Darbepoetin-koe punasolumassan ja hermosuojan parantamiseksi keskosilla (Darbe)
maanantai 10. marraskuuta 2025 päivittänyt: NICHD Neonatal Research Network
Tutkimushypoteesi: Keskosilla, joille annettiin viikoittain Darbea vastasyntyneen aikana, on parempi neurokognitiivinen tulos 22–26 kuukauden iässä verrattuna lumelääkkeeseen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vastasyntyneiden hoidon edistyminen on johtanut merkittäviin parannuksiin Yhdysvalloissa vuosittain syntyvien lähes 60 000 erittäin matalapainoisen (VLBW) lapsen selviytymisessä. Näiden keskosten hermoston kehitystulosten parantaminen on edelleen vastasyntyneiden hoidon tarjoajien tärkein tavoite. Osalla näistä vauvoista on 3. tai 4. asteen intraventrikulaarinen verenvuoto (IVH), mikä lisää kehitysviiveen ilmaantuvuutta. Lisäksi lähes kolmasosa keskosista, joilla on normaali pään ultraääni, kehittää myös kognitiivista viivettä. Vaikka erilaisia hermostoa suojaavia hoitostrategioita on arvioitu, mitään erityistä hoitoa ei ole tunnistettu aivovaurioiden vähentämiseksi tai estämiseksi näillä haavoittuvimmilla keskosilla.
Mahdollinen neuroprotektiivinen hoito sisältää erytropoieesia stimuloivien aineiden (ESA:iden), kuten erytropoietiinin (Epo) ja darbepoetiinin (Darbe, pidempivaikutteinen ESA) antamisen. Erytropoieesin stimuloimisen lisäksi ESA:iden on osoitettu suojaavan kehittyvissä aivoissa eläinmalleissa, mikä tekee siitä mahdollisesti hyödyllistä hyvin keskosille, joilla on riski saada suonensisäinen verenvuoto, hypoksis-iskeeminen vamma ja kehitysviive. ESA:iden hermoja suojaavia mekanismeja ovat lisääntynyt neurogeneesi, vähentynyt hermosolujen herkkyys glutamaattimyrkyllisyydelle, vähentynyt hermosolujen apoptoosi, vähentynyt tulehdus, vähentynyt typpioksidin välittämä vaurio, lisääntynyt antioksidanttivaste, vähentynyt aksonien rappeutuminen ja lisääntyneet suojaavat vaikutukset gliaan. Tämä on satunnaistettu, naamioitu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus, johon osallistuvat imeväiset saavat viikoittain Darbe- tai lumelääkeannostuksen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
650
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Emory University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- RTI International
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- Cincinnati Children's Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Case Western Reserve University, Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Univeristy of Pennsylvania
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02905
- Brown University - Women and Infants Hospital of Rhode Island
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 kuukautta - 6 kuukautta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Synnynnäiset ja synnynnäiset keskoset
- 23 0/7-28 6/7 raskausviikkoa
- ≤24 tuntia synnytyksen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Hematokriitti > 60 %
- Imeväiset, joilla on tunnettuja synnynnäisiä tai kromosomaalisia poikkeavuuksia, mukaan lukien synnynnäinen sydänsairaus ja tunnetut aivovauriot
- Hemorraginen tai hemolyyttinen sairaus
- EEG-vahvistetut kohtaukset
- Synnynnäinen tromboottinen sairaus
- Systolinen verenpaine >100 mmHg, kun ei ole paineen alla
- Epo:n tai Darben kliininen vastaanottaminen tai Epo- tai Darbe-hoidon suunnitteleminen sairaalahoidon aikana
- Pikkulapset, joille ei ole suunniteltu aggressiivista hoitoa
- Perhe EI ole käytettävissä seurantaan 22–26 kuukauden iässä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Darbepoetin
Darbepoetiini 10 mikrogrammaa/kg/kerran viikossa (IV tai SC)
|
Darbepoetiini 10 mikrogrammaa/kg/kerran viikossa (IV tai SC).
Vauvoja hoidetaan 35 raskausviikkoon asti, kotiuttamiseen tai toiseen sairaalaan siirtoon asti.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Sama tilavuus normaali suolaliuos IV-antoon tai valeannostukseen
|
normaali suolaliuos suonensisäiseen antamiseen tai valeannostukseen.
Vauvoja hoidetaan 35 raskausviikkoon asti, kotiuttamiseen tai toiseen sairaalaan siirtoon asti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Bayley III Composite Cognitive Score
Aikaikkuna: 22-26 kuukauden korjattu ikä (mediaani 25 kuukautta korjattua ikää, mikä vastaa 29 kuukauden kalenteriiän mediaania analyysipopulaatiossa), ellei kohde kuollut aikaisemmin
|
Bayley Scale of Infant and Toddler Development (BSID)-III yhdistetty kognitiivinen pistemäärä, jossa ennen seuranta-arviointia kuolleille koehenkilöille annetaan alhaisin mahdollinen pistemäärä, 54.
Tämä on standardoitu asteikko, jossa pistemäärä, joka on yli 1 normatiivisen keskihajonnan normatiivisesta keskihajonnasta 100, tarkoittaa lievää kehityksen viivästymistä (pistemäärä < 85); 2 keskihajontaa alle keskiarvon, kohtalainen viive (pisteet < 70); ja 3 keskihajontaa alle keskiarvon, vakava viive (pisteet < 55).
Tämä itsenäinen asteikko muodostaa Darben tutkimuksen ensisijaisen tuloksen.
|
22-26 kuukauden korjattu ikä (mediaani 25 kuukautta korjattua ikää, mikä vastaa 29 kuukauden kalenteriiän mediaania analyysipopulaatiossa), ellei kohde kuollut aikaisemmin
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verensiirtojen määrä vauvaa kohti
Aikaikkuna: Syntymä aikaisintaan seuraavista: kuolema, sairaalasta kotiuttaminen tai 35 raskausviikkoa (mediaani 9 viikkoa)
|
Tutkimuksen aikana kirjattu verensiirtojen määrä 35 täyteen raskausviikkoon asti
|
Syntymä aikaisintaan seuraavista: kuolema, sairaalasta kotiuttaminen tai 35 raskausviikkoa (mediaani 9 viikkoa)
|
|
Verensiirtojen kokonaismäärä vauvaa kohti
Aikaikkuna: Syntymä aikaisintaan seuraavista: kuolema, sairaalasta kotiuttaminen tai 35 raskausviikkoa (mediaani 9 viikkoa)
|
Lapsen verensiirtojen kokonaismäärä, jos se koskaan on siirretty
|
Syntymä aikaisintaan seuraavista: kuolema, sairaalasta kotiuttaminen tai 35 raskausviikkoa (mediaani 9 viikkoa)
|
|
Luovuttajien altistusten määrä vauvaa kohden
Aikaikkuna: Syntymä aikaisintaan seuraavista: kuolema, sairaalasta kotiuttaminen tai 35 raskausviikkoa (mediaani 9 viikkoa)
|
Tutkimuksen aikana kirjattujen luovuttajien altistumisen määrä 35 täyteen raskausviikkoon asti
|
Syntymä aikaisintaan seuraavista: kuolema, sairaalasta kotiuttaminen tai 35 raskausviikkoa (mediaani 9 viikkoa)
|
|
Hematokriitti
Aikaikkuna: 2 ja 7 viikon tutkimuksessa
|
Hematokriitti mukautettu keskustaan, raskauden ikäryhmään ja perheklusteriin
|
2 ja 7 viikon tutkimuksessa
|
|
Punasolujen massa
Aikaikkuna: 2 ja 7 viikon tutkimuksessa
|
Punasolumassa (kiertävän erytrosyyttien tilavuus), mukautettu keskustaan, raskauden ikäryhmään ja perheklusteriin
|
2 ja 7 viikon tutkimuksessa
|
|
Nekrotisoiva enterokoliitti, Bells Stage >=2 Leikkauksella
Aikaikkuna: Syntymä ensimmäiseen sairaalahoitoon tai kuolemaan, jos se tapahtuu aikaisemmin (mediaani 94 päivää)
|
Tämä mitataan Kyllä, jos sinulla on nekrotisoiva enterokoliitti, Bells-aste >=2 leikkauksen yhteydessä; Muuten ei.
|
Syntymä ensimmäiseen sairaalahoitoon tai kuolemaan, jos se tapahtuu aikaisemmin (mediaani 94 päivää)
|
|
Bronkopulmonaalinen dysplasia, asteet 2 tai 3
Aikaikkuna: 36 viikon iässä kuukautisten jälkeen
|
Tämä mitataan arvolla Kyllä, jos lapsella on invasiivinen mekaaninen ventilaatio, nenäkanyyli > 2 l/min tai ei-invasiivinen positiivinen hengitysteiden paine 36 viikon iässä kuukautisten jälkeen; Muuten ei.
|
36 viikon iässä kuukautisten jälkeen
|
|
Retinopatia, jonka keskosaste on >=3 tai hoitoa tähän sairauteen saatu
Aikaikkuna: Syntymä ensimmäiseen sairaalahoitoon tai kuolemaan, jos se tapahtuu aikaisemmin (mediaani 94 päivää)
|
Tämä mitataan arvolla Kyllä, jos sinulla on ennenaikaisuuden retinopatia >=3 tai hoito tähän sairauteen on saatu; Muuten Ei. ROP:n korkeammat vaiheet osoittavat huonompaa lopputulosta; vaiheet vaihtelevat 1:stä "lievälle" sairaudelle ja 5:lle "vakavalle" taudille.
|
Syntymä ensimmäiseen sairaalahoitoon tai kuolemaan, jos se tapahtuu aikaisemmin (mediaani 94 päivää)
|
|
Intraventrikulaarinen verenvuoto, aste I+
Aikaikkuna: Syntymä ensimmäiseen sairaalahoitoon tai kuolemaan, jos se tapahtuu aikaisemmin (mediaani 94 päivää)
|
Tämä mitataan Kyllä, jos sinulla on asteen I+ kammionsisäinen verenvuoto; Muuten ei.
|
Syntymä ensimmäiseen sairaalahoitoon tai kuolemaan, jos se tapahtuu aikaisemmin (mediaani 94 päivää)
|
|
Sairaalassa oleskelun pituus
Aikaikkuna: Ensimmäisen sairaalasta kotiutumisen yhteydessä tai kuoleman yhteydessä, jos se tapahtuu aikaisemmin (mediaani 94 päivää), arvioituna enintään yhden elinvuoden aikana.
|
Tämä mitataan oleskelun kestona sairaalasta lähtöön tai kuolemaan saakka sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
|
Ensimmäisen sairaalasta kotiutumisen yhteydessä tai kuoleman yhteydessä, jos se tapahtuu aikaisemmin (mediaani 94 päivää), arvioituna enintään yhden elinvuoden aikana.
|
|
Kuolema
Aikaikkuna: Syntymä 22-26 kuukauden korjatun iän seurantaikkunan kautta, joka vastaa 29 kuukauden kalenteriiän mediaania analyysipopulaatiossa
|
Tämä mitataan arvolla Kyllä, jos lapsi kuoli syntymän ja 22–26 kuukauden korjatun iän välillä; Muuten ei.
|
Syntymä 22-26 kuukauden korjatun iän seurantaikkunan kautta, joka vastaa 29 kuukauden kalenteriiän mediaania analyysipopulaatiossa
|
|
Neurokehityksen heikkeneminen
Aikaikkuna: 22–26 kuukauden iässä (korjatun iän mediaani 25 kuukautta)
|
Tämä on 4-tasoinen tulos, jossa vaikea NDI tarkoittaa BSID III:n kognitiivista pistemäärää alle 70, bruttomotorista funktionaalista (GMF) tasoa 3–5 (jossa korkeammat pisteet osoittavat huonompia tuloksia), sokeutta (alle 20/200 näkökykyä). ) ja/tai syvää kuulonalenemaa. Kohtalainen NDI tarkoittaa BSID III:n kognitiivista pistemäärää 70–84 ja joko GMF-tasoa 2 tai rajoitettua sokeutta / kohtalaista kuulonalenemaa, Lievä NDI tarkoittaa BSID III:n kognitiivista pistemäärää 70–84, tai kognitiivinen pistemäärä >=85 ja GMF-taso 1 ja/tai lievä kuulonalenema, ja Ei NDI tarkoittaa kognitiivista pistemäärää >= 85 ja neurosensoristen puutteiden puuttumista.
|
22–26 kuukauden iässä (korjatun iän mediaani 25 kuukautta)
|
|
Mikä tahansa aivovamma
Aikaikkuna: 22–26 kuukauden iässä (korjatun iän mediaani 25 kuukautta)
|
Tämä mitataan arvolla Kyllä, jos lääkäri on katsonut, että lapsella on aivovamma; Muuten ei.
|
22–26 kuukauden iässä (korjatun iän mediaani 25 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Robin Ohls, MD, University of Utah
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Vu PT, Ohls RK, Mayock DE, German KR, Comstock BA, Heagerty PJ, Juul SE; PENUT Consortium. Transfusions and neurodevelopmental outcomes in extremely low gestation neonates enrolled in the PENUT Trial: a randomized clinical trial. Pediatr Res. 2021 Jul;90(1):109-116. doi: 10.1038/s41390-020-01273-w. Epub 2021 Jan 11.
- Ohls RK, Das A, Tan S, Lowe JR, Schibler K, Beauman SS, Bell EF, Laptook AR, Baserga M, Patel RM, Carlton DP, Flibotte J, Grisby C, Higgins RD, Shankaran S, Watterberg K, Hibbs AM, Carlo WA, Colaizy TT, Van Meurs KP, Kicklighter SD, Moore R, Sollinger C, Chalak LF, Ghavam S, Poindexter BB, Tyson JE, Cotten CM, Baack ML, Fathi O, DeMauro SB, Laughon MM, Reynolds AM, Duncan AF, Winter S, Wilson-Costello DE, Peralta-Carcelen M, Vohr BR, Harmon HM, Hintz SR, Cavanaugh B, Heyne RJ, Merhar S, Mosquera R, Sewell E, Malcolm WF, Richards LA, Benninger KL, Trembath A; Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Darbepoetin, Red Cell Mass, and Neuroprotection in Preterm Infants: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. 2025 Aug 1;179(8):836-845. doi: 10.1001/jamapediatrics.2025.0807.
- Bahr TM, Tan S, Smith E, Beauman SS, Schibler KR, Grisby CA, Lowe JR, Bell EF, Laptook AR, Shankaran S, Carlton DP, Rau C, Baserga MC, Flibotte J, Zaterka-Baxter K, Walsh MC, Das A, Christensen RD, Ohls RK; Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Serum ferritin values in neonates <29 weeks' gestation are highly variable and do not correlate with reticulocyte hemoglobin content. J Perinatol. 2023 Nov;43(11):1368-1373. doi: 10.1038/s41372-023-01751-z. Epub 2023 Aug 18.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 20. syyskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 12. toukokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 24. toukokuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. toukokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 30. toukokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 17. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NICHD-NRN-0058
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
NIH:lla on ollut pitkäaikainen politiikka jakaa ja saattaa yleisön saataville rahoittamiensa toimien tulokset ja saavutukset.
NRN aikoo jakaa tunnistamattomia tietoja sen jälkeen, kun ne on julkaistu lopullisesti NIH:n tukemassa tietovarastossa, kuten NICHD Data and Specimen Hub (https://dash.nichd.nih.gov) tai NHLBI BIOLINCC (https://biolincc.nhlbi). .nih.gov/home/).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Vastasyntynyt
-
Ma JuanValmis