabiloitunut sisällyttämisajankohtana
- Potilaat, joilla on syöpä, paitsi tyvisolusyöpä, alle 5 vuotta tai jotka tarvitsevat jatkuvaa syövän hoitoa, vaikka se olisi vanhempi
- Raskaana olevat naiset.
- Henkilö, joka ei kuulu sosiaaliturvajärjestelmän piiriin.
- Tilapäisen tai pysyvän oikeussuojan alainen.
- Ehkäisy: Sekä miespuolisten että naispuolisten, jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä (munanjohtimen ligaatio/tukos tai munasarjojen tai kohdun poisto) tai postmenopausaalisilla (ei spontaaneja kuukautisia vähintään vuoden ajan, jonka on vahvistanut negatiivinen hormonipaneeli). sitoutua käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja kahden kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Active Comparator: MD1003
Tutkimuslääke koostuu kapseleista, joissa on 100 mg biotiinia ja apuaineita (laktoosi, magnesiumstearaatti, kroskarmelloosinatrium, piidioksidi) 12 kuukauden ajan.
|
kapselit 100 mg 3 kertaa päivässä
Muut nimet:
|
Placebo Comparator: PLASEBO
Tämä formulaatio koostuu laktoosijauheesta ja muista apuaineista (magnesiumstearaatti, kroskarmelloosinatrium, piidioksidi) lumelääkkeenä 3 kertaa 6 kuukauden ajan ja sitten MD1003:een tid 6 lisäkuukauden ajan.
|
kapselit 100 mg 3 kertaa päivässä
Muut nimet:
kapselit 100mg laktoosia 3 kertaa päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Haitallisten tapahtumien kirjaaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kaikki haittatapahtumat kahdessa ryhmässä kirjataan.
|
6 kuukautta
|
Laboratoriotestit (hematologian ja biokemian paneeli)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Motorinen vamma
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
tämä arvioidaan käyttämällä ALSFRS-R-asteikkoa (pistemäärä 48 pistettä).
ALS:n vakavuuden arvioinnissa käytetyistä kriteereistä ALSFRS-R:n lasku on se, joka korreloi eniten kuolemanriskin kanssa (Kimura et al., 2006).
|
6 kuukautta
|
Vakavuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Sairauden vakavuus määritellään ALSFRS-R-pisteessä menetettyjen pisteiden määrän ja kuluneiden kuukausien välisenä suhteena (Kollewe et al., 2008).
|
6 kuukautta
|
Hidas vitaalikapasiteetti (SVC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
litroina
|
6 kuukautta
|
Suurin sisäänhengityspaine (MIP)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
cm H2O
|
6 kuukautta
|
Sniff nenän sisäänhengityspaine (SNIP)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
cm H20
|
6 kuukautta
|
Paino
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
paino kg
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 12. kesäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. huhtikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 4. kesäkuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. kesäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- B-vitamiinikompleksi
- Biotiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- MD1003CT2015-02-ALS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Motorinen neuronitauti
-
Hospices Civils de LyonRekrytointiEnsisijainen Motor Cortex | Motor CortexRanska
-
Elisa KallioniemiEi vielä rekrytointiaMotoriset taidot | Motor Cortex
-
Milton S. Hershey Medical CenterValmisKeskilaskimokatetri | Keskilinja | PICC | Neuro ICU | Neurotieteen teho-osasto | CVCYhdysvallat
-
University of ZurichUSZ FoundationAktiivinen, ei rekrytointi
-
Aalborg UniversityRekrytointiTranskraniaalinen magneettistimulaatio | Elektroenkefalografia | Toistuva transkraniaalinen magneettistimulaatio | Motor Cortex | KipukynnyksetTanska
-
University of Central FloridaValmisAvaruuslentoihin liittyvä neuro-okulaarinen oireyhtymä | SANSYhdysvallat
-
University of Texas Southwestern Medical CenterValmisAvaruuslentoihin liittyvä neuro-okulaarinen oireyhtymäYhdysvallat
-
Jocelyne BlochEcole Polytechnique Fédérale de LausanneRekrytointiSyvä aivojen stimulaatio | Neuro: SelkäydinvammaSveitsi
-
University Hospital, MontpellierValmisAivovammat | Neuro-tehohoidon yksikön potilaatRanska
-
Medical College of WisconsinRekrytointiAivosyöpä | Aivokasvain | Motor Cortex; LeesioYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset MD1003
-
MedDay Pharmaceuticals SAEurofins OptimedLopetettuTerveet vapaaehtoiset | Keskivaikean Child Pugh -kategorian maksan vajaatoimintaRanska, Unkari
-
MedDay Pharmaceuticals SAEurofins OptimedLopetettuTerveet vapaaehtoiset | Munuaisten vajaatoimintaRanska, Unkari
-
MedDay Pharmaceuticals SATuntematonMultippeliskleroosiYhdistynyt kuningaskunta, Ranska
-
MedDay Pharmaceuticals SATuntematonMultippeliskleroosiRanska
-
MedDay Pharmaceuticals SAQuotient SciencesValmisTerveet vapaaehtoisetYhdistynyt kuningaskunta
-
MedDay Pharmaceuticals SAValmisCharcot-Marie-Toothin tauti | Perifeerinen neuropatia | Krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia | Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi 1A | Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi 1B | Anti-MAG-neuropatiaRanska
-
MedDay Pharmaceuticals SAValmisAdrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | AMNRanska, Saksa, Espanja
-
MedDay Pharmaceuticals SALopetettuMultippeliskleroosiYhdysvallat, Espanja, Kanada, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Turkki, Tšekki, Puola, Italia, Unkari, Saksa, Ruotsi
-
MedDay Pharmaceuticals SAParexel; ERT: Clinical Trial Technology SolutionsTuntematonTerveet vapaaehtoisetYhdistynyt kuningaskunta