Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AeroVanc metisilliiniresistentin Staphylococcus aureus -infektion hoidossa potilailla, joilla on kystinen fibroosi

keskiviikko 14. joulukuuta 2022 päivittänyt: Savara Inc.

Vaiheen III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu AeroVanc-tutkimus pysyvän metisilliiniresistentin Staphylococcus aureus -keuhkoinfektion hoitoon kystisen fibroosin potilailla

Tämä on monikeskustutkimus, satunnaistettu vaiheen III tutkimus, jossa arvioidaan AeroVancin kliinistä tehoa pysyvässä metisilliiniresistentissä Staphylococcus aureus (MRSA) -infektiossa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen III, satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan AeroVancin turvallisuutta ja tehoa jatkuvan MRSA-keuhkoinfektion hoidossa potilailla, joilla on diagnosoitu CF. Tutkimuskelpoisuuden vahvistamiseksi suoritetun seulontajakson jälkeen osallistujat jaetaan satunnaisesti saamaan joko AeroVancia 30 mg kahdesti vuorokaudessa (BID) tai lumelääkettä BID (1:1 aktiivinen lumelääkkeeseen) hengitettynä 24 viikon ajan tai 3 annostussykliä ( Jakso 1). Jakson 1 päätyttyä osallistujat saavat avoimen AeroVancin 30 mg kahdesti vuorokaudessa vielä 24 viikon ajan tai 3 annostussykliä (jakso 2) AeroVancin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi. Annostussykli määritellään 28 päivän hoidoksi, jota seuraa 28 päivän tarkkailu.

Osallistujat, jotka käyttävät 28 päivän syklistä päälle/pois anti-Pseudomonas-antibioottihoitoa, tulevat seulontajaksolle sellaisina aikoina, että lähtötilanne on samaan aikaan kuin heidän anti-Pseudomonas-antibioottisyklinsä päättyy. Siten tutkimuslääkettä annetaan syklin ulkopuolella, ja osallistujat voivat sitten jatkaa anti-pseudomonaalista hoitoa 28 päivän tarkkailujakson aikana. Vuorottelevaa anti-pseudomonaalista hoitoa jatkavat osallistujat voivat jatkaa hoitoaan tutkimuslääkkeen antamisen ja tarkkailujakson aikana.

Ensisijainen ja toissijainen analyysi tehdään ≤21-vuotiaille osallistujille. Yli 21-vuotiaat koehenkilöt analysoidaan erikseen tukevina analyyseina.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

188

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Childrens Hospital MemorialCare Health System Pediatric Pulmonology
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • University of Southern California Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health Adult Cystic Fibrosis Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Pediatrics
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Memorial Healthcare System
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Childrens Specialty Care
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Bachelor Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital Pulmonary and Sleep Medical Institute Orlando Health, Inc
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Children's Health Care of Atlanta at Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta Univ Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
        • Chicago CF Care Specialists
      • Morton Grove, Illinois, Yhdysvallat, 60053
        • NorthSurburban Pulmonary Specialists
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
        • Via Christi Health Systems CF Clinic
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Wayne State University (HUH)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital /Saint Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
        • University of New Mexico Pediatric/Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Northwell Health, Div of Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Levine Children's Hospital - Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center - Pediatric Pulmonary & CF Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMCU
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
        • Sanford Childrens Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • UTHSC Lebonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Medical Center Cystic Fibrosis Clinic
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
        • University Vermont Medical Center Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System, Cystic Fibrosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Medical Research Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Osallistujat vähintään 6-vuotiaat tietoisen suostumuslomakkeen tai suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.

  2. Vahvistettu CF-diagnoosi, joka määräytyy CF-fenotyypin mukaisten kliinisten ominaisuuksien perusteella sekä jollakin seuraavista:

    1. Positiivinen hikikloriditesti (arvo ≥60 milliekvivalenttia/l),
    2. Genotyyppi, jossa on 2 CF:n mukaista mutaatiota (eli mutaatio kussakin kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä).
  3. Positiivinen yskösviljelmä tai nielupuikkoviljelmä MRSA:n varalta seulonnassa.
  4. Seulontanäytteen lisäksi sinulla on vähintään 2 aikaisempaa yskös- tai kurkkupuikkoviljelmää, jotka ovat olleet MRSA-positiivisia, joista vähintään yksi näyte on > 6 kuukautta ennen seulontaa. Vähintään 50 % kaikista MRSA-viljelmistä (yskös- tai kurkkupuikkoviljelmistä), jotka on kerätty ensimmäisen positiivisen viljelyn jälkeen (edellisen 1 vuoden aikana), on oltava positiivisia MRSA:n suhteen. (Huomaa: seulontanäyte voi laskea mukaan 50 % positiiviseen määrään)
  5. FEV1 ≥30 % ja ≤90 % ennustetusta, joka on normaalia iän, sukupuolen, rodun ja pituuden suhteen Global Lung Function Initiative -yhtälöä käyttäen.
  6. Vähintään 1 akuutti keuhkoinfektio, jota on hoidettu muilla antibiooteilla 12 kuukauden aikana ennen peruskäyntiä (hoidon aloittaminen jaksoittaisella inhaloitavalla antibioottihoidolla ei ole hoitoa muilla antibiooteilla).

  7. Jos nainen on hedelmällisessä iässä, hyväksyttävää ehkäisymenetelmää on käytettävä tutkimuksen aikana ja se on yhdistettävä seulonnan aikana saatuun negatiiviseen raskaustestiin. seksuaalisesti aktiivisia lisääntymiskykyisiä miespuolisia henkilöitä, jotka eivät ole steriilejä (eli mies, jota ei ole steriloitu vasektomialla vähintään 6 kuukauteen ja joille ei ole diagnosoitu hedelmättömyyttä siemennestenäytteen atsoospermian ja/tai verisuonten puuttumisen vuoksi ultraäänellä) on oltava valmis käyttämään estemenetelmää ehkäisyssä, tai heidän naispuolisen kumppaninsa on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.

    Tässä tutkimuksessa sponsori määrittelee "hyväksytyt ehkäisymenetelmät" seuraavasti:

    1. Suun kautta otettavat ehkäisypillerit, jotka annetaan vähintään 1 kuukauden sykli ennen tutkimuslääkkeen antamista.
    2. Synteettinen progestiini-istutettu sauva (esim. Implanon®) vähintään 1 kuukauden jakson ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista, mutta enintään neljäntenä peräkkäisenä vuonna asettamisen jälkeen.
    3. Kohdunsisäiset laitteet, jotka pätevä kliinikko asettaa paikalleen vähintään 1 kuukauden ajaksi ennen tutkimuslääkkeen antamista.
    4. Medroksiprogesteroniasetaattia (esim. Depo-Provera®) annettuna vähintään 1 kuukauden jakson ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista ja jatketaan 1 kuukauden ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen.
    5. Kohdunpoisto tai kirurginen sterilointi.
    6. Raittius.
    7. Kaksoissulkumenetelmä (kalvo spermisidigeelillä tai kondomit ehkäisyvaahdolla).

    Huomautus: Henkilöille, joille on määrätty Orkambia: Orkambi voi merkittävästi vähentää hormonaalista ehkäisyä, mikä vähentää tehoa ja lisää kuukautisiin liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuutta. Hormonaalisia ehkäisyvälineitä, mukaan lukien oraaliset, injektoitavat, transdermaaliset ja implantoitavat, ei pidä luottaa tehokkaana ehkäisymenetelmänä, kun niitä käytetään yhdessä Orkambin kanssa.

  8. Pystyy ja haluaa noudattaa protokollaa, mukaan lukien saatavuus kaikille suunnitelluille opintokäynneille ja pystyy suorittamaan kaikki AeroVanc-inhalaattorin käyttämiseen ja keuhkojen toiminnan mittaamiseen tarvittavat tekniikat.
  9. Sitoudu olemaan tupakoimatta minkään kliinisen tutkimuksen aikana (seulontakäynti tutkimuksen loppuun asti).
  10. Osallistujien, joilla on Pseudomonas aeruginosa -yhteisinfektio, on joko oltava stabiileja säännöllisellä inhaloitavien antibioottien suppressio-ohjelmalla tai niiden on tutkijan mielestä oltava stabiileja tällaisen hoidon puuttumisesta huolimatta.

Poissulkemiskriteerit

  1. Ylläpitohoitona määrättyjen anti-MRSA-hoitojen käyttö (laskimonsisäinen [IV] tai inhaloitava hoito 28 päivän sisällä; suun kautta otettava hoito 14 päivän sisällä) ennen peruskäyntiä.
  2. Ei-ylläpitoantibiootin käyttö keuhkoinfektioon tai keuhkojen ulkopuoliseen MRSA-infektioon (IV tai inhaloitava antibiootti 28 päivän sisällä; oraalinen antibiootti 14 päivän sisällä) ennen peruskäyntiä.
  3. Aiempi allergia tai herkkyys vankomysiinille tai muulle tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen aineosalle, paitsi punaisen miehen oireyhtymä.
  4. Kyvyttömyys sietää hengitettyjä tuotteita.
  5. Ensimmäistä kertaa yskösviljelmä tai kurkun vanupuikkoviljelmä, joka tuotti Burkholderia cepaciaa tai ei-tuberkuloosia mykobakteereja viimeisten 6 kuukauden aikana seulomiseen.
  6. Aiempi keuhkon tai muun kiinteän elimen siirto tai tällä hetkellä keuhko- tai muun kiinteän elimen siirtoluettelossa.
  7. Resistenssi vankomysiinille seulonnassa (vankomysiiniresistentti Staphylococcus aureus tai vankomysiiniresistentti Staphylococcus aureus, pienin estävä pitoisuus ≥8 μg/ml).
  8. Suun kautta otettavat kortikosteroidit annoksina, jotka ylittävät 10 mg prednisonia päivässä tai 20 mg prednisonia joka toinen päivä, tai vastaavat annokset muita kortikosteroideja.
  9. Muutokset mikrobilääkkeissä, keuhkoputkia laajentavissa, tulehduskipulääkkeissä tai kortikosteroidilääkkeissä 14 vuorokauden sisällä tai muutokset kystisen fibroosin transmembraanijohtavuuden modulaattoreissa 28 päivän sisällä ennen peruskäyntiä.
  10. Poikkeavat laboratoriolöydökset tai muut löydökset tai sairaushistoria seulonnassa, jotka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisivat tutkittavan turvallisuuden tai tutkimusaineiston laadun.
  11. Kyvyttömyys sietää lyhytvaikutteisen beeta2-agonistin hengittämistä
  12. Happisaturaatio <90 % seulonnassa.
  13. Muutokset fysioterapiatekniikkaan tai fysioterapiaan, jotka on suunniteltu 1 viikon sisällä peruskäynnistä.
  14. Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai laitteen antaminen 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä ja tutkimuksen aikana
  15. Nainen, jonka raskaustestin tulos on positiivinen seulonnan aikana, raskaana (tai aikoo tulla raskaaksi), imettää tai aikoo imettää tutkimuksen aikana.
  16. Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kreatiniinipuhdistumaksi <50 ml/min käyttäen Cockcroft-Gault-yhtälöä aikuisille tai Schwartzin yhtälöä lapsille seulontakäynnillä.
  17. Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään ≥ 4x seerumin aspartaattiaminotransferaasin tai seerumin alaniiniaminotransferaasin normaalin ylärajaksi, tai seulonnassa tunnettu kirroosi.
  18. Diagnoosi kliinisesti merkittävä kuulonalenema.
  19. Positiivinen tulos ihmisen immuunikatovirukselle, B-hepatiittivirukselle tai C-hepatiittivirukselle.
  20. Suunnitellut sairaalahoidot profylaktista antibioottihoitoa varten 28 päivän sisällä ennen peruskäyntiä tai kaksoissokkojakson aikana (jakso 1).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaksoissokkoutettu vankomysiiniinhalaatiojauhe
Vankomysiini-inhalaatiojauhetta 30 mg annetaan kahdesti vuorokaudessa (BID) 24 viikon kaksoissokkojakson aikana (jakso 1) inhaloimalla kolmen annostussyklin aikana, joista jokainen on 28 päivää hoitoa, jota seuraa 28 päivän tarkkailu.
Lääke: Vankomysiini-inhalaatiojauhe
100 osallistujaa hoidetaan kaksoissokkoutetulla vankomysiiniinhalaatiojauheella (75 potilasta ≤ 21 vuotta vanha, 25 potilasta > 21 vuotta vanha) 24 viikon ajan jakson 1 aikana.
Muut nimet:
  • AeroVanc
Lääke: Vankomysiini-inhalaatiojauhe
24 viikon jaksolla 2 kaikkia osallistujia tulee hoitaa avoimella vankomysiiniinhalaatiojauheella.
Muut nimet:
  • AeroVanc
Placebo Comparator: Kaksoissokko lumelääke inhalaatiojauhe
Vastaavaa lumelääkettä annetaan kahdesti vuorokaudessa 24 viikon kaksoissokkojakson aikana (jakso 1) inhaloimalla kolmen annostelujakson aikana, jolloin kukin sykli on 28 päivää hoitoa, jota seuraa 28 päivän tarkkailu.
Lääke: Plasebo-inhalaatiojauhe
100 osallistujaa tulee hoitaa kaksoissokkoutetulla lumelääkevalmisteella (75 potilasta ≤ 21 vuotta vanha, 25 potilasta > 21 vuotta vanha) 24 viikon ajan jakson 1 aikana.
Kokeellinen: Avoin vankomysiini-inhalaatiojauhe
24 viikon jaksolla 2 kaikki osallistujat saavat AeroVancia 30 mg kahdesti vuorokaudessa hengitettynä kolmen annostelujakson aikana, joista jokainen on 28 päivää hoitoa, jota seuraa 28 päivää tarkkailua.
Lääke: Vankomysiini-inhalaatiojauhe
100 osallistujaa hoidetaan kaksoissokkoutetulla vankomysiiniinhalaatiojauheella (75 potilasta ≤ 21 vuotta vanha, 25 potilasta > 21 vuotta vanha) 24 viikon ajan jakson 1 aikana.
Muut nimet:
  • AeroVanc
Lääke: Vankomysiini-inhalaatiojauhe
24 viikon jaksolla 2 kaikkia osallistujia tulee hoitaa avoimella vankomysiiniinhalaatiojauheella.
Muut nimet:
  • AeroVanc

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) prosentin ennustettu
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 4, 12 ja 20
Ennustetun FEV1 prosentin keskimääräinen absoluuttinen muutos perustasosta analysoitiin peräkkäin viikolla 4 (syklin 1 lopussa), viikolla 12 (syklin 2 lopussa) ja viikolla 20 (syklin 3 lopussa).
Lähtötilanne ja viikko 4, 12 ja 20

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keuhkojen pahenemistaajuus
Aikaikkuna: Viikko 20
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä jakson 1 aikana mukautettuna seurannan pituuteen.
Viikko 20
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen
Aikaikkuna: Viikko 20
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen, joka edellyttää toisen antibioottilääkkeen käyttöä (suun kautta, IV ja/tai hengitettynä). Esitetyt tulosmittaustiedot ovat mediaanipersentiilejä ja 95 %:n luottamusväliä Kaplan-Meier-estimaateista.
Viikko 20
Muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetuissa (CFQ-R) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 4, 12 ja 20
CFQ-R annettiin kahden viikon välein kädessä pidettävän e-Diaryn avulla. CFQ-R-pisteet vaihtelevat välillä 0-100, missä korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta. CFQ-R mittaa toimintaa useilla eri aloilla, mukaan lukien fyysinen toiminta, elinvoimaisuus, terveyshavainnot, hengitystieoireet, hoitotaakka, roolien toiminta, emotionaalinen toiminta ja sosiaalinen toiminta. Esitetyt tulosmittaustiedot ovat hengitystieoireiden pisteitä.
Lähtötilanne ja viikko 4, 12 ja 20
Muutos lähtötasosta kystisen fibroosin hengitystieoireiden päiväkirja-kroonisten hengitysteiden oirepisteiden (CFRSD-CRISS) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 4, 12 ja 20
CFRSD-CRISS annettiin kahden viikon välein kädessä pidettävän e-Diaryn avulla. Pisteet vaihtelevat välillä 0-100, missä korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
Lähtötilanne ja viikko 4, 12 ja 20
FEV1 prosentin suhteellinen muutos ennustettu
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 4, 12 ja 20
Keskimääräinen suhteellinen muutos lähtötilanteesta FEV1 prosentissa ennustettu
Lähtötilanne ja viikko 4, 12 ja 20
Onnistuneiden vastaussyklien määrä
Aikaikkuna: Viikko 20
Onnistuneiden vastausjaksojen määrä, jonka osallistuja saavuttaa jakson 1 aikana. Syklin vaste määritellään vähintään 5 %:n suhteellisella FEV1 prosentin parantumisella, joka on ennustettu kunkin vastaavan syklin lopussa.
Viikko 20
FEV1-aikaprofiilin alla oleva alue
Aikaikkuna: Viikko 20
Keskimääräinen hoidon ero FEV1:ssä kaikilla lähtötilanteen jälkeisillä käyntikerroilla
Viikko 20

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Savara Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 9. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SAV005-04

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Vankomysiini-inhalaatiojauhe

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa