Kardiopulmonaalisen toiminnan arviointi ja NO-pohjaiset hoidot potilaille, joilla on hemolyysiin liittyvä keuhkoverenpainetauti

Tässä tutkimuksessa arvioidaan uusia hoitoja ihmisille, joilla on sirppisoluanemian tai talassemian aiheuttama keuhkoverenpainetauti tai korkea keuhkoverenpaine.

18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on sirppisolusairaus tai talassemia, joilla on lievä tai vaikea keuhkoverenpainetauti ja jotka eivät ole raskaana tai imetä, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Tutkimuksessa on kolme vaihetta, joissa seulonnassa on enintään 200 osallistujaa. Potilaille tehdään keuhkojen toimintakokeet, mukaan lukien astman testit ja valtimoveren happipitoisuudet. Heille tehdään keuhkojen röntgenkuvaus, tietokonetomografia (CT) keuhkoista, ventilaatioperfuusiokeuhkojen skannaus verihyytymien etsimiseksi, kaikukardiogrammi, testi, jolla mitataan, kuinka pitkän matkan potilas pystyy kävelemään 6 minuutissa, yöllä happimittaus nukkuessaan, verenotto, sydämen magneettikuvaus (MRI) ja rasituskoe. Testeihin tarvitaan noin 3–4 päivää, jotka kaikki voidaan tehdä potilaiden ollessa avohoidossa, paitsi unitutkimusta. CT-skannausta varten potilaat makaavat pöydällä, kun röntgensäde ottaa kuvia keuhkoista ja sydämestä. Keuhkokuvaus sisältää pienen määrän radioaktiivista aerosolia, nimeltään Tc99m DTPA, hengittämistä, kun taas keuhkoista otetaan kuvia eri kulmista. Sitten annetaan ruiske albumiinia, proteiinia, jossa on pieni määrä radioaktiivisuutta, ja otetaan lisää keuhkokuvia. MRI-skannausta varten potilaat makaavat pöydällä, joka liukuu koneeseen. Gadolinium-nimistä lääkettä ruiskutetaan, mikä auttaa parantamaan skannauksen kautta saatuja kuvia. Testien jälkeen potilaat viedään Kliiniseen keskukseen 1 päiväksi. Pieni muovikatetri tai putki asetetaan käsivarren suonen sisään. Pidempi katetri menee syvemmälle laskimoon (niska tai jalka), ja keuhkovaltimon katetri asetetaan mittaamaan verenpainetta verisuonissa. Lääkärit ohjaavat katetrin keuhkovaltimoon. Potilaita pyydetään polkemaan paikallaan olevaa polkupyörää samalla, kun sydämen ja keuhkojen painetta mitataan. Jos keuhkoverenpainetautia esiintyy, potilaat siirtyvät toiseen vaiheeseen (enintään 50 osallistujaa). Kun katetri on edelleen paikallaan, potilaat käyttävät kasvonaamaria ja hengittävät typpioksidia (NO) 20 minuutin ajan. He ottavat 50 mg sildenafiilia suun kautta, ja sydämen ja keuhkojen painetta seurataan noin 4 tunnin ajan. He saavat jälleen EI vielä 20 minuutin ajan. Otetaan verinäytteitä ja seurataan sydämen rytmiä ja painetta keuhkoissa. Sildenafiili voi aiheuttaa päänsärkyä, punoitusta ja ruoansulatushäiriöitä. Keuhkotutkimuksen sivuvaikutuksia ovat allergiset reaktiot DTPA:lle ja albumiinille. Potilaiden, jotka ovat allergisia kananmunalle, ei tule tehdä tätä testiä.

Kolmanteen vaiheeseen pääsee jopa 25 potilasta. He hengittävät NO käyttämällä kaasusäiliötä, joka toimittaa sen putkien kautta nenään kuuden viikon ajan. He jatkavat sildenafiilin ottamista aiemmin määrätyllä tavalla ja käyvät klinikalla 2–4 ​​viikon välein sydämen kaikukuvauksessa, verikokeissa ja 6 minuutin kävelytestissä. Kuuden viikon kuluttua potilaat katetroivat uudelleen sydämen paineen mittaamiseksi sydämessä ja keuhkoissa. Sitten NO lopetetaan ja paine keuhkoissa tarkistetaan, jotta nähdään, onko NO auttanut alentamaan verenpainetta - ja varmistaakseen, että verenpaine ei nouse, kun lääkitys lopetetaan. Potilaat, joiden oireet ovat parantuneet NO-hengityksen seurauksena, saattavat haluta jatkaa tätä hoitoa.