낭포성 섬유증 환자의 메티실린 내성 황색포도상구균 감염 치료에서의 AeroVanc
2022년 12월 14일 업데이트: Savara Inc.
낭포성 섬유증 환자의 지속적인 메티실린 내성 황색포도상구균 폐 감염 치료를 위한 AeroVanc의 III상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이것은 낭포성 섬유증(CF) 환자의 지속성 메티실린 내성 황색포도상구균(MRSA) 감염에 대한 AeroVanc의 임상적 효과를 평가하기 위한 다기관 무작위 3상 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 CF 진단을 받은 환자의 지속성 MRSA 폐 감염 치료에서 AeroVanc의 안전성과 효능을 조사하기 위한 3상, 무작위, 다기관, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구입니다. 연구 적격성을 확인하기 위한 스크리닝 기간 후, 참가자는 24주 또는 3회 투약 주기 동안 AeroVanc 30mg 1일 2회(BID) 또는 위약 BID(1:1 활성 대 위약)를 흡입하도록 맹검 방식으로 무작위로 배정됩니다. 기간 1). 기간 1이 완료되면 참가자는 AeroVanc의 장기적인 안전성을 평가하기 위해 추가 24주 또는 3개의 투약 주기(기간 2) 동안 공개 라벨 AeroVanc 30mg BID를 받습니다. 투약 주기는 28일의 치료 후 28일의 관찰로 정의됩니다.
28일 주기적인 온/오프 항-슈도모나스 항생제 요법을 받는 참가자는 기준선 방문이 항-슈도모나스 항생제 주기의 종료와 일치하도록 한 번에 스크리닝 기간에 들어갑니다. 따라서 연구 약물은 오프 사이클 동안 투여되고 참가자는 28일의 관찰 기간 동안 항-슈도모나스 요법을 재개할 수 있습니다. 교대로 항-슈도모나제 요법을 계속하는 참가자는 연구 약물 투여 및 관찰 기간 동안 치료를 계속할 수 있습니다.
1차 및 2차 분석은 21세 이하의 참가자에서 수행됩니다. 21세를 초과하는 피험자는 지지 분석으로 별도로 분석됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
188
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Mobile, Alabama, 미국, 36608
- Pulmonary Associates of Mobile
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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-
California
-
Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Childrens Hospital MemorialCare Health System Pediatric Pulmonology
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California Keck Medical Center of USC
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Medical Center
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health Adult Cystic Fibrosis Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Pediatrics
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Hollywood, Florida, 미국, 33021
- Memorial Healthcare System
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Childrens Specialty Care
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Bachelor Children's Hospital
-
Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, 미국, 32806
- Arnold Palmer Hospital Pulmonary and Sleep Medical Institute Orlando Health, Inc
-
Pensacola, Florida, 미국, 32514
- Nemours Children's Specialty Care
-
Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Health Care of Atlanta at Scottish Rite
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta Univ Cystic Fibrosis Center
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Illinois
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Glenview, Illinois, 미국, 60025
- Chicago CF Care Specialists
-
Morton Grove, Illinois, 미국, 60053
- NorthSurburban Pulmonary Specialists
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Department of Pediatrics
-
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas
-
Wichita, Kansas, 미국, 67214
- Via Christi Health Systems CF Clinic
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Health System
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Wayne State University (HUH)
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital /Saint Louis University
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Morristown Medical Center
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87131
- University of New Mexico Pediatric/Pulmonary
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- Northwell Health, Div of Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Levine Children's Hospital - Atrium Health
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- Toledo Children's Hospital CF Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center - Pediatric Pulmonary & CF Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Children's Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMCU
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Sanford Childrens Specialty Clinic
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- UTHSC Lebonheur Children's Hospital
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Austin Children's Chest Associates
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Children's Medical Center Cystic Fibrosis Clinic
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Tyler, Texas, 미국, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Health Sciences Center
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Vermont
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Colchester, Vermont, 미국, 05446
- University Vermont Medical Center Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System, Cystic Fibrosis Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Providence Medical Research Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- West Virginia University
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- 피험자 동의서 또는 동의서 서명 시점에 6세 이상인 참가자.
CF 표현형과 일치하는 임상적 특징과 다음 중 하나를 포함하여 확인된 CF 진단:
- 땀 염화물 검사 양성(값 ≥60밀리당량/L),
- CF와 일치하는 2개의 돌연변이가 있는 유전자형(즉, 각 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절 유전자의 돌연변이).
- 스크리닝 시 MRSA에 대한 양성 객담 배양 또는 인후 면봉 배양.
- 스크리닝 샘플 외에도 MRSA에 대해 양성인 이전 가래 또는 인후 면봉 배양이 최소 2회 있으며, 그 중 적어도 1개의 샘플은 스크리닝 전 >6개월입니다. 첫 번째 양성 배양 시간(이전 1년 내)부터 수집된 모든 MRSA 배양(가래 또는 인후 면봉 배양)의 최소 50%는 MRSA 검사에서 양성이어야 합니다. (참고: 스크리닝 샘플은 50% 양성 카운트에 포함될 수 있음)
- FEV1 ≥30% 및 ≤90%는 Global Lung Function Initiative 방정식을 사용하여 연령, 성별, 인종 및 키에 대해 정상입니다.
- 기준선 방문 전 12개월 이내에 비유지 항생제로 치료된 급성 폐 감염의 최소 1회 에피소드(간헐적인 흡입 항-슈도몬 요법으로 치료를 시작하면 비유지 항생제 치료로 인정되지 않음).
가임기 여성인 경우, 연구 중에 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 스크리닝 중에 얻은 음성 임신 테스트와 결합해야 합니다. 비불임(즉, 최소 6개월 동안 정관 절제술로 불임 수술을 받지 않았고 정액 샘플에서 무정자증의 증명 및/또는 정관 부재를 통해 불임으로 진단되지 않은 남성) 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 남성 피험자 (초음파를 통한) 피임의 장벽 방법을 기꺼이 사용하거나 그들의 여성 파트너는 연구 중에 허용 가능한 피임 방법을 사용해야 합니다.
이 연구의 목적을 위해 후원자는 "허용되는 피임 방법"을 다음과 같이 정의합니다.
- 연구 약물 투여 전 최소 1개월 주기 동안 투여되는 경구 피임약.
- 연구 약물 투여 전 적어도 1개월 주기 동안 그러나 삽입 후 연속 4년을 넘지 않는 합성 프로게스틴 이식 막대(예: Implanon®).
- 연구 약물 투여 전 적어도 1개월 주기 동안 자격을 갖춘 임상의가 삽입한 자궁 내 장치.
- Medroxyprogesterone acetate(예: Depo-Provera®)는 연구 약물 투여 전 최소 1개월 주기 동안 투여되고 연구 완료 후 1개월까지 지속됩니다.
- 자궁절제술 또는 외과적 살균.
- 절제.
- 이중 장벽 방법(살정제 젤이 포함된 다이어프램 또는 피임 폼이 포함된 콘돔).
참고: Orkambi를 처방받은 피험자: Orkambi는 호르몬 피임제 노출을 상당히 감소시켜 효과를 감소시키고 월경 관련 이상 반응의 발생률을 증가시킬 수 있습니다. 경구, 주사, 경피 및 이식을 포함한 호르몬 피임약은 오르캄비와 병용 투여할 때 효과적인 피임 방법으로 의존해서는 안 됩니다.
- 예정된 모든 연구 방문에 대한 가용성을 포함하여 프로토콜을 준수하고 AeroVanc 흡입기를 사용하고 폐 기능을 측정하는 데 필요한 모든 기술을 수행할 수 있습니다.
- 임상 시험 기간 동안 담배를 피우지 않겠다는 데 동의합니다(연구 종료까지 선별 방문).
- 슈도모나스 녹농균 동시 감염을 갖는 참가자는 흡입 항생제의 규칙적인 억제 요법에 대해 안정해야 하거나, 연구자의 의견으로는 그러한 치료의 부족에도 불구하고 안정해야 합니다.
제외 기준
- 기준선 방문 전에 유지 요법(28일 이내 정맥[IV] 또는 흡입 치료; 14일 이내 경구 치료)으로 처방된 항-MRSA 치료 사용.
- 기준선 방문 이전에 폐 감염 또는 폐외 MRSA 감염에 대한 비유지 항생제 사용(28일 이내 IV 또는 흡입 항생제; 14일 이내 경구 항생제).
- 레드맨 증후군의 병력을 제외하고 반코마이신 또는 연구 약물 또는 위약의 다른 성분(들)에 대한 이전 알레르기 또는 민감성의 병력.
- 흡입 제품을 견딜 수 없음.
- 스크리닝 이전 6개월 동안 Burkholderia cepacia 또는 비결핵 마이코박테리아를 산출하는 첫 번째 객담 배양 또는 인후 면봉 배양.
- 폐 또는 기타 고형 장기 이식의 병력이 있거나 현재 폐 또는 기타 고형 장기 이식을 받을 목록에 있는 경우.
- 스크리닝 시 반코마이신에 대한 내성(반코마이신 내성 황색포도상구균 또는 반코마이신 중간 내성 황색포도상구균, 최소 억제 농도 ≥8 μg/mL).
- 1일 10mg 프레드니손 또는 격일로 20mg 프레드니손을 초과하는 용량의 경구 코르티코스테로이드 또는 기타 코르티코스테로이드의 등효량 용량.
- 기준선 방문 전 28일 이내에 항균제, 기관지확장제, 항염증제 또는 코르티코스테로이드 약물의 변경 또는 낭포성 섬유증 막투과 전도 조절제의 변경.
- 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 비정상적인 실험실 결과 또는 스크리닝에서의 기타 결과 또는 병력.
- 속효성 베타2 작용제의 흡입을 견딜 수 없음
- 스크리닝 시 산소 포화도 <90%.
- 기본 방문 1주 이내에 예정된 물리 치료 기술 또는 물리 치료의 변경.
- 스크리닝 방문 전 4주 이내 및 연구 동안 임의의 조사 약물 또는 장치의 투여
- 스크리닝 동안 양성 임신 테스트 결과를 보인 여성, 임신(또는 임신 예정), 수유 중이거나 연구 동안 모유 수유할 예정인 여성.
- 스크리닝 방문 시 성인용 Cockcroft-Gault 방정식 또는 어린이용 Schwartz 방정식을 사용하여 크레아티닌 청소율 < 50 mL/min으로 정의되는 신부전.
- 혈청 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 또는 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제의 정상 상한치의 ≥4x로 정의되는 비정상적인 간 기능, 또는 스크리닝 시 알려진 간경변증.
- 임상적으로 유의미한 청력 손실로 진단되었습니다.
- 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스에 대한 양성 결과의 병력.
- 기준선 방문 전 28일 이내 또는 이중 맹검 기간(1차 기간) 동안 예방적 항생제 치료를 위해 계획된 입원.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이중 맹검 반코마이신 흡입 분말
반코마이신 흡입 분말 30mg을 24주 이중 맹검 기간(1주기) 동안 1일 2회(BID) 3회 투여 주기 동안 흡입하여 투여하며, 각 주기는 28일의 치료 후 28일의 관찰입니다.
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100명의 참가자는 1기 동안 24주 동안 이중 맹검 반코마이신 흡입 분말로 치료받게 됩니다(21세 이하 75명, 21세 초과 25명).
다른 이름들:
24주 기간 2에서 모든 참가자는 오픈 라벨 반코마이신 흡입 분말로 치료를 받습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 이중 맹검 위약 흡입 분말
일치하는 위약은 24주 이중 맹검 기간(기간 1) 동안 3개의 투약 주기 동안 흡입에 의해 BID 투여되며, 각 주기는 28일의 치료 후 28일의 관찰입니다.
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100명의 참가자는 1기 동안 24주 동안 이중 맹검 위약(21세 이하 75명, 21세 초과 25명)으로 치료받게 됩니다.
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실험적: 오픈 라벨 반코마이신 흡입 분말
24주 기간 2에서 모든 참가자는 3개의 투약 주기 동안 흡입을 통해 AeroVanc 30mg BID를 투여받으며 각 주기는 28일의 치료 후 28일의 관찰입니다.
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100명의 참가자는 1기 동안 24주 동안 이중 맹검 반코마이신 흡입 분말로 치료받게 됩니다(21세 이하 75명, 21세 초과 25명).
다른 이름들:
24주 기간 2에서 모든 참가자는 오픈 라벨 반코마이신 흡입 분말로 치료를 받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1초간 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 절대 변화 예측 퍼센트
기간: 기준선 및 4주차, 12주차 및 20주차
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예측된 FEV1%의 기준선으로부터 평균 절대 변화는 4주차(1주기 종료), 12주차(2주기 종료) 및 20주차(3주기 종료)에 순차적으로 분석되었습니다.
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기준선 및 4주차, 12주차 및 20주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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폐악화 빈도
기간: 20주차
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후속 조치 기간에 대해 조정된 기간 1 동안 폐 악화의 수.
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20주차
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첫 번째 폐 악화까지의 시간
기간: 20주차
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다른 항생제(경구, IV 및/또는 흡입)를 사용해야 하는 첫 번째 폐 악화까지의 시간.
제시된 결과 측정 데이터는 중앙값 백분위수와 Kaplan-Meier 추정치의 95% 신뢰 구간입니다.
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20주차
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낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 4주차, 12주차 및 20주차
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CFQ-R은 휴대용 e-Diary를 사용하여 2주마다 관리되었습니다.
CFQ-R 점수 범위는 0에서 100 사이이며 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
CFQ-R은 신체 기능, 활력, 건강 인식, 호흡기 증상, 치료 부담, 역할 기능, 감정 기능 및 사회적 기능을 포함한 다양한 영역에서 기능을 측정합니다.
제시된 결과 측정 데이터는 호흡기 증상 점수입니다.
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기준선 및 4주차, 12주차 및 20주차
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낭포성 섬유증 호흡기 증상 일기-만성 호흡기 증상 점수(CFRSD-CRISS) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 4주차, 12주차 및 20주차
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CFRSD-CRISS는 휴대용 e-Diary를 사용하여 2주마다 시행되었습니다.
점수 범위는 0에서 100 사이이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선 및 4주차, 12주차 및 20주차
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예측된 FEV1 퍼센트의 상대적인 변화
기간: 기준선 및 4주차, 12주차 및 20주차
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예측된 FEV1%의 베이스라인으로부터 평균 상대 변화
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기준선 및 4주차, 12주차 및 20주차
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성공적인 대응 주기 수
기간: 20주차
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기간 1 동안 참가자가 달성한 성공적인 응답 주기의 수입니다.
한 주기의 반응은 각 각 주기의 끝에서 예측되는 FEV1%의 상대적인 최소 5% 향상으로 정의됩니다.
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20주차
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FEV1-시간 프로필 아래 영역
기간: 20주차
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모든 기준선 이후 방문에 걸친 FEV1의 평균 치료 차이
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20주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 9월 20일
기본 완료 (실제)
2020년 7월 28일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
2017년 6월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 14일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
반코마이신 흡입 분말에 대한 임상 시험
-
Insel Gruppe AG, University Hospital Bern모병
-
University of Texas Southwestern Medical Center빼는수술 부위 감염 | 베타 락탐 알레르기
-
Murdoch Childrens Research Institute아직 모집하지 않음