Tutkimus Aezea®:sta (Cenersen) verensiirrosta riippuvaisessa anemiassa, joka liittyy myelodysplastiseen oireyhtymään (MDS)

Sisällyttämiskriteerit:

• Sinulla on oltava histologisesti tai sytologisesti vahvistettu MDS-diagnoosi WHO:n luokituksen mukaan, joka täyttää IPSS:n matalan tai keskitason 1 riskikriteerit.
• Potilaille, joilla on del(5q) MDS, dokumentoitu del(5q) MDS metafaasisytogenetiikalla tai FISH-analyysillä, jossa on enintään yksi ylimääräinen sytogeneettinen poikkeavuus kuin yksi, joka koskee kromosomia 7 tai kromosomi 17.
• Osoitettu vastustuskykyä tai intoleranssia tavanomaiselle hyväksytylle hoidolle (lenalidomidi del(5q) MDS-potilailla ja atsanukleosidit ei-del(5q)-potilailla).
• Toipui muiden hoitojen akuuteista toksisuudesta (≤ aste 2). Kaikki muut MDS-hoidot lopetettiin vähintään 4 viikkoa ennen hoitoa paitsi epoetiini alfa (Procrit) 2 viikkoa.
• Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
• Ikä ≥ 18 vuotta tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
• ECOG-suorituskykytila ​​≤2.
• Elinajanodote > 4 viikkoa aloittamisen jälkeen.

• Täytyy täyttää seuraavat vaatimukset:

  • kokonaisbilirubiini: ≤2 x normaalin yläraja (UNL) (potilaat, joilla on Gilbertin tauti, ovat kelvollisia, hyperbilirubinemia on ajoittaista ja epäsuoraa)
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT): ≤3 x UNL
  • kreatiniini: ≤2 x UNL
• <1 % ääreisveren blasteja.
• <10 % luuydinräjähdyksiä.
• Punasolujen siirrosta riippuvaisen anemian lääketieteellinen historia ≥4 yksikköä punasoluja 16 viikon aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista & ≥2 yksikköä punasoluja edellisten 8 viikon aikana (päivä -56 - päivä 1 ennen hoitoa; lähtötilanne) dokumentoidun Hgb:n osalta ≤ 9 g/dl (perustilanteen aikana). Ei ollut 56 päivän punasolujen siirtovapaata jaksoa 16 viikon aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista.
• Cenersenin teratogeenisiä vaikutuksia ei tunneta, hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimukseen osallistumisen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

• MDS-hoitoa lukuun ottamatta verensiirtoa ja/tai rautakelaatiota 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista tai ei toipumista haittatapahtumista, jotka johtuvat yli 4 viikkoa aikaisemmin annetuista aineista.
• tutkimusaineita ei ole käytetty tai aiemmin käytetty 4 viikon kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
• Tiedossa 2 vuoden sisällä diagnosoitu pahanlaatuinen kasvain muu kuin ei-melanooma-ihosyöpä.
• Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin cenersen.
• sulje pois asetaminofeenin tai asetaminofeenia sisältävien lääkkeiden käyttö 1 päivää ennen hoidon päättymistä 1 päivään hoidon päättymisen jälkeen. Asetaaminofeenin aktiivisen metaboliitin, N-asetyyli-p-bentsokinoni-imiinin (NAPQI), tiedetään estävän cenersenin vaikutuksia, ja asetaminofeenin käyttö tutkimusohjelman aikana on yhdistetty siihen, että vastetta ei ole saavutettu aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa. cenersen.
• Hallitsematon väliaikainen sairaus, joka rajoittaisi tutkimusvaatimusten noudattamista.
• Raskaana olevat naiset jätetään tämän tutkimuksen ulkopuolelle. Imetys tulee lopettaa, jos äitiä hoidetaan cenersenillä
• HIV-positiiviset potilaat, jotka saavat antiretroviraalista yhdistelmähoitoa, eivät ole tukikelpoisia, koska yhteisvaikutuksia cenersenin kanssa ei tunneta.
• Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa kohteen kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen, tai häiritsee kykyä tulkita tutkimuksen tietoja tutkijan arvion mukaan.
• Hoitoon liittyvä MDS.
• Kliinisesti merkittävä anemia tutkijan arvion mukaan, joka johtuu sellaisista tekijöistä kuin raudan, B12:n tai folaatin puutos, autoimmuuni tai perinnöllinen hemolyysi tai maha-suolikanavan verenvuoto.
• Sai hematopoieettisia kasvutekijöitä määritetyissä rajoissa ennen hoitoa (2 viikkoa epoetiini alfalle (Procrit) ja 4 viikkoa darbepoetiini alfalle (Aranesp)).
• Aktiivinen B- tai C-hepatiitti tai muu aktiivinen maksasairaus.
• Kortikosteroidiaineen fysiologista suurempia annoksia (annos vastaa ≥ 10 mg prednisonia) krooninen käyttö (> 2 viikkoa) 28 päivän kuluessa tutkimuslääkehoidon 1. päivästä ja hoidon aikana