CRISPR (HPK1) Células CAR-T específicas de CD19 editadas (Células CAR-T XYF19) para leucemia ou linfoma CD19+.
Um estudo de segurança de células T autólogas projetadas para direcionar CD19 e gene CRISPR editado para eliminar HPK1 endógeno (XYF19 CAR-T Cells) para neoplasias hematopoiéticas recidivantes ou refratárias.
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Guangxun GAO, Dr.
- Número de telefone: +86 29 84775203
- E-mail: gaoguangxun@fmmu.edu.cn
Estude backup de contato
- Nome: Yu WANG, Dr.
- Número de telefone: +86 29 88764122
- E-mail: yu.wang@yufanbio.com
Locais de estudo
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Shannxi
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Xi'an, Shannxi, China, 710032
- Recrutamento
- Xijing Hospital
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Contato:
- Guangxun GAO, Dr.
- Número de telefone: +86 29 84775203
- E-mail: gaoguangxun@fmmu.edu.cn
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Contato:
- Yu WANG, Dr.
- Número de telefone: +86 29 88764122
- E-mail: yu.wang@yufanbio.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
O assunto deve atender a todos os seguintes critérios para ser selecionado:
- Disponibilidade para o consentimento/assentimento à participação no estudo do paciente ou seu responsável legal;
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 e ≤55 anos;
- Evidência de neoplasias hematológicas de células B CD19+ recidivantes/refratárias. As malignidades hematológicas recidivantes/refratárias mais comuns incluem: (1) leucemia linfoblástica aguda de células B (B-ALL); (2) Linfomas de células B, incluindo linfoma indolente de células B (CLL, FL, MZL, LPL, HCL) e linfoma agressivo de células B (DLBCL, BL, MCL);
Indivíduos (20 indivíduos com leucemia linfoblástica aguda de células B e 20 indivíduos com linfoma de células B) com as seguintes condições:
- Falha em atingir a remissão completa (CR) após pelo menos duas linhas de quimioterapia padrão enquanto não for adequado para HSCT (auto/alo-HSCT);
- Recidiva após CR, mas não elegível para HSCT (auto/alo-HSCT);
- Falha em remissão ou recidiva após TCTH;
- Paciente com leucemia confirmada por aspiração de medula óssea que não foi aliviada; paciente com linfoma com lesões mensuráveis ou avaliáveis;
Função adequada dos órgãos:
- Fígado: ALT/AST ≥ 3 × LSN, bilirrubina total ≤34,2 mol/L;
- Rim: Creatinina <220 µmol/L, taxa de depuração de creatinina (CCR) ≥ 60 mL/min;
- Pulmão: saturação arterial de oxigênio ≥95%;
- Coração: fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) ≥40%;
- Contagem absoluta de linfócitos (ALC) ≥ 100/μL, contagem absoluta de neutrófilos (ANC) ≥ 1.000/μL, plaquetas (PLT) ≥ 75.000/μL;
- Nenhuma terapia anticancerígena anterior, incluindo quimioterapia, radioterapia, imunoterapia (imunossupressão) dentro de 4 semanas antes da inscrição e reações tóxicas de todos os tratamentos anteriores recuperados para grau ≤1 no momento da inscrição (exceto para baixa toxicidade, como alopecia);
- Presença de fluxo sanguíneo venoso superficial periférico suave para realização da infusão intravenosa;
- Pontuação de desempenho de Karnofsky ≥60; ECOG ≤2; sobrevida estimada ≥3 meses.
Critério de exclusão:
Os indivíduos que atenderem a um ou mais dos seguintes critérios serão excluídos:
- Paciente do sexo feminino grávida ou amamentando;
- Paciente do sexo masculino ou feminino dentro do Programa de Gravidez em 1 ano;
- Não querer ou não poder garantir medidas contraceptivas eficazes (preservativos ou anticoncepcionais) dentro de 1 ano após a inscrição;
- Presença de doença infecciosa não controlada nas 4 semanas anteriores à inscrição:
- Infecção ativa por hepatite B ou hepatite C;
- infecção por HIV;
- TB ativa;
- Presença de malignidade ativa diferente da doença em estudo, confirmada pelo anatomopatológico;
- Doenças autoimunes graves ou imunodeficiência;
- Sofrer de alergias;
- Juntar-se a outro estudo clínico dentro de 6 semanas antes da inscrição;
- Uso de corticoide sistêmico nas 4 semanas anteriores à inscrição (exceto para quem usa corticoide inalatório);
- Distúrbios psiquiátricos;
- História de epilepsia e convulsões ou outra patologia do SNC;
- Dependência ou abuso de drogas;
- Presença de qualquer condição que, na opinião do investigador, impeça o paciente de se submeter ao tratamento de acordo com este protocolo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: Célula CAR-T XYF19
Um estudo de braço consistindo em um projeto de estudo de escalonamento de dose "3 + 3" seguido por uma fase de expansão de dose em determinado MTD.
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Células T autólogas manipuladas para especificar CD19 transduzidas com um vetor lentiviral e eletroporadas com RNA guia CRISPR para interromper a expressão de HPK1 endógeno administrado por injeção IV.
Um agente quimioterápico citotóxico usado para linfodepleção antes das células XYF19 CAR-T.
Um agente quimioterápico usado para linfodepleção antes das células XYF19 CAR-T.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Os eventos adversos associados ao produto de células CAR-T XYF19 serão avaliados.
Prazo: 30 dias
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Determine o perfil de segurança de uma única infusão de células XYF19 CAR-T monitorando a frequência e a gravidade dos eventos adversos avaliados pelos Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos do National Cancer Institute (CTCAE, versão 5.0).
Ocorrência de eventos adversos relacionados ao estudo definidos como NCI CTCAE v5.0 > grau 3 possivelmente, provavelmente ou definitivamente relacionados ao tratamento do estudo.
Grau 1 Leve; sintomas assintomáticos ou leves; apenas observações clínicas ou diagnósticas; intervenção não indicada.
Grau 2 Moderado; intervenção mínima, local ou não invasiva indicada; limitando as atividades instrumentais da vida diária (AVD) apropriadas à idade.
Grau 3 Grave ou clinicamente significativo, mas não com risco de vida imediato; indicação de internação ou prolongamento da internação; desabilitando; limitando as AVD de autocuidado.
Grau 4 Consequências com risco de vida; intervenção urgente indicada.
Grau 5 Morte relacionada ao evento adverso.
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30 dias
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Dose máxima tolerada (MTD) conforme determinado pela toxicidade limitante da dose (DLT).
Prazo: 30 dias
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O MTD é definido como o nível de dose no qual menos de 33% dos pacientes experimentam uma toxicidade limitante da dose (DLT).
A toxicidade limitante da dose é definida como graus CTCAE não reversíveis de grau 3 ou quaisquer reações alérgicas de grau 4-5 relacionadas à infusão de células do estudo; CTCAE graus não reversíveis de grau 3, ou quaisquer reações autoimunes de grau 4-5 relacionadas à infusão de células do estudo; ou graus CTCAE não reversíveis, não hematológicos, grau 3, ou qualquer toxicidade de órgão de grau 4-5 (cardíaco, dermatológico, gastrointestinal, hepático, pulmonar, renal/geniturinário ou neurológico) não preexistente ou devido à malignidade subjacente e ocorrendo dentro de 30 dias da infusão do produto do estudo relacionado à infusão das células do estudo.
O estudo empregará um design padrão 3+3 para encontrar a MTD da dose de células XYF19 CAR-T.
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
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Colaboradores
Colaboradores
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Guangxun GAO, Dr., Xijing Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Antecipado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios imunoproliferativos
- Linfoma Não-Hodgkin
- Linfoma
- Linfoma de Células B
- Leucemia
- Leucemia Linfóide
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- V2.1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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