Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek met hoge dosis immunosuppressie en autologe transplantatie voor multiple sclerose (HALT MS).

21 augustus 2017 bijgewerkt door: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Een fase II-studie van hooggedoseerde immunosuppressieve therapie met behulp van carmustine, etoposide, cytarabine, melfalan, thymoglobuline en autologe CD34+ hematopoëtische stamceltransplantatie voor de behandeling van een slechte prognose Multiple sclerose

Het doel van deze studie is om de effectiviteit te bepalen van een nieuwe behandeling voor multiple sclerose (MS), een ernstige ziekte waarbij het immuunsysteem de hersenen en het ruggenmerg aanvalt. MS kan progressief en ernstig zijn en tot aanzienlijke invaliditeit leiden. De onderzoeksbehandeling omvat het gebruik van hooggedoseerde chemotherapeutica om het immuunsysteem te onderdrukken. De eigen (autologe) bloedvormende (hematopoëtische, CD34+) stamcellen van de deelnemer worden verzameld voordat de chemotherapie wordt gegeven en na de behandeling weer in het lichaam getransplanteerd. Transplantatie van autologe hematopoietische stamcellen is nodig om zeer langdurige periodes van lage bloedcellen na de hooggedoseerde chemotherapie te voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

MS is een chronische auto-immuunziekte van het centrale zenuwstelsel waarbij myeline, de beschermende laag die zenuwcellen omringt, wordt beschadigd of vernietigd door auto-immuun T-cellen en macrofagen, wat uiteindelijk leidt tot een verlies van neurologische functie. In een pilootstudie in Europa met behulp van hooggedoseerde chemotherapie, werd waargenomen dat 18 van de 19 MS-patiënten klinisch stabiliseerden of verbeterden, en slechts één patiënt vertoonde 4,5 jaar na de behandeling een nieuwe laesie op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen. Er werd verbetering gezien in de beoordelingen van de kwaliteit van leven.

In ITN033AI zal hooggedoseerde chemotherapie met autologe CD34-geselecteerde hematopoëtische celtransplantatie worden gegeven om de resultaten van de pilotstudie te bevestigen en therapie aan te bieden aan patiënten met vroege MS en een slechte prognose. Naast klinische beoordelingen zullen er onderzoeksstudies worden uitgevoerd om het effect van de behandeling op de activiteit van MS beter te begrijpen. Hooggedoseerde chemotherapie zal worden gebruikt om autoreactieve immuuncellen uit te putten. Deze regimes putten ook het beenmerg uit, de bron van bloedvormende CD34+-stamcellen die een zeer laag aantal bloedcellen veroorzaken. Daarom zullen de autologe CD34+ hematopoëtische stamcellen van de deelnemer worden verzameld voordat een hoge dosis immunosuppressieve therapie wordt gegeven en vervolgens worden geretourneerd als een transplantatie na chemotherapie. Patiënten zullen nauwlettend gevolgd worden na de autologe transplantatie, aangezien ze na de behandeling risico lopen op infecties.

Aan het begin van het onderzoek ondergaan de deelnemers een aantal screening- en baselineprocedures, waaronder een lichamelijk onderzoek, bloedafname, MS-bevestigende neurologische onderzoeken en vragenlijsten, en MRI-procedures. Deelnemers krijgen prednison en granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) om CD34+ hematopoietische stamcellen van het beenmerg naar het perifere bloed te mobiliseren. Wanneer het aantal CD34+-cellen in het perifere bloed 20.000 cellen/ml of meer bereikt, worden deze cellen verzameld door middel van leukaferese. Bij dit proces wordt een katheter in een groot bloedvat geplaatst, wordt perifeer bloed afgenomen en wordt een apparaat voor sedimentatie met hoge snelheid (leukaferese) gebruikt om de cellen die nodig zijn voor autologe transplantatie te scheiden en vast te houden. Andere bloedcellen worden vervolgens teruggestuurd naar het lichaam van de deelnemer. In het laboratorium wordt het CD34+ hematopoëtische stamceltransplantaat geselecteerd en geprepareerd uit de leukaferese-collectie en bewaard totdat het nodig is voor transplantatie. Zeven of meer dagen na het verzamelen van hun autologe transplantaat worden de deelnemers in het ziekenhuis opgenomen en krijgen ze een hoge dosis chemotherapie bestaande uit carmustine, etoposide, cytarabine en melfalan (BEAM) en thymoglobuline. Dit wordt gevolgd door transplantatie van het autologe hematopoëtische celtransplantaat. Deelnemers blijven ter observatie in het ziekenhuis tijdens het herstel van hun perifere bloedceltellingen, zoals beschreven in het protocol. Deelnemers krijgen G-CSF en bloedtransfusies, indien nodig, en worden gecontroleerd op infecties. Na ontslag uit het ziekenhuis zullen gedurende zestig maanden (vijf jaar) acht studiebezoeken plaatsvinden. Tijdens deze bezoeken ondergaan deelnemers bloed- en urineverzameling, MRI-onderzoeken, leukaferese en MS-neurologische onderzoeken en vullen ze vragenlijsten in.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77230-1402
        • M.D. Anderson Cancer Center; Transplant site, please contact Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van relapsing-remitting of progressief-relapsing multiple sclerose gedurende minder dan 15 jaar volgens McDonald-criteria. Meer informatie over dit criterium vindt u in het protocol
  • Score tussen 3,0 en 5,5 op de Expanded Disability Status Scale (EDSS)
  • T2-afwijkingen op hersen-MRI consistent met MS
  • Twee of meer recidieven in 18 maanden bij behandeling met interferon (IFN), glatirameeracetaat (GA), natalizumab of cytotoxische therapie met EDSS toename van 1,0 of meer voor deelnemers met EDSS bij screening van 3,0 tot 3,5 (0,5 of meer voor deelnemers met EDSS op screening van 4,0 tot 5,5) duurde ten minste 4 weken na ten minste één van deze terugvallen OF één terugval op IFN, GA, natalizumab of cytotoxische therapie met EDSS-toename van 1,5 of meer (1,0 voor personen met EDSS bij screening van 5,5) aanhoudende ten minste 4 weken, samen met MRI-veranderingen die consistent zijn met een slechte prognose. Meer informatie over dit criterium vindt u in het protocol.
  • Op IFN of GA gedurende ten minste 6 maanden voordat de terugvallen optreden die worden geteld om te voldoen aan het vorige inclusiecriterium OF adequate doses natalizumab of cytotoxische therapie hebben gekregen volgens een behandelschema voordat de terugvallen optreden die worden geteld om te voldoen aan het vorige inclusiecriterium
  • Goedkeuring door een MS Review Panel om deel te nemen aan het onderzoek. Meer informatie over dit criterium vindt u in het protocol
  • In goede klinische conditie met adequate orgaanfunctie en zonder naast elkaar bestaande medische problemen die het risico voor de deelnemer zouden verhogen
  • Bereid om aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken
  • Bereid en in staat om aan alle studie-eisen te voldoen en
  • Bereid om onomkeerbare steriliteit als bijwerking van therapie te accepteren en te begrijpen.

Uitsluitingscriteria:

  • Primaire progressieve MS
  • Secundaire progressieve MS zonder recidieven (d.w.z. progressie zonder exacerbaties of recidieven) gedurende 12 maanden of langer
  • Neuromyelitis optica, een ziekte vergelijkbaar met MS
  • Start van een nieuwe behandeling met immunosuppressiva nadat de deelnemer in aanmerking komt voor het protocol of voortzetting van immunosuppressiva nadat de deelnemer is gescreend op het protocol. Behandeling met IFN, GA of corticosteroïden is toegestaan ​​nadat de deelnemer in aanmerking komt voor het protocol.
  • Verstrijken van meer dan 6 maanden tussen het moment waarop een deelnemer in aanmerking komt voor het protocol en de start van de protocolbehandeling, behalve wanneer dit aanvaardbaar wordt geacht door het MS Review Panel
  • Voorafgaande behandeling met experimentele immunosuppressiva binnen 3 maanden na geschiktheid voor de studie
  • Positieve baseline plasma- en CSF-testen voor JC-virus of een hersen-MRI met veranderingen die consistent zijn met een diagnose van progressieve multifocale encefalopathie (PML)
  • Geschiedenis van cytopenie consistent met de diagnose van myelodysplastisch syndroom (MDS)
  • Actieve hepatitis B- of C-infectie, cirrose of HIV-infectie
  • Ongecontroleerde diabetes mellitus
  • Ongecontroleerde virale, schimmel- of bacteriële infectie. Patiënten met asymptomatische bacteriurie zijn niet uitgesloten
  • Elke ziekte die het vermogen om agressieve chemotherapie te verdragen in gevaar brengt
  • Voorgeschiedenis van maligniteit, behalve gelokaliseerde basaalcel- of plaveiselhuidkanker. Andere maligniteiten waarvoor de patiënt door de toegediende therapie als genezen wordt beschouwd, zullen op individuele basis worden overwogen.
  • Overgevoeligheid voor eiwitten van muizen, konijnen of Escherichia coli of voor ijzerverbindingen/medicijnen
  • Metalen voorwerpen die in het lichaam zijn geïmplanteerd en die MRI-onderzoeken zouden beïnvloeden
  • Psychiatrische ziekte, mentale deficiëntie of cognitieve disfunctie of
  • Zwangerschap.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MS-behandeling
Transplantaten van autologe perifere bloedstamcellen werden CD34+ geselecteerd; de deelnemers kregen vervolgens een hooggedoseerde behandeling met carmustine, etoposide, cytarabine en melfalan, evenals antithymocytglobuline van konijnen vóór autologe HCT.
Geneesmiddel: Granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) en prednison
Groeifactorregime; vindt plaats bij het binnenkomen van de studie
Geneesmiddel: Carmustine, etoposide, cytarabine en melfalan (BEAM)
Hooggedoseerde chemotherapie; treedt op zeven of meer dagen na het verzamelen van het autologe transplantaat
Procedure: Autologe hematopoietische stamceltransplantatie
Treedt op na groeifactorregime en verzameling van autoloog transplantaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrije overlevingskans gedurende de 5 jaar na transplantatie
Tijdsspanne: 5 jaar
Gebeurtenisvrije overleving (EFS) is overleving zonder overlijden of ziekteactiviteit op basis van een van de volgende criteria: 1) verlies van neurologische functie, gedefinieerd als een verandering in de Extended Disability Status Scale (EDSS) vóór transplantatie van > 0,5. 2) Terugval, gedefinieerd als de ontwikkeling van een nieuw neurologisch teken en bijbehorend symptoom, of verslechtering van een bestaand neurologisch teken en symptoom, gelokaliseerd in de witte stof van het centrale zenuwstelsel, resulterend in neurologische uitval/insufficiëntie, en die meer dan 48 uur aanhoudt. 3) Nieuwe laesies op magnetische resonantie beeldvorming (MRI), gedefinieerd als de aanwezigheid van 2 of meer onafhankelijke multiple sclerose hersenlaesies gedetecteerd op MRI 1 jaar of meer na stamceltransplantatie. Kaplan-Meier-schattingen van de overlevingskans, met een betrouwbaarheidsinterval van 90% gebaseerd op de formule van Greenwood voor standaardfouten.
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrije overlevingskans gedurende de 3 jaar na transplantatie
Tijdsspanne: 3 jaar
Gebeurtenisvrije overleving (EFS) is overleving zonder overlijden of ziekteactiviteit op basis van een van de volgende criteria: 1) verlies van neurologische functie, gedefinieerd als een verandering in de Extended Disability Status Scale (EDSS) vóór transplantatie van > 0,5. 2) Terugval, gedefinieerd als de ontwikkeling van een nieuw neurologisch teken en bijbehorend symptoom, of verslechtering van een bestaand neurologisch teken en symptoom, gelokaliseerd in de witte stof van het centrale zenuwstelsel, resulterend in neurologische uitval/insufficiëntie, en die meer dan 48 uur aanhoudt. 3) Nieuwe laesies op magnetische resonantie beeldvorming (MRI), gedefinieerd als de aanwezigheid van 2 of meer onafhankelijke multiple sclerose hersenlaesies gedetecteerd op MRI 1 jaar of meer na stamceltransplantatie. Kaplan-Meier-schattingen van de overlevingskans, met een betrouwbaarheidsinterval van 90% gebaseerd op de formule van Greenwood voor standaardfouten.
3 jaar
Overleving van aan behandeling gerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: Van deelname aan de studie tot overlijden, verlies tot follow-up of het einde van de studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, tot 6 jaar
De waarschijnlijkheid dat een deelnemer geen behandelingsgerelateerd overlijden heeft ervaren, geschat op 1, 2, 3, 4 en 5 jaar na transplantatie via de Kaplan-Meier-methode. Greenwood's formule voor standaardfout werd gebruikt om 90% betrouwbaarheidsintervallen te berekenen. Deelnemers die geen behandelingsgerelateerd overlijden hebben meegemaakt, werden gecensureerd op het moment van de laatste follow-up. Een behandelingsgerelateerd overlijden werd gedefinieerd als overlijden dat op enig moment na aanvang van het onderzoek optrad en dat mogelijk, waarschijnlijk of zeker verband hield met het cellulaire product of mogelijk, waarschijnlijk of zeker verband hield met de mobilisatie van autologe hematopoëtische voorlopercellen in het perifere bloed met G -CSF en prednison of de hooggedoseerde immunosuppressieve therapie. Er waren geen behandelingsgerelateerde mortaliteitsgebeurtenissen in de studie.
Van deelname aan de studie tot overlijden, verlies tot follow-up of het einde van de studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, tot 6 jaar
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Van deelname aan de studie tot overlijden, verlies tot follow-up of het einde van de studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, tot 6 jaar
De kans dat een deelnemer geen overlijden heeft meegemaakt, geschat op 1, 2, 3, 4 en 5 jaar na transplantatie via de Kaplan-Meier-methode. Greenwood's formule voor standaardfout werd gebruikt om 90% betrouwbaarheidsintervallen te berekenen. Deelnemers die niet stierven, werden gecensureerd op het moment van de laatste follow-up.
Van deelname aan de studie tot overlijden, verlies tot follow-up of het einde van de studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, tot 6 jaar
Overleven van MS-gerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: Van deelname aan de studie tot overlijden, verlies tot follow-up of het einde van de studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, tot 6 jaar
De waarschijnlijkheid dat een deelnemer geen MS-gerelateerd overlijden heeft ervaren, geschat op 1, 2, 3, 4 en 5 jaar na transplantatie via de Kaplan-Meier-methode. Greenwood's formule voor standaardfout werd gebruikt om 90% betrouwbaarheidsintervallen te berekenen. Deelnemers die geen MS-gerelateerd overlijden hebben ervaren, werden gecensureerd op het moment van de laatste follow-up. Een MS-gerelateerd overlijden werd gedefinieerd als overlijden dat op enig moment na deelname aan het onderzoek optrad en dat mogelijk, waarschijnlijk of zeker verband hield met ziekteprogressie.
Van deelname aan de studie tot overlijden, verlies tot follow-up of het einde van de studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, tot 6 jaar
Percentage deelnemers dat morbiditeit door alle oorzaken heeft ervaren
Tijdsspanne: Vanaf het moment van inschrijving tot voltooiing van de 5-jarige follow-up, gemiddeld 6 jaar.
Morbiditeit is het optreden van NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v3.0 bijwerking graad 3 of hoger.
Vanaf het moment van inschrijving tot voltooiing van de 5-jarige follow-up, gemiddeld 6 jaar.
Percentage deelnemers dat morbiditeit door alle oorzaken heeft ervaren binnen 12 maanden na post-HCT
Tijdsspanne: Vanaf het moment van autologe CD34+ hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) tot 1 jaar na HCT.
Morbiditeit is het optreden van NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v3.0 bijwerking graad 3 of hoger.
Vanaf het moment van autologe CD34+ hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) tot 1 jaar na HCT.
Tijd voor neutrofielentransplantatie
Tijdsspanne: Vanaf het moment van transplantaatinfusie tot het moment van implantatie, tot 6 jaar
Neutrofielentransplantatie, of herstel van het aantal neutrofielen, wordt gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen (ANC) > 500/μl voor 2 opeenvolgende metingen op verschillende dagen. Het normale bereik is 1500 tot 8000/μL. Referentie: http://www.medicinenet.com
Vanaf het moment van transplantaatinfusie tot het moment van implantatie, tot 6 jaar
Tijd tot bloedplaatjesinplanting
Tijdsspanne: Vanaf het moment van transplantaatinfusie tot het moment van implantatie, tot 6 jaar
Bloedplaatjestransplantatie, of herstel van het aantal bloedplaatjes, wordt gedefinieerd als bloedplaatjes > 20.000/μl voor twee opeenvolgende metingen op verschillende dagen zonder bloedplaatjestransfusies in de voorgaande 7 dagen. Het normale bereik is 150.000-450.000/μL. Referentie: http://www.hopkinsmedicine.org/heart_vascular_institute/clinical_services/centers_excellence/womens_cardiovasculaire_health_center/patient_information/health_topics/platelets.html.
Vanaf het moment van transplantaatinfusie tot het moment van implantatie, tot 6 jaar
Gebeurtenisvrije overlevingskans na transplantatie
Tijdsspanne: 1, 2 en 4 jaar na HCT
Gebeurtenisvrije overleving (EFS) is overleving zonder overlijden of ziekteactiviteit op basis van een van de volgende criteria: 1) verlies van neurologische functie, gedefinieerd als een verandering in de Extended Disability Status Scale (EDSS) vóór transplantatie van > 0,5. 2) Terugval, gedefinieerd als de ontwikkeling van een nieuw neurologisch teken en bijbehorend symptoom, of verslechtering van een bestaand neurologisch teken en symptoom, gelokaliseerd in de witte stof van het centrale zenuwstelsel, resulterend in neurologische uitval/insufficiëntie, en die meer dan 48 uur aanhoudt. 3) Nieuwe laesies op magnetische resonantie beeldvorming (MRI), gedefinieerd als de aanwezigheid van 2 of meer onafhankelijke multiple sclerose hersenlaesies gedetecteerd op MRI 1 jaar of meer na stamceltransplantatie. Kaplan-Meier-schattingen van overlevingskans, met 90% betrouwbaarheidsintervallen gebaseerd op Greenwood's formule voor standaardfout.
1, 2 en 4 jaar na HCT
MS progressievrije overlevingskans na transplantatie
Tijdsspanne: 1 tot 5 jaar na HCT

MS-progressie wordt gemeten als het aantal dagen vanaf de transplantatie tot de eerste Kurtzke's Expanded Disability Status Scale (EDSS) toename van meer dan 0,5 ten opzichte van de basislijnmeting. EDSS beoordeelt invaliditeit bij patiënten met multiple sclerose. Acht functionele systemen worden geëvalueerd: visueel, hersenstam, piramidaal, cerebellair, sensorisch, darm en blaas, cerebraal en ambulant. De algemene score varieert van 0 (normaal neurologisch onderzoek) tot 10 (overlijden door MS).

Kaplan-Meier-schattingen van overlevingskans, met 90% betrouwbaarheidsintervallen gebaseerd op Greenwood's formule voor standaardfout.
1 tot 5 jaar na HCT
MRI-activiteitsvrije overlevingskans na transplantatie
Tijdsspanne: 1 tot 5 jaar na HCT
MS-ziekteactiviteit wordt gemeten als dagen vanaf de transplantatie tot het eerste optreden van >= 2 nieuwe MS-laesies op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) ten opzichte van de uitgangswaarde. Kaplan-Meier-schattingen van overlevingskans, met 90% betrouwbaarheidsintervallen gebaseerd op Greenwood's formule voor standaardfout.
1 tot 5 jaar na HCT
MS Terugvalvrije overlevingskans na transplantatie
Tijdsspanne: 1 tot 5 jaar na HCT

Klinische terugval van MS wordt gedefinieerd als de ontwikkeling van een nieuw neurologisch teken en bijbehorend symptoom, of verergering van een bestaand neurologisch teken en symptoom, gelokaliseerd in de witte stof van het centrale zenuwstelsel, resulterend in neurologische uitval of invaliditeit, en die meer dan 48 uur aanhoudt. Klinische terugval werd bepaald door de neuroloog van de deelnemer en werd gemeten als dagen vanaf transplantatie tot nieuw of verslechterend neurologisch symptoom ten opzichte van de uitgangswaarde.

Kaplan-Meier-schattingen van de overlevingskans, met een betrouwbaarheidsinterval van 90% gebaseerd op de formule van Greenwood voor standaardfouten.
1 tot 5 jaar na HCT
Ziektemodificerende therapie Overlevingskans na transplantatie
Tijdsspanne: 1 tot 5 jaar na HCT
Behandeling met ziektemodificerende therapie werd gemeten aan de hand van het aantal dagen vanaf transplantatie tot de eerste behandeling met een aanvullende ziektemodificerende therapie. Voorbeelden van therapie zijn interferon bèta-1a, glatirameeracetaat, natalizumab, alemtuzumab, andere immunosuppressieve medicatie of experimentele therapieën gericht tegen MS-activiteit. Kaplan-Meier-schattingen van de overlevingskans, met een betrouwbaarheidsinterval van 90% gebaseerd op de formule van Greenwood voor standaardfouten.
1 tot 5 jaar na HCT
Verandering ten opzichte van baseline in Extended Disability Status Scale (EDSS)
Tijdsspanne: 6 maanden tot 5 jaar na HCT
Kurtzke's Expanded Disability Status Scale (EDSS) beoordeelt de handicap bij patiënten met multiple sclerose. Acht functionele systemen worden geëvalueerd: visueel, hersenstam, piramidaal, cerebellair, sensorisch, darm en blaas, cerebraal en ambulant. De algemene score varieert van 0 (normaal neurologisch onderzoek) tot 10 (overlijden door MS). De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de waarde op het tijdstip minus de basislijnwaarde. Een negatieve waarde in verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering en een positieve waarde duidt op verslechtering. Een verandering van > 0,5 in EDSS was een criterium voor falen van de behandeling.
6 maanden tot 5 jaar na HCT
Verandering ten opzichte van baseline in aantal met gadolinium versterkte laesies
Tijdsspanne: 8 weken tot 5 jaar na HCT
Ziektegerelateerde laesies met multiple sclerose werden beoordeeld door middel van gadolinium-versterkte magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de waarde op het tijdstip minus de basislijnwaarde. Een negatieve waarde in verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering en een positieve waarde duidt op verslechtering.
8 weken tot 5 jaar na HCT
Aantal nieuwe T2-gewogen laesies vanaf baseline
Tijdsspanne: 6 maanden tot 5 jaar na HCT
Een T2-gewogen MRI-scan (Magnetic Resonance Imaging) werd gebruikt om het aantal nieuwe T2-laesies in de hersenen ten opzichte van de baseline te bepalen. Een waarde van 0 betekent dat de deelnemer niet verslechterde. Waarden groter dan 0 duiden op een toename van de ziekteactiviteit ten opzichte van de uitgangswaarde.
6 maanden tot 5 jaar na HCT
Verandering ten opzichte van baseline in T2-gewogen laesievolume
Tijdsspanne: 8 weken tot 5 jaar na HCT
Een T2-gewogen magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) -scan werd gebruikt om het volume van T2-laesies in de hersenen te beoordelen. De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de waarde op het tijdstip minus de basislijnwaarde.
8 weken tot 5 jaar na HCT
Verandering ten opzichte van baseline in T1-gewogen laesievolume
Tijdsspanne: 8 weken tot 5 jaar na HCT
Een T1-gewogen Magnetic Resonance Imaging (MRI) -scan werd gebruikt om het volume van T1-laesies in de hersenen te beoordelen. De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de waarde op het tijdstip minus de basislijnwaarde.
8 weken tot 5 jaar na HCT
Procentuele verandering van screening in hersenvolume
Tijdsspanne: 8 weken tot 5 jaar na HCT
Magnetic resonance imaging (MRI) -scantechnieken maten ventriculaire volumes en hersenvolumes van grijze en witte stof. Verandering ten opzichte van screening werd berekend als de waarde op het tijdstip min de screeningwaarde.
8 weken tot 5 jaar na HCT

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Medewerkers

Immune Tolerance Network (ITN)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Richard A. Nash, MD, Blood and Marrow Transplant Program, Colorado Blood Cancer Institute, Presbyterian/St. Luke's Medical Center, Denver
  • Studie stoel: James D. Bowen, MD, Multiple Sclerosis Center, Swedish Neuroscience Institute, Seattle, Washington
  • Studie stoel: George H. Kraft, MD, Departments of Neurology and Rehabilitation Medicine, University of Washington
  • Studie stoel: George J. Hutton, MD, The Maxine Messinger Multiple Sclerosis Clinic, The Methodist Hospital, Baylor College of Medicine
  • Studie stoel: Uday Popat, MD, Department of Blood and Marrow Transplantation, University of Texas, M.D. Anderson Cancer Center
  • Studie stoel: Michael K. Racke, MD, Department of Neurology, Ohio State University Medical Center
  • Studie stoel: Steven M. Devine, MD, Department of Hematology and Oncology, Ohio State University Medical Center
  • Studie stoel: Annette Wundes, MD, Department of Neurology, University of Washington
  • Studie stoel: George E. Georges, MD, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Clinical Research Division, University of Washington

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 februari 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

8 februari 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DAIT ITN033AI
  • DAIT SCMS2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Toegang tot gegevens wordt aan het publiek verleend in de Immunology Database and Analysis Portal (ImmPort), een langetermijnarchief van klinische en mechanistische gegevens van door DAIT gefinancierde subsidies en contracten dat ook hulpmiddelen voor gegevensanalyse ter beschikking stelt aan onderzoekers.

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Gegevensset individuele deelnemers
    Informatie-ID: SDY549
    Informatie opmerkingen: Geanonimiseerde deelnemer-ID-toewijzing aan manuscript-ID. ImmPort-onderzoeksidentificatie is SDY549.
  2. Studiesamenvatting, -ontwerp, -demografische gegevens en -studiebestanden
    Informatie opmerkingen: ImmPort-onderzoeksidentificatie is SDY549

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) en prednison

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren