Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

rVA576 aikuisilla lievästä keskivaikeaan rakkulaiseen pemfigoidiin

torstai 17. huhtikuuta 2025 päivittänyt: AKARI Therapeutics

Vaiheen IIa avoin yksihaarainen tutkimus rVA576:n turvallisuudesta ja tehosta aikuisilla, joilla on lievä tai kohtalainen rakkula pemfigoidi

Bulloosinen pemfigoidi (BP) on yleisin autoimmuunisrakkuloita aiheuttavista ihosairauksista Länsi-Euroopassa. [Joly 2012]Tutkimukseen otetaan mukaan uusia tai uusiutuvan lievän tai keskivaikean verenpaineen potilaita. Tutkimuspopulaatio koostuu yli 18-vuotiaista potilaista, joilla on aktiivinen verenpainejakso, joka on vahvistettu mukaanotto- ja poissulkemiskriteereillä ja jotka tutkijan näkemyksen mukaan hyötyisivät rVA576-hoidosta. Rekombinantti rVA576 on pieni proteiinikomplementti C5- ja LTB4-inhibiittori, joka estää C5:n pilkkoutumisen C5-konvertaasin vaikutuksesta ja siten estää C5b-9:n muodostumista kalvohyökkäyskompleksiksi (MAC) sekä estää anafylatoksiini C5a:n vapautumisen. rVA576 on tehokas terminaalisen komplementin aktiivisuuden estämisessä riippumatta aktivoitumisreitistä (klassinen, lektiini tai vaihtoehtoinen). Tämä vaiheen IIa avoin yksihaaratutkimus arvioi rVA576:n turvallisuutta ja tehoa aikuisilla, joilla on lievä tai kohtalainen bullous pemphigoid.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
9

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Hanzeplein 1
      • Groningen, Hanzeplein 1, Alankomaat, 9700 RB
        • UMCG Groningen
  • Saksa
      • Lubeck, Saksa
        • University of Lubeck

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset 18-vuotiaat miehet tai naiset
  2. Kohde, jolla on äskettäin ilmennyt lievä tai keskivaikea ihon rakkulainen pemfigoidi (BP)
  3. BPDAI:n globaali pistemäärä seulonnassa 10-56 (≥ 10 mutta <56)
  4. Koehenkilöt, joilla on lievä tai keskivaikea rakkuloiva pemfigoidi uusiutuminen, ovat kelvollisia, jos heidän sairautensa oli levossa vähintään 2 kuukautta ennen nykyistä relapsia.

  5. Ihon rakkula pemfigoidi (BP) standardidiagnostisten kriteerien mukaan:

    1. Kliininen esitys (kutaaninen rakkula ja/tai kutiseva dermatoosi), JA
    2. Suorat immunofluoresenssitutkimukset (DIF).
  6. Karnofskyn suorituskykytila ​​≥ 60 %
  7. Riittävä sydämen, munuaisten, maksan, neurologinen ja psykiatrinen toiminta, jonka tutkija on määrittänyt ja osoittanut seulontalaboratorioarvioinneilla, elintoimintojen mittauksella, EKG:n tallennuksella ja fyysisen tutkimuksen tuloksilla.
  8. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) tulee suostua käyttämään tehokasta ehkäisyä johdonmukaisesti koko tutkimuksen ajan ja heillä on negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti käyntiaikataulun mukaisesti.
  9. Miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä johdonmukaisesti TAI heille on tehty vasektomia
  10. Haluaa ja pystyä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
  11. Halukas ja kykenevä antamaan vapaaehtoisen kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
  12. Haluan saada immunisoinnin Neisseria meningitidis vastaan ​​ja antibioottiprofylaksia sovellettavien ohjeiden ja PI:n paikallisen hoitostandardin mukaisesti tutkimuspaikalla

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on vaikea verenpaine. Vaikea sairaus, joka määritellään globaaliksi BPDAI:ksi ≥ 56.
  2. Potilaat, joilla on tulenkestävä verenpaine.
  3. Epäillään huumeiden aiheuttamaa verenpainetta
  4. Samanaikaiset ihosairaudet, jotka estävät verenpaineen fyysisen arvioinnin.
  5. Osallistuminen tutkimustuotteen kliiniseen tutkimukseen 6 viikon sisällä seulonnasta.
  6. Tunnettu yliherkkyys punkeille tai rVA576:lle ja mille tahansa sen apuaineelle.
  7. Verenpainepotilaat, jotka saavat systeemistä kortikosteroidia tai systeemistä immunomodulaattoria tai muuta hoitoa nykyiseen verenpaineen jaksoon (mukaan lukien atsatiopriini, dapsoni, doksisykliini jne.), mikäli hoitoa ei voida keskeyttää ennen päivää 1.
  8. Hoito biologisilla aineilla (esim. etanersepti, adalimumabi, ustekinumabi, infliksimabi, suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG) ja rituksimabi tai muut anti-CD20-hoidot) 5 lääkkeiden puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa.
  9. Tunnettu yliherkkyys mometasonifuroaatille tai muille kortikosteroideille tai jollekin mometasonifuroaatin apuaineelle
  10. Sai rVA576:n nykyisen verenpainetautijakson hoitoon ennen tutkimukseen tuloa.
  11. Potilaat, joilla on vaikeita lääketieteellisiä tai kirurgisia sairauksia seulonnan tai 1. päivän aikana, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta sydän-, hengitys-, munuais-, maksa-, hematologiset, maha-suolikanavan, endokriiniset, keuhko-, sydän-, neurologiset, aivo-, psykiatriset tai muut vakavat akuutit tai krooniset sairaudet tila, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen/hoitoon liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan mielestä potilasta sopimattoman tutkimukseen osallistumiseen.
  12. Pahanlaatuinen kasvain, joka on ollut aktiivisessa hoidossa tai viimeisen 5 vuoden aikana, paitsi potilailla, joilta on poistettu komplisoitumaton tyvisolusyöpä tai ihon okasolusyöpä ja jotka voivat osallistua tutkimukseen.
  13. Synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos (esim. yleinen muuttuva immuunipuutos, elinsiirto).
  14. Kliinisesti merkittävät elintoimintojen mittaukset tai EKG-löydökset tutkijan määrittämänä.
  15. Kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratoriotestitulokset.
  16. Aktiivinen tai viimeaikainen kliinisesti merkittävä infektio 1 kuukauden sisällä seulonnasta.
  17. Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta tutkimuksen aikana.
  18. Todisteet hepatiitti B (HBsAg-positiivinen tai HBcAg-positiivinen) tai hepatiitti C (HCV ab-positiivinen), CMV (IgM-positiivinen) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (HIV1/2 Ab-positiivinen)
  19. Aktiivinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Avoin yksikätinen tutkimus
Lääke: rVA576
Verenpainepotilaita hoidetaan 30 mg:lla kerran päivässä rVA576-ohjelmalla 6 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvaparametri
Aikaikkuna: 42 päivää

Niiden osallistujien osuus, jotka ilmoittivat 3., 4. ja 5. asteen haittavaikutuksista, jotka liittyvät/mahdollisesti liittyvät rVA576:een hoitojakson aikana.

Hoidosta johtuvat haittatapahtumat (TEAE) sisältävät:

  • Muutos lähtötilanteesta fyysisessä tarkastuksessa
  • EKG
  • Kliiniset laboratoriotutkimukset
  • Elintoiminnot Haittatapahtumien luokittelussa käytetään yleisiä haitallisten tapahtumien terminologiakriteerejä (CTCAE v4.03).
42 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokkuusparametri
Aikaikkuna: 42 päivää
BPDAI:n muutos lähtötilanteen (päivä 1) ja päivän 42 välillä.
42 päivää
Elämänlaatukysely
Aikaikkuna: 42 päivää
Elämänlaadun muutos -kysely lähtötilanteen (1. päivä) ja 42. päivän välillä
42 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
AKARI Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 25. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 12. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 12. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 25. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 29. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 22. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 17. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AK801

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia