CRISPR (HPK1) Muokatut CD19-spesifiset CAR-T-solut (XYF19 CAR-T-solut) CD19+ -leukemiaa tai lymfoomaa varten.
Turvallisuustutkimus autologisista T-soluista, jotka on suunniteltu kohdentamaan CD19:ää ja CRISPR-geeniä, joka on muokattu eliminoimaan endogeenisiä HPK1-soluja (XYF19 CAR-T-soluja) uusiutuneiden tai refraktaaristen hematopoieettisten pahanlaatuisten kasvainten varalta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Guangxun GAO, Dr.
- Puhelinnumero: +86 29 84775203
- Sähköposti: gaoguangxun@fmmu.edu.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Yu WANG, Dr.
- Puhelinnumero: +86 29 88764122
- Sähköposti: yu.wang@yufanbio.com
Opiskelupaikat
-
-
Shannxi
-
Xi'an, Shannxi, Kiina, 710032
- Rekrytointi
- Xijing Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Guangxun GAO, Dr.
- Puhelinnumero: +86 29 84775203
- Sähköposti: gaoguangxun@fmmu.edu.cn
-
Ottaa yhteyttä:
- Yu WANG, Dr.
- Puhelinnumero: +86 29 88764122
- Sähköposti: yu.wang@yufanbio.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aiheen on täytettävä kaikki seuraavat valintaperusteet:
- halukas antamaan suostumuksen potilaan tai hänen laillisen huoltajansa osallistumiselle tutkimukseen;
- Miesten tai naisten ikä ≥18 ja ≤55 vuotta;
- Todisteet uusiutuneista/refraktorisista CD19+ B-solujen hematologisista pahanlaatuisista kasvaimista. Yleisimpiä uusiutuneita/refraktorisia B-soluhematologisia pahanlaatuisia kasvaimia ovat: (1) B-solujen akuutti lymfoblastinen leukemia (B-ALL); (2) B-solulymfoomat, mukaan lukien indolentti B-solulymfooma (CLL, FL, MZL, LPL, HCL) ja aggressiivinen B-solulymfooma (DLBCL, BL, MCL);
Koehenkilöt (20 akuuttia B-solulymfoblastista leukemiaa ja 20 B-solulymfoomapotilasta), joilla on seuraavat sairaudet:
- Täydellisen remission (CR) saavuttamatta jättäminen vähintään kahden tavanomaisen kemoterapiasarjan jälkeen, vaikka se ei sovellu HSCT:hen (auto/allo-HSCT);
- Relapsi CR:n jälkeen, mutta ei kelpaa HSCT:hen (auto/allo-HSCT);
- Remissio tai relapsi epäonnistuminen HSCT:n jälkeen;
- Leukemiapotilas, joka on vahvistettu luuytimen aspiraatiolla, jota ei ole lievennetty; lymfoomapotilas, jolla on mitattavissa olevia tai arvioitavissa olevia vaurioita;
Riittävä elimen toiminta:
- Maksa: ALT/AST ≥ 3 × ULN, kokonaisbilirubiini ≤ 34,2 mol/L;
- Munuaiset: Kreatiniini < 220 µmol/L, kreatiniinin puhdistumanopeus (CCR) ≥ 60 ml/min;
- Keuhkot: valtimoiden happisaturaatio ≥95 %;
- Sydän: Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≥40 %;
- Absoluuttinen lymfosyyttien määrä (ALC) ≥ 100/μL, absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1 000/μL, verihiutaleet (PLT) ≥ 75 000/μL;
- Ei aikaisempaa syövän vastaista hoitoa, mukaan lukien kemoterapia, sädehoito, immunoterapia (immunosuppressio) 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista, ja kaikkien aikaisempien hoitojen toksiset reaktiot, jotka palautuivat luokkaan ≤1 ilmoittautumishetkellä (paitsi vähäinen toksisuus, kuten hiustenlähtö);
- Tasainen perifeerinen pintalaskimoverivirtaus suonensisäisen infuusion suorittamiseksi;
- Karnofskyn suorituskykypisteet ≥60; ECOG ≤2; arvioitu eloonjäämisaika ≥3 kuukautta.
Poissulkemiskriteerit:
Aiheet, jotka täyttävät yhden tai useamman seuraavista kriteereistä, suljetaan pois:
- Naispotilas, joka on raskaana tai imettää;
- Mies- tai naispotilas raskausohjelmassa 1 vuoden kuluttua;
- ei halua tai pysty takaamaan tehokkaita ehkäisymenetelmiä (kondomi tai ehkäisyvälineet) vuoden sisällä ilmoittautumisesta;
- Hallitsemattoman tartuntataudin esiintyminen 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista:
- Aktiivinen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio;
- HIV-infektio;
- Aktiivinen tuberkuloosi;
- Muiden kuin tutkittavana olevan sairauden aktiivisen pahanlaatuisen kasvaimen esiintyminen patologin vahvistamana;
- Vaikeat autoimmuunisairaudet tai immuunipuutos;
- Kärsivät allergioista;
- liittyminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 6 viikon sisällä ennen ilmoittautumista;
- systeemisten kortikosteroidien käyttö 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista (paitsi ne, jotka käyttävät inhaloitavia steroideja);
- Psyykkiset häiriöt;
- Aiempi epilepsia ja kohtaukset tai muu keskushermoston patologia;
- Huumeriippuvuus tai huumeiden väärinkäyttö;
- Sellaisen tilan olemassaolo, joka tutkijan mielestä estäisi potilasta saamasta tämän protokollan mukaista hoitoa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: XYF19 CAR-T -kenno
Yksi haaratutkimus, joka koostui "3 + 3" annoksen korotustutkimuksen suunnittelusta, jota seurasi annoksen laajennusvaihe määritetyllä MTD:llä.
|
Autologiset T-solut, jotka on muokattu spesifioimaan CD19:ää, transdusoitu lentivirusvektorilla ja elektroporoitu CRISPR-ohjaus-RNA:lla IV-injektiolla annetun endogeenisen HPK1:n ilmentymisen katkaisemiseksi.
Sytotoksinen kemoterapia-aine, jota käytetään lymfodepletioon ennen XYF19 CAR-T -soluja.
Kemoterapia-aine, jota käytetään lymfodepletioon ennen XYF19 CAR-T -soluja.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
XYF19 CAR-T -solutuotteeseen liittyvät haittatapahtumat arvioidaan.
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Määritä yhden XYF19 CAR-T -solujen infuusion turvallisuusprofiili seuraamalla haittatapahtumien esiintymistiheyttä ja vakavuutta, jotka on arvioitu National Cancer Instituten Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versio 5.0) mukaan.
Tutkimukseen liittyvien haittatapahtumien esiintyminen, jotka on määritelty NCI CTCAE v5.0:ksi > asteikolla 3, mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti liittyvät tutkimushoitoon.
1. luokka lievä; oireettomat tai lievät oireet; vain kliiniset tai diagnostiset havainnot; interventiota ei ole ilmoitettu.
luokka 2 kohtalainen; minimaalinen, paikallinen tai ei-invasiivinen interventio indikoitu; rajoittamalla ikään sopivia instrumentaalisia päivittäisen elämän aktiviteetteja (ADL).
Aste 3 Vaikea tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen; sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentäminen indikoitu; käytöstä poistaminen; rajoittava itsehoito ADL.
4. luokka Henkeä uhkaavat seuraukset; kiireellinen puuttuminen osoitettu.
Aste 5 Haittatapahtumaan liittyvä kuolema.
|
30 päivää
|
|
Suurin siedetty annos (MTD) määritettynä annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) perusteella.
Aikaikkuna: 30 päivää
|
MTD määritellään annostasoksi, jolla alle 33 % potilaista kokee annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT).
Annosta rajoittava toksisuus määritellään CTCAE-luokan ei-reversiibeliksi asteen 3 tai minkä tahansa asteen 4–5 allergisiksi reaktioksi, jotka liittyvät tutkimussoluinfuusioon; CTCAE arvostaa ei-reversiibeliä astetta 3 tai mikä tahansa asteen 4-5 autoimmuunireaktio, joka liittyy tutkimussoluinfuusioon; tai CTCAE-asteen ei-reversiibeli ei-hematologinen aste 3 tai mikä tahansa asteen 4-5 elintoksisuus (sydän-, dermatologinen, maha-suolikanavan, maksan, keuhkojen, munuaisten/sukuelinten tai neurologinen), jota ei ole olemassa tai joka johtuu taustalla olevasta pahanlaatuisuudesta ja esiintyy 30 päivän sisällä tutkimustuotteen infuusiosta, joka liittyy tutkimussoluinfuusioon.
Tutkimuksessa käytetään standardia 3+3 mallia XYF19 CAR-T -soluannoksen MTD:n löytämiseksi.
|
30 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Guangxun GAO, Dr., Xijing Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfooma, non-Hodgkin
- Lymfooma
- Lymfooma, B-solu
- Leukemia
- Leukemia, imusolmukkeet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Syklofosfamidi
- Fludarabiini
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- V2.1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .