Stannsoporfiinin turvallisuus- ja tehokkuuskoe vastasyntyneillä, joilla on hyperbilirubinemia
perjantai 25. lokakuuta 2019 päivittänyt: InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Vaihe 2b, monikeskus, kerta-annos, sokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annoksen eskaloituminen, stannsoporfiinin turvallisuus- ja tehokkuuskoe vastasyntyneillä, joilla on hyperbilirubinemia
Punasolujen kuoleminen ihmiskehossa on normaali prosessi, joka tuottaa bilirubiinia.
Bilirubiini poistuu maksan kautta.
Jotkut vauvat syntyvät maksalla, joka ei toimi vielä tarpeeksi hyvin, tai heidän punasolunsa kuolevat liian nopeasti, joten vauva näyttää keltaiselta (keltatauti).
Tämä tarkoittaa, että kehossa on liikaa bilirubiinia. Se voi olla vaarallista, jos vauvan bilirubiini nousee liian korkeaksi.
Valoterapiaa kutsutaan valoksi, jonka he loistavat vastasyntyneille vauvoille auttamaan maksan pääsemään eroon bilirubiinista.
Tämä tutkimus testaa kokeellista lääkettä nähdäkseen, voiko se vähentää bilirubiinin tuotantoa alun perin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko kokeellinen lääke, stannsoporfiini, turvallinen ja tehokas hyperbilirubinemian hoidossa hemolysoivilla vastasyntyneillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
58
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Vall D´Hebron
-
Barcelona, Espanja, E-08036
- Hospital Clínic i Provincial
-
La Coruña, Espanja, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital La Paz
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Doce de Octubre
-
Santiago de Compostela, Espanja, 15706
- University Hospital Santiago de Compostela-L Coruna
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-168
- Jan Bizel University Hospital No. 2; Department of Neonatal, Preemies and Neonatal Intensive Care
-
Warszawa, Puola, 00-315
- Neonatal Department Warsaw Medical University
-
Łódź, Puola, 93-338
- Research Institute of Polish Mother's Health Center
-
-
-
-
-
Chernivtsi, Ukraina, 58023
- Municipal Medical Institution "Regional pediatric clinical hospital #1", Department of pathology of the newborns; Bukovynian State Medical University, Department of Pediatrics and Children's Infectious Diseases
-
Kiev, Ukraina, 1135
- National Pediatric Specialized Hospital "OHMATDYT".
-
Kiev, Ukraina, 4050
- State Institution "Institute of Pediatrics, Obstetrics and Gynecology of the Academy of Medical Science of the Ukraine", Neonatology Department
-
Odessa, Ukraina, 65031
- Municipal Institution "Odessa regional clinical hospital", Department of pathology of the newborns and premature infants; Odessa State Medical University; Chair of Pediatrics #1 and Neonatology
-
Vinnitsa, Ukraina, 21029
- Vinnytsia regional pediatric hospital, Department of pathology of the newborns, Vinnytsia National Medical University named after M.I.Pirogov, Chair of Pediatrics #1
-
-
-
-
California
-
Colton, California, Yhdysvallat, 92324
- Arrowhead Regional Med Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
- UCSD Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96826
- Kapi'olani Medical Center for Women and Children
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- ECU Brody School of Medicine
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43608
- St. Vincent Mercy Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
- Albert Einstein Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19102
- Drexel University College of Medicine, Clinical Research Group
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 minuutti - 2 päivää (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Vauvat voivat osallistua vain, jos he täyttävät kaikki seuraavat ehdot:
- Onko aikavälillä tai myöhään ennenaikainen vauva
- On vaarassa saada protokollan mukainen hemolyyttinen sairaus
- Paino vähintään 2500 g (5,5 lbs)
- Onko seerumin kokonaisbilirubiinia (TSB) määritetty määrä pienempi kuin iän valohoitokynnys
- Hänellä on vanhemmat/huoltajat, jotka ovat valmiita noudattamaan kevyitä varotoimia ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
Seuraavat kriteerit estävät vauvan osallistumisen:
- Tarvitsee lääkkeitä, jotka voivat pidentää QT-aikaa
- Onko sinulla suvussa pitkä QT-oireyhtymän, lapsen äkillisen kuoleman oireyhtymän tai porfyrian riskitekijöitä
- Apgar-pistemäärä on 6 tai alle 5 minuutin iässä
- Hänellä on poikkeavuuksia tai infektioita (äidillä tai lapsella), jotka protokollan mukaan tai tutkijan mielestä voivat vaarantaa vauvan turvallisuuden ja hyvinvoinnin tai tutkimustulosten analyysin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: Stannsoporfiini 1,5 mg/kg
Osallistujat saavat kerta-annoksen 1,5 mg/kg lihaksensisäisenä (IM) injektiona sekä tarvittaessa fototerapian (PT) kanssa.
|
Stannsoporfiini annetaan yhtenä IM-injektiona
Muut nimet:
PT-standardihoitoa annetaan tarpeen mukaan bilirubiinitasojen perusteella koko hoitojakson ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: Stannsoporfiini 3,0 mg/kg
Osallistujat saavat kerta-annoksen 3,0 mg/kg lihaksensisäisenä (IM) injektiona yhdessä PT:n kanssa tarvittaessa.
|
Stannsoporfiini annetaan yhtenä IM-injektiona
Muut nimet:
PT-standardihoitoa annetaan tarpeen mukaan bilirubiinitasojen perusteella koko hoitojakson ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3: Stannsoporfiini 4,5 mg/kg
Osallistujat saavat kerta-annoksen 4,5 mg/kg lihaksensisäisenä (IM) injektiona yhdessä PT:n kanssa tarvittaessa.
|
Stannsoporfiini annetaan yhtenä IM-injektiona
Muut nimet:
PT-standardihoitoa annetaan tarpeen mukaan bilirubiinitasojen perusteella koko hoitojakson ajan
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Kohortti 4: Placebo
Osallistujat saavat yhden annoksen lumelääkettä (steriiliä suolaliuosta) IM-injektiona sekä PT:tä tarvittaessa.
|
PT-standardihoitoa annetaan tarpeen mukaan bilirubiinitasojen perusteella koko hoitojakson ajan
Muut nimet:
Plasebo (steriili suolaliuos) annettuna yhtenä IM-injektiona
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos säädetyssä seerumin kokonaisbilirubiinissa (TSB) lähtötasosta 48 tuntiin hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Perustaso, 48 tuntia
|
Muokattu TSB on laskelma TSB-tason prosentuaalisesta erosta PT:n aloituskynnyksestä American Academy of Pediatrics (AAP) -ohjeiden mukaisesti, eli osoitus etäisyydestä, joka on alle PT-kynnyksen sillä hetkellä [( TSB - PT kynnys/PT kynnys) x 100 %).
|
Perustaso, 48 tuntia
|
|
Seerumin kokonaisbilirubiinin (TSB) muutos lähtötasosta 48 tunnin kohdalla (ITT-populaatio
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 48 tuntia
|
Kokonaisbilirubiini veren seerumissa mitattiin lähtötasolla ja 48 tuntia pistoksen jälkeen.
Muutos lähtötasosta lasketaan vähentämällä lähtötilanteen määrä 48 tunnin määrästä.
Pienemmät luvut ovat parempia.
|
Lähtötilanne, 48 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. elokuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. toukokuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. helmikuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. helmikuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 25. helmikuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. lokakuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 64,185-202
- 2009-017434-45 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hyperbilirubinemia, vastasyntynyt
-
Ma JuanValmis