CRISPR (HPK1) Células CAR-T específicas de CD19 editadas (células XYF19 CAR-T) para leucemia o linfoma CD19+.
Un estudio de seguridad de células T autólogas diseñadas para atacar CD19 y gen CRISPR editado para eliminar HPK1 endógeno (células XYF19 CAR-T) para neoplasias malignas hematopoyéticas recidivantes o refractarias.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Guangxun GAO, Dr.
- Número de teléfono: +86 29 84775203
- Correo electrónico: gaoguangxun@fmmu.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Yu WANG, Dr.
- Número de teléfono: +86 29 88764122
- Correo electrónico: yu.wang@yufanbio.com
Ubicaciones de estudio
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Shannxi
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Xi'an, Shannxi, Porcelana, 710032
- Reclutamiento
- Xijing Hospital
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Contacto:
- Guangxun GAO, Dr.
- Número de teléfono: +86 29 84775203
- Correo electrónico: gaoguangxun@fmmu.edu.cn
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Contacto:
- Yu WANG, Dr.
- Número de teléfono: +86 29 88764122
- Correo electrónico: yu.wang@yufanbio.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
El sujeto debe cumplir con todos los siguientes criterios para ser seleccionado:
- Dispuesto a dar consentimiento/asentimiento para la participación en el estudio por parte del paciente o su tutor legal;
- Sujetos masculinos o femeninos de ≥18 y ≤55 años;
- Evidencia de neoplasias malignas hematológicas de células B CD19+ recidivantes/refractarias. Las neoplasias malignas hematológicas de células B en recaída/refractarias más comunes incluyen: (1) leucemia linfoblástica aguda de células B (B-ALL); (2) Linfomas de células B, incluido el linfoma de células B indolente (CLL, FL, MZL, LPL, HCL) y el linfoma de células B agresivo (DLBCL, BL, MCL);
Sujetos (20 sujetos con leucemia linfoblástica aguda de células B y 20 sujetos con linfoma de células B) con las siguientes condiciones:
- Incapacidad para lograr la remisión completa (RC) después de al menos dos líneas de quimioterapia estándar mientras no sea adecuado para HSCT (auto/alo-HSCT) ;
- Recaída después de RC, pero no elegible para HSCT (auto/alo-HSCT);
- Fracaso en lograr la remisión o recaída después del HSCT;
- Paciente con leucemia confirmada por aspiración de médula ósea que no ha sido aliviada; paciente de linfoma con lesiones medibles o evaluables;
Función adecuada del órgano:
- Hígado: ALT/AST ≥ 3 × LSN, bilirrubina total ≤34,2 mol/L;
- Riñón: Creatinina<220 µmol/L, tasa de aclaramiento de creatinina (CCR) ≥ 60 mL/min;
- Pulmón: saturación arterial de oxígeno ≥95%;
- Corazón: fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥40%;
- Recuento absoluto de linfocitos (ALC) ≥ 100/μL, recuento absoluto de neutrófilos (ANC) ≥ 1000/μL, plaquetas (PLT) ≥ 75 000/μL;
- Sin terapia anticancerígena previa, incluida quimioterapia, radioterapia, inmunoterapia (inmunosupresión) dentro de las 4 semanas previas a la inscripción, y reacciones tóxicas de todos los tratamientos anteriores que se recuperaron a un grado ≤1 en el momento de la inscripción (excepto por baja toxicidad como la alopecia);
- Presencia de flujo sanguíneo venoso superficial periférico suave para cumplir con la infusión intravenosa;
- puntuación de rendimiento de Karnofsky ≥60; ECOG≤2; supervivencia estimada ≥3 meses.
Criterio de exclusión:
Se excluirán los sujetos que cumplan uno o más de los siguientes criterios:
- Paciente mujer que está embarazada o amamantando;
- Paciente Masculino o Femenino dentro del Programa de Embarazo en 1 año;
- No quiere o no puede garantizar medidas anticonceptivas efectivas (condones o anticonceptivos) dentro de 1 año después de la inscripción;
- Presencia de enfermedad infecciosa no controlada dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción:
- Infección activa por hepatitis B o hepatitis C;
- infección por VIH;
- tuberculosis activa;
- Presencia de malignidad activa distinta de la enfermedad en estudio, confirmada por patología;
- Enfermedades autoinmunes graves o inmunodeficiencia;
- Sufrir de alergias;
- Unirse a otro ensayo clínico dentro de las 6 semanas anteriores a la inscripción;
- Uso de corticosteroides sistémicos dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción (excepto para aquellos que usan esteroides inhalados);
- Desórdenes psiquiátricos;
- Antecedentes de epilepsia y convulsiones u otra patología del SNC;
- Adicción o abuso de drogas;
- Presencia de cualquier condición que, a juicio del investigador, impediría al paciente seguir el tratamiento bajo este protocolo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: Célula CAR-T XYF19
Estudio de un brazo que consiste en un diseño de estudio de escalada de dosis "3 + 3" seguido de una fase de expansión de dosis en una MTD determinada.
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Células T autólogas diseñadas para especificar CD19 transducidas con un vector lentiviral y electroporadas con ARN guía CRISPR para interrumpir la expresión de HPK1 endógeno administrado por inyección IV.
Un agente quimioterapéutico citotóxico que se usa para el agotamiento de los linfocitos antes de las células CAR-T XYF19.
Un agente de quimioterapia utilizado para el agotamiento de linfocitos antes de las células CAR-T XYF19.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Se evaluarán los eventos adversos asociados con el producto de células CAR-T XYF19.
Periodo de tiempo: 30 dias
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Determine el perfil de seguridad de una sola infusión de células CAR-T XYF19 mediante el control de la frecuencia y la gravedad de los eventos adversos evaluados por los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE, versión 5.0) del Instituto Nacional del Cáncer.
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con el estudio definidos como NCI CTCAE v5.0 > grado 3 posiblemente, probablemente o definitivamente relacionados con el tratamiento del estudio.
Grado 1 Leve; síntomas asintomáticos o leves; únicamente observaciones clínicas o diagnósticas; intervención no indicada.
Grado 2 Moderado; intervención mínima, local o no invasiva indicada; limitar las actividades instrumentales de la vida diaria (AVD) apropiadas para la edad.
Grado 3 Severo o médicamente significativo pero que no pone en peligro la vida inmediatamente; hospitalización o prolongación de hospitalización indicada; inhabilitar; limitando el autocuidado de las AVD.
Grado 4 Consecuencias que amenazan la vida; intervención urgente indicada.
Grado 5 Muerte relacionada con el evento adverso.
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30 dias
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Dosis máxima tolerada (MTD) determinada por la toxicidad limitante de la dosis (DLT).
Periodo de tiempo: 30 dias
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La MTD se define como el nivel de dosis en el que menos del 33% de los pacientes experimentan una toxicidad limitante de la dosis (DLT).
La toxicidad limitante de la dosis se define como grado 3 no reversible de CTCAE, o cualquier reacción alérgica de grado 4-5 relacionada con la infusión de células del estudio; Grados CTCAE grado 3 no reversible, o cualquier reacción autoinmune de grado 4-5 relacionada con la infusión de células del estudio; o grados CTCAE irreversible no hematológico grado 3, o cualquier grado 4-5 toxicidad orgánica (cardíaca, dermatológica, gastrointestinal, hepática, pulmonar, renal/genitourinaria o neurológica) no preexistente o debida a la neoplasia maligna subyacente y que está ocurriendo dentro de los 30 días posteriores a la infusión del producto del estudio relacionado con la infusión de células del estudio.
El estudio empleará un diseño estándar 3+3 para encontrar la MTD de la dosis de células CAR-T XYF19.
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
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Colaboradores
Colaboradores
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Guangxun GAO, Dr., Xijing Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Anticipado)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Linfoma No Hodgkin
- Linfoma
- Linfoma de células B
- Leucemia
- Leucemia Linfoide
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- V2.1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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