YKSINKERTAINEN: Liprotamaasin imeytymishäiriöiden vaikutusten tutkiminen kystisessä fibroosissa (SIMPLICITY)
tiistai 10. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Anthera Pharmaceuticals
Vaihe 3, avoin tutkimus, jossa arvioidaan liprotamaasin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystiseen fibroosiin liittyvä eksokriininen haiman vajaatoiminta
Liprotamaasi koostuu kolmesta liukoisesta, ei-sian ruoansulatusentsyymistä, lipaasista, proteaasista ja amylaasista, yhdistettynä kiinteään suhteeseen.
Liprotamaasi on stabiili mahalaukussa ja se voidaan formuloida ilman enteropäällystettä annettavaksi joko kapselina tai veteen tai mehuun liuotettuna annosteluliuoksena.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota tehoa ja turvallisuutta koskevia tietoja uudesta, liukoisesta liprotamaasin formulaatiosta, Liprotamase Powder for Oral Solution, kystistä fibroosia sairastaville potilaille, joilla on eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Investigator Site 139
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Investigator site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Investigator site 114
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
- Investigator Site 117
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Investigator Site 138
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Investigator Site 130
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Investigator site 110
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
- Investigator site 109
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
- Investigator Site 124
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89107
- Investigator Site 135
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Investigator Site 118
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Investigator Site 101
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Investigator Site 136
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Investigator site 106
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9063
- Investigator site 111
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Investigator Site 116
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- Investigator Site 129
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 viikkoa ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osa A: miehet tai naiset ≥7-vuotiaat
- Osa B: miehet tai naiset 28 päivästä < 7 vuoteen
- Kystisen fibroosin diagnoosi esiintymisen, genotyypin ja/tai hikikloridin perusteella
- Alhainen ulosteen elastaasi
- Kohtuullinen ravitsemustila
Poissulkemiskriteerit:
- Fibrosoivan kolonopatian historia tai diagnoosi
- Distaalinen suolitukosoireyhtymä 6 kuukautta ennen seulontaa
- Enteraalisen letkuruokinnan vastaanottaminen
- Krooninen ripulisairaus, joka ei liity haiman vajaatoimintaan
- Maksan poikkeavuudet tai maksan tai keuhkon siirto tai merkittävä suolen resektio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A
Liprotamaasijauhe oraaliliuosta varten ≥7-vuotiaille henkilöille
|
Suun kautta otettava, liukoinen, ei-enteropäällysteinen, ei-sian, haiman entsyymikorvaushoito
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B
Liprotamaasijauhe oraaliliuosta varten 28 päivän - <7 vuoden ikäisille henkilöille
|
Suun kautta otettava, liukoinen, ei-enteropäällysteinen, ei-sian, haiman entsyymikorvaushoito
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka ilmoittivat yhdestä tai useammasta haittatapahtumasta
|
1 viikko
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 12. huhtikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AN-EPI3332
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset Liprotamaasijauhe oraaliliuosta varten
-
University of FloridaNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Valmis