Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

AeroVanc bij de behandeling van methicilline-resistente Staphylococcus Aureus-infectie bij patiënten met cystische fibrose

14 december 2022 bijgewerkt door: Savara Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie van AeroVanc voor de behandeling van aanhoudende methicilline-resistente Staphylococcus Aureus-longinfectie bij patiënten met cystische fibrose

Dit is een multicenter, gerandomiseerde fase III-studie om de klinische effectiviteit van AeroVanc te evalueren bij aanhoudende methicilline-resistente Staphylococcus aureus (MRSA)-infectie bij patiënten met cystic fibrosis (CF).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase III, gerandomiseerde, multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om de veiligheid en werkzaamheid van AeroVanc te onderzoeken bij de behandeling van aanhoudende MRSA-longinfectie bij patiënten met de diagnose CF. Na de screeningperiode om te bevestigen dat ze in aanmerking komen voor de studie, worden de deelnemers willekeurig en geblindeerd toegewezen aan ofwel AeroVanc 30 mg tweemaal daags (BID), of placebo BID (1:1 actief op placebo) door inhalatie gedurende 24 weken of 3 doseringscycli ( Periode 1). Na voltooiing van periode 1 ontvangen deelnemers open-label AeroVanc 30 mg tweemaal daags gedurende nog eens 24 weken of 3 doseringscycli (periode 2), om de veiligheid van AeroVanc op lange termijn te evalueren. Een doseringscyclus wordt gedefinieerd als 28 dagen behandeling gevolgd door 28 dagen observatie.

Deelnemers aan een 28-daags cyclisch aan/uit anti-Pseudomonas-antibioticaregime beginnen de screeningperiode op een zodanig tijdstip dat het basislijnbezoek samenvalt met het einde van hun anti-Pseudomonas-antibioticumcyclus. Het studiegeneesmiddel wordt daarbij toegediend tijdens de off-cycle, en de deelnemers kunnen vervolgens de anti-pseudomonale therapie hervatten tijdens de observatieperiode van 28 dagen. Deelnemers die doorgaan met alternerende anti-pseudomonale therapie kunnen hun behandeling voortzetten tijdens de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en de observatieperiode.

De primaire en secundaire analyses worden uitgevoerd bij deelnemers ≤21 jaar oud. Proefpersonen >21 jaar oud worden afzonderlijk geanalyseerd als ondersteunende analyses.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

188

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Childrens Hospital MemorialCare Health System Pediatric Pulmonology
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health Adult Cystic Fibrosis Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Pediatrics
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Memorial Healthcare System
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Childrens Specialty Care
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Bachelor Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital Pulmonary and Sleep Medical Institute Orlando Health, Inc
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Health Care of Atlanta at Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta Univ Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
        • Chicago CF Care Specialists
      • Morton Grove, Illinois, Verenigde Staten, 60053
        • NorthSurburban Pulmonary Specialists
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
        • Via Christi Health Systems CF Clinic
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University (HUH)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital /Saint Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • University of New Mexico Pediatric/Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Northwell Health, Div of Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Levine Children's Hospital - Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center - Pediatric Pulmonary & CF Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMCU
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Sanford Childrens Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • UTHSC Lebonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center Cystic Fibrosis Clinic
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Verenigde Staten, 05446
        • University Vermont Medical Center Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System, Cystic Fibrosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Medical Research Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Deelnemers ≥6 jaar oud op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier of instemmingsformulier.

  2. Bevestigde diagnose van CF, bepaald door klinische kenmerken te hebben die consistent zijn met het CF-fenotype, plus een van de volgende:

    1. Positieve zweetchloridetest (waarde ≥60 milli-equivalent/L),
    2. Genotype met 2 mutaties die consistent zijn met CF (d.w.z. een mutatie in elk van de cystic fibrosis transmembraan geleidingsregulatorgenen).
  3. Positieve sputumkweek of een keeluitstrijkje voor MRSA bij Bevolkingsonderzoek.
  4. Naast het screeningsmonster, moeten ten minste 2 eerdere sputum- of keeluitstrijkjes positief zijn voor MRSA, waarvan ten minste 1 monster > 6 maanden voorafgaand aan de screening. Tenminste 50% van alle MRSA-kweken (sputum- of keeluitstrijkkweek) verzameld vanaf het moment van de eerste positieve kweek (in het voorgaande 1 jaar) moet positief zijn getest op MRSA. (Opmerking: screeningsmonster kan meetellen voor 50% positieve telling)
  5. FEV1 ≥30% en ≤90% van de voorspelde waarde die normaal is voor leeftijd, geslacht, ras en lengte, met behulp van de Global Lung Function Initiative-vergelijking.
  6. Minstens 1 episode van acute longinfectie behandeld met niet-onderhoudsantibiotica binnen 12 maanden voorafgaand aan het basislijnbezoek (het starten van een behandeling met intermitterende geïnhaleerde antipseudomonale therapie komt niet in aanmerking als behandeling met niet-onderhoudsantibiotica).

  7. Als het een vrouw is die zwanger kan worden, moet tijdens het onderzoek een aanvaardbare anticonceptiemethode worden gebruikt en moet deze worden gecombineerd met een negatieve zwangerschapstest verkregen tijdens de screening; seksueel actieve mannelijke proefpersonen met reproductief potentieel die niet-steriel zijn (d.w.z. man die gedurende ten minste 6 maanden niet is gesteriliseerd door vasectomie en bij wie geen onvruchtbaarheid is vastgesteld door middel van het aantonen van azoöspermie in een spermamonster en/of afwezigheid van zaadleider via echografie) moeten bereid zijn om tijdens het onderzoek een barrièremethode voor anticonceptie te gebruiken, of hun vrouwelijke partner moet een acceptabele anticonceptiemethode gebruiken.

    Voor doeleinden van dit onderzoek definieert de sponsor "aanvaardbare anticonceptiemethoden" als:

    1. Orale anticonceptiepillen toegediend gedurende ten minste 1 maandelijkse cyclus voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
    2. Een synthetisch progestageen geïmplanteerd staafje (bijv. Implanon®) gedurende ten minste 1 maandelijkse cyclus voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, maar niet langer dan het 4e achtereenvolgende jaar na het inbrengen.
    3. Intra-uteriene apparaten, ingebracht door een gekwalificeerde arts gedurende ten minste 1 maandelijkse cyclus voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
    4. Medroxyprogesteronacetaat (bijv. Depo-Provera®) toegediend gedurende minimaal 1 maandelijkse cyclus voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en voortgezet gedurende 1 maand na voltooiing van het onderzoek.
    5. Hysterectomie of chirurgische sterilisatie.
    6. Onthouding.
    7. Dubbele barrièremethode (diafragma met zaaddodende gel of condooms met anticonceptieschuim).

    Opmerking: Voor personen aan wie Orkambi is voorgeschreven: Orkambi kan de blootstelling aan hormonale anticonceptiva aanzienlijk verminderen, waardoor de werkzaamheid afneemt en de incidentie van menstruatiegerelateerde bijwerkingen toeneemt. Hormonale anticonceptiva, waaronder orale, injecteerbare, transdermale en implanteerbare anticonceptiva, mogen niet worden beschouwd als een effectieve anticonceptiemethode wanneer ze samen met Orkambi worden toegediend.

  8. In staat en bereid om te voldoen aan het protocol, inclusief beschikbaarheid voor alle geplande studiebezoeken en in staat om alle technieken uit te voeren die nodig zijn om de AeroVanc-inhalator te gebruiken en de longfunctie te meten.
  9. Stem ermee in om tijdens geen enkel deel van de klinische proef te roken (screeningsbezoek tot en met het einde van de studie).
  10. Deelnemers met een co-infectie met Pseudomonas aeruginosa moeten stabiel zijn op een regulier onderdrukkingsregime van geïnhaleerde antibiotica of moeten, naar de mening van de onderzoeker, stabiel zijn ondanks het ontbreken van een dergelijke behandeling.

Uitsluitingscriteria

  1. Gebruik van anti-MRSA-behandelingen voorgeschreven als onderhoudstherapie (intraveneuze [IV] of inhalatiebehandeling binnen 28 dagen; orale behandeling binnen 14 dagen) voorafgaand aan het baselinebezoek.
  2. Gebruik van niet-onderhoudsantibioticum voor longinfectie of extrapulmonale MRSA-infectie (IV of geïnhaleerd antibioticum binnen 28 dagen; oraal antibioticum binnen 14 dagen) voorafgaand aan het baselinebezoek.
  3. Geschiedenis van eerdere allergieën of gevoeligheid voor vancomycine, of andere component(en) van het onderzoeksgeneesmiddel of placebo, behalve een geschiedenis van het syndroom van Red-man.
  4. Onvermogen om geïnhaleerde producten te verdragen.
  5. Eerste keer sputumcultuur of keelzwabbercultuur die Burkholderia cepacia of niet-tuberculeuze mycobacteriën opleverde in de voorgaande 6 maanden tot screening.
  6. Geschiedenis van long- of andere solide orgaantransplantatie of momenteel op de lijst om long- of andere solide orgaantransplantatie te ontvangen.
  7. Resistentie tegen vancomycine bij screening (vancomycine-resistente Staphylococcus aureus, of vancomycine middelresistente Staphylococcus aureus, met minimale remmende concentratie ≥8 μg/ml).
  8. Orale corticosteroïden in doses van meer dan 10 mg prednison per dag of 20 mg prednison om de dag, of equipotente doses van andere corticosteroïden.
  9. Veranderingen in antimicrobiële, bronchusverwijdende, ontstekingsremmende of corticosteroïdmedicatie binnen 14 dagen, of veranderingen in cystic fibrosis transmembrane conductance modulators binnen 28 dagen, voorafgaand aan het baselinebezoek.
  10. Abnormale laboratoriumbevindingen of andere bevindingen of medische geschiedenis bij Screening die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de proefpersoon of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar zou kunnen brengen.
  11. Onvermogen om inhalatie van een kortwerkende bèta2-agonist te verdragen
  12. Zuurstofverzadiging <90% bij screening.
  13. Veranderingen in fysiotherapeutische techniek of fysiotherapie gepland binnen 1 week na het basislijnbezoek.
  14. Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel binnen 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek en tijdens het onderzoek
  15. Vrouw met positief zwangerschapstestresultaat tijdens de screening, zwanger (of van plan zwanger te worden), borstvoeding gevend of van plan borstvoeding te geven tijdens het onderzoek.
  16. Nierinsufficiëntie, gedefinieerd als creatinineklaring < 50 ml/min met behulp van de Cockcroft-Gault-vergelijking voor volwassenen of de Schwartz-vergelijking voor kinderen tijdens het screeningsbezoek.
  17. Abnormale leverfunctie, gedefinieerd als ≥4x de bovengrens van normaal van serumaspartaataminotransferase of serumalanineaminotransferase, of bekende cirrose bij screening.
  18. Gediagnosticeerd met klinisch significant gehoorverlies.
  19. Geschiedenis van positief resultaat voor humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B-virus of hepatitis C-virus.
  20. Geplande ziekenhuisopnames voor antibiotische profylaxebehandeling binnen 28 dagen voorafgaand aan het basislijnbezoek of tijdens de dubbelblinde periode (periode 1).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dubbelblind vancomycine-inhalatiepoeder
Vancomycine-inhalatiepoeder 30 mg wordt tweemaal daags (BID) toegediend tijdens de dubbelblinde periode van 24 weken (periode 1) door inhalatie gedurende drie doseringscycli, waarbij elke cyclus 28 dagen behandeling is, gevolgd door 28 dagen observatie.
Geneesmiddel: Vancomycine-inhalatiepoeder
100 deelnemers moeten worden behandeld met dubbelblind vancomycine-inhalatiepoeder (75 proefpersonen ≤21 jaar oud, 25 proefpersonen >21 jaar oud) gedurende 24 weken tijdens periode 1.
Andere namen:
  • AeroVanc
Geneesmiddel: Vancomycine-inhalatiepoeder
In periode 2 van 24 weken moeten alle deelnemers worden behandeld met open-label vancomycine-inhalatiepoeder.
Andere namen:
  • AeroVanc
Placebo-vergelijker: Dubbelblind placebo-inhalatiepoeder
Gedurende de dubbelblinde periode van 24 weken (Periode 1) wordt tweemaal daags placebo toegediend door middel van inhalatie gedurende drie doseringscycli, waarbij elke cyclus bestaat uit 28 dagen behandeling gevolgd door 28 dagen observatie.
Geneesmiddel: Placebo-inhalatiepoeder
100 deelnemers moeten worden behandeld met een dubbelblinde placebo (75 proefpersonen ≤21 jaar oud, 25 proefpersonen >21 jaar oud) gedurende 24 weken tijdens periode 1.
Experimenteel: Open-label vancomycine-inhalatiepoeder
In periode 2 van 24 weken kregen alle deelnemers AeroVanc 30 mg BID via inhalatie gedurende drie doseringscycli, waarbij elke cyclus 28 dagen behandeling omvat, gevolgd door 28 dagen observatie.
Geneesmiddel: Vancomycine-inhalatiepoeder
100 deelnemers moeten worden behandeld met dubbelblind vancomycine-inhalatiepoeder (75 proefpersonen ≤21 jaar oud, 25 proefpersonen >21 jaar oud) gedurende 24 weken tijdens periode 1.
Andere namen:
  • AeroVanc
Geneesmiddel: Vancomycine-inhalatiepoeder
In periode 2 van 24 weken moeten alle deelnemers worden behandeld met open-label vancomycine-inhalatiepoeder.
Andere namen:
  • AeroVanc

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van baseline in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) Percentage voorspeld
Tijdsspanne: Basislijn en week 4, 12 en 20
De gemiddelde absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het voorspelde percentage FEV1 werd achtereenvolgens geanalyseerd in week 4 (einde van cyclus 1), week 12 (einde van cyclus 2) en in week 20 (einde van cyclus 3).
Basislijn en week 4, 12 en 20

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van longexacerbaties
Tijdsspanne: Week 20
Het aantal longexacerbaties tijdens periode 1 gecorrigeerd voor de duur van de follow-up.
Week 20
Tijd tot eerste longexacerbatie
Tijdsspanne: Week 20
Tijd tot de eerste longexacerbatie waarvoor een ander antibioticum nodig is (oraal, intraveneus en/of geïnhaleerd). De weergegeven uitkomstmaatgegevens zijn de mediane percentielen en 95%-betrouwbaarheidsintervallen van Kaplan-Meier-schattingen.
Week 20
Verandering ten opzichte van baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) scores
Tijdsspanne: Basislijn en week 4, 12 en 20
De CFQ-R werd elke twee weken afgenomen met behulp van een e-dagboek in de hand. CFQ-R-scores variëren tussen 0 en 100, waarbij hogere scores een beter resultaat aangeven. De CFQ-R meet het functioneren in verschillende domeinen, waaronder fysiek functioneren, vitaliteit, gezondheidspercepties, ademhalingssymptomen, behandellast, rolfunctioneren, emotioneel functioneren en sociaal functioneren. De weergegeven uitkomstmaatgegevens zijn de scores voor ademhalingssymptomen.
Basislijn en week 4, 12 en 20
Verandering ten opzichte van baseline in Cystic Fibrosis Ademhalingssymptoom Dagboek-Chronische Ademhalingssymptoomscore (CFRSD-CRISS)-scores
Tijdsspanne: Basislijn en week 4, 12 en 20
De CFRSD-CRISS werd om de twee weken afgenomen met behulp van een in de hand gehouden e-dagboek. Scores variëren tussen 0 en 100, waarbij hogere scores duiden op een slechter resultaat.
Basislijn en week 4, 12 en 20
Relatieve verandering in FEV1 procent voorspeld
Tijdsspanne: Basislijn en week 4, 12 en 20
De gemiddelde relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in voorspelde FEV1 procent
Basislijn en week 4, 12 en 20
Aantal succesvolle responscycli
Tijdsspanne: Week 20
Het aantal succesvolle responscycli dat een deelnemer behaalt in periode 1. Een respons in een cyclus wordt gedefinieerd door een relatieve verbetering van ten minste 5% in het voorspelde FEV1-percentage aan het einde van elke respectieve cyclus.
Week 20
Gebied onder het FEV1-tijdprofiel
Tijdsspanne: Week 20
Het gemiddelde behandelingsverschil in FEV1 over alle bezoeken na baseline
Week 20

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Savara Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 september 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SAV005-04

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Vancomycine-inhalatiepoeder

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belgium

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren