骨髄異形成症候群（MDS）に伴う輸血依存性貧血におけるAezea®（Cenersen）の研究

包含基準:

• -IPSS低から中-1リスク基準を満たすWHO分類に従って、組織学的または細胞学的にMDSの診断が確認されている必要があります。
• del(5q) MDS の患者については、中期細胞遺伝学または FISH 分析により、7 番染色体または 17 番染色体に関連する 1 つ以外の追加の細胞遺伝学的異常が最大 1 つあることを示す del(5q) MDS が記録されている。
• -標準承認された治療法（del（5q）MDS患者のレナリドミドおよび非del（5q）患者のアザヌクレオシド）に対する不応性または不耐性を示した。
• 他の治療による急性毒性から回復した (グレード 2 以下)。 他のすべての MDS 治療は、エポエチン アルファ (プロクリット) 2 週間を除き、治療の少なくとも 4 週間前に中止されました。
• 書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意思。
• -インフォームドコンセントフォームに署名した時点での年齢は18歳以上。
• ECOGパフォーマンスステータス≤2。
• -開始後4週間を超える平均余命。

• 次の要件を満たす必要があります。

  • 総ビリルビン: ≤2 x 正常上限 (UNL) (ギルバート病の患者が適格であり、高ビリルビン血症は間欠的で間接的)
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT): ≤3 x UNL
  • クレアチニン: ≤2 x UNL
• 末梢血芽球が 1% 未満。
• 骨髄芽球が10%未満。
• -RBC輸血依存性貧血の病歴 治験薬の投与前の16週間のRBCの4単位以上 & 過去8週間のRBCの2単位以上 (治療前の-56日目から1日目; ベースライン期間) 文書化されたHgbの≤ 9g/dL (ベースライン中)。 -治験薬投与前の16週間に56日間のRBC無輸血期間がありませんでした。
• cenersen の催奇形性効果は不明であり、出産の可能性のある女性および男性は、研究参加前および研究参加期間中、適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

• -研究に入る前の4週間以内に輸血および/または鉄キレート化を除くMDS治療を受けている、または4週間以上前に投与された薬剤による有害事象からの回復がない。
• -研究登録から4週間以内に治験薬を現在または以前に使用していない。
• -非黒色腫皮膚がん以外の2年以内に診断された悪性腫瘍の既知の病歴。
• cenersenと同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
• アセトアミノフェンまたはアセトアミノフェン含有薬の使用は、治療の 1 日前から終了の 1 日後まで除外してください。 アセトアミノフェンの活性代謝物であるN-アセチル-p-ベンゾキノンイミン（NAPQI）は、セネルセンの効果をブロックすることが知られており、研究レジメンによる治療中のアセトアミノフェンの使用は、過去の臨床試験で反応を達成できなかったことに関連しています。 cenersen。
• -研究要件の遵守を制限する制御されていない併発疾患。
• 妊娠中の女性はこの研究から除外されます。 母親がセネルセンで治療されている場合は、母乳育児を中止する必要があります
• 併用抗レトロウイルス療法を受けている HIV 陽性患者は、cenersen との相互作用の可能性が未知であるため、不適格です。
• -実験室の異常の存在を含む、被験者が研究に参加した場合、または治験責任医師の評価に従って研究からのデータを解釈する能力を混乱させる場合に、被験者を許容できないリスクにさらす状態。
• 治療関連MDS。
• -鉄、B12または葉酸欠乏症、自己免疫または遺伝性溶血または胃腸出血などの要因による研究者の評価による臨床的に重大な貧血。
• -治療前に指定された制限内で造血成長因子を受け取りました（エポエチンアルファ（Procrit）の場合は2週間、ダルベポエチンアルファ（Aranesp）の場合は4週間）。
• -活動性のB型またはC型肝炎、または他の活動性の肝疾患。
• -コルチコステロイド剤の生理的用量（10mg以上のプレドニゾンに相当する用量）を超える慢性的な使用（> 2週間） 治験薬治療の初日から28日以内および治療中