Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Trametinib bij de behandeling van patiënten met recidiverende of refractaire juveniele myelomonocytaire leukemie

23 mei 2026 bijgewerkt door: National Cancer Institute (NCI)

Een fase 2-studie van de MEK-remmer Trametinib (NSC# 763093) bij kinderen met recidiverende of refractaire juveniele myelomonocytaire leukemie

Deze fase II-studie onderzoekt hoe goed trametinib werkt bij de behandeling van patiënten met juveniele myelomonocytische leukemie die is teruggekomen (recidief) of niet reageert op behandeling (refractair). Trametinib kan de groei van tumorcellen stoppen door enkele enzymen te blokkeren die nodig zijn voor celgroei.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

HOOFDDOEL:

I. Om het objectieve responspercentage op trametinib te bepalen bij kinderen met recidiverende of refractaire juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML).

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Om de toxiciteit van monotherapie trametinib bij kinderen met recidiverende of refractaire JMML verder te definiëren en te beschrijven.

II. Om de farmacokinetiek van trametinib bij kinderen met recidiverende of refractaire JMML verder te karakteriseren.

III. Om de mutante allelbelasting prospectief te evalueren als een marker van ziekteactiviteit in JMML.

IV. Het meten van het percentage volledige reacties bij kinderen met recidiverende of refractaire JMML.

V. Om de duur van de respons bij responders te meten.

VERKENNEND DOEL:

I. Om de verdeling van JMML diagnostische criteria bij kinderen met recidiverende of refractaire JMML te beschrijven.

OVERZICHT:

Patiënten krijgen trametinib oraal (PO) eenmaal daags (QD) op dag 1-28 van elke cyclus. De behandeling wordt elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 12 cycli bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan computertomografie (CT) of magnetische resonantie beeldvorming (MRI) bij baseline en kunnen een beenmergaspiratie of biopsie ondergaan bij baseline, op dag 28 van cyclus 1 en 2, bij alle volgende oneven genummerde cycli en aan het einde van de behandeling.

Na afronding van de studiebehandeling worden patiënten jaarlijks gedurende maximaal 5 jaar opgevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Verenigde Staten, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten >= 1 maand en < 22 jaar oud zijn op het moment van deelname aan het onderzoek

  • Patiënten moeten histologische verificatie van juveniele myelomonocytische leukemie (JMML) hebben gehad bij de oorspronkelijke diagnose en momenteel een recidiverende of refractaire ziekte hebben; de diagnose wordt gesteld op basis van de volgende criteria

    • JMML categorie 1 (alle van de volgende): de diagnostische criteria moeten alle kenmerken in categorie 1 omvatten en OFWEL (i) een van de kenmerken in categorie 2 OF (ii) twee kenmerken uit categorie 3 om de diagnose te stellen

      • Splenomegalie
      • > 1000 (1 x 10^9/uL) circulerende monocyten
      • < 20% blasten in het beenmerg of perifeer bloed
      • Afwezigheid van het t(9;22)- of BCR/ABL-fusiegen

    • JMML categorie 2 (minstens een van de volgende als tenminste twee categorie 3 criteria niet aanwezig zijn):

      • Somatische mutatie in RAS of PTPN11
      • Klinische diagnose van NF1- of NF1-genmutatie
      • Homozygote mutatie in CBL
      • Monosomie 7

    • JMML categorie 3 (minstens twee van de volgende als niet aan categorie 2 criteria wordt voldaan):

      • Circulerende myeloïde voorlopers
      • Aantal witte bloedcellen, > 10.000 (10 x 10^9/ uL)
      • Verhoogde hemoglobine F voor leeftijd
      • Klonale cytogenetische afwijking
      • GM-CSF overgevoeligheid
  • Patiënten met refractaire of recidiverende JMML moeten ten minste één cyclus van intensieve eerstelijnsbehandeling hebben gehad of ten minste twee cycli van een deoxyribonucleïnezuur (DNA)-demethyleringsmiddel met persistentie van de ziekte, gedefinieerd door klinische symptomen of de aanwezigheid van een klonale afwijking; eerstelijnstherapie wordt gedefinieerd als één cyclus van intraveneuze chemotherapie die een van de volgende middelen bevat: fludarabine, cytarabine of een andere anthracycline, maar met uitsluiting van oraal 6-mercaptopurine; eerstelijnstherapie omvat ook elk conditioneringsregime als onderdeel van een stamceltransplantatie; patiënten die op enig moment transformeren naar AML met meer dan 20% blasten komen niet in aanmerking voor deze studie
  • Patiënten moeten een Lansky- of Karnofsky-prestatiestatusscore hebben van >= 50, overeenkomend met Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-categorieën 0, 1 of 2; gebruik Karnofsky voor patiënten > 16 jaar en Lansky voor patiënten < 16 jaar; patiënten die niet kunnen lopen vanwege verlamming, maar die in een rolstoel zitten, worden voor de beoordeling van de prestatiescore als ambulant beschouwd

  • Patiënten moeten volledig hersteld zijn van de acute toxische effecten van alle eerdere chemotherapie, immunotherapie of radiotherapie voorafgaand aan de studie-inschrijving

    • Myelosuppressieve chemotherapie: patiënten moeten volledig hersteld zijn van alle acute toxische effecten van chemotherapie, immunotherapie of radiotherapie voorafgaand aan deelname aan het onderzoek; er moeten ten minste 14 dagen zijn verstreken sinds de voltooiing van de cytotoxische therapie, met uitzondering van hydroxyurea

      • Opmerking: cytoreductie met hydroxyurea kan worden gestart en voortgezet tot 24 uur voorafgaand aan de start van de protocoltherapie
    • Hematopoëtische groeifactoren: ten minste 14 dagen na de laatste dosis van een langwerkende groeifactor (bijv. pegfilgrastim) of 7 dagen voor een kortwerkende groeifactor; voor middelen waarvan bekend is dat bijwerkingen optreden na 7 dagen na toediening, moet deze periode worden verlengd tot na de tijd waarin bekend is dat bijwerkingen optreden
    • Biologisch (antineoplastisch middel): er moeten ten minste 7 dagen zijn verstreken sinds de voltooiing van de therapie met een biologisch middel; voor middelen waarvan bekend is dat ze bijwerkingen hebben die zich meer dan 7 dagen na toediening voordoen, moet deze periode voorafgaand aan inschrijving worden verlengd tot na de tijd waarin bekend is dat bijwerkingen optreden

    • Monoklonale antilichamen:

      • Ten minste 30 dagen na voltooiing van een vorm van immunotherapie, b.v. tumor vaccins
      • Er moeten ten minste 3 halfwaardetijden zijn verstreken sinds eerdere therapie met een monoklonaal antilichaam

    • Radiotherapie:

      • >= 2 weken moeten zijn verstreken sinds lokale palliatieve externe radiotherapie (XRT) (kleine poort)
      • >= 6 maanden moeten zijn verstreken als eerder craniospinale XRT is ontvangen, als >= 50% van het bekken is bestraald of als traumatisch hersenletsel (TBI) is ontvangen
      • >= 4 weken moeten zijn verstreken als er andere substantiële beenmergbestraling is gegeven
    • Stamceltransplantatie of -rescue zonder TBI: geen bewijs van actieve graft-versus-host-ziekte en >= 3 maanden moeten zijn verstreken sinds de transplantatie; >= Er moeten 4 weken zijn verstreken sinds de infusie van donorlymfocyten
  • Van patiënten mag niet bekend zijn dat ze refractair zijn voor transfusies van rode bloedcellen of bloedplaatjes

  • Creatinineklaring of radio-isotoop glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving) of een serumcreatinine op basis van leeftijd/geslacht als volgt (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving):

    • Leeftijd: Maximale serumcreatinine (mg/dL)

      • 1 maand tot < 6 maanden: 0,4 (mannelijk) 0,4 (vrouwelijk)
      • 6 maanden tot < 1 jaar: 0,5 (mannelijk) 0,5 (vrouwelijk)
      • 1 tot < 2 jaar: 0,6 (mannelijk) 0,6 (vrouwelijk)
      • 2 tot < 6 jaar: 0,8 (mannelijk) 0,8 (vrouwelijk)
      • 6 tot < 10 jaar: 1 (man) 1 (vrouw)
      • 10 tot < 13 jaar: 1,2 (man) 1,2 (vrouw)
      • 13 tot < 16 jaar: 1,5 (man) 1,4 (vrouw)
      • >= 16 jaar: 1,7 (man) 1,4 (vrouw)
  • Totaal bilirubine =< 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving)
  • Serumglutamaatpyruvaattransaminase (SGPT) (alanineaminotransferase [ALT]) =< 3 x ULN (=< 135 E/L) (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving) (voor dit onderzoek is de ULN voor SGPT 45 E /L)
  • Serumalbumine >= 2 g/dL (binnen 7 dagen voorafgaand aan opname)
  • Verkortingsfractie van >= 27% door echocardiogram OF ejectiefractie van >= 50% door multi-gated acquisitie (MUGA)
  • Gecorrigeerde QT (volgens de formule van Bazett [QTcB]) interval < 450 msec
  • Patiënten moeten tabletten of vloeistof kunnen doorslikken; gebruik van een neussonde of gastrostomie (G) sonde is ook toegestaan

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven, komen niet in aanmerking voor deze studie omdat er nog geen informatie beschikbaar is over menselijke foetale of teratogene toxiciteit; negatieve zwangerschapstesten moeten worden verkregen bij meisjes die postmenarchaal zijn; patiënten met reproductief potentieel mogen niet deelnemen tenzij ze ermee hebben ingestemd een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van de studietherapie; vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten worden geadviseerd om gedurende 4 maanden na de laatste dosis trametinib effectieve anticonceptie te gebruiken; trametinib kan mogelijk ook in de melk worden uitgescheiden en daarom worden vrouwen die borstvoeding geven uitgesloten; vrouwelijke patiënten mogen geen borstvoeding geven tijdens de behandeling met trametinib en gedurende 4 maanden na de laatste dosis; mannelijke patiënten moeten een condoom gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap en ermee instemmen geen kind te verwekken tijdens de behandeling en gedurende 4 maanden na stopzetting van trametinib om onnodige blootstelling van trametinib aan de foetus te voorkomen

  • Gelijktijdige medicijnen

    • Corticosteroïden: patiënten die corticosteroïden nodig hebben en die de 7 dagen voorafgaand aan inschrijving geen stabiele of afnemende dosis corticosteroïden hebben gebruikt, komen niet in aanmerking; indien gebruikt om immuunbijwerkingen gerelateerd aan eerdere therapie te wijzigen, moeten >= 14 dagen zijn verstreken sinds de laatste dosis corticosteroïd

      • Opmerking: hydrocortison gebruikt als premedicatie om transfusiegerelateerde reacties te voorkomen, wordt niet beschouwd als een gelijktijdig toegediend corticosteroïd
    • Geneesmiddelen in onderzoek: patiënten die momenteel een ander geneesmiddel in onderzoek krijgen, komen niet in aanmerking
    • Middelen tegen kanker: patiënten die momenteel andere middelen tegen kanker krijgen, komen niet in aanmerking (behalve patiënten die hydroxyurea krijgen, dit mag worden voortgezet tot 24 uur vóór aanvang van de protocoltherapie).
    • Anti-graft-versus-hostziekte (GVHD) of middelen om orgaanafstoting na transplantatie te voorkomen: patiënten die ciclosporine, tacrolimus of andere middelen krijgen om graft-versus-hostziekte na beenmergtransplantatie of orgaanafstoting na transplantatie te voorkomen, zijn niet aanmerking komen voor deze proef
    • Cardiale medicatie: alle medicijnen voor de behandeling van linkerventrikel systolische disfunctie
  • Patiënten met een ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking
  • Patiënten die naar de mening van de onderzoeker mogelijk niet kunnen voldoen aan de vereisten voor veiligheidsbewaking van het onderzoek, komen niet in aanmerking
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van hepatisch sinusoïd obstructief syndroom (veno-occlusieve ziekte) in de voorafgaande 3 maanden komen niet in aanmerking
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van of actueel bewijs/risico op retinale veneuze occlusie (RVO) of centrale sereuze retinopathie (CSR) komen niet in aanmerking
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van RVO of CSR, of predisponerende factoren voor RVO of CSR (bijv. ongecontroleerd glaucoom of oculaire hypertensie
  • Patiënten met ongecontroleerde systemische ziekte(n) zoals hypertensie of diabetes mellitus komen niet in aanmerking; bloeddruk moet =< het 95e percentiel zijn voor leeftijd, lengte en geslacht
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van allergische reacties die worden toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als de MEK-remmer, trametinib, komen niet in aanmerking
  • Patiënten met een klinische diagnose van het Noonan-syndroom komen niet in aanmerking; Opmerking: patiënten met Casitas B-lineage lymfoom (CBL) syndroom, ook bekend als Noonan-achtig syndroom, komen in aanmerking voor inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (trametinib)
Patiënten krijgen trametinib PO QD op dag 1-28 van elke cyclus. De behandeling wordt elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 12 cycli bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan een beenmergpunctie of -biopsie bij aanvang, op dag 28 van cyclus 1 en 2, bij alle volgende oneven genummerde cycli en aan het einde van de behandeling.
Geneesmiddel: Trametinib
Gegeven PO
Andere namen:
  • GSK1120212
  • JTP-74057
  • MEK-remmer GSK1120212
  • GSK-1120212
  • GSK 212
  • GSK-212
  • GSK212
  • JTP74057
Procedure: Beenmergaspiratie en biopsie
Onderga beenmergaspiratie of biopsie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectieve reactie
Tijdsspanne: 12 cycli (1 cyclus = 28 dagen)
De responspercentages zullen worden berekend als het percentage evalueerbare patiënten dat responder is, en er zullen betrouwbaarheidsintervallen worden geconstrueerd die rekening houden met het tweefasenontwerp. Een responder wordt gedefinieerd als een patiënt die tijdens het onderzoek de beste PR- of CR-respons behaalt voordat hij een algehele respons van PD krijgt; alle anderen worden beschouwd als non-responders. De definities van respons zijn gebaseerd op een publicatie (PMID: 25552679) getiteld "Criteria for evaluatie van respons en uitkomst in klinische onderzoeken voor kinderen met juveniele myelomonocytische leukemie". Patiënten kunnen worden gecategoriseerd als patiënten met volledige remissie, gedeeltelijke remissie, stabiele ziekte of progressieve ziekte op basis van een combinatie van klinische en moleculaire variabelen.
12 cycli (1 cyclus = 28 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige reactie
Tijdsspanne: 12 cycli (1 cyclus = 28 dagen)
De Complete Response-percentages worden berekend als het percentage evalueerbare patiënten dat over het geheel genomen de beste respons van Complete Response had, en er worden betrouwbaarheidsintervallen opgesteld die rekening houden met het tweefasenontwerp.
12 cycli (1 cyclus = 28 dagen)
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Zal worden beoordeeld aan de hand van de Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 5.0 van het National Cancer Institute. Zal het percentage patiënten binnen elke ziektelaag rapporteren die een toxiciteit van graad 3 of hoger ervaarden met toeschrijving van mogelijk, waarschijnlijk of definitief tijdens de protocoltherapie of binnen 30 dagen na de laatste dosis therapie.
Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Farmacokinetische (PK) parameters van trametinib
Tijdsspanne: Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Een beschrijvende analyse van de farmacokinetische parameters van trametinib zal worden uitgevoerd om de systemische blootstelling, de geneesmiddelklaring, de trametinib-concentraties en andere farmacokinetische parameters te definiëren. De PK-parameters zullen worden samengevat met eenvoudige samenvattende statistieken, inclusief gemiddelden, medianen, bereiken en standaarddeviaties (indien cijfers en verdeling dit toelaten).
Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Trametinib-concentraties
Tijdsspanne: Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Zal worden gemeten met massaspectrometrie. Zal beschrijvend worden geanalyseerd. Waarden worden samengevat met gemiddelden en standaarddeviaties.
Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Mutante allellast
Tijdsspanne: Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Zal worden gemeten door sequencing van de volgende generatie. Het percentage verandering in de belasting van het mutante allel zal beschrijvend worden geanalyseerd. Waarden worden samengevat met gemiddelden en standaarddeviaties.
Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Duur van de respons
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De duur van de respons (Doel 1.2.5) zal worden gedefinieerd als de tijd vanaf het eerste optreden van PR of CR tot het eerste optreden van PD, overlijden of het verlaten van de studie. Patiënten die vooruitgang boeken, worden geacht een gebeurtenis te hebben gehad, patiënten die overlijden voordat er vooruitgang is geboekt, worden geacht een concurrerende gebeurtenis te hebben, en patiënten die de studie verlaten voordat er vooruitgang is geboekt, worden gecensureerd op het moment van het laatste contact. De analyse zal worden uitgevoerd met behulp van de methode van Gray.
Tot 5 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mutant allel belasting
Tijdsspanne: Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Wordt gemeten met massaspectrometrie. Zal beschrijvend worden geanalyseerd. Waarden worden samengevat met gemiddelden, standaarddeviaties en 95% betrouwbaarheidsintervallen.
Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Trametinib-concentraties
Tijdsspanne: Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)
Wordt gemeten met massaspectrometrie. Zal beschrijvend worden geanalyseerd. Waarden worden samengevat met gemiddelden, standaarddeviaties en 95% betrouwbaarheidsintervallen.
Tot cyclus 12 (1 cyclus = 28 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Medewerkers

Children's Oncology Group

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Elliot Stieglitz, Children's Oncology Group

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 september 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2023

Studie voltooiing (Geschat)

3 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NCI-2017-00921 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • ADVL1521 (Andere identificatie: CTEP)
  • U54CA196519 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Trametinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belarus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren