Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trametinibi hoidettaessa potilaita, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen juveniili myelomonosyyttinen leukemia

lauantai 23. toukokuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

Vaiheen 2 tutkimus MEK-inhibiittorista trametinibistä (NSC# 763093) lapsilla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen juveniili myelomonosyyttinen leukemia

Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin trametinibi toimii hoidettaessa potilaita, joilla on nuorten myelomonosyyttinen leukemia, joka on uusiutunut (relapsoitunut) tai ei reagoi hoitoon (refraktiivinen). Trametinibi voi pysäyttää kasvainsolujen kasvun estämällä joitain solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Trametinibin objektiivisen vasteen määrittäminen lapsilla, joilla on uusiutuva tai refraktorinen juveniili myelomonosyyttinen leukemia (JMML).

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Määritellä ja kuvata tarkemmin trametinibin yksittäisen aineen toksisuutta lapsilla, joilla on uusiutuva tai refraktorinen JMML.

II. Trametinibin farmakokinetiikkaa edelleen karakterisoida lapsilla, joilla on uusiutuva tai refraktorinen JMML.

III. Arvioida ennakoivasti mutanttialleelitaakkaa sairauden aktiivisuuden merkkinä JMML:ssä.

IV. Täydellisten vasteiden mittaamiseen lapsilla, joilla on toistuva tai refraktorinen JMML.

V. Mittaa vasteen kestoa vastaajien kesken.

TUTKIMUSTAVOITE:

I. Kuvaa JMML-diagnostisten kriteerien jakautumista lapsilla, joilla on uusiutuva tai refraktiivinen JMML.

YHTEENVETO:

Potilaat saavat trametinibia suun kautta (PO) kerran päivässä (QD) kunkin syklin päivinä 1-28. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 12 syklin ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta. Potilaille tehdään tietokonetomografia (CT) tai magneettikuvaus (MRI) lähtötilanteessa, ja heille voidaan tehdä luuytimen aspiraatio tai biopsia lähtötilanteessa, jaksojen 1 ja 2 päivänä 28, kaikissa myöhemmissä parittomissa jaksoissa ja hoidon lopussa.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan vuosittain enintään 5 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden tulee olla >= 1 kuukauden ja < 22-vuotiaita tutkimukseen saapuessaan

  • Potilailla on täytynyt olla histologinen varmennus juveniilisesta myelomonosyyttisestä leukemiasta (JMML) alkuperäisen diagnoosin yhteydessä ja heillä on tällä hetkellä uusiutunut tai refraktorinen sairaus; diagnoosi tehdään seuraavien kriteerien perusteella

    • JMML-luokka 1 (kaikki seuraavat): diagnostisten kriteerien on sisällettävä kaikki luokan 1 ominaisuudet ja JOKO (i) yksi luokan 2 ominaisuuksista TAI (ii) kaksi piirrettä kategoriasta 3 diagnoosin tekemiseksi

      • Splenomegalia
      • > 1000 (1 x 10^9/ul) kiertävää monosyyttiä
      • < 20 % blasteja luuytimessä tai ääreisveressä
      • t(9;22)- tai BCR/ABL-fuusiogeenin puuttuminen

    • JMML-luokka 2 (vähintään yksi seuraavista, jos vähintään kahta kategorian 3 kriteeriä ei ole):

      • Somaattinen mutaatio RAS:ssa tai PTPN11:ssä
      • NF1- tai NF1-geenimutaation kliininen diagnoosi
      • Homotsygoottinen mutaatio CBL:ssä
      • Monosomia 7

    • JMML-luokka 3 (vähintään kaksi seuraavista, jos luokan 2 kriteerit eivät täyty):

      • Kiertyvät myelooiset esiasteet
      • Valkosolujen määrä, > 10 000 (10 x 10^9/uL)
      • Iän myötä kohonnut hemoglobiini F
      • Klonaalinen sytogeneettinen poikkeavuus
      • GM-CSF-yliherkkyys
  • Potilailla, joilla on refraktaarinen tai uusiutunut JMML, on täytynyt olla vähintään yksi intensiivinen etulinjan hoitojakso tai vähintään kaksi deoksiribonukleiinihappoa (DNA) demetyloivaa ainetta sisältävää sykliä, ja sairaus on jatkunut kliinisillä oireilla tai kloonaalisen poikkeavuuden perusteella; etulinjan terapia määritellään yhdeksi suonensisäisen kemoterapian sykliksi, joka sisältää mitä tahansa seuraavista aineista: fludarabiini, sytarabiini tai mikä tahansa antrasykliini, mutta sulkee pois erityisesti suun kautta otettavan 6-merkaptopuriinin; etulinjan terapiaan kuuluu myös mikä tahansa hoito-ohjelma osana kantasolusiirtoa; potilaat, jotka muuttuvat AML:ksi missä tahansa vaiheessa yli 20 %:lla blasteja, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen
  • Potilaiden Lansky- tai Karnofsky-suorituskykypistemäärän on oltava >= 50, mikä vastaa Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) luokkia 0, 1 tai 2; käytä Karnofskya yli 16-vuotiaille potilaille ja Lanskya potilaille, jotka ovat < 16-vuotiaita; potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoidoksi suoritusarvojen arvioimiseksi

  • Potilaiden on oltava täysin toipuneet aiempien kemoterapian, immunoterapian tai sädehoidon akuuteista toksisista vaikutuksista ennen tutkimukseen ilmoittautumista

    • Myelosuppressiivinen kemoterapia: potilaiden on oltava täysin toipuneet kaikista kemoterapian, immunoterapian tai sädehoidon akuuteista toksisista vaikutuksista ennen tutkimukseen ilmoittautumista; vähintään 14 päivää on kulunut sytotoksisen hoidon päättymisestä hydroksiureaa lukuun ottamatta

      • Huomautus: sytoreduktio hydroksiurealla voidaan aloittaa ja jatkaa enintään 24 tuntia ennen protokollahoidon aloittamista
    • Hematopoieettiset kasvutekijät: vähintään 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän (esim. pegfilgrastiimin) viimeisen annoksen jälkeen tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän osalta; lääkeaineille, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän
    • Biologinen (antineoplastinen aine): vähintään 7 päivää on kulunut biologisen aineen hoidon päättymisestä; lääkeaineille, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä rekisteröintiä edeltävää ajanjaksoa on pidennettävä yli sen ajan, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän

    • Monoklonaaliset vasta-aineet:

      • Vähintään 30 päivää minkä tahansa immunoterapian, esim. kasvainrokotteet
      • Aiemmasta monoklonaalista vasta-ainetta sisältävästä hoidosta on oltava kulunut vähintään 3 puoliintumisaikaa

    • Sädehoito:

      • >= 2 viikkoa on kulunut paikallisesta palliatiivisesta ulkoisesta sädehoidosta (XRT) (pieni portti)
      • >= 6 kuukautta on täytynyt kulua, jos aiemmin on tehty kraniospinaalinen röntgenkuvaus, jos >= 50 % lantiosta on säteilytetty tai jos traumaattinen aivovaurio (TBI) on saatu
      • >= 4 viikkoa on täytynyt kulua, jos muuta merkittävää luuytimen säteilytystä on annettu
    • Kantasolusiirto tai pelastus ilman TBI:tä: ei näyttöä aktiivisesta käänteishyljintäsairaudesta ja yli 3 kuukautta on täytynyt kulua siirrosta; >= 4 viikkoa on täytynyt kulua kaikista luovuttajan lymfosyyttien infuusiosta
  • Potilaiden ei saa tietää olevan resistenttejä punasolujen tai verihiutaleiden siirroille

  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista) tai seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista):

    • Ikä: Maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl)

      • 1 kk - < 6 kuukautta: 0,4 (mies) 0,4 (nainen)
      • 6 kuukaudesta < 1 vuoteen: 0,5 (mies) 0,5 (nainen)
      • 1 - < 2 vuotta: 0,6 (mies) 0,6 (nainen)
      • 2 - < 6 vuotta: 0,8 (mies) 0,8 (nainen)
      • 6 - < 10 vuotta: 1 (mies) 1 (nainen)
      • 10 - < 13 vuotta: 1,2 (mies) 1,2 (nainen)
      • 13 - < 16 vuotta: 1,5 (mies) 1,4 (nainen)
      • >= 16 vuotta: 1,7 (mies) 1,4 (nainen)
  • Kokonaisbilirubiini = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 3 x ULN (=< 135 U/L) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista) (tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U /L)
  • Seerumin albumiini >= 2 g/dl (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Lyhennysfraktio >= 27 % kaikukardiogrammin perusteella TAI ejektiofraktio >= 50 % moniportaisella hankinnalla (MUGA)
  • Korjattu QT-väli (Bazettin kaavan [QTcB] mukaan) < 450 ms
  • Potilaiden on kyettävä nielemään tabletteja tai nestettä; nenä-mahaletkun tai gastrostomialetkun (G) käyttö on myös sallittua

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen, koska vielä ei ole saatavilla tietoa ihmisen sikiö- tai teratogeenisista toksisuudesta. Negatiiviset raskaustestit on saatava tytöiltä, ​​jotka ovat kuukautisten jälkeen; lisääntymiskykyiset potilaat eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimushoidon ajan; hedelmällisessä iässä olevia naisia ​​tulee neuvoa käyttämään tehokasta ehkäisyä 4 kuukauden ajan viimeisen trametinibiannoksen jälkeen; trametinibi saattaa myös mahdollisesti erittyä maitoon, joten imettävät naiset eivät ole mukana; naispotilaiden ei tule imettää trametinibihoidon aikana eikä 4 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen; miespotilaiden on käytettävä kondomia yhdynnän aikana ja suostuttava olemaan synnyttämättä lasta hoidon aikana ja 4 kuukauden ajan trametinibihoidon lopettamisen jälkeen välttääkseen trametinibin tarpeettoman altistumisen sikiölle

  • Samanaikaiset lääkkeet

    • Kortikosteroidit: kortikosteroideja tarvitsevat potilaat, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta 7 päivää ennen ilmoittautumista, eivät ole kelvollisia. jos sitä käytetään aikaisempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää

      • Huomautus: hydrokortisonia, jota käytetään esilääkkeenä verensiirtoon liittyvien reaktioiden estämiseksi, ei pidetä samanaikaisena kortikosteroidina
    • Tutkimuslääkkeet: potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole kelvollisia
    • Syöpälääkkeet: potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia (paitsi potilaat, jotka saavat hydroksiureaa, jota voidaan jatkaa 24 tuntia ennen protokollahoidon aloittamista)
    • Anti-graft versus host -tauti (GVHD) tai elinsiirron jälkeiset hylkimisreaktiot estävät aineet: potilaat, jotka saavat siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita joko luuytimensiirron jälkeisen käänteishyljintäsairauden tai elinsiirron jälkeisen hylkimisreaktion estämiseksi oikeutettu tähän kokeeseen
    • Sydänlääkkeet: kaikki lääkkeet vasemman kammion systolisen toimintahäiriön hoitoon
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, joilla on ollut maksan sinusoidinen obstruktiivinen oireyhtymä (laskimotukosairaus) viimeisten 3 kuukauden aikana, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, joilla on verkkokalvon laskimotukoksen (RVO) tai sentraalisen seroosisen retinopatian (CSR) anamnees tai joilla on tällä hetkellä näyttöä/riskiä, ​​eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on ollut RVO tai CSR tai joilla on altistavia tekijöitä RVO:lle tai CSR:lle (esim. hallitsematon glaukooma tai silmän verenpainetauti
  • Potilaat, joilla on hallitsematon systeeminen sairaus, kuten verenpainetauti tai diabetes mellitus, eivät ole kelvollisia. verenpaineen on oltava =< 95. prosenttipiste iän, pituuden ja sukupuolen mukaan
  • Potilaat, joilla on ollut allergisia reaktioita, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin MEK-estäjää, trametinibi, eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on kliininen Noonanin oireyhtymä, eivät ole kelvollisia; Huomautus: Potilaat, joilla on Casitas B-linjan lymfooma (CBL) -oireyhtymä, joka tunnetaan myös nimellä Noonanin kaltainen oireyhtymä, voivat ilmoittautua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (trametinibi)
Potilaat saavat trametinibia PO QD jokaisen syklin päivinä 1-28. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 12 syklin ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta. Potilaille tehdään luuytimen aspiraatio tai biopsia lähtötilanteessa, syklien 1 ja 2 päivänä 28, kaikissa myöhemmissä parittomissa jaksoissa ja hoidon lopussa.
Lääke: Trametinibi
Annettu PO
Muut nimet:
  • GSK1120212
  • JTP-74057
  • MEK-inhibiittori GSK1120212
  • GSK 1120212
  • GSK-1120212
  • GSK 212
  • GSK-212
  • GSK212
  • JTP 74057
  • JTP74057
Menettely: Luuytimen aspiraatio ja biopsia
Tee luuytimen aspiraatio tai biopsia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vastaus
Aikaikkuna: 12 sykliä (1 sykli = 28 päivää)
Vasteprosentti lasketaan prosenttiosuutena arvioitavista potilaista, jotka ovat reagoineet, ja luottamusvälit muodostetaan ottaen huomioon kaksivaiheinen suunnittelu. Vastaaja määritellään potilaaksi, joka saavuttaa parhaan PR- tai CR-vasteen tutkimuksessa ennen PD:n kokonaisvasteen saamista; kaikki muut katsotaan vastaamattomiksi. Vasteen määritelmät perustuvat julkaisuun (PMID: 25552679), jonka otsikko on "Criteria for evaluating vaste ja tulos kliinisissä kokeissa lapsille, joilla on juveniili myelomonosyyttinen leukemia". Potilaat voidaan luokitella täydellisen, osittaisen remission, stabiilin sairauden tai etenevän sairauden saaneiksi kliinisten ja molekyylimuuttujien yhdistelmän perusteella.
12 sykliä (1 sykli = 28 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen vastaus
Aikaikkuna: 12 sykliä (1 sykli = 28 päivää)
Täydellisen vasteen prosenttiosuudet lasketaan niiden arvioitavien potilaiden prosenttiosuutena, joiden kokonaisvaste oli paras kokonaisvaste, ja luottamusvälit muodostetaan ottaen huomioon kaksivaiheinen suunnittelu.
12 sykliä (1 sykli = 28 päivää)
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Arvioidaan National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events -versiolla 5.0. Raportoi niiden potilaiden prosenttiosuuden kussakin sairauskerroksessa, jotka kokivat asteen 3 tai korkeamman toksisuuden, mukaan lukien mahdolliset, todennäköiset tai varmat hoidon aikana tai 30 päivän sisällä viimeisestä hoitoannoksesta.
12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Trametinibin farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: 12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Trametinibin farmakokineettisten parametrien kuvaava analyysi suoritetaan systeemisen altistuksen, lääkkeen puhdistuman, trametinibipitoisuuksien ja muiden farmakokineettisten parametrien määrittämiseksi. PK-parametrit tehdään yhteenveto yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla, mukaan lukien keskiarvot, mediaanit, vaihteluvälit ja standardipoikkeamat (jos numerot ja jakautuminen sen sallivat).
12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Trametinibipitoisuudet
Aikaikkuna: 12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Mitataan massaspektrometrialla. Analysoidaan kuvailevasti. Arvot lasketaan yhteen keskiarvojen ja keskihajontojen avulla.
12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Mutanttialleelitaakka
Aikaikkuna: 12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Mitataan seuraavan sukupolven sekvensoinnilla. Mutanttialleelitaakan prosentuaalinen muutos analysoidaan kuvailevasti. Arvot lasketaan yhteen keskiarvojen ja keskihajontojen avulla.
12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Vasteen kesto (tavoite 1.2.5) määritellään ajaksi ensimmäisestä PR:n tai CR:n esiintymisestä ensimmäiseen PD:n esiintymiseen, kuolemaan tai tutkimuksen lopettamiseen. Potilaiden, jotka etenevät, katsotaan saaneen tapahtuman, potilailla, jotka kuolevat ennen etenemistä, katsotaan olevan kilpailevia tapahtumia, ja potilaat, jotka lopettavat tutkimuksen ennen etenemistä, sensuroidaan viimeisen kontaktin yhteydessä. Analyysi tehdään Grayn menetelmällä.
Jopa 5 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mutanttialleelitaakka
Aikaikkuna: 12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Mitataan massaspektrometrialla. Analysoidaan kuvailevasti. Arvot lasketaan yhteen keskiarvojen, keskihajontojen ja 95 %:n luottamusvälien avulla.
12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Trametinibipitoisuudet
Aikaikkuna: 12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)
Mitataan massaspektrometrialla. Analysoidaan kuvailevasti. Arvot lasketaan yhteen keskiarvojen, keskihajontojen ja 95 %:n luottamusvälien avulla.
12 kiertoon asti (1 sykli = 28 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Yhteistyökumppanit

Children's Oncology Group

Tutkijat

  • Päätutkija: Elliot Stieglitz, Children's Oncology Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 9. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 3. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 19. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 23. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCI-2017-00921 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • ADVL1521 (Muu tunniste: CTEP)
  • U54CA196519 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Trametinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa