CRISPR (HPK1) Edytowane komórki CAR-T specyficzne dla CD19 (komórki XYF19 CAR-T) dla białaczki lub chłoniaka CD19+.
Badanie bezpieczeństwa autologicznych komórek T zaprojektowanych w celu ukierunkowania genu CD19 i CRISPR edytowanego w celu wyeliminowania endogennego HPK1 (komórki XYF19 CAR-T) w przypadku nawracających lub opornych na leczenie nowotworów układu krwiotwórczego.
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Guangxun GAO, Dr.
- Numer telefonu: +86 29 84775203
- E-mail: gaoguangxun@fmmu.edu.cn
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Yu WANG, Dr.
- Numer telefonu: +86 29 88764122
- E-mail: yu.wang@yufanbio.com
Lokalizacje studiów
-
-
Shannxi
-
Xi'an, Shannxi, Chiny, 710032
- Rekrutacyjny
- Xijing Hospital
-
Kontakt:
- Guangxun GAO, Dr.
- Numer telefonu: +86 29 84775203
- E-mail: gaoguangxun@fmmu.edu.cn
-
Kontakt:
- Yu WANG, Dr.
- Numer telefonu: +86 29 88764122
- E-mail: yu.wang@yufanbio.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Przedmiot musi spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby zostać wybrany:
- Wyrażenie zgody/zgody na udział w badaniu przez pacjenta lub jego opiekuna prawnego;
- Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 i ≤55 lat;
- Dowody nawracających/opornych na leczenie nowotworów hematologicznych z limfocytów B CD19+. Do najczęstszych nawrotowych/opornych nowotworów hematologicznych z komórek B należą: (1) ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B (B-ALL); (2) Chłoniaki z limfocytów B, w tym chłoniak z komórek B indolentny (CLL, FL, MZL, LPL, HCL) i agresywny chłoniak z komórek B (DLBCL, BL, MCL);
Pacjenci (20 pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B i 20 pacjentów z chłoniakiem z komórek B) z następującymi schorzeniami:
- Nieosiągnięcie pełnej remisji (CR) po co najmniej dwóch liniach standardowej chemioterapii, gdy nie nadaje się do HSCT (auto/allo-HSCT);
- Nawrót po CR, ale nie kwalifikujący się do HSCT (auto/allo-HSCT);
- Nieosiągnięcie remisji lub nawrotu choroby po HSCT;
- Pacjent z białaczką potwierdzony aspiracją szpiku kostnego, który nie został złagodzony; pacjent z chłoniakiem z mierzalnymi lub możliwymi do oceny zmianami chorobowymi;
Odpowiednia funkcja narządów:
- Wątroba: AlAT/AspAT ≥ 3 × GGN, bilirubina całkowita ≤34,2 mol/l;
- Nerki: kreatynina <220 µmol/l, klirens kreatyniny (CCR) ≥ 60 ml/min;
- Płuca: wysycenie krwi tętniczej tlenem ≥95%;
- Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥40%;
- Bezwzględna liczba limfocytów (ALC) ≥ 100/μl, bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1000/μl, liczba płytek krwi (PLT) ≥ 75 000/μl;
- Brak wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej, w tym chemioterapii, radioterapii, immunoterapii (immunosupresji) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania, a reakcje toksyczne po wszystkich wcześniejszych terapiach powróciły do stopnia ≤1 w momencie włączenia (z wyjątkiem niskiej toksyczności, takiej jak łysienie);
- Obecność gładkiego obwodowego powierzchownego przepływu krwi żylnej w celu wykonania wlewu dożylnego;
- Wynik wydajności Karnofsky'ego ≥60; ECOG ≤2; szacowane przeżycie ≥3 miesiące.
Kryteria wyłączenia:
Przedmioty spełniające jedno lub więcej z poniższych kryteriów zostaną wykluczone:
- Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią;
- Pacjent płci męskiej lub żeńskiej w ramach Programu Ciąża w ciągu 1 roku;
- Nie chcą lub nie mogą zagwarantować skutecznych środków antykoncepcyjnych (prezerwatywy lub środki antykoncepcyjne) w ciągu 1 roku po rejestracji;
- Obecność niekontrolowanej choroby zakaźnej w ciągu 4 tygodni przed włączeniem:
- Czynne zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C;
- zakażenie wirusem HIV;
- aktywna gruźlica;
- Obecność aktywnego nowotworu innego niż badana choroba, potwierdzona patologią;
- Ciężkie choroby autoimmunologiczne lub niedobór odporności;
- cierpiących na alergie;
- Dołączenie do innego badania klinicznego w ciągu 6 tygodni przed rejestracją;
- Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w ciągu 4 tygodni przed włączeniem (z wyjątkiem osób stosujących steroidy wziewne);
- Zaburzenia psychiczne;
- Historia padaczki i napadów padaczkowych lub innych patologii OUN;
- Uzależnienie lub nadużywanie narkotyków;
- Obecność jakiegokolwiek stanu, który w opinii badacza uniemożliwiłby pacjentowi poddanie się leczeniu zgodnie z tym protokołem.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Komórka XYF19 CAR-T
Badanie z jednym ramieniem składające się z projektu badania zwiększania dawki „3 + 3”, po którym następuje faza zwiększania dawki przy określonej MTD.
|
Autologiczne limfocyty T zmodyfikowane w celu określenia CD19 transdukowanego wektorem lentiwirusowym i poddane elektroporacji z przewodnikiem RNA CRISPR w celu zakłócenia ekspresji endogennego HPK1 podawanego przez wstrzyknięcie dożylne.
Cytotoksyczny środek chemioterapeutyczny stosowany do limfodeplecji przed komórkami CAR-T XYF19.
Środek chemioterapeutyczny stosowany do limfodeplecji przed komórkami CAR-T XYF19.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane związane z produktem z komórek CAR-T XYF19 zostaną ocenione.
Ramy czasowe: 30 dni
|
Określ profil bezpieczeństwa pojedynczej infuzji komórek CAR-T XYF19, monitorując częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych ocenianych przez Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, wersja 5.0) Narodowego Instytutu Raka.
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z badaniem, zdefiniowanych jako NCI CTCAE v5.0 > stopień 3, prawdopodobnie, prawdopodobnie lub zdecydowanie związanych z badanym leczeniem.
Stopień 1 Łagodny; bezobjawowe lub łagodne objawy; wyłącznie obserwacje kliniczne lub diagnostyczne; nie wskazana interwencja.
Stopień 2 Umiarkowane; wskazana minimalna, miejscowa lub nieinwazyjna interwencja; ograniczenie odpowiednich do wieku instrumentalnych czynności życia codziennego (ADL).
Stopień 3 Ciężkie lub istotne z medycznego punktu widzenia, ale nie zagrażające bezpośrednio życiu; wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; wyłączenie; ograniczenie samoobsługi ADL.
Stopień 4 Konsekwencje zagrażające życiu; wskazana pilna interwencja.
Stopień 5. Zgon związany ze zdarzeniem niepożądanym.
|
30 dni
|
|
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) określona na podstawie toksyczności ograniczającej dawkę (DLT).
Ramy czasowe: 30 dni
|
MTD definiuje się jako poziom dawki, przy którym mniej niż 33% pacjentów doświadcza toksyczności ograniczającej dawkę (DLT).
Toksyczność ograniczająca dawkę jest zdefiniowana jako nieodwracalna reakcja alergiczna stopnia 3 według CTCAE lub jakakolwiek reakcja alergiczna stopnia 4-5 związana z infuzją badanych komórek; stopnie CTCAE nieodwracalne reakcje autoimmunologiczne stopnia 3 lub jakiekolwiek reakcje autoimmunologiczne stopnia 4-5 związane z infuzją badanych komórek; lub stopni CTCAE nieodwracalna niehematologiczna toksyczność narządowa 3. stopnia lub dowolnego stopnia 4-5 (sercowa, dermatologiczna, żołądkowo-jelitowa, wątrobowa, płucna, nerkowa/płciowa lub neurologiczna) nieistniejąca wcześniej lub spowodowana chorobą nowotworową i występującą w ciągu 30 dni od infuzji badanego produktu związanej z infuzją badanych komórek.
W badaniu wykorzystany zostanie standardowy projekt 3+3, aby znaleźć MTD dawki komórek CAR-T XYF19.
|
30 dni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Śledczy
Śledczy
- Główny śledczy: Guangxun GAO, Dr., Xijing Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Chłoniak nieziarniczy
- Chłoniak
- Chłoniak z komórek B
- Białaczka
- Białaczka, układ limfatyczny
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Cyklofosfamid
- Fludarabina
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- V2.1
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .