Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suuriannoksinen immunosuppressio ja autologinen transplantaatio multippeliskleroosin (HALT MS) -tutkimuksessa

maanantai 21. elokuuta 2017 päivittänyt: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Vaiheen II tutkimus suuriannoksisesta immuunivastetta heikentävästä hoidosta, jossa käytetään karmustiinia, etoposidia, sytarabiinia, melfalaania, tymoglobuliinia ja autologista CD34+ -verisolujen kantasolusiirtoa huonon ennusteen MS-tautien hoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää uuden hoidon tehokkuus multippeliskleroosiin (MS), vakavaan sairauteen, jossa immuunijärjestelmä hyökkää aivoihin ja selkäytimeen. MS voi olla etenevä ja vakava ja johtaa merkittävään vammaisuuteen. Tutkimushoitoon kuuluu suuriannoksisten kemoterapeuttisten lääkkeiden käyttö immuunijärjestelmän tukahduttamiseen. Osallistujan omat (autologiset) verta muodostavat (hematopoieettiset, CD34+) kantasolut kerätään ennen kemoterapiaa ja siirretään takaisin kehoon hoidon jälkeen. Autologisten hematopoieettisten kantasolujen siirtoa tarvitaan, jotta voidaan estää hyvin pitkiä jaksoja, joissa verisolujen määrä on alhainen suuriannoksisen kemoterapian jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

MS on keskushermoston krooninen autoimmuunisairaus, jossa myeliini, hermosoluja ympäröivä suojakuori, on vaurioitunut tai tuhoutunut autoimmuuni-T-solujen ja makrofagien toimesta, mikä johtaa lopulta neurologisen toiminnan menetykseen. Euroopassa tehdyssä pilottitutkimuksessa, jossa käytettiin suuriannoksista kemoterapiaa, havaittiin, että 18 MS-potilaasta 19:stä stabiloitui tai parani kliinisesti, ja vain yhdellä potilaalla havaittiin uusi leesio aivojen magneettikuvauksessa (MRI) 4,5 vuotta hoidon jälkeen. Parannusta nähtiin elämänlaadun arvioinneissa.

ITN033AI:ssa annetaan suuriannoksinen kemoterapia autologisella CD34-valikoidulla hematopoieettisella solusiirrolla pilottitutkimuksen tulosten vahvistamiseksi ja hoidon tarjoamiseksi potilaille, joilla on varhainen MS-tauti ja huono ennuste. Kliinisten arviointien lisäksi tehdään tutkimuksia, jotta ymmärrettäisiin paremmin hoidon vaikutus MS-taudin aktiivisuuteen. Suuriannoksisia kemoterapiaa käytetään autoreaktiivisten immuunisolujen tyhjentämiseen. Nämä hoito-ohjelmat myös heikentävät luuydintä, verta muodostavien CD34+-kantasolujen lähdettä, mikä aiheuttaa erittäin alhaisia ​​veriarvoja. Siksi osallistujan autologiset CD34+-hematopoieettiset kantasolut kerätään ennen suuriannoksisen immunosuppressiivisen hoidon antamista ja palautetaan sitten kemoterapian jälkeen siirteenä. Potilaita seurataan tarkasti autologisen siirron jälkeen, koska he ovat vaarassa saada infektioita hoidon jälkeen.

Tutkimuksen alussa osallistujille tehdään useita seulonta- ja perustoimenpiteitä, mukaan lukien fyysinen koe, verenotto, MS-tautia vahvistavat neurologiset kokeet ja kyselylomakkeet sekä MRI-toimenpiteet. Osallistujille annetaan prednisonia ja granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (G-CSF), jotta hematopoieettiset CD34+-kantasolut mobilisoidaan luuytimestä perifeeriseen vereen. Kun ääreisveren CD34+-solujen määrä saavuttaa 20 000 solua/ml tai enemmän, nämä solut kerätään leukafereesilla. Tässä prosessissa katetri asetetaan suureen verisuoniin, perifeerinen veri poistetaan ja nopeaa sedimentaatiolaitetta (leukafereesi) käytetään erottamaan ja säilyttämään autologiseen siirtoon tarvittavat solut. Muut verisolut palautetaan sitten osallistujan kehoon. Laboratoriossa CD34+ hematopoieettinen kantasolusiirre valitaan ja valmistetaan leukafereesikokoelmasta ja säilytetään, kunnes sitä tarvitaan siirtoa varten. Seitsemän tai useamman päivän kuluttua autologisen siirteen keräämisestä osallistujat joutuvat sairaalaan ja saavat suuriannoksista kemoterapiaa, joka koostuu karmustiinista, etoposidista, sytarabiinista ja melfalaanista (BEAM) ja tymoglobuliinista. Tätä seuraa autologisen hematopoieettisen solusiirteen siirto. Osallistujat jäävät sairaalaan tarkkailtavaksi perifeeristen verisolujensa palautumisen aikana pöytäkirjassa kuvatulla tavalla. Osallistujat saavat tarvittaessa G-CSF:n ja verensiirron, ja heitä seurataan infektioiden varalta. Sairaalasta kotiutumisen jälkeen tehdään kahdeksan opintokäyntiä kuudenkymmenen kuukauden (viiden vuoden) aikana. Näiden vierailujen aikana osallistujille suoritetaan veren- ja virtsanotto, MRI-tutkimukset, leukafereesi ja MS-neurologian tutkimukset ja kyselylomakkeet.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77230-1402
        • M.D. Anderson Cancer Center; Transplant site, please contact Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Alle 15 vuotta kestäneen relapsoivan tai etenevästi uusiutuvan multippeliskleroosin diagnoosi McDonald-kriteereillä. Lisätietoja tästä kriteeristä löytyy pöytäkirjasta
  • Pistemäärä 3,0–5,5 laajennetulla vammaisuuden asteikolla (EDSS)
  • T2-poikkeavuuksia aivojen magneettikuvauksessa, jotka vastaavat MS-tautia
  • Kaksi tai useampi paheneminen 18 kuukauden aikana interferonilla (IFN), glatirameeriasetaatilla (GA), natalitsumabilla tai sytotoksisella hoidolla, jossa EDSS lisääntyi 1,0 tai enemmän osallistujille, joilla on EDSS seulonnoissa 3,0–3,5 (0,5 tai enemmän osallistujille, joilla on EDSS klo. seulonta 4,0 - 5,5) jatkui vähintään 4 viikkoa vähintään yhden näistä pahenemisvaiheista TAI yhden IFN-, GA-, natalitsumabi- tai sytotoksisen hoidon relapsin jälkeen, jolloin EDSS-arvo kasvoi 1,5 tai enemmän (1,0 koehenkilöillä, joilla on EDSS seulonnassa 5,5). vähintään 4 viikkoa yhdessä huonon ennusteen mukaisten MRI-muutosten kanssa. Lisätietoja tästä kriteeristä löytyy pöytäkirjasta.
  • IFN:llä tai GA:lla vähintään 6 kuukauden ajan ennen uusiutumista, joiden katsotaan täyttävän aiemman sisällyttämiskriteerin TAI ovat saaneet riittävät natalitsumabiannokset tai sytotoksista hoitoa hoito-ohjelmassa ennen uusiutumista, jotka lasketaan täyttävän aiemman sisällyttämiskriteerin.
  • MS Review Panelin hyväksyntä osallistua tutkimukseen. Lisätietoja tästä kriteeristä löytyy pöytäkirjasta
  • Hyvässä kliinisessä kunnossa, riittävä elinten toiminta ja ilman samanaikaisia ​​lääketieteellisiä ongelmia, jotka lisäisivät osallistujan riskiä
  • Halukas käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
  • Haluaa ja pystyä täyttämään kaikki opiskeluvaatimukset ja
  • Valmis hyväksymään ja ymmärtämään peruuttamattoman steriiliyden hoidon sivuvaikutuksena.

Poissulkemiskriteerit:

  • Primaarinen progressiivinen MS
  • Toissijaisesti etenevä MS-tauti ilman pahenemisvaiheita (eli eteneminen ilman pahenemisvaiheita tai uusiutumista) vähintään 12 kuukauden ajan
  • Neuromyelitis optica, MS-taudin kaltainen sairaus
  • Uuden immunosuppressanttihoidon aloittaminen sen jälkeen, kun osallistuja on oikeutettu protokollaan, tai immunosuppressiivisten lääkkeiden käytön jatkaminen sen jälkeen, kun osallistuja on seulottu protokollan osalta. Hoito IFN:llä, GA:lla tai kortikosteroideilla on sallittu, kun osallistuja on oikeutettu protokollaan.
  • Yli 6 kuukauden kuluminen siitä ajankohdasta, jolloin osallistuja on oikeutettu tutkimussuunnitelmaan, ja protokollan mukaisen hoidon aloittamisen välillä, paitsi jos MS Review Panel katsoo sen hyväksyttäväksi
  • Aikaisempi hoito immunosuppressiivisilla lääkeaineilla 3 kuukauden sisällä tutkimuskelpoisuudesta
  • Positiiviset lähtötilanteen plasma- ja CSF-testit JC-viruksen varalta tai aivojen magneettikuvaus, jossa on muutoksia, jotka vastaavat progressiivisen multifokaalisen enkefalopatian (PML) diagnoosia
  • Sytopenian historia, joka on yhdenmukainen myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) diagnoosin kanssa
  • Aktiivinen hepatiitti B- tai C-infektio, kirroosi tai HIV-infektio
  • Hallitsematon diabetes mellitus
  • Hallitsematon virus-, sieni- tai bakteeri-infektio. Potilaita, joilla on oireeton bakteriuria, ei suljeta pois
  • Mikä tahansa sairaus, joka vaarantaisi kyvyn sietää aggressiivista kemoterapiaa
  • Aiempi pahanlaatuisuus, paitsi paikallinen tyvisolusyöpä tai levyepiteelisyöpä. Muut pahanlaatuiset kasvaimet, joista potilaan katsotaan parantuneen annetun hoidon avulla, otetaan huomioon yksilöllisesti.
  • Yliherkkyys hiiren, kanin tai Escherichia coli -peräisille proteiineille tai rautayhdisteille/-lääkkeille
  • Kehoon istutetut metalliset esineet, jotka voivat vaikuttaa MRI-tutkimuksiin
  • Psyykkinen sairaus, henkinen vajaatoiminta tai kognitiivinen toimintahäiriö tai
  • Raskaus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MS-taudin hoito
Autologiset perifeerisen veren kantasolusiirteet valittiin CD34+; osallistujat saivat sitten suuren annoksen hoitoa karmustiinilla, etoposidilla, sytarabiinilla ja melfalaanilla sekä kanin antitymosyyttiglobuliinilla ennen autologista HCT:tä.
Lääke: Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF) ja prednisoni
Kasvutekijähoito; tapahtuu opiskeluvaiheessa
Lääke: Karmustiini, etoposidi, sytarabiini ja melfalaani (BEAM)
Suuriannoksinen kemoterapia; tapahtuu seitsemän tai useamman päivän kuluttua autologisen siirteen keräämisestä
Menettely: Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto
Esiintyy kasvutekijähoidon ja autologisen siirteen keräämisen jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumavapaan selviytymisen todennäköisyys 5 vuoden aikana siirrosta
Aikaikkuna: 5 vuotta
Tapahtumaton eloonjääminen (EFS) on eloonjäämistä ilman kuolemaa tai taudin aktiivisuutta jommallakummalla seuraavista kriteereistä: 1) neurologisen toiminnan menetys, joka määritellään muutoksena pretransplantation Extended Disability Status Scale (EDSS) -asteikossa, joka on > 0,5. 2) Relapsi, joka määritellään uuden neurologisen oireen ja vastaavan oireen kehittymisenä tai olemassa olevan neurologisen oireen ja oireen pahenemisena, joka on paikantunut keskushermoston valkoiseen aineeseen, mikä johtaa neurologiseen vajavaisuuteen/vammaisuuteen ja kestää yli 48 tuntia. 3) Uudet leesiot magneettikuvauksessa (MRI), jotka määritellään 2 tai useamman itsenäisen multippeliskleroosin aiheuttaman aivovaurion esiintymisenä, jotka on havaittu magneettikuvauksessa vähintään 1 vuosi kantasolusiirron jälkeen. Kaplan-Meier arvioi eloonjäämistodennäköisyyden 90 %:n luottamusvälillä Greenwoodin standardivirheen kaavan perusteella.
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumavapaan selviytymisen todennäköisyys 3 vuoden aikana siirrosta
Aikaikkuna: 3 vuotta
Tapahtumaton eloonjääminen (EFS) on eloonjäämistä ilman kuolemaa tai taudin aktiivisuutta jommallakummalla seuraavista kriteereistä: 1) neurologisen toiminnan menetys, joka määritellään muutoksena pretransplantation Extended Disability Status Scale (EDSS) -asteikossa, joka on > 0,5. 2) Relapsi, joka määritellään uuden neurologisen oireen ja vastaavan oireen kehittymisenä tai olemassa olevan neurologisen oireen ja oireen pahenemisena, joka on paikantunut keskushermoston valkoiseen aineeseen, mikä johtaa neurologiseen vajavaisuuteen/vammaisuuteen ja kestää yli 48 tuntia. 3) Uudet leesiot magneettikuvauksessa (MRI), jotka määritellään 2 tai useamman itsenäisen multippeliskleroosin aiheuttaman aivovaurion esiintymisenä, jotka on havaittu magneettikuvauksessa vähintään 1 vuosi kantasolusiirron jälkeen. Kaplan-Meier arvioi eloonjäämistodennäköisyyden 90 %:n luottamusvälillä Greenwoodin standardivirheen kaavan perusteella.
3 vuotta
Eloonjääminen hoitoon liittyvästä kuolleisuudesta
Aikaikkuna: Tutkimukseen siirtymisestä kuolemaan, häviämisestä seurantaan tai tutkimuksen päättymiseen sen mukaan, kumpi tuli ensin, enintään 6 vuotta
Todennäköisyys, että osallistuja ei kokenut hoitoon liittyvää kuolemaa, arviolta 1, 2, 3, 4 ja 5 vuotta Kaplan-Meier-menetelmällä tehdyn elinsiirron jälkeen. Greenwoodin standardivirheen kaavaa käytettiin laskemaan 90 %:n luottamusvälit. Osallistujat, jotka eivät kokeneet hoitoon liittyvää kuolemaa, sensuroitiin viimeisen seurannan aikana. Hoitoon liittyvä kuolema määritellään kuolemaksi, joka tapahtui milloin tahansa tutkimukseen osallistumisen jälkeen ja joka mahdollisesti, luultavasti tai ehdottomasti liittyi solutuotteeseen tai mahdollisesti, luultavasti tai ehdottomasti liittyi autologisten perifeerisen veren hematopoieettisten progenitorisolujen mobilisaatioon G:n kanssa. -CSF ja prednisoni tai suuriannoksinen immunosuppressiivinen hoito. Tutkimuksessa ei esiintynyt hoitoon liittyviä kuolleisuustapahtumia.
Tutkimukseen siirtymisestä kuolemaan, häviämisestä seurantaan tai tutkimuksen päättymiseen sen mukaan, kumpi tuli ensin, enintään 6 vuotta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Tutkimukseen siirtymisestä kuolemaan, häviämisestä seurantaan tai tutkimuksen päättymiseen sen mukaan, kumpi tuli ensin, enintään 6 vuotta
Todennäköisyys, että osallistuja ei kokenut kuolemaa arviolta 1, 2, 3, 4 ja 5 vuoden kuluttua elinsiirrosta Kaplan-Meier-menetelmällä. Greenwoodin standardivirheen kaavaa käytettiin laskemaan 90 %:n luottamusvälit. Osallistujat, jotka eivät kuolleet, sensuroitiin viimeisen seurannan aikana.
Tutkimukseen siirtymisestä kuolemaan, häviämisestä seurantaan tai tutkimuksen päättymiseen sen mukaan, kumpi tuli ensin, enintään 6 vuotta
Selviytyminen MS-tautiin liittyvästä kuolleisuudesta
Aikaikkuna: Tutkimukseen siirtymisestä kuolemaan, häviämisestä seurantaan tai tutkimuksen päättymiseen sen mukaan, kumpi tuli ensin, enintään 6 vuotta
Todennäköisyys, että osallistuja ei kokenut MS-tautiin liittyvää kuolemaa, arviolta 1, 2, 3, 4 ja 5 vuotta Kaplan-Meier-menetelmällä tehdyn elinsiirron jälkeen. Greenwoodin standardivirheen kaavaa käytettiin laskemaan 90 %:n luottamusvälit. Osallistujat, jotka eivät kokeneet MS-tautiin liittyvää kuolemaa, sensuroitiin viimeisen seurannan aikana. MS-tautiin liittyvä kuolema määritellään kuolemaksi, joka tapahtui milloin tahansa tutkimukseen osallistumisen jälkeen ja joka mahdollisesti, todennäköisesti tai ehdottomasti liittyi taudin etenemiseen.
Tutkimukseen siirtymisestä kuolemaan, häviämisestä seurantaan tai tutkimuksen päättymiseen sen mukaan, kumpi tuli ensin, enintään 6 vuotta
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kokivat kaiken aiheuttamaa sairastuvuutta
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 5 vuoden seurannan päättymiseen keskimäärin 6 vuotta.
Sairastavuus on NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v3.0 haittatapahtumaluokka 3 tai korkeampi esiintyminen.
Ilmoittautumishetkestä 5 vuoden seurannan päättymiseen keskimäärin 6 vuotta.
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kokivat kaikista syistä johtuvaa sairastuvuutta 12 kuukauden sisällä HCT:n jälkeisestä
Aikaikkuna: Autologisen CD34+ hematopoieettisen kantasolusiirron (HCT) ajasta 1 vuoteen HCT:n jälkeen.
Sairastavuus on NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v3.0 haittatapahtumaluokka 3 tai korkeampi esiintyminen.
Autologisen CD34+ hematopoieettisen kantasolusiirron (HCT) ajasta 1 vuoteen HCT:n jälkeen.
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: Siirteen infuusion ajankohdasta istutushetkeen, enintään 6 vuotta
Neutrofiilien istutus tai neutrofiilien määrän palautuminen määritellään absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) > 500/μL kahdessa peräkkäisessä mittauksessa eri päivinä. Normaali alue on 1500 - 8000/μl. Viite: http://www.medicinenet.com
Siirteen infuusion ajankohdasta istutushetkeen, enintään 6 vuotta
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: Siirteen infuusion ajankohdasta istutushetkeen, enintään 6 vuotta
Verihiutaleiden kiinnittyminen tai verihiutaleiden määrän palautuminen määritellään verihiutaleiksi > 20 000/μL kahdessa peräkkäisessä mittauksessa eri päivinä ilman verihiutaleiden siirtoja edellisten 7 päivän aikana. Normaali alue on 150 000-450 000/μL. Viite: http://www.hopkinsmedicine.org/heart_vascular_institute/clinical_services/centers_excellence/womens_cardiovascular_health_center/patient_information/health_topics/platelets.html.
Siirteen infuusion ajankohdasta istutushetkeen, enintään 6 vuotta
Tapahtumavapaa eloonjäämisen todennäköisyys siirron jälkeen
Aikaikkuna: 1, 2 ja 4 vuotta HCT:n jälkeen
Tapahtumaton eloonjääminen (EFS) on eloonjäämistä ilman kuolemaa tai taudin aktiivisuutta jommallakummalla seuraavista kriteereistä: 1) neurologisen toiminnan menetys, joka määritellään muutoksena pretransplantation Extended Disability Status Scale (EDSS) -asteikossa, joka on > 0,5. 2) Relapsi, joka määritellään uuden neurologisen oireen ja vastaavan oireen kehittymisenä tai olemassa olevan neurologisen oireen ja oireen pahenemisena, joka on paikantunut keskushermoston valkoiseen aineeseen, mikä johtaa neurologiseen vajavaisuuteen/vammaisuuteen ja kestää yli 48 tuntia. 3) Uudet leesiot magneettikuvauksessa (MRI), jotka määritellään 2 tai useamman itsenäisen multippeliskleroosin aiheuttaman aivovaurion esiintymisenä, jotka on havaittu magneettikuvauksessa vähintään 1 vuosi kantasolusiirron jälkeen. Kaplan-Meier arvioi eloonjäämistodennäköisyyden 90 %:n luottamusvälillä Greenwoodin standardivirheen kaavan perusteella.
1, 2 ja 4 vuotta HCT:n jälkeen
MS-taudin etenemisestä vapaa eloonjäämisen todennäköisyys siirron jälkeen
Aikaikkuna: 1-5 vuotta HCT:n jälkeen

MS-taudin eteneminen mitataan päivien lukumääränä siirrosta ensimmäiseen Kurtzken laajennetun vammaisuuden asteikon (EDSS) lisäykseen, joka on yli 0,5 suhteessa perusmittaukseen. EDSS arvioi multippeliskleroosipotilaiden vamman. Arvioidaan kahdeksan toiminnallista järjestelmää: visuaalinen, aivorunko, pyramidi, pikkuaivot, aistit, suoli ja rakko, aivot ja liikkuvuus. Kokonaispisteet vaihtelevat 0:sta (normaali neurologinen tutkimus) 10:een (MS-taudin aiheuttama kuolema).

Kaplan-Meier arvioi eloonjäämistodennäköisyyden 90 %:n luottamusvälillä Greenwoodin standardivirheen kaavan perusteella.
1-5 vuotta HCT:n jälkeen
MRI-aktiviteettivapaa eloonjäämisen todennäköisyys siirron jälkeen
Aikaikkuna: 1-5 vuotta HCT:n jälkeen
MS-taudin aktiivisuus mitataan päivinä elinsiirrosta >= 2 uuden MS-leesion ensimmäiseen esiintymiseen magneettikuvauksessa (MRI) suhteessa lähtötilanteeseen. Kaplan-Meier arvioi eloonjäämistodennäköisyyden 90 %:n luottamusvälillä Greenwoodin standardivirheen kaavan perusteella.
1-5 vuotta HCT:n jälkeen
MS-taudin uusiutumisen todennäköisyys elinsiirron jälkeen
Aikaikkuna: 1-5 vuotta HCT:n jälkeen

MS-taudin kliininen relapsi määritellään uuden neurologisen oireen ja vastaavan oireen kehittymiseksi tai olemassa olevan neurologisen oireen ja oireen pahenemiseksi, joka on lokalisoitu keskushermoston valkoiseen aineeseen, mikä johtaa neurologiseen vajavaisuuteen tai vammaisuuteen ja kestää yli 48 tuntia. Osallistujan neurologi määritti kliinisen uusiutumisen, ja se mitattiin päivinä siirrosta uuteen tai paheneviin neurologisiin oireisiin verrattuna lähtötasoon.

Kaplan-Meier arvioi eloonjäämistodennäköisyyden 90 %:n luottamusvälillä Greenwoodin standardivirheen kaavan perusteella.
1-5 vuotta HCT:n jälkeen
Sairautta modifioivan hoidon eloonjäämisen todennäköisyys siirron jälkeen
Aikaikkuna: 1-5 vuotta HCT:n jälkeen
Hoito sairautta modifioivalla hoidolla mitattiin päivien lukumäärällä siirrosta ensimmäiseen hoitoon, jossa oli lisähoitoa. Esimerkkejä hoidosta ovat interferoni beeta-1a, glatirameeriasetaatti, natalitsumabi, alemtutsumabi, muut immunosuppressiiviset lääkkeet tai MS-tautia vastaan ​​suunnatut kokeelliset hoidot. Kaplan-Meier arvioi eloonjäämistodennäköisyyden 90 %:n luottamusvälillä Greenwoodin standardivirheen kaavan perusteella.
1-5 vuotta HCT:n jälkeen
Muutos lähtötasosta laajennetussa vammaisuusasteikossa (EDSS)
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
Kurtzken laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS) arvioi vammaisuuden multippeliskleroosipotilailla. Arvioidaan kahdeksan toiminnallista järjestelmää: visuaalinen, aivorunko, pyramidi, pikkuaivot, aistit, suoli ja rakko, aivot ja liikkuvuus. Kokonaispisteet vaihtelevat 0:sta (normaali neurologinen tutkimus) 10:een (MS-taudin aiheuttama kuolema). Muutos perusviivasta laskettiin ajankohdan arvona miinus perusviivan arvo. Negatiivinen arvo muutoksessa lähtötasosta tarkoittaa parannusta ja positiivinen arvo huononemista. Muutos > 0,5 EDSS:ssä oli hoidon epäonnistumisen kriteeri.
6 kuukaudesta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
Muutos lähtötasosta gadoliniumilla tehostettujen leesioiden lukumäärässä
Aikaikkuna: 8 viikosta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
Multippeliskleroosiin liittyvät vauriot arvioitiin gadoliinilla tehostetulla magneettikuvauksella (MRI). Muutos perusviivasta laskettiin ajankohdan arvona miinus perusviivan arvo. Negatiivinen arvo muutoksessa lähtötasosta tarkoittaa parannusta ja positiivinen arvo huononemista.
8 viikosta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
Uusien T2-painotettujen leesioiden määrä lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
T2-painotettua magneettikuvausta (MRI) käytettiin määrittämään uusien T2-leesioiden lukumäärä aivoissa suhteessa lähtötilanteeseen. Arvo 0 tarkoittaa, että osallistuja ei huonontunut. Arvot, jotka ovat suuremmat kuin 0, osoittavat sairauden aktiivisuuden lisääntymistä lähtötasosta.
6 kuukaudesta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
Muutos lähtötasosta T2-painotetussa leesion tilavuudessa
Aikaikkuna: 8 viikosta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
T2-painotettua magneettikuvausta (MRI) käytettiin aivoissa olevien T2-leesioiden määrän arvioimiseen. Muutos perusviivasta laskettiin ajankohdan arvona miinus perusviivan arvo.
8 viikosta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
Muutos lähtötasosta T1-painotetussa leesion tilavuudessa
Aikaikkuna: 8 viikosta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
T1-painotettua magneettikuvausta (MRI) käytettiin aivojen T1-leesioiden tilavuuden arvioimiseen. Muutos perusviivasta laskettiin ajankohdan arvona miinus perusviivan arvo.
8 viikosta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
Aivojen tilavuuden prosentuaalinen muutos seulonnasta
Aikaikkuna: 8 viikosta 5 vuoteen HCT:n jälkeen
Magneettiresonanssikuvaustekniikat (MRI) mittasivat kammioiden tilavuudet sekä aivojen harmaan ja valkoisen aineen tilavuudet. Muutos seulonnasta laskettiin ajankohdan arvona miinus seulonta-arvo.
8 viikosta 5 vuoteen HCT:n jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Yhteistyökumppanit

Immune Tolerance Network (ITN)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Richard A. Nash, MD, Blood and Marrow Transplant Program, Colorado Blood Cancer Institute, Presbyterian/St. Luke's Medical Center, Denver
  • Opintojen puheenjohtaja: James D. Bowen, MD, Multiple Sclerosis Center, Swedish Neuroscience Institute, Seattle, Washington
  • Opintojen puheenjohtaja: George H. Kraft, MD, Departments of Neurology and Rehabilitation Medicine, University of Washington
  • Opintojen puheenjohtaja: George J. Hutton, MD, The Maxine Messinger Multiple Sclerosis Clinic, The Methodist Hospital, Baylor College of Medicine
  • Opintojen puheenjohtaja: Uday Popat, MD, Department of Blood and Marrow Transplantation, University of Texas, M.D. Anderson Cancer Center
  • Opintojen puheenjohtaja: Michael K. Racke, MD, Department of Neurology, Ohio State University Medical Center
  • Opintojen puheenjohtaja: Steven M. Devine, MD, Department of Hematology and Oncology, Ohio State University Medical Center
  • Opintojen puheenjohtaja: Annette Wundes, MD, Department of Neurology, University of Washington
  • Opintojen puheenjohtaja: George E. Georges, MD, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Clinical Research Division, University of Washington

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. heinäkuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. helmikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. helmikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 8. helmikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. syyskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. elokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DAIT ITN033AI
  • DAIT SCMS2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietoihin pääsee yleisölle Immunology Database and Analysis Portal -portaalissa (ImmPort), joka on DAITin rahoittamien apurahojen ja sopimusten kliinisen ja mekaanisen tiedon pitkän aikavälin arkisto, joka tarjoaa myös tutkijoiden käytettävissä olevia data-analyysityökaluja.

Tutkimustiedot/asiakirjat

  1. Yksittäisen osallistujan tietojoukko
    Tiedon tunniste: SDY549
    Tietokommentit: Tunnistamaton osallistujan tunnuksen yhdistäminen käsikirjoitustunnukseen. ImmPort-tutkimuksen tunniste on SDY549.
  2. Tutkimuksen yhteenveto-, -suunnittelu-, -demografiset- ja -tutkimustiedostot
    Tietokommentit: ImmPort-tutkimuksen tunniste on SDY549

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Senegal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa